FDA схвалив Yorvipath (палопептерипаратид) для лікування гіпопаратиреозу у дорослих
FDA схвалило Yorvipath (палопептерипаратид) для лікування гіпопаратиреозу у дорослих
КОПЕНГАГЕН, Данія, 12 серпня 2024 р. (GLOBE NEWSWIRE) – Ascendis Pharma A/S (Nasdaq: ASND) оголосила, що Управління з контролю за продуктами й ліками США (FDA) схвалило Yorvipath (палопептерипаратид; розроблено як TransCon PTH) для лікування гіпопаратиреозу у дорослих. Yorvipath є проліками паратиреоїдного гормону (ПТГ[1-34]), який вводиться один раз на день і призначений для безперервного впливу вивільненого ПТГ протягом 24-годинного періоду дозування. Гіпопаратиреоз — це рідкісне ендокринне захворювання, спричинене недостатнім рівнем паратиреоїдного гормону, який впливає на численні органи та вражає приблизно 70 000–90 000 людей у Сполучених Штатах.
«Схвалення FDA нашого другого продукту TransCon, Yorvipath, відображає наші цінності та відданість наслідуванню науки, щоб допомогти пацієнтам, а також нашу непохитну прихильність протягом останніх років задовольняти значні незадоволені медичні потреби спільноти гіпопаратиреозу в США Штатів», – сказав Ян Міккельсен, президент і головний виконавчий директор Ascendis Pharma. «Ми глибоко вдячні пацієнтам, клініцистам і захисникам за їхній значний внесок у цю важливу віху».
Після запуску Ascendis планує запропонувати набір послуг для пацієнтів для Yorvipath через свою Програму доступу до Ascendis Signature Access у США. (A.S.A.P.), включаючи підтримку навігації на шляху лікування та програми фінансової допомоги для відповідних пацієнтів.
«Схвалення Yorvipath FDA є важливою віхою для нашої спільноти», — сказала Патті Кітінг, виконавчий директор Асоціації гіпоПАРАтиреозу. «Ми вдячні, що серйозність нашого стану зрозуміли і наші голоси почуті. Ми з нетерпінням чекаємо на цей новий варіант лікування, який допоможе нам вийти за рамки та ризики традиційної терапії».
Управління з контролю за харчовими продуктами та харчовими продуктами схвалило Yorvipath на основі свого огляду клінічного пакету для TransCon ПТГ (палапегтерипаратид). подано разом із Заявкою на новий лікарський засіб Компанії, включаючи дані глобальних випробувань Фази 2 PaTH Forward і Фази 3 PaTHway.
«Наслідки гіпопаратиреозу для здоров’я та якості життя наших пацієнтів можуть бути надзвичайно виснажливими», — сказала Лінн Кольмаєр, доктор медичних наук, ендокринолог Споканського відділу остеопорозу та ендокринології, голова Медичної консультативної ради Асоціації гіпоПАРАтиреозу та дослідник у PaTHway Trial. «Здатність усунути основну причину цього захворювання має вирішальне значення та стане важливим прогресом для наших пацієнтів із гіпопаратиреозом».
Ascendis завершує виробництво комерційного продукту для ринку США та очікує, що початкова поставка буде доступний у першому кварталі 2025 року. Крім того, Ascendis планує подати запит на схвалення FDA для комерціалізації існуючого виробленого продукту, який у разі схвалення може бути представлений у США в четвертому кварталі 2024 року.
Yorvipath (палапегтерипаратид) важлива інформація з безпеки
ПОКАЗАННЯ ТА ОБМЕЖЕННЯ ДО ВИКОРИСТАННЯYorvipath (палапегтерипаратид) показаний для лікування гіпопаратиреозу у дорослих.
ПРОТИПОКАЗАННЯЙорвіпат протипоказаний пацієнтам із тяжкою гіперчутливістю до палопептерипаратиду або будь-якої з його допоміжних речовин. Реакції гіперчутливості, включаючи анафілаксію, ангіоневротичний набряк і кропив’янку, спостерігалися при застосуванні аналогів паратиреоїдного гормону (ПТГ).
