FDA keurt Yorvipath (palopegteriparatide) goed voor de behandeling van hypoparathyreoïdie bij volwassenen

Volg Drugslib op

FDA keurt Yorvipath (palopegteriparatide) goed voor de behandeling van hypoparathyreoïdie bij volwassenen

KOPENHAGEN, Denemarken, 12 augustus 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Ascendis Pharma A/S (Nasdaq: ASND) heeft vandaag aangekondigd dat de Amerikaanse Food & Drug Administration (FDA) Yorvipath (palopegteriparatide; ontwikkeld als TransCon PTH) heeft goedgekeurd voor de behandeling van hypoparathyreoïdie bij volwassenen. Yorvipath is een prodrug van parathyroïdhormoon (PTH[1-34]), eenmaal daags toegediend, ontworpen om continue blootstelling aan vrijkomend PTH te bieden gedurende de doseringsperiode van 24 uur. Hypoparathyreoïdie is een zeldzame endocriene ziekte die wordt veroorzaakt door onvoldoende niveaus van parathyroïdhormoon en die meerdere organen aantast. Deze ziekte treft naar schatting 70.000 tot 90.000 mensen in de Verenigde Staten.

“De FDA-goedkeuring van ons tweede TransCon-product, Yorvipath, weerspiegelt onze waarden en toewijding aan het volgen van de wetenschap om patiënten te helpen, evenals onze niet aflatende inzet de afgelopen jaren om tegemoet te komen aan de aanzienlijke onvervulde medische behoeften van de hypoparathyreoïdiegemeenschap in de Verenigde Staten. Staten”, aldus Jan Mikkelsen, President en Chief Executive Officer van Ascendis Pharma. “We zijn patiënten, artsen en pleitbezorgers zeer dankbaar voor hun vele bijdragen aan deze belangrijke mijlpaal.”

Bij de lancering is Ascendis van plan een reeks patiëntendiensten voor Yorvipath aan te bieden via het Amerikaanse Ascendis Signature Access Program (A.S.A.P.), inclusief ondersteuning bij het navigeren door het behandeltraject en financiële hulpprogramma's voor in aanmerking komende patiënten.

“FDA-goedkeuring van Yorvipath is zo’n belangrijke mijlpaal voor onze gemeenschap”, zegt Patty Keating, uitvoerend directeur van de HypoPARAthyroidism Association. “We zijn dankbaar dat de ernst van onze toestand wordt begrepen en dat onze stem wordt gehoord. We kijken ernaar uit om met deze nieuwe behandelingsoptie de grenzen en risico's van conventionele therapie te overschrijden.”

De FDA baseerde haar goedkeuring van Yorvipath op hun beoordeling van het klinische pakket voor TransCon PTH (palopegteriparatide) ingediend bij de aanvraag voor een nieuw geneesmiddel van het bedrijf, inclusief gegevens van de wereldwijde Fase 2 PaTH Forward- en Fase 3 PaTHway-onderzoeken.

“De gevolgen van hypoparathyreoïdie op de gezondheid en kwaliteit van leven van onze patiënten kunnen buitengewoon invaliderend zijn”, zegt Lynn Kohlmeier, M.D., endocrinoloog bij Spokane Osteoporosis & Endocrinology, voorzitter van de medische adviesraad van de HypoPARAthyroidism Association, en een onderzoeker in het PaTHway-proces. “Het vermogen om de onderliggende oorzaak van deze ziekte aan te pakken is van cruciaal belang en zal een belangrijke vooruitgang betekenen voor onze patiënten met hypoparathyreoïdie.”

Ascendis voltooit de productie van commerciële producten voor de Amerikaanse markt en verwacht dat de eerste levering zal zijn beschikbaar in het eerste kwartaal van 2025. Daarnaast is Ascendis van plan goedkeuring van de FDA te vragen om een ​​bestaand gefabriceerd product op de markt te brengen, dat, indien goedgekeurd, in het vierde kwartaal van 2024 in de VS zou kunnen worden geïntroduceerd.

Yorvipath (palopegteriparatide) Belangrijke veiligheidsinformatie

INDICATIE EN GEBRUIKSBEPERKINGENYorvipath (palopegteriparatide) is geïndiceerd voor de behandeling van hypoparathyreoïdie bij volwassenen.

  • Yorvipath is niet onderzocht voor acute postoperatieve hypoparathyreoïdie.
  • Het titratieschema van Yorvipath werd alleen geëvalueerd bij volwassenen die voor het eerst een voor albumine gecorrigeerde hypoparathyreoïdie bereikten. serumcalcium van minimaal 7,8 mg/dl bij gebruik van calcium en actieve vitamine D-behandeling.

