FDA schvaluje genovou terapii Zevaskyn (prademagen zamikeraracel) u pacientů s recesivní dystrofickou epidermolýzou bullosa

Sledujte Drugslib

FDA schvaluje genovou terapii Zevaskyn (Prademagen zamikeracel) u pacientů s recesivní dystrofickou epidermolýzou bullosa

Cleveland, 29. dubna 2025 (Globe Newswire) - Abeona Theapeutics Inc. (NASDAQ: ABEDO ABEO) (FDA) has approved Zevaskyn (pronounced as ‘ZEE-vah-skin’) (prademagene zamikeracel) gene-modified cellular sheets, also known as pz-cel, as the first and only autologous cell-based gene therapy for the treatment of wounds in adult and pediatric patients with recessive dystrophic epidermolysis bullosa (RDEB), a serious and debilitating Genetické onemocnění kůže. Neexistuje žádný lék na RDEB a Zevaskyn je jediný produkt schválený FDA pro léčbu RDEB ran jedinou aplikací.

„Dnešní souhlas Zevaskyn představuje klíčový okamžik v léčbě RDEB a odpovídá na volání lidí žijících s klinickým, ekonomickým a lidským dopadem tohoto ničivého onemocnění,“ řekl Vish Seshadri, Ph.D., M.B.A., generální ředitel Abeony. “We have heard from the RDEB community that there is a persistent unmet need to reliably address RDEB wounds, especially those that are chronic and prone to infection. Through a single surgical application, Zevaskyn can now offer people with RDEB the opportunity for wound healing and pain reduction in even the most severe wounds, as evidenced by the results from our pivotal Phase 3 study.”

První genní terapie s robustním tělem klinických důkazů

The FDA approval of Zevaskyn is based on the pivotal Phase 3 VIITAL™ study (NCT04227106), a multi-center, randomized, intrapatient-controlled trial that met its two co-primary efficacy endpoints demonstrating statistically significant healing of 50 percent or more from baseline in large chronic RDEB wounds, and pain reduction from baseline Jak bylo hodnoceno stupnicí Wong-Baker Faces Scale, jak bylo vyhodnoceno šest měsíců po léčbě. Nejběžnější nežádoucí účinky byly pozorovány u méně než pěti procent pacientů a zahrnovaly procedurální bolest a svědění.

“Zevaskyn was well-tolerated and efficacious in clinical studies, providing clinically meaningful improvements in wound healing, pain reduction, and other associated symptoms in large chronic RDEB wounds after a single application,” said Jean Tang, M.D., Ph.D., professor of dermatology and lead principal investigator of the VIITAL™ study. „Ve studii dokončené fáze 1/2A zevaskyn jsme pozorovali hojení ran a snižování bolesti, které trvaly roky po jediné aplikaci. Dnes můžeme oslavit dostupnost vzrušující nové terapeutické možnosti, kterou umožňuje neuvěřitelnou odvahu pacientů a rodin, kteří se účastnili těchto klinických studií.“ Jediné centrum, otevřená studie štítků u 38 chronických ran u 7 pacientů ukázala, že jediná chirurgická aplikace Zevaskyn byla spojena s dlouhodobým zlepšením na léčených místech během středního sledování 6,9 let; rozsah 4 až 8 let.

„Po mnoha letech práce je skvělé vidět toto schválení FDA Zevaskyn. Ve schopnosti Zevaskyn dodat dlouhodobé výsledky po jediné aplikaci pro léčbu, “řekl Madhav Vasanthavada, Ph.D., M.B.A., hlavní obchodní ředitel Abeony. "Jsme odhodláni úzce spolupracovat s komerčními i vládními plátci na dohodách založených na výsledcích, které stojí za příslibem Zevaskyn pro pacienty a urychlují přístup."

V obou klinických studiích byl Zevaskyn dobře tolerován bez závažných nežádoucích účinků souvisejících s léčbou dosud. Monumentální krok vpřed pro jednotlivce žijící s RDEB a jejich rodinami, nabízející tolik potřebnou, dlouhodobou léčebnou možnost pro tento ničivý stav a poskytuje naději pro zlepšení kvality života pro tyto pacienty. “

Amy Paller, M. D., dětský dermatolog a klinický výzkumný pracovník, řekl: „Graftová kůže korigovaná genu na chronicky otevřené rány pacientů s recesivním dystrofickým epidermolýzou slibuje potenciál zajistit dlouhodobé hojení ran, redukci v bolesti a snižující riziko. produkty. “

Dr. Seshadri added, “We are grateful to the patients, their families, and caregivers for their support of Zevaskyn. We express our gratitude to debra of America for their unwavering support throughout the development journey, in particular, for their interactions with the FDA in support of Zevaskyn and on behalf of the EB community that have helped make today’s regulatory approval possible. We are also thankful for the clinical study investigators, study site personnel, and the entire Tým Abeona pro jejich kolektivní závazek a odhodlání prostřednictvím vývojového procesu a příspěvku k tomuto milníku.

Addressing the underlying cause of RDEB

With mutations in both copies of the COL7A1 gene that expresses Type VII collagen, people with RDEB have extremely fragile skin characterized by extensive blistering and severe wounds that often cover more than 30 percent of a patient’s body surface, and in some cases up to 80 percent. RDEB Rány způsobují oslabující bolest a systémové komplikace ovlivňující délku a kvalitu života. Tyto rány jsou obtížné uzdravit se, mohou zůstat otevřené po celá léta a mnoho lidí, kteří se blíží, mají tendenci se znovu otevřít.

