FDA одобрило Йорвипат (палопегтерипаратид) для лечения гипопаратиреоза у взрослых

Следите за Drugslib на

FDA одобрило Йорвипат (палопегтерипаратид) для лечения гипопаратиреоза у взрослых

КОПЕНГАГЕН, Дания, 12 августа 2024 г. (GLOBE NEWSWIRE) -- Ascendis Pharma A/S (Nasdaq: ASND) сегодня объявила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило Йорвипат (палопегтерипаратид; разработанный как TransCon PTH) для лечения гипопаратиреоза у взрослых. Йорвипат представляет собой пролекарство паратиреоидного гормона (ПТГ[1-34]), которое вводится один раз в день и предназначено для обеспечения непрерывного воздействия высвобождаемого ПТГ в течение 24-часового периода дозирования. Гипопаратиреоз – это редкое эндокринное заболевание, вызванное недостаточным уровнем паратиреоидного гормона, поражающее многие органы. По оценкам, в США оно поражает от 70 000 до 90 000 человек.

Одобрение FDA нашего второго продукта TransCon, Yorvipath, отражает наши ценности и приверженность следованию науке, чтобы помочь пациентам, а также нашу непоколебимую приверженность в последние годы удовлетворению значительных неудовлетворенных медицинских потребностей сообщества гипопаратиреоза в Соединенных Штатах. США», — сказал Ян Миккельсен, президент и главный исполнительный директор Ascendis Pharma. «Мы глубоко благодарны пациентам, врачам и правозащитникам за их большой вклад в эту важную веху».

При запуске Ascendis планирует предложить набор услуг для пациентов для Yorvipath через свою программу доступа к подписи Ascendis в США. (A.S.A.P.), включая поддержку на пути к лечению и программы финансовой помощи для подходящих пациентов.

«Одобрение Yorvipath FDA — это очень важная веха для нашего сообщества», — сказала Пэтти Китинг, исполнительный директор Ассоциации гипопаратиреоза. «Мы благодарны, что серьезность нашего состояния была понята и наши голоса были услышаны. Мы с нетерпением ждем появления этого нового варианта лечения, который поможет нам выйти за пределы и риски традиционной терапии».

Одобрение Yorvipath FDA основывалось на обзоре клинического пакета препарата TransCon PTH (палопегтерипаратид). представлено вместе с заявкой компании на новый препарат, включая данные глобальных исследований фазы 2 PaTH Forward и фазы 3 PaTHway.

«Последствия гипопаратиреоза для здоровья и качества жизни наших пациентов могут быть чрезвычайно изнурительными», — сказала Линн Кольмайер, доктор медицинских наук, эндокринолог из Споканского центра остеопороза и эндокринологии, председатель Медицинского консультативного совета Ассоциации гипопаратиреоза и следователь по делу PaTHway. «Возможность устранить основную причину этого заболевания имеет решающее значение и станет важным достижением для наших пациентов с гипопаратиреозом».

Ascendis завершает производство коммерческого продукта для рынка США и ожидает, что первые поставки будут осуществлены. будет доступен в первом квартале 2025 года. Кроме того, Ascendis планирует запросить одобрение FDA на коммерциализацию существующего произведенного продукта, который, в случае одобрения, может быть представлен в США в четвертом квартале 2024 года.

Йорвипат (палопегтерипаратид) Важная информация по безопасности

ПОКАЗАНИЯ И ОГРАНИЧЕНИЯ ПРИМЕНЕНИЯЙорвипат (палопегтерипаратид) показан для лечения гипопаратиреоза у взрослых.

  • Йорвипат не изучался при остром послеоперационном гипопаратиреозе.
  • Схема титрования Йорвипата оценивалась только у взрослых, которые впервые достигли уровня, скорректированного с помощью альбумина. кальций в сыворотке не менее 7,8 мг/дл при лечении кальцием и активным витамином D.

