يوافق إدارة الأغذية والعقاقير على زيفاسكين (براديماجين زاميكيراكل) للعلاج الجيني للمرضى الذين يعانون

اتبع Drugslib على

ادارة الاغذية والعقاقير يوافق على Zevaskyn (Prademagene Zamikeracel) العلاج الجيني للمرضى الذين يعانون من خلل البشرة الاضطرابات الاضطراب المتنحية Bullosa

"تمثل موافقة اليوم على زيفاسكين لحظة محورية في علاج RDEB ، والرد على دعوة الأشخاص الذين يعيشون مع التأثير السريري والاقتصادي والبشري لهذا المرض المدمر" ، قال فيش سيشادري ، دكتوراه ، ماجستير في م. "لقد سمعنا من مجتمع RDEB أن هناك حاجة مستمرة غير مستمرة إلى معالجة جروح RDEB بشكل موثوق ، وخاصة تلك المزمنة والمعرضة للعدوى. من خلال تطبيق جراحي واحد ، يمكن لـ Zevaskyn الآن أن يوفر للأشخاص الذين لديهم RDEB الفرصة لدراسة الجروح والحد من الألم حتى في أقسى الأرواح المتدنية. محاذاة = "تبرير"> علاج الجينات من نوعه مع مجموعة قوية من الأدلة السريرية

تعتمد موافقة إدارة الأغذية والعقاقير على Zevaskyn على دراسة المرحلة 3 فيتالي (NCT04227106) ، أو المركز المتعدد ، أو العشوائي العشوائي ، أو أكثر من 50 في المائة من الأساسيات ، ومرضًا كبيرًا ، ومرضًا ، ومرضًا كبيرًا ، ومرضًا كبيرًا ، وتتخلى عن ذلك ، ويلتزم بتصليتهما بشكل كبير ، ويلتئون إلى البخار بشكل كبير ، ويلتئون إلى حد كبير في الفتحة. خط الأساس كما تم تقييمه بواسطة مقياس وجوه Wong-Baker ، كما تم تقييمه في ستة أشهر بعد العلاج.

عبر 43 من الجروح الكبيرة والمزمنة التي عولجت بتطبيق واحد من Zevaskyn ، أظهرت 81 في المائة من الجروح 50 في المائة أو أكثر من الشفاء (P <0.0001) كما تم تقييمها في ستة أشهر ، مقارنةً بنسبة 16 في المائة في 43 في المائة من الجروح التي تتم معالجتها. وقد لوحظت الأحداث السلبية الأكثر شيوعا في أقل من خمسة في المئة من المرضى وشملت الألم الإجرائي والحكة.

"كان Zevaskyn جيد التحمل وفعال في الدراسات السريرية ، مما يوفر تحسينات ذات مغزى سريريًا في التئام الجروح ، والحد من الألم ، وغيرها من الأعراض المرتبطة بها في جروح RDEB المزمنة الكبيرة بعد تطبيق واحد ،". "في دراسة المرحلة 1/2A المكتملة عن Zevaskyn ، لاحظنا التئام الجروح والحد من الألم التي استمرت لسنوات بعد تطبيق واحد. اليوم يمكننا الاحتفال بتوافر خيار علاجي جديد مثير ممكن من الشجاعة المذهلة للمرضى والدراسة Zevask في هذه الدراسات. (NCT01263379) ، أظهرت دراسة واحدة ، مركز واحد ، في 38 جروحًا مزمنة عبر 7 مرضى أن تطبيقًا جراحيًا واحدًا لزيفاسكين كان مرتبطًا بالتحسين على المدى الطويل في المواقع المعالجة على متابعة متوسطة قدرها 6.9 سنوات ؛ المدى من 4 إلى 8 سنوات.

"بعد سنوات عديدة من العمل ، من الرائع أن نرى موافقة إدارة الأغذية والعقاقير هذه على Zevaskyn. إن مرضى EB يستحقون كل ما يمكن أن نفعله من أجلهم ،" قال M. Peter Marinkovich ، M.D. وقال Madhav Vasanthavada ، دكتوراه ، المدير التجاري في Abeona: "نحن ملتزمون بالعمل بشكل وثيق مع كل من دافعي التجارة والحكومة بشأن الاتفاقيات القائمة على النتائج التي تقف وراء وعد Zevaskyn للمرضى ، وإسراع الوصول."

عبر كلتا الدراستين السريريتين ، تم تحمل زيفاسكين بشكل جيد مع عدم وجود أحداث سلبية خطيرة متعلقة بالعلاج حتى الآن.

