FDA zatwierdza Yorvipath (palopegteryparatyd) do leczenia niedoczynności przytarczyc u dorosłych

Śledź Drugslib na

FDA zatwierdza Yorvipath (palopegteryparatyd) do leczenia niedoczynności przytarczyc u dorosłych

KOPENHAGA, Dania, 12 sierpnia 2024 r. (GLOBE NEWSWIRE) — Ascendis Pharma A/S (Nasdaq: ASND) ogłosiła dzisiaj, że amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła lek Yorvipath (palopegteryparatyd; opracowany jako TransCon PTH) do leczenia niedoczynności przytarczyc u dorosłych. Yorvipath to prolek hormonu przytarczyc (PTH[1-34]), podawany raz na dobę, zaprojektowany w celu zapewnienia ciągłej ekspozycji na uwolniony PTH przez 24-godzinny okres dawkowania. Niedoczynność przytarczyc to rzadka choroba endokrynologiczna spowodowana niewystarczającym poziomem parathormonu, która wpływa na wiele narządów i dotyka około 70 000–90 000 osób w Stanach Zjednoczonych.

„Zatwierdzenie przez FDA naszego drugiego produktu TransCon, Yorvipath, odzwierciedla nasze wartości i zaangażowanie w podążanie za nauką, aby pomóc pacjentom, a także nasze niezachwiane zaangażowanie przez ostatnie lata w zaspokojenie znaczących niezaspokojonych potrzeb medycznych społeczności cierpiącej na niedoczynność przytarczyc w Stanach Zjednoczonych Zjednoczonych”, powiedział Jan Mikkelsen, prezes i dyrektor generalny Ascendis Pharma. „Jesteśmy głęboko wdzięczni pacjentom, klinicystom i zwolennikom za ich liczny wkład w ten ważny kamień milowy.”

W momencie wprowadzenia na rynek firma Ascendis planuje zaoferować pakiet usług dla pacjentów dla Yorvipath w ramach amerykańskiego programu dostępu do podpisów Ascendis (A.S.A.P.), w tym wsparcie w procesie leczenia i programy pomocy finansowej dla kwalifikujących się pacjentów.

„Zatwierdzenie przez FDA leku Yorvipath jest tak ważnym kamieniem milowym dla naszej społeczności” – powiedziała Patty Keating, dyrektor wykonawcza stowarzyszenia HypoPARAthyroidism Association. „Jesteśmy wdzięczni, że zrozumiano powagę naszego stanu i usłyszano nasz głos. Nie możemy się doczekać, aż ta nowa opcja leczenia pomoże nam wyjść poza ograniczenia i ryzyko terapii konwencjonalnej.”

FDA oparła swoją decyzję o zatwierdzeniu leku Yorvipath na podstawie przeglądu pakietu klinicznego leku TransCon PTH (palopegteryparatyd). przesłane wraz z złożonym przez Firmę wnioskiem o nowy lek, zawierającym dane z globalnych badań fazy 2 PaTH Forward i fazy 3 PaTHway.

„Konsekwencje niedoczynności przytarczyc dla zdrowia i jakości życia naszych pacjentów mogą być niezwykle wyniszczające” – powiedziała Lynn Kohlmeier, lekarz medycyny, endokrynolog w Spokane Osteoporosis & Endocrinology, przewodnicząca Medycznej Rady Doradczej stowarzyszenia HypoPARAthyroidism Association oraz specjalista ds. badacz w badaniu PaTHway. „Zdolność zajęcia się podstawową przyczyną tej choroby jest kluczowa i będzie ważnym postępem dla naszych pacjentów z niedoczynnością przytarczyc.”

Ascendis kończy produkcję produktu komercyjnego na rynek amerykański i przewiduje, że początkowa dostawa będzie miała miejsce dostępny w pierwszym kwartale 2025 r. Ponadto Ascendis planuje wystąpić o zgodę FDA na komercjalizację istniejącego produktu, który, jeśli zostanie zatwierdzony, mógłby zostać wprowadzony w USA w czwartym kwartale 2024 r.

Yorvipath (palopegteryparatyd) Ważne informacje dotyczące bezpieczeństwa

WSKAZANIA I OGRANICZENIA STOSOWANIAYorvipath (palopegteryparatyd) jest wskazany w leczeniu niedoczynności przytarczyc u dorosłych.

  • Nie badano leku Yorvipath pod kątem ostrej pooperacyjnej niedoczynności przytarczyc.
  • Schemat dawkowania preparatu Yorvipath oceniano wyłącznie u dorosłych, u których po raz pierwszy uzyskano stężenie skorygowane względem albumin stężenie wapnia w surowicy co najmniej 7,8 mg/dl podczas leczenia wapniem i aktywną witaminą D.

