FDA aprobă Yorvipath (palopegteriparatidă) pentru tratamentul hipoparatiroidismului la adulți

Urmăriți Drugslib pe

FDA aprobă Yorvipath (palopegteriparatidă) pentru tratamentul hipoparatiroidismului la adulți

COPENHAGA, Danemarca, 12 august 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Ascendis Pharma A/S (Nasdaq: ASND) a anunțat astăzi că U.S. Food & Drug Administration (FDA) a aprobat Yorvipath (palopegteriparatidă; dezvoltat ca TransCon PTH) pentru tratamentul hipoparatiroidismului la adulți. Yorvipath este un promedicament al hormonului paratiroidian (PTH[1-34]), administrat o dată pe zi, conceput pentru a oferi o expunere continuă la PTH eliberat pe parcursul perioadei de administrare de 24 de ore. Hipoparatiroidismul este o boală endocrină rară cauzată de niveluri insuficiente de hormon paratiroidian, care afectează mai multe organe și afectează aproximativ 70.000 până la 90.000 de oameni în Statele Unite.

„Aprobarea FDA pentru al doilea produs TransCon, Yorvipath , reflectă valorile și dedicarea noastră de a urma știința pentru a ajuta pacienții, precum și angajamentul nostru neclintit din ultimii ani de a aborda nevoile medicale semnificative nesatisfăcute ale comunității hipoparatiroidismului din Statele Unite. State”, a declarat Jan Mikkelsen, președintele și directorul executiv al Ascendis Pharma. „Suntem profund recunoscători pacienților, clinicienilor și susținătorilor pentru numeroasele lor contribuții la această etapă importantă.”

La lansare, Ascendis intenționează să ofere o suită de servicii pentru pacienți pentru Yorvipath prin programul său de acces la semnături Ascendis din S.U.A. (A.S.A.P.), inclusiv sprijin pentru navigarea pe parcursul tratamentului și programe de asistență financiară pentru pacienții eligibili.

„Aprobarea FDA pentru Yorvipath este o piatră de hotar atât de importantă pentru comunitatea noastră”, a spus Patty Keating, director executiv al Asociației HypoPARAthyroidism. „Suntem recunoscători că gravitatea stării noastre a fost înțeleasă și că vocile noastre au fost auzite. Așteptăm cu nerăbdare să avem această nouă opțiune de tratament care să ne ajute să trecem dincolo de limitele și riscurile terapiei convenționale.”

FDA și-a bazat aprobarea Yorvipath pe revizuirea pachetului clinic pentru TransCon PTH (palopegteriparatidă) trimis împreună cu Cererea de medicament nou a companiei, inclusiv date din studiile globale de fază 2 PaTH Forward și faza 3 PaTHway.

„Consecințele hipoparatiroidismului asupra sănătății și calității vieții pacienților noștri pot fi extraordinar de debilitante”, a spus Lynn Kohlmeier, MD, endocrinolog la Spokane Osteoporose & Endocrinology, președinte al Consiliului consultativ medical al Asociației HypoPARAthyroidism și un investigator în procesul PaTHway Trial. „Capacitatea de a aborda cauza de bază a acestei boli este crucială și va reprezenta un progres important pentru pacienții noștri cu hipoparatiroidism.”

Ascendis finalizează producția de produse comerciale pentru piața din SUA și anticipează că aprovizionarea inițială va fi disponibil în primul trimestru al anului 2025. În plus, Ascendis intenționează să solicite aprobarea FDA pentru a comercializa produsul fabricat existent, care, dacă va fi aprobat, ar putea fi introdus în S.U.A. în al patrulea trimestru al anului 2024.

Yorvipath (palopegteriparatidă) Informații importante privind siguranța

INDICAȚII ȘI LIMITAȚII DE UTILIZAREYorvipath (palopegteriparatidă) este indicat pentru tratamentul hipoparatiroidismului la adulți.

  • Yorvipath nu a fost studiat pentru hipoparatiroidismul acut post-chirurgical.
  • Schema de titrare a lui Yorvipath a fost evaluată numai la adulții care au obținut pentru prima dată un nivel corectat de albumină. calciu seric de cel puțin 7,8 mg/dL utilizând tratament cu calciu și vitamina D activă.

