FDA aprova Yorvipath (palopegteriparatida) para o tratamento de hipoparatireoidismo em adultos

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FDA aprova Yorvipath (palopegteriparatida) para tratamento de hipoparatireoidismo em adultos

COPENHAGUE, Dinamarca, 12 de agosto de 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Ascendis Pharma A/S (Nasdaq: ASND) anunciou hoje que a Food & Drug Administration (FDA) dos EUA aprovou o Yorvipath (palopegteriparatida; desenvolvido como TransCon PTH) para o tratamento de hipoparatireoidismo em adultos. Yorvipath é um pró-fármaco do hormônio da paratireóide (PTH[1-34]), administrado uma vez ao dia, projetado para fornecer exposição contínua ao PTH liberado durante o período de dosagem de 24 horas. O hipoparatireoidismo é uma doença endócrina rara causada por níveis insuficientes de hormônio da paratireóide que afeta vários órgãos e afeta cerca de 70.000 a 90.000 pessoas nos Estados Unidos.

“A aprovação da FDA para nosso segundo produto TransCon, Yorvipath, reflete nossos valores e dedicação em seguir a ciência para ajudar os pacientes, bem como nosso compromisso inabalável nos últimos anos para atender às significativas necessidades médicas não atendidas da comunidade de hipoparatireoidismo nos Estados Unidos. Estados Unidos”, disse Jan Mikkelsen, presidente e CEO da Ascendis Pharma. “Estamos profundamente gratos aos pacientes, médicos e defensores pelas suas muitas contribuições para este marco importante.”

No lançamento, a Ascendis planeia oferecer um conjunto de serviços aos pacientes para Yorvipath através do seu Programa de Acesso à Assinatura Ascendis dos EUA. (A.S.A.P.), incluindo suporte na jornada de tratamento e programas de assistência financeira para pacientes elegíveis.

“A aprovação do Yorvipath pela FDA é um marco muito importante para a nossa comunidade”, disse Patty Keating, Diretora Executiva da Associação de HipoPARAtireoidismo. “Estamos gratos pela gravidade da nossa condição ter sido compreendida e as nossas vozes ouvidas. Esperamos ter esta nova opção de tratamento para nos ajudar a ir além dos limites e riscos da terapia convencional.”

A FDA baseou sua aprovação do Yorvipath na revisão do pacote clínico do TransCon PTH (palopegteriparatida) enviado com o pedido de novo medicamento da empresa, incluindo dados dos testes globais de Fase 2 PaTH Forward e Fase 3 PaTHway.

“As consequências do hipoparatireoidismo na saúde e na qualidade de vida de nossos pacientes podem ser extraordinariamente debilitantes”, disse Lynn Kohlmeier, M.D., endocrinologista da Spokane Osteoporosis & Endocrinology, presidente do Conselho Consultivo Médico da Associação de HipoPARAtireoidismo e membro investigador no Pathway Trial. “A capacidade de abordar a causa subjacente desta doença é crucial e será um avanço importante para os nossos pacientes com hipoparatiroidismo.”

A Ascendis está a concluir a produção de um produto comercial para o mercado dos EUA e prevê que o fornecimento inicial será disponível no primeiro trimestre de 2025. Além disso, a Ascendis planeja solicitar a aprovação da FDA para comercializar produtos manufaturados existentes, que, se aprovados, poderão ser introduzidos nos EUA no quarto trimestre de 2024.

Yorvipath (palopegteriparatida) Informações importantes de segurança

INDICAÇÃO E LIMITAÇÕES DE USOYorvipath (palopegteriparatida) é indicado para o tratamento de hipoparatireoidismo em adultos.

  • Yorvipath não foi estudado para hipoparatireoidismo pós-cirúrgico agudo.
  • O esquema de titulação de Yorvipath foi avaliado apenas em adultos que alcançaram pela primeira vez um valor corrigido para albumina. cálcio sérico de pelo menos 7,8 mg/dL usando tratamento com cálcio e vitamina D ativa.