    • PrzeciwwskazaniaYorvipath jest przeciwwskazany u pacjentów z ciężką nadwrażliwością na palopegteryparatyd lub którąkolwiek substancję pomocniczą. Podczas stosowania analogów hormonu przytarczyc (PTH) obserwowano reakcje nadwrażliwości, w tym anafilaksję, obrzęk naczynioruchowy i pokrzywkę.

    OSTRZEŻENIA I ŚRODKI OSTROŻNOŚCIRyzyko niezamierzonych zmian stężenia wapnia w surowicy Związane z liczbą dziennych wstrzyknięć Aby osiągnąć zalecaną dawkę raz na dobę, należy stosować tylko jedno wstrzyknięcie leku Yorvipath. Stosowanie dwóch wstrzyknięć leku Yorvipath w celu osiągnięcia zalecanej dawki podawanej raz na dobę zwiększa zmienność całkowitej dostarczonej dawki, co może powodować niezamierzone zmiany w stężeniu wapnia w surowicy, w tym hiperkalcemię i hipokalcemię.

    Poważna hiperkalcemiaW związku ze stosowaniem leku Yorvipath zgłaszano poważne przypadki hiperkalcemii wymagające hospitalizacji. Ryzyko jest największe podczas rozpoczynania lub zwiększania dawki leku Yorvipath, ale może wystąpić w dowolnym momencie. Należy oznaczać stężenie wapnia w surowicy 7 do 10 dni po jakiejkolwiek zmianie dawki lub w przypadku wystąpienia oznak lub objawów hiperkalcemii oraz co najmniej co 4 do 6 tygodni po osiągnięciu dawki podtrzymującej. W razie potrzeby leczyć hiperkalcemię. Jeśli stężenie wapnia w surowicy skorygowane o albuminę jest większe niż 12 mg/dl, należy wstrzymać podawanie leku Yorvipath na co najmniej 2-3 dni. W przypadku mniej poważnej hiperkalcemii należy dostosować dawkę leku Yorvipath, aktywnej witaminy D i/lub suplementów wapnia.

    Poważna hipokalcemiaPoważne przypadki hipokalcemii obserwowano podczas stosowania produktów PTH, w tym Yorvipath . Ryzyko jest największe w przypadku nagłego odstawienia leku Yorvipath, ale może wystąpić w dowolnym momencie, nawet u pacjentów, którzy przyjmowali stałe dawki leku Yorvipath. Należy oznaczać stężenie wapnia w surowicy 7 do 10 dni po jakiejkolwiek zmianie dawki lub w przypadku wystąpienia oznak lub objawów hipokalcemii oraz co najmniej co 4 do 6 tygodni po osiągnięciu dawki podtrzymującej. W razie potrzeby należy leczyć hipokalcemię i w razie wystąpienia hipokalcemii dostosować dawkę leku Yorvipath, aktywnej witaminy D i/lub suplementów wapnia.

    Potencjalne ryzyko wystąpienia kostniakomięsakaYorvipath jest analogiem PTH. Donoszono o zwiększonej częstości występowania kostniakomięsaka (złośliwego guza kości) u samców i samic szczurów leczonych analogami PTH, w tym teryparatydem. Występowanie kostniakomięsaka u szczurów zależy od dawki teryparatydu lub PTH i czasu trwania leczenia. Po wprowadzeniu teryparatydu do obrotu zgłaszano przypadki kostniakomięsaka u pacjentów leczonych teryparatydem; jednakże w badaniach obserwacyjnych u ludzi nie zaobserwowano zwiększonego ryzyka wystąpienia kostniakomięsaka. Istnieją ograniczone dane oceniające ryzyko wystąpienia kostniakomięsaka po 2 latach stosowania teryparatydu.

    Nie zaleca się stosowania preparatu Yorvipath u pacjentów ze zwiększonym ryzykiem wystąpienia kostniakomięsaka, takich jak pacjenci z:

    • Otwarte nasadki. Yorvipath nie jest zatwierdzony do stosowania u dzieci i młodzieży.

    • Metaboliczne choroby kości inne niż niedoczynność przytarczyc, w tym choroba Pageta kości.

    • Niewyjaśnione zwiększenie aktywności fosfatazy zasadowej.

    • Przerzuty do kości lub nowotwory układu kostnego w wywiadzie.

    • Historia radioterapii wiązkami zewnętrznymi lub implantami obejmującymi szkielet.

    • Choroby dziedziczne predysponujące do kostniakomięsaka.

    Poinstruuj pacjentów, aby natychmiast zgłaszali objawy kliniczne (np. utrzymujący się miejscowy ból) i oznaki (np. wrażliwość na dotyk masy tkanek miękkich), które mogą wskazywać na kostniakomięsaka.