Anna L. خطوة ضخمة للأمام للأفراد الذين يعيشون مع RDEB وعائلاتهم ، يقدمون خيار علاج طويل الأمد وطويل الأمد لهذه الحالة المدمرة وتوفير الأمل لتحسين جودة الحياة لهؤلاء المرضى. "

قال إيمي بالير ، دكتوراه في الطب ، أخصائي أمراض الجلدية عند الأطفال والباحث السريري ، "تطعيم الجلد المصحح الجينات على جروح مفتوحة بشكل مزمن للمرضى الذين يعانون من عدم التغلب على الخطر ، سيؤدي إلى تكميات مخاطر العدوى مؤخرًا. المنتجات. وأضاف سيشادري ، "نحن ممتنون للمرضى وعائلاتهم ومقدمي الرعاية لدعمهم من Zevaskyn. نعرب عن امتناننا لديبرا أمريكا لدعمهم الثابتة ، على وجه الخصوص ، على تفاعلهم مع FDA ، والدراسة الكاملة ، والدراسة ، والدراسة ، والدراسة ، والدراسة ، والدراسة ، والدراسة ، والدراسة ، والدراسة ، والدراسة ، والدراسة ، فإننا نشكر ، ودراسة ، ودراسة ، ودرس ، فريق Abeona لالتزامهم الجماعي وتصميمهم من خلال عملية التطوير ، والمساهمة في هذا الإنجاز المعلم.

معالجة السبب الأساسي لـ RDEB

مع طفرات في كلا نسختين من جين Col7a1 يعبر عن الكولاجين من النوع السابع ، وفي بعض المائة من المائة من السطح المئسي ، وهم يعانون من البشرة الهشة للغاية. تسبب جروح RDEB ألمًا ومضاعفات جهازية تؤثر على طول ونوعية الحياة. من الصعب شفاء هذه الجروح ، ويمكن أن تظل مفتوحة لسنوات ، والكثير من الذين يقتربون من إعادة فتحه.

Zevaskyn يتكون من خلايا الجلد الخاصة بالمريض (الخلايا القرنية) التي تم تعديلها وراثياً ، لإنتاج كولاجين من النوع الوظيفي. يتم تطبيق صفائح Zevaskyn جراحياً على المناطق المصابة للمريض. في تطبيق واحد من Zevaskyn ، يمكن ربط ما يصل إلى 12 ورقة بحجم بطاقة الائتمان معًا لتغطية مساحات واسعة أو تطبيقها على جروح متعددة مميزة ، مما يسمح بتغطية مميزة لمناطق الجسم المتأثرة. قال رافي ، وهو مراهق مع RDEB ، "أنا ، وفريق ديبرا أمريكا ، متحمسون للغاية لموافقة إدارة الأغذية والعقاقير على زيفاسكين. بالنظر إلى أن هذا المنتج العلاجي يعالج الجروح الأكبر والأكثر صعوبة والمشاكل في ذلك اليوم ، فإن تطبيق Zevaskyn يمكن أن يزيد من جودة المرضى. المرضى الذين يعانون من هذه الجروح المزمنة الكبيرة غير المقيدة التي تسبب ألمًا كبيرًا والإجهاد ليس فقط للمريض ، ولكن أيضًا لمقدمي الرعاية لهم. يشرفنا أن نشكل مثل هذه العلاقة الوثيقة مع أبيونا على مر السنين ونتطلع إلى تعميق شراكتنا من خلال المساعدة في ضمان وصول واسع للسكان للمريض إلى زيفاسكين ، وهو ما أعرف أنه هدفهم النهائي. "

مايكل هوند ، م. وشغفهم بتقديم حلول مبتكرة للأفراد وعائلاتهم مع EB. مع استمرار Abeona في دعم مجتمع EB.

من المتوقع أن يكون Zevaskyn متاحًا بدءًا من الربع الثالث من عام 2025 من خلال مراكز العلاج المؤهلة Zevaskyn (QTCs). إن QTCs عبارة عن مراكز علاج بيرملا تحلل البشرة المعترف بها جيدًا مع تجربة العلاج بالخلايا والجينات ، وتقع في جميع أنحاء الولايات المتحدة لضمان إمكانية الوصول إلى هذا العلاج المهم. لمزيد من المعلومات حول كيفية الوصول إلى Zevaskyn ، يمكن للمرضى ومقدمي الرعاية ومقدمي الخدمات الاتصال بـ Abeona Assist على 1-855-Abeona-1 (1-855-223-6621) أو إرسال بريد إلكتروني إلى [email protected].