    • CONTRA-INDICAÇÕESYorvipath é contra-indicado em pacientes com hipersensibilidade grave à palopegteriparatida ou a qualquer um de seus excipientes. Reações de hipersensibilidade, incluindo anafilaxia, angioedema e urticária, foram observadas com análogos do hormônio da paratireóide (PTH).

    ADVERTÊNCIAS E PRECAUÇÕESRisco de alterações indesejadas nos níveis séricos de cálcio Relacionado ao número de injeções diárias Use apenas uma injeção de Yorvipath para atingir a dose diária recomendada. O uso de duas injeções de Yorvipath para atingir a dose diária recomendada aumenta a variabilidade da dose total administrada, o que pode causar alterações indesejadas nos níveis séricos de cálcio, incluindo hipercalcemia e hipocalcemia.

    Hipercalcemia grave Eventos graves de hipercalcemia que requerem hospitalização foram relatados com Yorvipath. O risco é maior ao iniciar ou aumentar a dose de Yorvipath, mas pode ocorrer a qualquer momento. Medir o cálcio sérico 7 a 10 dias após qualquer alteração de dose ou se houver sinais ou sintomas de hipercalcemia e, no mínimo, a cada 4 a 6 semanas, uma vez atingida a dose de manutenção. Trate a hipercalcemia, se necessário. Se o cálcio sérico corrigido pela albumina for superior a 12 mg/dL, suspenda Yorvipath por pelo menos 2-3 dias. Para hipercalcemia menos grave, ajuste a dose de Yorvipath, vitamina D ativa e/ou suplementos de cálcio.

    Hipocalcemia graveForam observados eventos graves de hipocalcemia com produtos de PTH, incluindo Yorvipath . O risco é maior quando Yorvipath é descontinuado abruptamente, mas pode ocorrer a qualquer momento, mesmo em pacientes que receberam doses estáveis ​​de Yorvipath. Meça o cálcio sérico 7 a 10 dias após qualquer alteração de dose ou se houver sinais ou sintomas de hipocalcemia e, no mínimo, a cada 4 a 6 semanas, uma vez atingida a dose de manutenção. Trate a hipocalcemia, se necessário, e ajuste a dose de Yorvipath, vitamina D ativa e/ou suplementos de cálcio se ocorrer hipocalcemia.

    Risco potencial de osteossarcomaYorvipath é um análogo do PTH. Foi relatado um aumento na incidência de osteossarcoma (um tumor ósseo maligno) em ratos machos e fêmeas tratados com análogos do PTH, incluindo teriparatida. A ocorrência de osteossarcoma em ratos depende da dose de teriparatida ou PTH e da duração do tratamento. Foi relatado osteossarcoma em pacientes tratados com teriparatida no período pós-comercialização; no entanto, não foi observado um risco aumentado de osteossarcoma em estudos observacionais em humanos. Existem dados limitados que avaliam o risco de osteossarcoma após 2 anos de uso de teriparatida.

    Yorvipath não é recomendado em pacientes com risco aumentado de osteossarcoma, como pacientes com:

    • Epífises abertas. Yorvipath não está aprovado para pacientes pediátricos.

    • Doenças ósseas metabólicas além do hipoparatireoidismo, incluindo doença óssea de Paget.

    • Elevações inexplicáveis ​​da fosfatase alcalina.

    • Metástases ósseas ou história de malignidades esqueléticas.

    • História de radioterapia externa ou implante envolvendo o esqueleto.

    • Doenças hereditárias que predispõem ao osteossarcoma.

    Instrua os pacientes a relatar imediatamente sintomas clínicos (por exemplo, dor localizada persistente) e sinais (por exemplo, massa de tecido mole sensível à palpação) que possam ser consistentes com osteossarcoma.

    Hipotensão ortostática Hipotensão ortostática foi relatada com Yorvipath. Os sinais e sintomas associados podem incluir diminuição da pressão arterial, tontura (incluindo tontura postural), palpitações, taquicardia, pré-síncope ou síncope. Esses sintomas podem ser controlados com a dosagem na hora de dormir, enquanto você está reclinado. Yorvipath deve ser administrado inicialmente quando o paciente consegue sentar-se ou deitar-se devido ao potencial de hipotensão ortostática.

