FDA, Yetişkinlerde Hipoparatiroidizm Tedavisinde Yorvipath'ı (palopegteriparatid) Onayladı

Drugslib'i takip edin

FDA, Yetişkinlerde Hipoparatiroidizm Tedavisinde Yorvipath'ı (palopegteriparatid) Onayladı

KOPENHAG, Danimarka, 12 Ağustos 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Ascendis Pharma A/S (Nasdaq: ASND) bugün ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin (FDA) yetişkinlerde hipoparatiroidizmin tedavisi için Yorvipath'i (palopegteriparatid; TransCon PTH olarak geliştirildi) onayladığını duyurdu. Yorvipath, günde bir kez uygulanan, paratiroid hormonunun (PTH[1-34]) bir ön ilacıdır ve 24 saatlik dozlama süresi boyunca salınan PTH'ye sürekli maruz kalma sağlamak üzere tasarlanmıştır. Hipoparatiroidizm, birden fazla organı etkileyen ve Amerika Birleşik Devletleri'nde tahminen 70.000 ila 90.000 kişiyi etkileyen, yetersiz paratiroid hormonu düzeylerinin neden olduğu nadir bir endokrin hastalığıdır.

"İkinci TransCon ürünümüz Yorvipath'in FDA onayı, hastalara yardım etmek için bilimi takip etme konusundaki değerlerimizi ve kararlılığımızın yanı sıra geçtiğimiz yıllarda Birleşik Krallık'taki hipoparatiroidizm topluluğunun karşılanmayan önemli tıbbi ihtiyaçlarını karşılama konusundaki sarsılmaz kararlılığımızı yansıtıyor. Eyaletler," dedi Ascendis Pharma'nın Başkanı ve İcra Kurulu Başkanı Jan Mikkelsen. "Bu önemli dönüm noktasına yaptıkları katkılardan dolayı hastalara, klinisyenlere ve savunuculara derin minnettarız."

Ascendis, başlangıçta ABD Ascendis İmza Erişim Programı aracılığıyla Yorvipath için bir hasta hizmetleri paketi sunmayı planlıyor. (A.S.A.P.) desteği, uygun hastalar için tedavi yolculuğunda destek ve mali yardım programları da dahil.

HipotPARAtiroidizm Derneği İcra Direktörü Patty Keating, "Yorvipath'in FDA tarafından onaylanması topluluğumuz için çok önemli bir dönüm noktasıdır" dedi. "Durumumuzun ciddiyetinin anlaşıldığı ve sesimizin duyulduğu için minnettarız. Geleneksel tedavinin sınırlarının ve risklerinin ötesine geçmemize yardımcı olacak bu yeni tedavi seçeneğine sahip olmayı sabırsızlıkla bekliyoruz."

FDA, Yorvipath onayını TransCon PTH (palopegteriparatid) klinik paketine ilişkin incelemesine dayandırdı. Küresel Faz 2 PaTH Forward ve Faz 3 PaTHway denemelerinden elde edilen verileri içeren Şirketin Yeni İlaç Başvurusu ile birlikte gönderilir.

Spokane Osteoporoz ve Endokrinoloji endokrinologu ve HipoPARAtiroidizm Derneği Tıbbi Danışma Kurulu Başkanı Lynn Kohlmeier, "Hipoparatiroidizmin hastalarımızın sağlığı ve yaşam kalitesi üzerindeki sonuçları olağanüstü derecede zayıflatıcı olabilir" dedi ve Pathway Denemesinde araştırmacı. "Bu hastalığın altında yatan nedeni ele alma yeteneği çok önemlidir ve hipoparatiroidizmli hastalarımız için önemli bir ilerleme olacaktır."

Ascendis, ABD pazarı için ticari ürünün üretimini tamamlıyor ve ilk tedarikin Ascendis ayrıca, onaylandığı takdirde 2024'ün dördüncü çeyreğinde ABD'de piyasaya sürülebilecek mevcut üretilmiş ürünü ticarileştirmek için FDA onayı talep etmeyi planlıyor.