    • ПРОТИВОПОКАЗАНИЯЙорвипат противопоказан пациентам с тяжелой гиперчувствительностью к палопегтерипаратиду или к любому из его вспомогательных веществ. При применении аналогов паратиреоидного гормона (ПТГ) наблюдались реакции гиперчувствительности, включая анафилаксию, ангионевротический отек и крапивницу.

    ПРЕДУПРЕЖДЕНИЯ И МЕРЫ ПРЕДОСТОРОЖНОСТИРиск непреднамеренных изменений уровня кальция в сыворотке крови В зависимости от количества ежедневных инъекций Используйте только одну инъекцию Yorvipath для достижения рекомендуемой дозы один раз в день. Использование двух инъекций Йорвипата для достижения рекомендуемой дозы один раз в день увеличивает вариабельность общей доставленной дозы, что может вызвать непреднамеренные изменения уровня кальция в сыворотке, включая гиперкальциемию и гипокальциемию.

    Серьезная гиперкальциемия При применении Йорвипата сообщалось о серьезных случаях гиперкальциемии, требующих госпитализации. Риск наиболее высок при запуске или увеличении дозы Йорвипата, но может возникнуть в любое время. Измеряйте уровень кальция в сыворотке через 7–10 дней после любого изменения дозы или при появлении признаков или симптомов гиперкальциемии и как минимум каждые 4–6 недель после достижения поддерживающей дозы. При необходимости лечите гиперкальциемию. Если сывороточный уровень кальция с коррекцией на альбумин превышает 12 мг/дл, приостановите прием Йорвипата как минимум на 2–3 дня. При менее серьезной гиперкальциемии скорректируйте дозу Йорвипата, активного витамина D и/или добавок кальция.

    Серьезная гипокальциемияСерьезные случаи гипокальциемии наблюдались при применении препаратов ПТГ, включая Йорвипат. . Риск наиболее высок при резком прекращении приема Йорвипата, но может возникнуть в любое время, даже у пациентов, которые принимали стабильные дозы Йорвипата. Измеряйте уровень кальция в сыворотке через 7–10 дней после любого изменения дозы или при появлении признаков или симптомов гипокальциемии, а также не реже одного раза в 4–6 недель после достижения поддерживающей дозы. При необходимости лечите гипокальциемию и корректируйте дозу Йорвипата, активного витамина D и/или добавок кальция в случае возникновения гипокальциемии.

    Потенциальный риск остеосаркомыЙорвипат является аналогом ПТГ. Сообщалось о повышении заболеваемости остеосаркомой (злокачественной опухолью кости) у самцов и самок крыс, получавших аналоги ПТГ, включая терипаратид. Возникновение остеосаркомы у крыс зависит от дозы терипаратида или ПТГ и продолжительности лечения. Сообщалось об остеосаркоме у пациентов, принимавших терипаратид в пострегистрационный период; однако в наблюдательных исследованиях на людях повышенный риск развития остеосаркомы не наблюдался. Имеются ограниченные данные, оценивающие риск остеосаркомы после 2 лет применения терипаратида.

    Йорвипат не рекомендуется пациентам с повышенным риском остеосаркомы, например пациентам с:

    • Открытые эпифизы. Йорвипат не одобрен для применения у детей.

    • Метаболические заболевания костей, кроме гипопаратиреоза, включая болезнь Педжета.

    • Необъяснимое повышение уровня щелочной фосфатазы.

    • Метастазы в костях или злокачественные новообразования скелета в анамнезе.

    • В анамнезе дистанционная лучевая терапия или лучевая терапия с использованием имплантата, затрагивающая скелет.

    • Наследственные заболевания, предрасполагающие к остеосаркоме.

    Попросите пациентов незамедлительно сообщать о клинических симптомах (например, постоянной локализованной боли) и признаках (например, болезненности мягких тканей при пальпации), которые могут быть связаны с остеосаркомой.

    Ортостатическая гипотензия

    сильная>При применении Йорвипата сообщалось об ортостатической гипотензии. Сопутствующие признаки и симптомы могут включать снижение артериального давления, головокружение (включая постуральное), учащенное сердцебиение, тахикардию, предобморочное состояние или обморок. С такими симптомами можно бороться, принимая препарат перед сном в положении лежа. Йорвипат следует назначать первоначально, когда пациент может сидеть или лежать из-за возможности ортостатической гипотензии.