    Risco de toxicidade da digoxina com o uso concomitante de compostos digitálicosYorvipath aumenta o cálcio sérico e, portanto, o uso concomitante com digoxina (que tem um índice terapêutico estreito) pode predispor os pacientes à toxicidade digitálica se houver desenvolvimento de hipercalcemia. A eficácia da digoxina pode ser reduzida se houver hipocalcemia. Quando Yorvipath é usado concomitantemente com digoxina, meça os níveis séricos de cálcio e digoxina rotineiramente e monitore sinais e sintomas de toxicidade por digoxina. Consulte as informações de prescrição de digoxina para ajustes de dose, se necessário.

    REAÇÕES ADVERSASAs reações adversas mais comuns (≥ 5%) em pacientes tratados com Yorvipath foram reações no local da injeção (39 %), sinais e sintomas vasodilatadores (28%), dor de cabeça (21%), diarreia (10%), dor nas costas (8%), hipercalcemia (8%) e dor orofaríngea (7%).

    INTERAÇÕES MEDICAMENTOSASMedicamentos afetados pelo cálcio séricoDigoxina: Yorvipath aumenta o cálcio sérico, portanto, o uso concomitante com digoxina (que tem um índice terapêutico estreito) pode predispor os pacientes à digitálicos toxicidade se ocorrer hipercalcemia. A eficácia da digoxina pode ser reduzida se houver hipocalcemia. Quando Yorvipath é usado concomitantemente com digoxina, meça os níveis séricos de cálcio e digoxina e monitore sinais e sintomas de toxicidade por digoxina. Pode ser necessário ajuste da dose de digoxina e/ou Yorvipath.

    Medicamentos conhecidos por afetarem o cálcio sérico Os medicamentos que afetam o cálcio sérico podem alterar a resposta terapêutica ao Yorvipath. Meça o cálcio sérico com mais frequência quando Yorvipath é usado concomitantemente com esses medicamentos, especialmente após esses medicamentos serem iniciados, descontinuados ou ajustados na dose.

    USO EM POPULAÇÕES ESPECÍFICASGravidezOs dados disponíveis de relatos de gravidez nos ensaios clínicos de desenvolvimento de medicamentos são insuficientes para identificar um risco associado ao medicamento de defeitos congênitos graves, aborto espontâneo ou outros resultados maternos ou fetais adversos. Se Yorvipath for administrado durante a gravidez, ou se uma paciente engravidar enquanto estiver recebendo Yorvipath, os profissionais de saúde devem relatar a exposição ao Yorvipath ligando para 1-844-442-7236.

    AleitamentoMonitore bebês amamentados por mulheres tratadas com Yorvipath para sintomas de hipercalcemia ou hipocalcemia. Considere monitorar o cálcio sérico no bebê amamentado

    Incentivamos você a relatar efeitos colaterais à FDA em (800) FDA-1088 ou www.fda.gov/medwatch. Você também pode relatar efeitos colaterais à Ascendis Pharma pelo telefone 1-844-442-7236.

    Sobre o hipoparatireoidismoO hipoparatireoidismo é uma doença endócrina causada por níveis insuficientes de hormônio da paratireóide (PTH), o principal regulador do equilíbrio de cálcio e fosfato no corpo, agindo diretamente nos ossos e nos rins e indiretamente nos intestinos. Indivíduos com hipoparatireoidismo podem apresentar uma série de complicações graves e potencialmente fatais em curto e longo prazo, incluindo irritabilidade neuromuscular, complicações renais, calcificações extraesqueléticas e comprometimento cognitivo. O hipoparatireoidismo pós-cirúrgico é responsável pela maioria dos casos (70-80%), enquanto outras etiologias incluem causas autoimunes e idiopáticas.