    • CONTRAINDICAȚIIYorvipath este contraindicat la pacienții cu hipersensibilitate severă la palopegteriparatidă sau la oricare dintre excipienții săi. Reacții de hipersensibilitate, inclusiv anafilaxie, angioedem și urticarie, au fost observate la analogii hormonului paratiroidian (PTH).

    ATENȚIONĂRI ȘI PRECAUȚIIRisc de modificări neintenționate ale nivelurilor de calciu seric. Legat de numărul de injecții zilnice Folosiți o singură injecție Yorvipath pentru a obține doza recomandată o dată pe zi. Utilizarea a două injecții Yorvipath pentru a obține doza recomandată o dată pe zi crește variabilitatea dozei totale administrate, ceea ce poate provoca modificări neintenționate ale nivelurilor de calciu seric, inclusiv hipercalcemie și hipocalcemie.

    Hipercalcemie gravăEvenimentele grave de hipercalcemie care necesită spitalizare au fost raportate cu Yorvipath . Riscul este cel mai mare atunci când începeți sau creșteți doza de Yorvipath, dar poate apărea în orice moment. Se măsoară calciul seric la 7 până la 10 zile după orice modificare a dozei sau dacă există semne sau simptome de hipercalcemie și la cel puțin la fiecare 4 până la 6 săptămâni după atingerea dozei de întreținere. Tratați hipercalcemia dacă este necesar. Dacă calciul seric corectat cu albumină este mai mare de 12 mg/dL, rețineți Yorvipath pentru cel puțin 2-3 zile. Pentru hipercalcemie mai puțin gravă, ajustați doza de Yorvipath , vitamina D activă și/sau suplimente de calciu.

    Hipocalcemie gravăAu fost observate evenimente grave de hipocalcemie cu produsele PTH, inclusiv Yorvipath . Riscul este cel mai mare atunci când Yorvipath este întrerupt brusc, dar poate apărea în orice moment, chiar și la pacienții care au primit doze stabile de Yorvipath. Măsurați calciul seric la 7 până la 10 zile după orice modificare a dozei sau dacă există semne sau simptome de hipocalcemie și la cel puțin la fiecare 4 până la 6 săptămâni, după atingerea dozei de întreținere. Tratați hipocalcemia dacă este necesar și ajustați doza de Yorvipath , vitamina D activă și/sau suplimente de calciu dacă apare hipocalcemie.

    Riscul potențial de osteosarcomYorvipath este un analog PTH. O incidență crescută a osteosarcomului (o tumoare osoasă malignă) a fost raportată la șobolani masculi și femele tratați cu analogi PTH, inclusiv teriparatidă. Apariția osteosarcomului la șobolani depinde de doza de teriparatidă sau PTH și de durata tratamentului. S-a raportat osteosarcom la pacienții tratați cu teriparatidă după punerea pe piață; cu toate acestea, un risc crescut de osteosarcom nu a fost observat în studiile observaționale la oameni. Există date limitate care evaluează riscul de osteosarcom după 2 ani de utilizare a teriparatidei.

    Yorvipath nu este recomandat la pacienții care prezintă un risc crescut de osteosarcom, cum ar fi pacienții cu:

    • Epifize deschise. Yorvipath nu este aprobat la copii și adolescenți.

    • Boli osoase metabolice, altele decât hipoparatiroidismul, inclusiv boala Paget a osului.

    • Creșteri inexplicabile ale fosfatazei alcaline.

    • Metastaze osoase sau antecedente de afecțiuni maligne ale scheletului.

    • Antecedente de radioterapie cu fascicul extern sau implant care implică scheletul.

    • Tulburări ereditare care predispun la osteosarcom.

    Instruiți pacienții să raporteze prompt simptomele clinice (de exemplu, durere localizată persistentă) și semnele (de exemplu, masa de țesut moale sensibil la palpare) care ar putea fi în concordanță cu osteosarcomul.

    Hipotensiune arterială ortostatică

    puternic> Hipotensiunea arterială ortostatică a fost raportată cu Yorvipath. Semnele și simptomele asociate pot include scăderea tensiunii arteriale, amețeli (inclusiv amețeli posturale), palpitații, tahicardie, presincopă sau sincopă. Astfel de simptome pot fi gestionate prin dozarea la culcare, în timp ce vă înclinați. Yorvipath trebuie administrat inițial atunci când pacientul poate să se așeze sau să se întindă din cauza potențialului de hipotensiune ortostatică.