ПОПЕРЕДЖЕННЯ ТА ЗАСТЕРЕЖЕННЯРизик ненавмисних змін рівнів кальцію в сироватці крові Щодо кількості щоденних ін’єкцій Використовуйте лише одну ін’єкцію Yorvipath, щоб досягти рекомендованої одноразової добової дози. Використання двох ін’єкцій Yorvipath для досягнення рекомендованої одноразової добової дози збільшує варіабельність загальної доставленої дози, що може спричинити ненавмисні зміни рівнів кальцію в сироватці крові, включаючи гіперкальціємію та гіпокальціємію.
Серйозна гіперкальцієміяПовідомлялося про серйозні випадки гіперкальціємії, що вимагали госпіталізації при застосуванні Yorvipath. Ризик найвищий на початку або збільшенні дози Yorvipath, але може виникнути в будь-який час. Вимірюйте рівень кальцію в сироватці крові через 7-10 днів після будь-якої зміни дози або якщо є ознаки або симптоми гіперкальціємії, і щонайменше кожні 4-6 тижнів після досягнення підтримуючої дози. При необхідності вилікуйте гіперкальціємію. Якщо рівень кальцію в сироватці крові, скоригований за альбуміном, перевищує 12 мг/дл, припиніть прийом Yorvipath щонайменше на 2-3 дні. Для менш серйозної гіперкальціємії відкоригуйте дозу Yorvipath, активного вітаміну D та/або добавок кальцію.
Серйозна гіпокальцієміяСерйозні випадки гіпокальціємії спостерігалися при застосуванні препаратів ПТГ, включаючи Yorvipath . Ризик найвищий, коли прийом Йорвіпату раптово припиняється, але може виникнути в будь-який час, навіть у пацієнтів, які приймали стабільні дози Йорвіпату. Вимірюйте рівень кальцію в сироватці крові через 7-10 днів після будь-якої зміни дози або якщо є ознаки або симптоми гіпокальціємії, і щонайменше кожні 4-6 тижнів після досягнення підтримуючої дози. Лікуйте гіпокальціємію, якщо необхідно, і відкоригуйте дозу Yorvipath, активного вітаміну D та/або добавок кальцію, якщо виникає гіпокальціємія.
Потенційний ризик остеосаркомиYorvipath є аналогом ПТГ. Повідомлялося про підвищення частоти остеосаркоми (злоякісної пухлини кістки) у самців і самок щурів, які отримували аналоги ПТГ, включаючи терипаратид. Виникнення остеосаркоми у щурів залежить від дози терипаратиду або ПТГ і тривалості лікування. Повідомлялося про остеосаркому у пацієнтів, які отримували терипаратид у постмаркетинговому періоді; однак підвищений ризик остеосаркоми не спостерігався в обсерваційних дослідженнях на людях. Існують обмежені дані щодо оцінки ризику розвитку остеосаркоми після 2 років застосування терипаратиду.
Yorvipath не рекомендується пацієнтам із підвищеним ризиком розвитку остеосаркоми, наприклад пацієнтам із:
• Відкриті епіфізи. Yorvipath не схвалений для педіатричних пацієнтів.
• Метаболічні захворювання кісток, крім гіпопаратиреозу, включаючи хворобу Педжета.
• Незрозуміле підвищення рівня лужної фосфатази.
• Метастази в кістках або злоякісні пухлини скелета в анамнезі.
• Променева терапія зовнішнім променем або імплантатом в анамнезі, що включала скелет.
• Спадкові розлади, що сприяють розвитку остеосаркоми.
Попросіть пацієнтів негайно повідомляти про клінічні симптоми (наприклад, постійний локалізований біль) і ознаки (наприклад, утворення м’яких тканин, чутливі при пальпації), які можуть вказувати на остеосаркому.