    Sobre a Ascendis Pharma A/SA Ascendis Pharma está aplicando sua plataforma tecnológica inovadora TransCon para construir uma empresa biofarmacêutica líder e totalmente integrada, focada em fazer uma diferença significativa na vida dos pacientes. Guiada pelos seus valores fundamentais de Pacientes, Ciência e Paixão, a Ascendis utiliza as suas tecnologias TransCon para criar terapias novas e potencialmente melhores da sua classe. A Ascendis está sediada em Copenhague, na Dinamarca, e possui instalações adicionais na Europa e nos Estados Unidos. Visite ascendispharma.com para saber mais.

    Declarações prospectivas Este comunicado à imprensa contém declarações prospectivas que envolvem riscos e incertezas substanciais. Todas as declarações, exceto declarações de factos históricos, incluídas neste comunicado de imprensa relativamente às futuras operações, planos e objetivos de gestão da Ascendis são declarações prospetivas. Exemplos de tais declarações incluem, mas não estão limitados a, declarações relacionadas com (i) os benefícios potenciais do Yorvipath, (ii) expectativas da Ascendis em relação ao momento do fornecimento comercial inicial de Yorvipath para o mercado dos EUA, (iii) planos da Ascendis solicitar a aprovação da FDA para comercializar produtos fabricados existentes e o momento potencial de introdução nos EUA, se tal solicitação for aprovada, (iv) planos da Ascendis em relação a um conjunto de serviços ao paciente, (v) capacidade da Ascendis de aplicar sua plataforma de tecnologia TransCon para construir uma empresa biofarmacêutica líder e totalmente integrada e (vi) uso de suas tecnologias TransCon pela Ascendis para criar terapias novas e potencialmente melhores da categoria. A Ascendis pode não concretizar os planos, executar as intenções ou cumprir as expectativas ou projeções divulgadas nas declarações prospetivas e não deve depositar confiança indevida nessas declarações prospetivas. Os resultados ou eventos reais podem diferir materialmente dos planos, intenções, expectativas e projeções divulgadas nas declarações prospectivas. Vários fatores importantes podem fazer com que os resultados ou eventos reais sejam materialmente diferentes das declarações prospectivas que a Ascendis faz, incluindo os seguintes: dependência de fabricantes, distribuidores e prestadores de serviços terceiros para produtos e candidatos a produtos da Ascendis; resultados imprevistos de segurança ou eficácia nos programas de desenvolvimento ou produtos no mercado da Ascendis; despesas imprevistas relacionadas com a comercialização de quaisquer produtos aprovados pela Ascendis; despesas imprevistas relacionadas com programas de desenvolvimento da Ascendis; despesas imprevistas de vendas, gerais e administrativas, outras despesas de investigação e desenvolvimento e negócios da Ascendis em geral; atrasos no desenvolvimento dos seus programas relacionados com o fabrico, requisitos regulamentares, velocidade de recrutamento de pacientes ou outros atrasos imprevistos; Capacidade da Ascendis de obter financiamento adicional, se necessário, para apoiar as suas atividades empresariais; o impacto de fatores internacionais econômicos, políticos, jurídicos, de conformidade, sociais e comerciais. Para uma descrição mais detalhada dos riscos e incertezas que podem fazer com que os resultados reais sejam diferentes daqueles expressos nestas declarações prospectivas, bem como riscos relacionados aos negócios da Ascendis em geral, consulte o Relatório Anual da Ascendis no Formulário 20-F arquivado em a Comissão de Valores Mobiliários dos EUA (SEC) em 7 de fevereiro de 2024, e outros relatórios futuros da Ascendis arquivados ou submetidos à SEC. As declarações prospectivas não refletem o impacto potencial de quaisquer futuros licenciamentos, colaborações, aquisições, fusões, alienações, joint ventures ou investimentos que a Ascendis possa celebrar ou fazer. A Ascendis não assume qualquer obrigação de atualizar quaisquer declarações prospectivas, exceto conforme exigido por lei.

    Fonte: Ascendis Pharma

    Postou : 2024-08-13 09:15

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