    • CONTRA-INDICATIESYorvipath is gecontra-indiceerd bij patiënten met ernstige overgevoeligheid voor palopegteriparatide of voor één van de hulpstoffen. Overgevoeligheidsreacties, waaronder anafylaxie, angio-oedeem en urticaria, zijn waargenomen bij analogen van het parathyroïdhormoon (PTH).

    WAARSCHUWINGEN EN VOORZORGSMAATREGELENRisico op onbedoelde veranderingen in de serumcalciumspiegels Gerelateerd aan het aantal dagelijkse injecties Gebruik slechts één Yorvipath-injectie om de aanbevolen dosering van eenmaal daags te bereiken. Het gebruik van twee Yorvipath-injecties om de aanbevolen dosering van eenmaal daags te bereiken verhoogt de variabiliteit van de totale toegediende dosis, wat onbedoelde veranderingen in de serumcalciumspiegels kan veroorzaken, waaronder hypercalciëmie en hypocalciëmie.

    Ernstige hypercalciëmieEr zijn ernstige gevallen van hypercalciëmie gemeld die ziekenhuisopname vereisen met Yorvipath. Het risico is het grootst bij het starten of verhogen van de dosis Yorvipath, maar kan op elk moment optreden. Meet het serumcalcium 7 tot 10 dagen na elke dosiswijziging of als er tekenen of symptomen van hypercalciëmie zijn, en minimaal elke 4 tot 6 weken zodra de onderhoudsdosis is bereikt. Behandel hypercalciëmie indien nodig. Als het albumine-gecorrigeerde serumcalcium groter is dan 12 mg/dl, moet u de behandeling met Yorvipath ten minste 2-3 dagen staken. Voor minder ernstige hypercalciëmie past u de dosis Yorvipath, actieve vitamine D en/of calciumsupplementen aan.

    Ernstige hypocalciëmieEr zijn ernstige gevallen van hypocalciëmie waargenomen met PTH-producten, waaronder Yorvipath . Het risico is het grootst wanneer Yorvipath abrupt wordt stopgezet, maar kan op elk moment optreden, zelfs bij patiënten die stabiele doses Yorvipath hebben gebruikt. Meet het serumcalcium 7 tot 10 dagen na elke dosiswijziging of als er tekenen of symptomen van hypocalciëmie zijn, en minimaal elke 4 tot 6 weken zodra de onderhoudsdosering is bereikt. Behandel hypocalciëmie indien nodig en pas de dosis Yorvipath, actieve vitamine D en/of calciumsupplementen aan als hypocalciëmie optreedt.

    Potentieel risico op osteosarcoomYorvipath is een PTH-analoog. Er is een verhoogde incidentie van osteosarcoom (een kwaadaardige bottumor) gemeld bij mannelijke en vrouwelijke ratten die werden behandeld met PTH-analogen, waaronder teriparatide. Het optreden van osteosarcoom bij ratten is afhankelijk van de teriparatide- of PTH-dosis en de behandelingsduur. Osteosarcoom is gemeld bij patiënten die in de postmarketingsetting met teriparatide werden behandeld; In observationele onderzoeken bij mensen is echter geen verhoogd risico op osteosarcoom waargenomen. Er zijn beperkte gegevens beschikbaar die het risico op osteosarcoom beoordelen na 2 jaar gebruik van teriparatide.

    Yorvipath wordt niet aanbevolen bij patiënten met een verhoogd risico op osteosarcoom, zoals patiënten met:

    • Open epifysen. Yorvipath is niet goedgekeurd bij pediatrische patiënten.

    • Metabolische botziekten anders dan hypoparathyreoïdie, waaronder de botziekte van Paget.

    • Onverklaarbare verhogingen van alkalische fosfatase.

    • Botmetastasen of een voorgeschiedenis van skeletmaligniteiten.

    • Voorgeschiedenis van uitwendige bestralingstherapie of implantaatbestraling waarbij het skelet betrokken is.

    • Erfelijke aandoeningen die predisponeren voor osteosarcoom.

    Instrueer patiënten om onmiddellijk klinische symptomen (bijvoorbeeld aanhoudende gelokaliseerde pijn) en tekenen (bijvoorbeeld zachte weefselmassa die gevoelig is voor palpatie) te melden die consistent kunnen zijn met osteosarcoom.

    Orthostatische hypotensie

    sterke>Orthostatische hypotensie is gemeld bij Yorvipath. Bijbehorende klachten en symptomen kunnen onder meer zijn: verlaagde bloeddruk, duizeligheid (waaronder posturale duizeligheid), hartkloppingen, tachycardie, presyncope of syncope. Dergelijke symptomen kunnen onder controle worden gehouden door de dosis voor het slapengaan in te nemen, terwijl u achterover leunt. Yorvipath moet in eerste instantie worden toegediend wanneer de patiënt kan zitten of liggen vanwege de kans op orthostatische hypotensie.