Yorvipath (palopegteriparatid) Önemli Güvenlik Bilgileri

KULLANIM ENDİKASYONLARI VE KISITLILIKLARYorvipath (palopegteriparatid), yetişkinlerde hipoparatiroidizmin tedavisinde endikedir.

  • Yorvipath, ameliyat sonrası akut hipoparatiroidizm açısından incelenmedi.
  • Yorvipath'in titrasyon şeması yalnızca albümin düzeltmesine ilk kez ulaşan yetişkinlerde değerlendirildi kalsiyum ve aktif D vitamini tedavisi kullanıldığında serum kalsiyumunun en az 7,8 mg/dL olması.

    • KONTRENDİKASYONLARYorvipath, palopegteriparatide veya yardımcı maddelerinden herhangi birine karşı şiddetli aşırı duyarlılığı olan hastalarda kontrendikedir. Paratiroid hormonu (PTH) analogları ile anafilaksi, anjiyoödem ve ürtiker gibi aşırı duyarlılık reaksiyonları gözlemlenmiştir.

    UYARILAR VE ÖNLEMLERSerum Kalsiyum Düzeylerinde İstenmeyen Değişiklik Riski Günlük Enjeksiyon Sayısıyla İlgili Önerilen günde bir kez dozaja ulaşmak için yalnızca bir Yorvipath enjeksiyonu kullanın. Önerilen günde bir kez dozaja ulaşmak için iki Yorvipath enjeksiyonu kullanılması, verilen toplam dozun değişkenliğini artırır; bu da hiperkalsemi ve hipokalsemi dahil olmak üzere serum kalsiyum düzeylerinde istenmeyen değişikliklere neden olabilir.

    Ciddi HiperkalsemiYorvipath ile hastaneye kaldırılmayı gerektiren ciddi hiperkalsemi olayları rapor edilmiştir. Risk, Yorvipath dozunu başlatırken veya arttırırken en yüksektir ancak herhangi bir zamanda ortaya çıkabilir. Herhangi bir doz değişikliğinden 7 ila 10 gün sonra veya hiperkalsemi belirtileri veya semptomları varsa ve idame dozuna ulaşıldıktan sonra en az her 4 ila 6 haftada bir serum kalsiyumunu ölçün. Gerekirse hiperkalsemiyi tedavi edin. Albümine göre düzeltilmiş serum kalsiyumu 12 mg/dL'den yüksekse, Yorvipath'ı en az 2-3 gün süreyle kesin. Daha az ciddi hiperkalsemi için Yorvipath, aktif D vitamini ve/veya kalsiyum takviyelerinin dozunu ayarlayın.

    Ciddi HipokalsemiYorvipath dahil PTH ürünleriyle ciddi hipokalsemi olayları gözlemlenmiştir. . Yorvipath aniden kesildiğinde risk en yüksektir, ancak stabil dozlarda Yorvipath kullanan hastalarda bile herhangi bir zamanda ortaya çıkabilir. Herhangi bir doz değişikliğinden 7 ila 10 gün sonra veya hipokalsemi belirtileri veya semptomları varsa ve idame dozajına ulaşıldıktan sonra en az her 4 ila 6 haftada bir serum kalsiyumunu ölçün. Gerekirse hipokalsemiyi tedavi edin ve hipokalsemi meydana gelirse Yorvipath, aktif D vitamini ve/veya kalsiyum takviyelerinin dozunu ayarlayın.