    Riscul de toxicitate a digoxinei cu utilizarea concomitentă a compușilor digitaliciYorvipath crește calciul seric și, prin urmare, utilizarea concomitentă cu digoxină (care are un indice terapeutic îngust) poate predispune pacienții la toxicitatea digitalică dacă se dezvoltă hipercalcemie. Eficacitatea digoxinei poate fi redusă dacă este prezentă hipocalcemie. Când Yorvipath este utilizat concomitent cu digoxină, măsurați în mod obișnuit concentrațiile serice de calciu și digoxină și monitorizați semnele și simptomele toxicității la digoxină. Consultați informațiile de prescriere a digoxinei pentru ajustarea dozei, dacă este necesar.

    REACȚII ADVERSECele mai frecvente reacții adverse (≥ 5%) la pacienții tratați cu Yorvipath au fost reacțiile la locul injectării (39). %), semne și simptome vasodilatatoare (28%), cefalee (21%), diaree (10%), dureri de spate (8%), hipercalcemie (8%) și dureri orofaringiene (7%).

    Interacțiuni medicamentoaseMedicamente afectate de calciul sericDigoxină: Yorvipath crește calciul seric, prin urmare, utilizarea concomitentă cu digoxină (care are un indice terapeutic îngust) poate predispune pacienții la digitalică. toxicitate dacă se dezvoltă hipercalcemie. Eficacitatea digoxinei poate fi redusă dacă este prezentă hipocalcemie. Când Yorvipath este utilizat concomitent cu digoxină, măsurați concentrațiile serice de calciu și digoxină și monitorizați semnele și simptomele toxicității la digoxină. Poate fi necesară ajustarea dozei de digoxină și/sau Yorvipath.

    Medicamente cunoscute că afectează calciul seric Medicamentele care afectează calciul seric pot modifica răspunsul terapeutic la Yorvipath. Măsurați calciul seric mai frecvent atunci când Yorvipath este utilizat concomitent cu aceste medicamente, în special după ce aceste medicamente sunt inițiate, întrerupte sau ajustate doza.

    UTILIZAREA ÎN POPULAȚII SPECIFICESarcinaDatele disponibile din rapoartele privind sarcinile din studiile clinice din dezvoltarea medicamentelor sunt insuficiente pentru a identifica riscul asociat medicamentului de malformații congenitale majore, avort spontan , sau alte rezultate adverse materne sau fetale. Dacă Yorvipath este administrat în timpul sarcinii sau dacă o pacientă rămâne gravidă în timp ce primește Yorvipath , furnizorii de asistență medicală trebuie să raporteze expunerea Yorvipath sunând la 1-844-442-7236.

    AlăptareaMonitorizați sugarii alăptată de femele tratate cu Yorvipath pentru simptome de hipercalcemie sau hipocalcemie. Luați în considerare monitorizarea calciului seric la sugarul alăptat

    Sunteți încurajat să raportați efectele secundare către FDA la (800) FDA-1088 sau www.fda.gov/medwatch. De asemenea, puteți raporta reacțiile adverse către Ascendis Pharma la 1-844-442-7236.

    Despre hipoparatiroidismHipoparatiroidismul este o boală endocrină cauzată de niveluri insuficiente de hormon paratiroidian (PTH), regulatorul primar al echilibrului de calciu și fosfat în organism, acționând direct asupra oaselor și rinichilor și indirect asupra intestinelor. Persoanele cu hipoparatiroidism pot prezenta o serie de complicații severe și care pot pune viața în pericol pe termen scurt și lung, inclusiv iritabilitate neuromusculară, complicații renale, calcificări extrascheletice și tulburări cognitive. Hipoparatiroidismul post-chirurgical reprezintă majoritatea cazurilor (70-80%), în timp ce alte etiologii includ cauze autoimune și idiopatice.