    Risico op digoxinetoxiciteit bij gelijktijdig gebruik van digitalisverbindingenYorvipath verhoogt het serumcalcium, en daarom kan gelijktijdig gebruik met digoxine (dat een smalle therapeutische index heeft) patiënten vatbaar maken voor digitalistoxiciteit als zich hypercalciëmie ontwikkelt. De werkzaamheid van digoxine kan verminderd zijn als er sprake is van hypocalciëmie. Wanneer Yorvipath gelijktijdig met digoxine wordt gebruikt, dient u routinematig de serumcalcium- en digoxinespiegels te meten en te controleren op tekenen en symptomen van digoxinetoxiciteit. Raadpleeg de voorschrijfinformatie van digoxine voor dosisaanpassingen, indien nodig.

    BIJWERKINGENDe meest voorkomende bijwerkingen (≥ 5%) bij patiënten behandeld met Yorvipath waren reacties op de injectieplaats (39 %), vaatverwijdende tekenen en symptomen (28%), hoofdpijn (21%), diarree (10%), rugpijn (8%), hypercalciëmie (8%) en orofaryngeale pijn (7%).

    GENEESMIDDELINTERACTIESGeneesmiddelen die worden beïnvloed door serumcalciumDigoxine: Yorvipath verhoogt het serumcalcium. Daarom kan gelijktijdig gebruik met digoxine (dat een smalle therapeutische index heeft) patiënten vatbaar maken voor digitalis toxiciteit als zich hypercalciëmie ontwikkelt. De werkzaamheid van digoxine kan verminderd zijn als er sprake is van hypocalciëmie. Wanneer Yorvipath gelijktijdig met digoxine wordt gebruikt, meet dan de serumcalcium- en digoxinespiegels en controleer op tekenen en symptomen van digoxinetoxiciteit. Aanpassing van de dosis digoxine en/of Yorvipath kan nodig zijn.

    Geneesmiddelen waarvan bekend is dat ze het serumcalcium beïnvloeden Geneesmiddelen die het serumcalcium beïnvloeden, kunnen de therapeutische respons op Yorvipath veranderen. Meet het serumcalcium vaker wanneer Yorvipath gelijktijdig met deze geneesmiddelen wordt gebruikt, vooral nadat met deze geneesmiddelen is begonnen, gestopt of de dosis is aangepast.

    GEBRUIK BIJ SPECIFIEKE POPULATIESZwangerschapBeschikbare gegevens uit rapporten over zwangerschappen in de klinische onderzoeken naar de ontwikkeling van geneesmiddelen zijn onvoldoende om een ​​geneesmiddelgeassocieerd risico op ernstige geboorteafwijkingen en miskramen te identificeren of andere ongunstige maternale of foetale uitkomsten. Als Yorvipath wordt toegediend tijdens de zwangerschap, of als een patiënt zwanger wordt terwijl ze Yorvipath krijgt, moeten zorgverleners de blootstelling aan Yorvipath melden door te bellen naar 1-844-442-7236.

    LactatieHoud toezicht op zuigelingen borstvoeding gegeven door vrouwen die werden behandeld met Yorvipath voor symptomen van hypercalciëmie of hypocalciëmie. Overweeg het serumcalcium te controleren bij zuigelingen die borstvoeding krijgen

    U wordt aangemoedigd bijwerkingen te melden aan de FDA op (800) FDA-1088 of www.fda.gov/medwatch. U kunt bijwerkingen ook melden aan Ascendis Pharma op 1-844-442-7236.

    Over hypoparathyreoïdieHypoparathyreoïdie is een endocriene ziekte die wordt veroorzaakt door onvoldoende niveaus van parathyroïdhormoon (PTH), de primaire regulator van de calcium- en fosfaatbalans in het lichaam, die direct inwerkt op botten en nieren en indirect op de darmen. Personen met hypoparathyreoïdie kunnen een reeks ernstige en mogelijk levensbedreigende complicaties op de korte en lange termijn ervaren, waaronder neuromusculaire prikkelbaarheid, niercomplicaties, calcificaties buiten het skelet en cognitieve stoornissen. Postoperatieve hypoparathyreoïdie is verantwoordelijk voor het merendeel van de gevallen (70-80%), terwijl andere etiologieën auto-immuun- en idiopathische oorzaken omvatten.