    Potansiyel Osteosarkom RiskiYorvipath bir PTH analoğudur. Teriparatid de dahil olmak üzere PTH analogları ile tedavi edilen erkek ve dişi sıçanlarda osteosarkom (kötü huylu bir kemik tümörü) insidansında artış rapor edilmiştir. Sıçanlarda osteosarkom oluşumu teriparatid veya PTH dozuna ve tedavi süresine bağlıdır. Pazarlama sonrası dönemde teriparatid ile tedavi edilen hastalarda osteosarkom rapor edilmiştir; ancak insanlarda yapılan gözlemsel çalışmalarda osteosarkom riskinde artış gözlenmemiştir. 2 yıllık teriparatid kullanımı sonrasında osteosarkom riskini değerlendiren sınırlı veri bulunmaktadır.

    Yorvipath, aşağıdaki gibi osteosarkom riski yüksek olan hastalarda önerilmez:

    • Epifizleri açın. Yorvipath pediyatrik hastalarda onaylanmamıştır.

    • Paget kemik hastalığı da dahil olmak üzere hipoparatiroidizm dışındaki metabolik kemik hastalıkları.

    • Alkalen fosfatazda açıklanamayan yükselmeler.

    • Kemik metastazları veya iskelet maligniteleri öyküsü.

    • İskeleti kapsayan harici ışın veya implant radyasyon tedavisi geçmişi.

    • Osteosarkoma zemin hazırlayan kalıtsal bozukluklar.

    Hastalara, osteosarkomla uyumlu olabilecek klinik semptomları (ör. kalıcı lokal ağrı) ve bulguları (ör. palpasyonla hassas olan yumuşak doku kitlesi) derhal bildirmeleri konusunda talimat verin.

    Ortostatik Hipotansiyon

    Ortostatik Hipotansiyon

    güçlü>Yorvipath ile ortostatik hipotansiyon rapor edilmiştir. İlişkili belirti ve semptomlar kan basıncında azalma, baş dönmesi (postural baş dönmesi dahil), çarpıntı, taşikardi, presenkop veya senkopu içerebilir. Bu tür semptomlar yatmadan önce yatarken dozlama yapılarak yönetilebilir. Ortostatik hipotansiyon potansiyeli nedeniyle Yorvipath başlangıçta hasta oturabilir veya uzanabilir durumdayken uygulanmalıdır.

    Digoksin Bileşiklerinin Eşzamanlı Kullanımıyla Digoksin Toksisitesi RiskiYorvipath serum kalsiyumunu artırır ve bu nedenle digoksin (dar bir terapötik indekse sahiptir) ile eş zamanlı kullanım, hiperkalsemi gelişirse hastaları dijital toksisitesine yatkın hale getirebilir. Hipokalsemi mevcutsa digoksinin etkinliği azalabilir. Yorvipath digoksin ile birlikte kullanıldığında serum kalsiyum ve digoksin düzeylerini rutin olarak ölçün ve digoksin toksisitesinin belirti ve semptomlarını izleyin. Gerekirse doz ayarlamaları için digoksin reçeteleme bilgilerine bakın.

    ADVERS REAKSİYONLARYorvipath ile tedavi edilen hastalarda en sık görülen advers reaksiyonlar (≥%5) enjeksiyon bölgesi reaksiyonlarıydı (39 %), vazodilatör belirti ve semptomlar (%28), baş ağrısı (%21), ishal (%10), sırt ağrısı (%8), hiperkalsemi (%8) ve orofaringeal ağrı (%7).

    İLAÇ ETKİLEŞİMLERİSerum Kalsiyumundan Etkilenen İlaçlarDigoksin: Yorvipath serum kalsiyumunu artırır, bu nedenle digoksin (dar bir terapötik indekse sahiptir) ile eş zamanlı kullanım, hastaları dijitalise yatkın hale getirebilir hiperkalsemi gelişirse toksisite. Hipokalsemi mevcutsa digoksinin etkinliği azalabilir. Yorvipath digoksin ile eş zamanlı kullanıldığında serum kalsiyum ve digoksin düzeylerini ölçün ve digoksin toksisitesinin belirti ve semptomlarını izleyin. Digoksin ve/veya Yorvipath dozunun ayarlanması gerekebilir.