    Niedociśnienie ortostatyczne

    Ryzyko toksyczności digoksyny przy jednoczesnym stosowaniu związków naparstnicyYorvipath zwiększa stężenie wapnia w surowicy i dlatego jednoczesne stosowanie z digoksyną (która ma wąski indeks terapeutyczny) może predysponować pacjentów do toksyczności naparstnicy w przypadku rozwoju hiperkalcemii. Skuteczność digoksyny może być zmniejszona w przypadku wystąpienia hipokalcemii. W przypadku jednoczesnego stosowania leku Yorvipath z digoksyną należy rutynowo mierzyć stężenie wapnia i digoksyny w surowicy oraz monitorować pod kątem oznak i objawów toksyczności digoksyny. W razie potrzeby należy zapoznać się z informacjami dotyczącymi przepisywania digoksyny w celu dostosowania dawki.

    DZIAŁANIA NIEPOŻĄDANENajczęstszymi działaniami niepożądanymi (≥ 5%) u pacjentów leczonych lekiem Yorvipath były reakcje w miejscu wstrzyknięcia (39) %), objawy przedmiotowe i podmiotowe związane z rozszerzeniem naczyń (28%), ból głowy (21%), biegunka (10%), ból pleców (8%), hiperkalcemia (8%) i ból jamy ustnej i gardła (7%).

    Interakcje lekówLeki, na które wpływa wapń w surowicyDigoksyna: Yorvipath zwiększa stężenie wapnia w surowicy, dlatego jednoczesne stosowanie z digoksyną (która ma wąski indeks terapeutyczny) może predysponować pacjentów do rozwoju naparstnicy toksyczność w przypadku rozwoju hiperkalcemii. Skuteczność digoksyny może być zmniejszona w przypadku wystąpienia hipokalcemii. W przypadku jednoczesnego stosowania leku Yorvipath z digoksyną należy zmierzyć stężenie wapnia i digoksyny w surowicy oraz monitorować objawy przedmiotowe i podmiotowe toksyczności digoksyny. Może być konieczne dostosowanie dawki digoksyny i (lub) leku Yorvipath.

    Leki, o których wiadomo, że wpływają na stężenie wapnia w surowicy Leki wpływające na stężenie wapnia w surowicy mogą zmieniać odpowiedź terapeutyczną na lek Yorvipath. Należy częściej mierzyć stężenie wapnia w surowicy, jeśli Yorvipath stosuje się jednocześnie z tymi lekami, szczególnie po rozpoczęciu, zaprzestaniu stosowania tych leków lub dostosowaniu dawki.

    Stosowanie w określonych populacjachCiążaDostępne dane z raportów dotyczących ciąż w badaniach klinicznych związanych z opracowywaniem leku są niewystarczające, aby określić związane z lekiem ryzyko poważnych wad wrodzonych i poronień lub inne niekorzystne skutki dla matki lub płodu. Jeśli lek Yorvipath jest podawany w czasie ciąży lub jeśli pacjentka zajdzie w ciążę podczas przyjmowania leku Yorvipath, pracownicy służby zdrowia powinni zgłaszać narażenie na lek Yorvipath, dzwoniąc pod numer 1-844-442-7236.

    LaktacjaMonitoruj niemowlęta karmione piersią przez kobiety leczone lekiem Yorvipath z powodu objawów hiperkalcemii lub hipokalcemii. Rozważ monitorowanie stężenia wapnia w surowicy u niemowlęcia karmionego piersią

    Zachęcamy do zgłaszania działań niepożądanych do FDA pod adresem (800) FDA-1088 lub na stronie www.fda.gov/medwatch. Działania niepożądane można również zgłosić firmie Ascendis Pharma pod numerem 1-844-442-7236.

    Informacje o niedoczynności przytarczycNiedoczynność przytarczyc to choroba endokrynologiczna spowodowana niewystarczającym poziomem parathormonu (PTH), główny regulator gospodarki wapniowo-fosforanowej w organizmie, działający bezpośrednio na kości i nerki oraz pośrednio na jelita. U osób z niedoczynnością przytarczyc może wystąpić szereg poważnych i potencjalnie zagrażających życiu powikłań krótko- i długotrwałych, w tym drażliwość nerwowo-mięśniowa, powikłania nerkowe, zwapnienia pozaszkieletowe i zaburzenia poznawcze. Większość przypadków (70–80%) stanowi pooperacyjna niedoczynność przytarczyc, podczas gdy inne etiologie obejmują przyczyny autoimmunologiczne i idiopatyczne.