    Риск токсичности дигоксина при одновременном применении соединений наперстянкиЙорвипат увеличивает уровень кальция в сыворотке, и поэтому одновременное применение с дигоксином (который имеет узкий терапевтический индекс) может предрасполагать пациентов к токсичности наперстянки в случае развития гиперкальциемии. Эффективность дигоксина может снизиться при наличии гипокальциемии. При одновременном применении Йорвипата с дигоксином необходимо регулярно измерять уровни кальция и дигоксина в сыворотке крови и следить за признаками и симптомами токсичности дигоксина. При необходимости обратитесь к инструкции по назначению дигоксина для корректировки дозы.

    ПОБОЧНЫЕ РЕАКЦИИНаиболее частыми побочными реакциями (≥ 5%) у пациентов, получавших Йорвипат, были реакции в месте инъекции (39 %), сосудорасширяющие признаки и симптомы (28%), головная боль (21%), диарея (10%), боль в спине (8%), гиперкальциемия (8%) и боль в ротоглотке (7%).

    ВЗАИМОДЕЙСТВИЕ ЛЕКАРСТВПрепараты, влияющие на уровень кальция в сывороткеДигоксин: Йорвипат увеличивает уровень кальция в сыворотке, поэтому одновременное применение с дигоксином (который имеет узкий терапевтический индекс) может предрасполагать пациентов к дигиталису. токсичность в случае развития гиперкальциемии. Эффективность дигоксина может снизиться при наличии гипокальциемии. При одновременном применении Йорвипата с дигоксином необходимо измерить уровень кальция и дигоксина в сыворотке крови и следить за признаками и симптомами токсичности дигоксина. Может потребоваться коррекция дозы дигоксина и/или Йорвипата.

    Лекарственные средства, влияющие на уровень кальция в сыворотке Лекарственные средства, влияющие на кальций в сыворотке, могут изменить терапевтический ответ на Йорвипат. Измеряйте уровень кальция в сыворотке чаще, когда Йорвипат применяется одновременно с этими препаратами, особенно после начала приема этих препаратов, прекращения их приема или корректировки дозы.

    ИСПОЛЬЗОВАНИЕ В ОПРЕДЕЛЕННЫХ ПОПУЛЯЦИЯХБеременностьДоступных данных из отчетов о беременностях в клинических исследованиях, связанных с разработкой лекарств, недостаточно для выявления связанного с препаратом риска серьезных врожденных дефектов, выкидышей. или другие неблагоприятные исходы для матери или плода. Если Йорвипат назначается во время беременности или если пациентка забеременеет во время приема Йорвипата, медицинские работники должны сообщить о воздействии Йорвипата по телефону 1-844-442-7236.

    Лактация Мониторинг младенцев на грудном вскармливании женщинами, получавшими Йорвипат по поводу симптомов гиперкальциемии или гипокальциемии. Рассмотрите возможность мониторинга уровня кальция в сыворотке у младенцев, находящихся на грудном вскармливании

    Вам рекомендуется сообщать о побочных эффектах в FDA по телефону (800) FDA-1088 или www.fda.gov/medwatch. Вы также можете сообщить о побочных эффектах в компанию Ascendis Pharma по телефону 1-844-442-7236.

    О гипопаратиреозеГипопаратиреоз – это эндокринное заболевание, вызванное недостаточным уровнем паратироидного гормона (ПТГ), основной регулятор баланса кальция и фосфатов в организме, действующий непосредственно на кости и почки и косвенно на кишечник. У лиц с гипопаратиреозом может наблюдаться ряд тяжелых и потенциально опасных для жизни краткосрочных и долгосрочных осложнений, включая нервно-мышечную возбудимость, почечные осложнения, внескелетные кальцификации и когнитивные нарушения. Послеоперационный гипопаратиреоз составляет большинство случаев (70-80%), тогда как другие этиологии включают аутоиммунные и идиопатические причины.