"نحن ممتنون للعلماء المتفانين الذين جعل عملهم على مدار العقد الماضي تطورًا لزيفاسكين ممكنًا" ، قال ماريسا ، دكتوراه في الطب ، رئيس قسم الأمراض الجلدية ومدير عملية انحلال البشرة ، على توحيد جديد ، يعد مرضانا الذين يعانون من RDEB علامة فارقة في مساعدة هؤلاء المرضى المميزين على العيش الكامل وخالي من الألم وخالي من الحكة مع جروح أقل كطبيب يرعى للمرضى الذين يعانون من RDEB التقدم الرائد في التطور العلاجي لـ EB المتنافس ، وهو حالة يحتاج إلى حل مبتكر منذ فترة طويلة. هذا المعلم هو شهادة على تفاني العلماء والباحثين والمهنيين الطبيين الذين عملوا بلا كلل لجلب العلاجات المتطورة لأولئك المحتاجين. إنه يمثل انتصارًا علميًا ، وهي خطوة عميقة نحو تحسين جودة الحياة للأفراد المتأثرين. نتطلع إلى رؤية التأثير الذي سيحدثه هذا العلاج على الكثير من الأرواح. "

فيما يتعلق بموافقة إدارة الأغذية والعقاقير ، تلقى أبيونا قسيمة مراجعة للأمراض عند الأطفال (PRV). تخطط الشركة لتحقيق الدخل من prv.

مؤشر

zevaskyn (prademagene zamikeracel) هو علاج جيني قائم على ورقة الخلايا الذاتي المشار إليه لعلاج الجروح في مرضى البالغين والأطفال مع عدم وجود عملية خلل في الانحلال المتنافس =/uld>

  • يمكن أن تحدث ردود فعل تحسسية خطيرة على زيفاسكين. يجب أن يحصل المرضى على المساعدة الطبية على الفور إذا عانوا من أعراض مثل الحكة أو التورم أو خلايا النحل أو صعوبة التنفس أو أنف سيلان أو عيون مائية أو غثيان. في حالات نادرة ، قد يحدث رد فعل شديد يسمى الحساسية المفرطة.
  • هناك خطر محتمل على أن العلاج مع Zevaskyn قد يسهم في تطور السرطان بسبب كيفية عمل العلاج. يجب مراقبة المرضى لبقية حياتهم للتحقق من أي علامات للسرطان.
  • يتم صنع Zevaskyn باستخدام المواد البشرية والحيوانية. على الرغم من أنه يتم اختبار هذه المواد قبل الاستخدام ، لا يمكن القضاء على خطر تمرير الالتهابات.
  • الآثار الجانبية الأكثر شيوعًا هي الألم من الإجراء والحكة.

    • هذه ليست قائمة كاملة بالآثار الجانبية. يجب على المرضى استدعاء فريق الرعاية الخاصة بهم للحصول على المشورة الطبية حول الآثار الجانبية. قد يتم الإبلاغ عن الآثار الجانبية إلى Abeona على 1-844-8888-2236 أو FDA على 1-800-FDA-1088 أو www.fda.gov/medwatch.

    شاهد كامل وصف المعلومات .

    حول انحلال البشرة الاضطرابات المتنحية ، يتميز الانحلال النادر المتنحي بيرمتروفيل (RDEB) ، واضطراب النسيج الضام النادر بدون علاج ، ويتميز بجروح جلدية حادة التي تسبب الألم ويمكن أن تؤدي إلى تعقيد الجهازية وطول الطول. الأشخاص الذين يعانون من RDEB لديهم عيب في كلا نسختين من جين Col7A1 ، مما يتركهم غير قادرين على إنتاج الكولاجين من النوع السابع ، وهو أمر ضروري لترسيخ طبقات الجلد والبشرة من الجلد. العلاج الجيني الأول والوحيد القائم على ورقة الخلية لعلاج الجروح في مرضى البالغين والأطفال الذين يعانون من انحلال البشرة الاضطرابات الاضطرابات المتنحية (RDEB). RDEB هو مرض جلدي شديد ناتج عن خلل في كلا نسختين من جين Col7A1 مما يؤدي إلى عدم القدرة على إنتاج كولاجين من النوع الوظيفي. بدون النوع الوظيفي السابع الكولاجين والليفية الرسيجة ، يكون الجلد هشًا ويؤدي بثور بسهولة ، مما يؤدي إلى جروح تفتح وتغلق باستمرار ، أو تفشل في الشفاء تمامًا. غالبًا ما يكون للمرضى جروح كبيرة مفتوحة معرضة لخطر الإصابة بالعدوى الجهازية. يشتمل Zevaskyn على جين COL7A1 المنتجة للكولاجين من النوع السابع في خلايا الجلد الخاصة بالمريض ، خارج الجسم الحي ، وذلك باستخدام متجه Retroviral المتماثل لإنتاج كولاجين من النوع الوظيفي السابع في الجروح المعالجة. لقد أظهر Zevaskyn التئام الجروح ذات المغزى سريريًا وتقليل الألم مع تطبيق جراحي واحد. لمزيد من المعلومات ، تفضل بزيارة www.zevaskyn.com.