    O Ascendis Pharma A/SAscendis Pharma wykorzystuje swoją innowacyjną platformę technologiczną TransCon, aby zbudować wiodącą, w pełni zintegrowaną firmę biofarmaceutyczną, której celem jest wprowadzanie znaczących zmian w życiu pacjentów. Kierując się swoimi podstawowymi wartościami, takimi jak Pacjenci, Nauka i Pasja, firma Ascendis wykorzystuje swoje technologie TransCon do tworzenia nowych i potencjalnie najlepszych w swojej klasie terapii. Siedziba Ascendis znajduje się w Kopenhadze w Danii, a dodatkowe zakłady znajdują się w Europie i Stanach Zjednoczonych. Więcej informacji można znaleźć na stronie ascendispharma.com.

    Stwierdzenia dotyczące przyszłości Niniejsza informacja prasowa zawiera stwierdzenia dotyczące przyszłości, które wiążą się ze znacznym ryzykiem i niepewnością. Wszystkie stwierdzenia, inne niż stwierdzenia dotyczące faktów historycznych, zawarte w niniejszym komunikacie prasowym, dotyczące przyszłej działalności, planów i celów kierownictwa Ascendis, są oświadczeniami wybiegającymi w przyszłość. Przykłady takich oświadczeń obejmują między innymi stwierdzenia dotyczące (i) potencjalnych korzyści związanych ze stosowaniem leku Yorvipath, (ii) oczekiwań firmy Ascendis dotyczących terminu początkowej dostawy komercyjnej leku Yorvipath na rynek amerykański, (iii) planów firmy Ascendis do wystąpienia o zgodę FDA na komercjalizację istniejącego produktu i potencjalnego terminu wprowadzenia na rynek USA, jeśli taki wniosek zostanie zatwierdzony, (iv) plany Ascendis dotyczące pakietu usług dla pacjentów, (v) zdolność Ascendis do stosowania swojej platformy technologicznej TransCon zbudowanie wiodącej, w pełni zintegrowanej firmy biofarmaceutycznej oraz (vi) wykorzystanie przez Ascendis technologii TransCon do tworzenia nowych i potencjalnie najlepszych w swojej klasie terapii. Ascendis może w rzeczywistości nie osiągnąć planów, nie zrealizować zamierzeń lub spełnić oczekiwań lub prognoz ujawnionych w stwierdzeniach dotyczących przyszłości, w związku z czym nie należy nadmiernie polegać na tych stwierdzeniach dotyczących przyszłości. Rzeczywiste wyniki lub zdarzenia mogą znacząco różnić się od planów, zamierzeń, oczekiwań i prognoz ujawnionych w stwierdzeniach dotyczących przyszłości. Różne ważne czynniki mogą spowodować, że rzeczywiste wyniki lub zdarzenia będą znacząco różnić się od stwierdzeń wybiegających w przyszłość złożonych przez Ascendis, w tym następujące: zależność od zewnętrznych producentów, dystrybutorów i usługodawców w zakresie produktów Ascendis i kandydatów na produkty; nieprzewidziane wyniki w zakresie bezpieczeństwa lub skuteczności programów rozwoju Ascendis lub produktów dostępnych na rynku; nieprzewidziane wydatki związane z komercjalizacją jakichkolwiek zatwierdzonych produktów Ascendis; nieprzewidziane wydatki związane z programami rozwojowymi Ascendis; nieprzewidziana sprzedaż, koszty ogólne i administracyjne, inne wydatki na badania i rozwój oraz ogólna działalność Ascendis; opóźnienia w rozwoju programów związane z produkcją, wymogami regulacyjnymi, szybkością rekrutacji pacjentów lub innymi nieprzewidzianymi opóźnieniami; zdolność Ascendis do uzyskania, w razie potrzeby, dodatkowego finansowania w celu wsparcia swojej działalności biznesowej; wpływ międzynarodowych czynników gospodarczych, politycznych, prawnych, compliance, społecznych i biznesowych. Dalszy opis ryzyka i niepewności, które mogą spowodować, że rzeczywiste wyniki będą się różnić od tych wyrażonych w niniejszych stwierdzeniach dotyczących przyszłości, a także ogólnie ryzyka związanego z działalnością Ascendis, można znaleźć w raporcie rocznym Ascendis na formularzu 20-F złożonym amerykańskiej Komisji Papierów Wartościowych i Giełd (SEC) w dniu 7 lutego 2024 r. oraz inne przyszłe raporty Ascendis złożone lub przedłożone SEC. Stwierdzenia dotyczące przyszłości nie odzwierciedlają potencjalnego wpływu jakichkolwiek przyszłych licencji, współpracy, przejęć, fuzji, zbyć, wspólnych przedsięwzięć lub inwestycji, których Ascendis może dokonać lub dokonać. Ascendis nie przyjmuje żadnego obowiązku aktualizowania jakichkolwiek stwierdzeń dotyczących przyszłości, z wyjątkiem przypadków wymaganych przez prawo.

    Źródło: Ascendis Pharma

    Wysłano : 2024-08-13 09:15

    Czytaj więcej

    Zastrzeżenie

    Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

    Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

    Popularne słowa kluczowe