    О Ascendis Pharma A/SAscendis Pharma применяет свою инновационную технологическую платформу TransCon для создания ведущей, полностью интегрированной биофармацевтической компании, ориентированной на существенное изменение жизни пациентов. Руководствуясь своими основными ценностями «Пациенты, наука и энтузиазм», Ascendis использует свои технологии TransCon для создания новых и потенциально лучших в своем классе методов лечения. Штаб-квартира Ascendis находится в Копенгагене, Дания, а также имеет дополнительные мощности в Европе и США. Чтобы получить дополнительную информацию, посетите сайт Asrispharma.com.

    Заявления прогнозного характера Настоящий пресс-релиз содержит заявления прогнозного характера, которые сопряжены со значительными рисками и неопределенностями. Все заявления, за исключением заявлений об исторических фактах, включенные в данный пресс-релиз относительно будущей деятельности, планов и целей руководства Ascendis, являются прогнозными заявлениями. Примеры таких заявлений включают, помимо прочего, заявления, касающиеся (i) потенциальных преимуществ Yorvipath, (ii) ожиданий Ascendis относительно сроков первоначальных коммерческих поставок Yorvipath на рынок США, (iii) планов Ascendis. запросить одобрение FDA на коммерциализацию существующего произведенного продукта и возможные сроки его внедрения в США, если такой запрос будет одобрен, (iv) планы Ascendis в отношении набора услуг для пациентов, (v) способность Ascendis применять свою технологическую платформу TransCon построить ведущую, полностью интегрированную биофармацевтическую компанию и (vi) использовать Ascendis свои технологии TransCon для создания новых и потенциально лучших в своем классе методов лечения. Ascendis может на самом деле не достичь планов, не реализовать намерения или не оправдать ожиданий или прогнозов, раскрытых в прогнозных заявлениях, и вам не следует неоправданно полагаться на эти прогнозные заявления. Фактические результаты или события могут существенно отличаться от планов, намерений, ожиданий и прогнозов, раскрытых в прогнозных заявлениях. Различные важные факторы могут привести к тому, что фактические результаты или события будут существенно отличаться от прогнозных заявлений Ascendis, включая следующие: зависимость от сторонних производителей, дистрибьюторов и поставщиков услуг в отношении продуктов Ascendis и потенциальных продуктов; непредвиденные результаты в области безопасности или эффективности программ развития Ascendis или продуктов, представленных на рынке; непредвиденные расходы, связанные с коммерциализацией любых одобренных продуктов Ascendis; непредвиденные расходы, связанные с программами развития Ascendis; непредвиденные коммерческие, общие и административные расходы, другие расходы на исследования и разработки и бизнес Ascendis в целом; задержки в разработке своих программ, связанные с производством, нормативными требованиями, скоростью набора пациентов или другими непредвиденными задержками; Способность Ascendis получить дополнительное финансирование, если необходимо, для поддержки своей деловой деятельности; влияние международных экономических, политических, правовых, социальных и деловых факторов. Более подробное описание рисков и неопределенностей, которые могут привести к тому, что фактические результаты будут отличаться от результатов, выраженных в этих прогнозных заявлениях, а также рисков, связанных с бизнесом Ascendis в целом, см. в годовом отчете Ascendis по форме 20-F, поданном в Комиссии по ценным бумагам и биржам США (SEC) 7 февраля 2024 г., а также другие будущие отчеты Ascendis, поданные или отправленные в SEC. Заявления прогнозного характера не отражают потенциальное влияние любого будущего лицензирования, сотрудничества, приобретений, слияний, отчуждения, создания совместных предприятий или инвестиций, в которые Ascendis может вступить или сделать. Ascendis не берет на себя никаких обязательств по обновлению каких-либо прогнозных заявлений, за исключением случаев, предусмотренных законом.

    Источник: Ascendis Pharma

    Опубликовано : 2024-08-13 09:15

    Читать далее

    Отказ от ответственности

    Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

    Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

    Популярные ключевые слова