    حول Abeona Therapeutics Abeona Therapeutics Inc. هي شركة مستحضرات الصيدلانية الحيوية في المرحلة التجارية تقوم بتطوير علاجات الخلايا والجينات للأمراض الخطيرة. يعد Abeona’s Zevaskyn ™ (Prademagene Zamikeracel) أول العلاج الجيني القائم على الخلايا الذاتي لعلاج الجروح لدى البالغين ومرضى الأطفال الذين يعانون من انحلال البشرة الاضطرابات الاضطرابات المتنحية (RDEB). تعمل مرفق التصنيع CGMP المتكامل للعلاج الجيني المتكامل للشركة في كليفلاند ، أوهايو بمثابة موقع تصنيع للإنتاج التجاري Zevaskyn. تتميز محفظة تطوير الشركة بالفيروسات المرتبطة بالفيروسات (AAV) المعتمدة على أمراض العيون مع حاجة طبية عالية غير مستوفاة. يتم تقييم رواية Abeona ، من الجيل التالي من Capsids AAV لتحسين ملامح Tropism لمجموعة متنوعة من الأمراض المدمرة. لمزيد من المعلومات ، تفضل بزيارة www.abeonatherapeutics.com.

    Zevaskyntm ، Abeona Assisttm ، Abeona Therapeutics® ، وشعاراتها ذات الصلة هي علامات تجارية لـ Abeona Therapeutics Inc.

    البيانات التطلعية يحتوي هذا البيان الصحفي على بعض البيانات التي تُعتبر تطلعيًا بالمعنى المقصود في المادة 27A من قانون الأوراق المالية لعام 1933 ، بصيغته المعدلة ، والمادة 21E من قانون التبادل الأوراق المالية لعام 1934 ، وذلك المعدلة ، والتي تنطوي على مخاطر وعدم اليقين. لقد حاولنا تحديد البيانات التطلعية من قبل مصطلحات مثل "May" و "Will" و "Believe" و "توقع" و "توقع" و "تنوي" و "إمكانات" والكلمات والتعبيرات المماثلة (وكذلك الكلمات الأخرى أو التعبيرات التي تشير إلى الأحداث أو الظروف أو الظروف المستقبلية) ، والتي تشكل ويهدف إلى تحديد بيانات التطلعية. قد تختلف النتائج الفعلية ماديًا عن تلك التي تشير إليها مثل هذه البيانات التطلعية نتيجة للعوامل المهمة المختلفة ، والعديد من المخاطر والشكوك ، بما في ذلك على سبيل المثال لا الحصر ، قدرتنا على تسويق Zevaskyn ، الإمكانات العلاجية لزيفاسكين ، سواء كانت الحاجة غير الملباة وفرصة السوق لزيفاسكين متسقة مع توقعات الشركة ، وتواصل الاهتمام المستمر لمرضنا ؛ قدرتنا على تسجيل المرضى في التجارب السريرية ؛ نتيجة الاجتماعات المستقبلية مع وتفتيشات إدارة الأغذية والعقاقير أو غيرها من الوكالات التنظيمية ، بما في ذلك تلك المتعلقة بالبرامج قبل السريرية ؛ القدرة على تحقيق أو الحصول على الموافقات التنظيمية اللازمة ؛ تأثير أي تغييرات في الأسواق المالية والظروف الاقتصادية العالمية ؛ المخاطر المرتبطة بتحليل البيانات وإعداد التقارير ؛ وغيرها من المخاطر التي تم الكشف عنها في أحدث تقرير سنوي للشركة عن النموذج 10-K والتقارير الدورية اللاحقة المقدمة إلى لجنة الأوراق المالية والبورصات. لا تلتزم الشركة بأي التزام بمراجعة البيانات التطلعية أو تحديثها لتعكس الأحداث أو الظروف التي تحدث بعد تاريخ هذا البيان الصحفي ، سواء كان ذلك نتيجة للمعلومات الجديدة أو التطورات المستقبلية أو غير ذلك ، باستثناء ما هو مطلوب بموجب قوانين الأوراق المالية الفيدرالية.

    نشر : 2025-04-30 06:00

    اقرأ أكثر

    إخلاء المسؤولية

    تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

    لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

    كلمات رئيسية شعبية