    Serum Kalsiyumunu Etkilediği Bilinen İlaçlar Serum kalsiyumunu etkileyen ilaçlar, Yorvipath'a verilen terapötik yanıtı değiştirebilir. Yorvipath bu ilaçlarla birlikte kullanıldığında, özellikle bu ilaçlara başlandıktan, kesildikten veya doz ayarlaması yapıldıktan sonra serum kalsiyumunu daha sık ölçün.

    BELİRLİ POPÜLASYONLARDA KULLANIMGebelikİlaç geliştirmeyle ilgili klinik çalışmalarda hamilelik raporlarından elde edilen veriler, ilaçla ilişkili büyük doğum kusurları ve düşük yapma riskini tanımlamak için yetersizdir veya diğer olumsuz anne veya fetus sonuçları. Yorvipath hamilelik sırasında uygulanırsa veya bir hasta Yorvipath alırken hamile kalırsa, sağlık hizmeti sağlayıcıları 1-844-442-7236 numaralı telefonu arayarak Yorvipath maruziyetini bildirmelidir.

    EmzirmeBebekleri izleyin. Hiperkalsemi veya hipokalsemi semptomları için Yorvipath ile tedavi edilen dişiler tarafından emzirilenler. Emzirilen bebekte serum kalsiyumunu izlemeyi düşünün

    Yan etkileri (800) FDA-1088 veya www.fda.gov/medwatch adresinden FDA'ya bildirmeniz önerilir. Yan etkileri 1-844-442-7236 numaralı telefondan Ascendis Pharma'ya da bildirebilirsiniz.

    Hipoparatiroidizm HakkındaHipoparatiroidizm, yetersiz paratiroid hormonu (PTH) düzeylerinin neden olduğu bir endokrin hastalığıdır. vücuttaki kalsiyum ve fosfat dengesinin birincil düzenleyicisidir; doğrudan kemik ve böbreklere ve dolaylı olarak bağırsaklara etki eder. Hipoparatiroidizmi olan kişiler, nöromüsküler sinirlilik, böbrek komplikasyonları, iskelet dışı kalsifikasyonlar ve bilişsel bozukluk dahil olmak üzere bir dizi ciddi ve potansiyel olarak yaşamı tehdit eden kısa vadeli ve uzun vadeli komplikasyonlarla karşılaşabilir. Vakaların çoğunluğunu (%70-80) ameliyat sonrası hipoparatiroidizm oluştururken diğer etiyolojiler arasında otoimmün ve idiyopatik nedenler yer alır.

    Ascendis Pharma A/S HakkındaAscendis Pharma, hastaların yaşamlarında anlamlı bir fark yaratmaya odaklanan lider, tam entegre bir biyofarma şirketi kurmak için yenilikçi TransCon teknoloji platformunu uyguluyor. Hastalar, Bilim ve Tutku şeklindeki temel değerlerinin rehberliğinde Ascendis, yeni ve potansiyel olarak sınıfının en iyisi tedaviler yaratmak için TransCon teknolojilerini kullanıyor. Ascendis'in genel merkezi Danimarka'nın Kopenhag şehrinde bulunmaktadır ve Avrupa ve Amerika Birleşik Devletleri'nde ek tesisleri bulunmaktadır. Daha fazla bilgi edinmek için lütfen accisharma.com'u ziyaret edin.