Ортостатична гіпотензія Ризик токсичності дигоксину при одночасному застосуванні сполук наперстянкиYorvipath підвищує рівень кальцію в сироватці крові, і, отже, одночасне застосування з дигоксином (який має вузький терапевтичний індекс) може схиляти пацієнтів до токсичності наперстянки у разі розвитку гіперкальціємії. Ефективність дигоксину може бути знижена за наявності гіпокальціємії. При одночасному застосуванні Йорвіпату з дигоксином необхідно регулярно вимірювати рівні кальцію та дигоксину в сироватці крові та спостерігати за ознаками та симптомами токсичності дигоксину. Зверніться до інформації про призначення дигоксину для коригування дози, якщо це необхідно. ПОБІЧНІ РЕАКЦІЇНайпоширенішими побічними реакціями (≥ 5%) у пацієнтів, які отримували Yorvipath, були реакції у місці ін’єкції (39 %), вазодилататорні ознаки та симптоми (28%), головний біль (21%), діарея (10%), біль у спині (8%), гіперкальціємія (8%) та орофарингеальний біль (7%). ВЗАЄМОДІЯ ЛІКАРСЬКИХ СРЕДСТВЛіки, що впливають на рівень кальцію в сироватці кровіДигоксин: Yorvipath підвищує рівень кальцію в сироватці крові, отже, одночасне застосування з дигоксином (який має вузький терапевтичний індекс) може спричинити схильність пацієнтів до наперстянки токсичність, якщо розвивається гіперкальціємія. Ефективність дигоксину може бути знижена за наявності гіпокальціємії. Якщо Yorvipath використовується одночасно з дигоксином, вимірюйте рівні кальцію та дигоксину в сироватці крові та спостерігайте за ознаками та симптомами токсичності дигоксину. Може знадобитися коригування дози дигоксину та/або Йорвіпату. Ліки, що впливають на рівень кальцію в сироватці крові Лікарські засоби, що впливають на рівень кальцію в сироватці крові, можуть змінити терапевтичну відповідь на Йорвіпат. Вимірюйте сироватковий кальцій частіше, коли Yorvipath використовується одночасно з цими препаратами, особливо після початку прийому, припинення прийому або коригування дози. ВИКОРИСТАННЯ В КОНКРЕТНИХ ГРУПАХ НАСЕЛЕННЯВагітністьДоступних даних зі звітів про вагітність під час клінічних випробувань розробки ліків недостатньо для визначення пов’язаного з прийомом препарату ризику серйозних вроджених дефектів, викидня або інші несприятливі наслідки для матері чи плода. Якщо Yorvipath застосовують під час вагітності або якщо пацієнтка завагітніла під час прийому Yorvipath, медичні працівники повинні повідомити про вплив Yorvipath за телефоном 1-844-442-7236. ЛактаціяМоніторинг немовлят які годували грудьми самки, які отримували Yorvipath з приводу симптомів гіперкальціємії або гіпокальціємії. Розгляньте можливість моніторингу рівня кальцію в сироватці крові немовляти, яка знаходиться на грудному вигодовуванні Рекомендується повідомляти про побічні ефекти FDA за адресою (800) FDA-1088 або www.fda.gov/medwatch. Ви також можете повідомити про побічні ефекти в Ascendis Pharma за номером 1-844-442-7236. Про гіпопаратиреозГіпопаратиреоз — це ендокринне захворювання, яке спричинене недостатнім рівнем паратгормону (ПТГ), основний регулятор балансу кальцію та фосфатів в організмі, що діє безпосередньо на кістки та нирки та опосередковано на кишечник. В осіб з гіпопаратиреозом може виникнути низка серйозних і потенційно небезпечних для життя короткострокових і довгострокових ускладнень, включаючи нервово-м’язову дратівливість, ниркові ускладнення, позаскелетні кальцифікати та когнітивні порушення. Більшість випадків (70-80%) припадає на постхірургічний гіпопаратиреоз, тоді як інша етіологія включає аутоімунні та ідіопатичні причини. Про Ascendis Pharma A/SAscendis Pharma використовує свою інноваційну технологічну платформу TransCon для створення провідної, повністю інтегрованої біофармацевтичної компанії, яка