    Over Ascendis Pharma A/SAscendis Pharma past zijn innovatieve TransCon-technologieplatform toe om een ​​toonaangevend, volledig geïntegreerd biofarmaceutisch bedrijf op te bouwen dat zich richt op het maken van een betekenisvol verschil in het leven van patiënten. Geleid door haar kernwaarden Patiënten, Wetenschap en Passie, gebruikt Ascendis haar TransCon-technologieën om nieuwe en potentieel best-in-class therapieën te creëren. Ascendis heeft zijn hoofdkantoor in Kopenhagen, Denemarken en heeft aanvullende faciliteiten in Europa en de Verenigde Staten. Bezoek ascendispharma.com voor meer informatie.

    Toekomstgerichte verklaringen Dit persbericht bevat toekomstgerichte verklaringen die aanzienlijke risico's en onzekerheden met zich meebrengen. Alle verklaringen, anders dan verklaringen over historische feiten, opgenomen in dit persbericht met betrekking tot de toekomstige activiteiten, plannen en doelstellingen van het management van Ascendis zijn toekomstgerichte verklaringen. Voorbeelden van dergelijke verklaringen omvatten, maar zijn niet beperkt tot, verklaringen met betrekking tot (i) de potentiële voordelen van Yorvipath, (ii) de verwachtingen van Ascendis met betrekking tot de timing van de initiële commerciële levering van Yorvipath voor de Amerikaanse markt, (iii) de plannen van Ascendis. om toestemming van de FDA te vragen voor het commercialiseren van een bestaand gefabriceerd product en de mogelijke timing van introductie in de VS, als een dergelijk verzoek wordt goedgekeurd, (iv) de plannen van Ascendis met betrekking tot een reeks patiëntendiensten, (v) het vermogen van Ascendis om zijn TransCon-technologieplatform toe te passen om een ​​toonaangevend, volledig geïntegreerd biofarmaceutisch bedrijf op te bouwen, en (vi) Ascendis' gebruik van zijn TransCon-technologieën om nieuwe en potentieel best-in-class therapieën te creëren. Het is mogelijk dat Ascendis de plannen niet daadwerkelijk verwezenlijkt, de intenties niet uitvoert of niet voldoet aan de verwachtingen of projecties die in de toekomstgerichte verklaringen worden bekendgemaakt, en u mag niet overmatig vertrouwen op deze toekomstgerichte verklaringen. Werkelijke resultaten of gebeurtenissen kunnen wezenlijk verschillen van de plannen, intenties, verwachtingen en projecties die in de toekomstgerichte verklaringen worden vermeld. Verschillende belangrijke factoren kunnen ervoor zorgen dat de werkelijke resultaten of gebeurtenissen wezenlijk verschillen van de toekomstgerichte verklaringen die Ascendis doet, waaronder de volgende: afhankelijkheid van externe fabrikanten, distributeurs en dienstverleners voor de producten en productkandidaten van Ascendis; onvoorziene veiligheids- of werkzaamheidsresultaten in de ontwikkelingsprogramma’s van Ascendis of producten die op de markt zijn; onvoorziene uitgaven in verband met de commercialisering van goedgekeurde Ascendis-producten; onvoorziene uitgaven gerelateerd aan de ontwikkelingsprogramma’s van Ascendis; onvoorziene verkoop-, algemene en administratieve kosten, andere onderzoeks- en ontwikkelingskosten en de activiteiten van Ascendis in het algemeen; vertragingen in de ontwikkeling van haar programma's met betrekking tot productie, wettelijke vereisten, snelheid van patiëntenwerving of andere onvoorziene vertragingen; Het vermogen van Ascendis om, indien nodig, aanvullende financiering te verkrijgen ter ondersteuning van haar zakelijke activiteiten; de impact van internationale economische, politieke, juridische, nalevings-, sociale en zakelijke factoren. Voor een verdere beschrijving van de risico's en onzekerheden die ertoe kunnen leiden dat de werkelijke resultaten afwijken van de resultaten die in deze toekomstgerichte verklaringen worden uitgedrukt, evenals de risico's met betrekking tot de activiteiten van Ascendis in het algemeen, zie het jaarverslag van Ascendis op formulier 20-F, ingediend bij de Amerikaanse Securities and Exchange Commission (SEC) op 7 februari 2024, en de andere toekomstige rapporten van Ascendis die zijn ingediend bij of ingediend bij de SEC. Toekomstgerichte verklaringen weerspiegelen niet de potentiële impact van toekomstige licenties, samenwerkingen, overnames, fusies, disposities, joint ventures of investeringen die Ascendis zou kunnen aangaan of doen. Ascendis aanvaardt geen enkele verplichting om toekomstgerichte verklaringen bij te werken, behalve zoals vereist door de wet.

    Bron: Ascendis Pharma

    Geplaatst : 2024-08-13 09:15

    Lees verder

    Disclaimer

    Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

    Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

    Populaire trefwoorden