    Despre Ascendis Pharma A/SAscendis Pharma aplică platforma sa tehnologică inovatoare TransCon pentru a construi o companie biofarmaceutică lider, complet integrată, axată pe a face o diferență semnificativă în viața pacienților. Ghidat de valorile sale fundamentale de Pacienți, Știință și Pasiune, Ascendis își folosește tehnologiile TransCon pentru a crea terapii noi și potențial cele mai bune din clasă. Ascendis are sediul în Copenhaga, Danemarca și are facilități suplimentare în Europa și Statele Unite. Vă rugăm să vizitați ascendispharma.com pentru a afla mai multe.

    Declarații prospective Acest comunicat de presă conține declarații prospective care implică riscuri și incertitudini substanțiale. Toate declarațiile, altele decât declarațiile de fapte istorice, incluse în acest comunicat de presă cu privire la viitoarele operațiuni, planurile și obiectivele conducerii Ascendis sunt declarații prospective. Exemple de astfel de declarații includ, dar nu se limitează la, declarații referitoare la (i) beneficiile potențiale ale Yorvipath, (ii) așteptările Ascendis cu privire la momentul livrării comerciale inițiale a Yorvipath pentru piața din SUA, (iii) planurile Ascendis. să solicite aprobarea FDA pentru a comercializa produsul fabricat existent și momentul potențial al introducerii în S.U.A., dacă o astfel de cerere este aprobată, (iv) planurile Ascendis privind o suită de servicii pentru pacienți, (v) capacitatea Ascendis de a-și aplica platforma tehnologică TransCon pentru a construi o companie biofarmaceutică lider, complet integrată și (vi) utilizarea de către Ascendis a tehnologiilor sale TransCon pentru a crea terapii noi și potențial de cea mai bună calitate. Este posibil ca Ascendis să nu realizeze planurile, să nu îndeplinească intențiile sau să nu îndeplinească așteptările sau proiecțiile dezvăluite în declarațiile prospective și nu ar trebui să vă bazați în mod nejustificat pe aceste declarații prospective. Rezultatele sau evenimentele reale ar putea diferi semnificativ de planurile, intențiile, așteptările și proiecțiile dezvăluite în declarațiile prospective. Diferiți factori importanți ar putea face ca rezultatele sau evenimentele reale să difere semnificativ de declarațiile prospective pe care le face Ascendis, inclusiv următoarele: dependența de producători, distribuitori și furnizori de servicii terți pentru produsele și produsele candidate Ascendis; siguranța sau eficacitatea neprevăzută are ca rezultat programele de dezvoltare sau produsele de pe piață ale Ascendis; cheltuieli neprevăzute legate de comercializarea oricăror produse aprobate Ascendis; cheltuieli neprevăzute legate de programele de dezvoltare ale Ascendis; cheltuieli neprevăzute de vânzare, cheltuieli generale și administrative, alte cheltuieli de cercetare și dezvoltare și afacerile Ascendis în general; întârzieri în dezvoltarea programelor sale legate de producție, cerințe de reglementare, viteza de recrutare a pacienților sau alte întârzieri neprevăzute; Capacitatea Ascendis de a obține finanțare suplimentară, dacă este necesar, pentru a-și susține activitățile de afaceri; impactul factorilor internaționali economici, politici, juridici, de conformitate, sociali și de afaceri. Pentru o descriere suplimentară a riscurilor și incertitudinilor care ar putea face ca rezultatele reale să difere de cele exprimate în aceste declarații prospective, precum și riscurile legate de afacerile Ascendis în general, a se vedea Raportul anual al Ascendis pe formularul 20-F depus la Securities and Exchange Commission (SEC) din S.U.A. pe 7 februarie 2024 și alte rapoarte viitoare ale Ascendis depuse la SEC sau transmise acesteia. Declarațiile prospective nu reflectă impactul potențial al oricăror viitoare licențe, colaborări, achiziții, fuziuni, dispoziții, asociații în participațiune sau investiții pe care Ascendis le-ar putea face sau le poate face. Ascendis nu își asumă nicio obligație de a actualiza nicio declarație prospectivă, cu excepția cazurilor prevăzute de lege.

    Sursa: Ascendis Pharma

    Postat : 2024-08-13 09:15

    Citeşte mai mult

    Declinare de responsabilitate

    S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

    Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

    Cuvinte cheie populare