    İleriye Dönük Beyanlar Bu basın bülteni, önemli riskler ve belirsizlikler içeren ileriye dönük beyanlar içermektedir. Ascendis'in gelecekteki operasyonları, planları ve yönetim hedeflerine ilişkin bu basın bülteninde yer alan, tarihsel gerçeklere ilişkin ifadeler dışındaki tüm ifadeler ileriye dönük ifadelerdir. Bu tür beyanların örnekleri arasında (i) Yorvipath'in potansiyel faydaları, (ii) Ascendis'in ABD pazarı için Yorvipath'in ilk ticari tedarikinin zamanlamasına ilişkin beklentileri, (iii) Ascendis'in planları ile ilgili beyanlar yer alır ancak bunlarla sınırlı değildir. Mevcut üretilen ürünü ticarileştirmek için FDA onayı talep etme ve bu tür bir talebin onaylanması halinde ABD'de piyasaya sürülmesinin olası zamanlaması, (iv) Ascendis'in hasta hizmetleri paketine ilişkin planları, (v) Ascendis'in TransCon teknoloji platformunu uygulama yeteneği lider, tamamen entegre bir biyofarma şirketi kurmak ve (vi) Ascendis'in yeni ve potansiyel olarak sınıfının en iyisi tedaviler oluşturmak için TransCon teknolojilerini kullanması. Ascendis ileriye dönük beyanlarda açıklanan planları fiilen gerçekleştiremeyebilir, niyetleri yerine getiremeyebilir veya beklentileri veya öngörüleri karşılayamayabilir ve bu ileriye dönük beyanlara gereğinden fazla güvenmemelisiniz. Gerçek sonuçlar veya olaylar ileriye dönük beyanlarda açıklanan planlardan, niyetlerden, beklentilerden ve tahminlerden önemli ölçüde farklı olabilir. Çeşitli önemli faktörler, gerçek sonuçların veya olayların Ascendis'in yaptığı ileriye dönük beyanlardan maddi olarak farklı olmasına neden olabilir; bunlara aşağıdakiler dahildir: Ascendis'in ürünleri ve ürün adayları için üçüncü taraf üreticilere, distribütörlere ve hizmet sağlayıcılara bağımlılık; Ascendis'in geliştirme programlarında veya pazardaki ürünlerinde öngörülemeyen güvenlik veya etkinlik sonuçları; onaylanmış herhangi bir Ascendis ürününün ticarileştirilmesiyle ilgili öngörülemeyen harcamalar; Ascendis'in geliştirme programlarıyla ilgili öngörülemeyen harcamalar; öngörülemeyen satışlar, genel ve idari giderler, diğer araştırma ve geliştirme giderleri ve genel olarak Ascendis'in işleri; üretimle, düzenleyici gerekliliklerle, hasta alımının hızıyla veya diğer öngörülemeyen gecikmelerle ilgili programların geliştirilmesindeki gecikmeler; Ascendis'in iş faaliyetlerini desteklemek için ihtiyaç duyulması halinde ek finansman elde etme yeteneği; uluslararası ekonomik, politik, hukuki, uyum, sosyal ve ticari faktörlerin etkisi. Gerçek sonuçların bu ileriye dönük beyanlarda ifade edilenlerden farklı olmasına neden olabilecek risklerin ve belirsizliklerin yanı sıra genel olarak Ascendis'in işiyle ilgili risklerin daha ayrıntılı bir açıklaması için, Ascendis'in Form 20-F'deki Yıllık Raporuna bakınız. 7 Şubat 2024'te ABD Menkul Kıymetler ve Borsa Komisyonu (SEC) ve Ascendis'in SEC'e sunulan veya SEC'e gönderilen diğer gelecek raporları. İleriye dönük beyanlar, Ascendis'in girebileceği veya yapabileceği gelecekteki herhangi bir lisanslamanın, işbirliklerinin, satın almaların, birleşmelerin, tasarrufların, ortak girişimlerin veya yatırımların potansiyel etkisini yansıtmaz. Ascendis, yasaların gerektirdiği haller dışında ileriye dönük beyanları güncelleme konusunda herhangi bir yükümlülük üstlenmez.

    Kaynak: Ascendis Pharma

    Gönderildi : 2024-08-13 09:15

    Devamını oku

    Sorumluluk reddi beyanı

    Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

    Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

    Popüler Anahtar Kelimeler