зосереджена на суттєвих змінах у житті пацієнтів. Керуючись основними цінностями пацієнтів, науки та пристрасті, Ascendis використовує свої технології TransCon для створення нових і потенційно найкращих у своєму класі методів лікування. Штаб-квартира Ascendis знаходиться в Копенгагені, Данія, і має додаткові підприємства в Європі та Сполучених Штатах. Будь ласка, відвідайте ascendispharma.com, щоб дізнатися більше. Прогнозні заяви Цей прес-реліз містить прогнозні заяви, які містять значні ризики та невизначеності. Усі заяви, окрім заяв про історичні факти, включені в цей прес-реліз щодо майбутньої діяльності, планів і цілей керівництва Ascendis, є прогнозними заявами. Приклади таких заяв включають, але не обмежуються ними, заяви, що стосуються (i) потенційних переваг Yorvipath, (ii) очікувань Ascendis щодо часу початкових комерційних поставок Yorvipath на ринок США, (iii) планів Ascendis подати запит на схвалення FDA для комерціалізації існуючого виробленого продукту та потенційні терміни впровадження в США, якщо такий запит буде схвалено, (iv) плани Ascendis щодо набору послуг для пацієнтів, (v) здатність Ascendis застосовувати свою технологічну платформу TransCon створити провідну, повністю інтегровану біофармацевтичну компанію та (vi) використання Ascendis своїх технологій TransCon для створення нових і потенційно найкращих у своєму класі терапій. Ascendis може фактично не досягти планів, не здійснити намірів або не відповідати очікуванням чи прогнозам, викладеним у прогнозних заявах, тому ви не повинні надмірно покладатися на ці прогнозні заяви. Фактичні результати або події можуть істотно відрізнятися від планів, намірів, очікувань і прогнозів, розкритих у прогнозних заявах. Різні важливі фактори можуть призвести до того, що фактичні результати або події суттєво відрізнятимуться від прогнозних заяв, які робить Ascendis, включаючи наступне: залежність від сторонніх виробників, дистриб’юторів і постачальників послуг для продуктів Ascendis і продуктів-кандидатів; непередбачені результати щодо безпеки чи ефективності в програмах розробки Ascendis або продуктах на ринку; непередбачені витрати, пов’язані з комерціалізацією будь-яких затверджених продуктів Ascendis; непередбачені витрати, пов’язані з програмами розвитку Ascendis; непередбачені витрати на продаж, загальні та адміністративні витрати, інші витрати на дослідження та розробки та бізнес Ascendis загалом; затримки в розробці своїх програм, пов’язані з виробництвом, нормативними вимогами, швидкістю набору пацієнтів або інші непередбачені затримки; здатність Ascendis отримати додаткове фінансування, якщо це необхідно, для підтримки своєї господарської діяльності; вплив міжнародних економічних, політичних, правових, комплаєнс, соціальних і бізнес-факторів. Для подальшого опису ризиків і невизначеностей, які можуть спричинити відмінність фактичних результатів від тих, що виражені в цих прогнозних заявах, а також ризиків, пов’язаних із бізнесом Ascendis загалом, див. річний звіт Ascendis за формою 20-F, поданий у Комісія з цінних паперів і бірж США (SEC) 7 лютого 2024 р. та інші майбутні звіти Ascendis, подані або подані до SEC. Прогнозні заяви не відображають потенційний вплив будь-якого майбутнього ліцензування, співпраці, придбання, злиття, відчуження, спільних підприємств або інвестицій, які Ascendis може вступити або зробити. Ascendis не бере на себе жодних зобов’язань оновлювати будь-які прогнозні заяви, за винятком випадків, передбачених законом. Джерело: Ascendis Pharma Опубліковано : 2024-08-13 09:15 Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків. Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.Читати далі
Відмова від відповідальності
Популярні ключові слова