Zevaskyn se skládá z vlastních kožních buněk pacienta (keratinocyty), které byly geneticky modifikovány, za vzniku funkčního kolagenu typu VII. Listy Zevaskyn jsou chirurgicky aplikovány na zraněné oblasti pacienta. Při jediné aplikaci Zevaskyn může být spojeno až 12 listů velikosti kreditní karty, aby pokryly velké plochy nebo aplikovaly na více odlišných ran, což umožňuje značné pokrytí postižených oblastí orgánů. Rafi, teenager s RDEB, řekl: „Já a tým v Americe Debry v Americe jsem velmi nadšený schválením FDA zevaskyn. Vzhledem k tomu, že tento terapeutický produkt se zabývá i nejvyšší, nejobtížnější a problematickou chronickou ranou, věříme, že upřen Zevaskyn může zvýšit kvalitu pacientů. kteří trpí těmito velkými chronickými neoteativními ranami, které způsobují významnou bolest a stres nejen pro pacienta, ale také pro jejich pečovatele. Je nám ctí, že jsme v průběhu let vytvořili takový úzký vztah s Abeonou a těšíme se na prohloubení našeho partnerství tím, že jsme pomohli zajistit, aby populace pacientů do Zevaskyn byl široký přístup, což vím, že je jejich konečným cílem. “

Michael Hund, M.B.A., Chief Executive Officer of EB Research Partnership (EBRP), the largest global organization dedicated to funding research to treat and cure epidermolysis bullosa (EB), said, “The mission of EBRP is to advance commercially sustainable research aimed at treating and ultimately curing EB. We are honored to partner with the entire Abeona team and commend their leadership, determination, and passion to deliver Mnoho potřebných inovativních řešení pro jednotlivce a jejich rodiny žijící s EB. Chcete -li pokračovat v podpoře komunity EB. “

dostupnost Zevaskyn ve třetím čtvrtletí roku 2025

Očekává se, že bude k dispozici zevaskyn od třetí čtvrtiny roku 2025 prostřednictvím kvalifikovaných léčebných center Zevaskyn (QTC). The QTCs are well-recognized epidermolysis bullosa treatment centers with cell and gene therapy experience, situated across the U.S. to ensure patients nationwide have access to this important treatment.

Abeona’s comprehensive patient support program, Abeona Assist™, offers personalized support, including helping patients understand their insurance benefits and financial assistance options, and providing travel and logistical assistance for eligible patients. Pro více informací o tom, jak přistupovat k Zevaskynu, mohou pacienti, pečovatelé a poskytovatelé zavolat Abeona Assist na čísle 1-855-ABEONA-1 (1-855-223-6621) nebo e-mailem [email protected].

„Jsme vděční oddaným vědcům, jejichž práce v posledním desetiletí umožnila rozvoj Zevaskyn,“ řekla Marissa Permane, MD, vedoucí dermatologie a ředitel epidermolýzy bullosa multidisciplinární klinika v dětské nemocnici v Philadelphii a placené konzultant a silné>. Pacienti s RDEB jsou významným milníkem při pomoci těmto speciálním pacientům žít plnější, bezbolestné a bez svědění životy s méně ranami jako lékař pečující o pacienty s RDEB, těším se na příležitost vidět tuto léčbu v naší praxi. Pokrok v terapeutickém vývoji pro recesivní dystrofický EB, což je stav, který již dlouho vyžaduje inovativní řešení. Tento milník je důkazem odhodlání vědců, vědců a zdravotnických pracovníků, kteří neúnavně pracovali na tom, aby přinesli špičkové ošetření těm, kteří to potřebují. Představuje vědecký triumf, což je hluboký krok ke zlepšení kvality života u postižených jednotlivců. Těšíme se, až uvidíme dopad, který bude mít tato terapie na tolik životů. “

V souvislosti s schválením FDA obdržela Abeona vzácný voucher priority pediatrické choroby (PRV). Společnost plánuje zpeněžit Prv.

Zevaskyn (prademagen zamikeraracel) je genovou terapií založenou na autologních buněčných listech, která je indikována pro léčbu ran u dospělých a pediatrických pacientů s recesivní dystrofickou epidermolýzou bullosa (rdeB).

  • Může nastat vážné alergické reakce na Zevaskyn. Pacienti by měli okamžitě získat lékařskou pomoc, pokud zažívají příznaky, jako je svědění, otoky, úly, potíže s dýcháním, rýma, vodní oči nebo nevolnost. Ve vzácných případech může dojít k závažné reakci zvané anafylaxe. Pacienti by měli být sledováni po zbytek svého života, aby zkontrolovali jakékoli známky rakoviny.
  • Zevaskyn se vyrábí pomocí lidských a zvířecích materiálů. Ačkoli jsou tyto materiály testovány před použitím, riziko předávání infekcí nelze eliminovat.
  • Nejběžnějšími vedlejšími účinky jsou bolest z postupu a svědění.

    • Toto není úplný seznam vedlejších účinků. Pacienti by měli volat svůj tým péče o lékařskou radu ohledně vedlejších účinků. Vedlejší účinky mohou být nahlášeny Abeoně na 1-844-888-2236 nebo FDA při 1-800-FDA-1088 nebo www.fda.gov/medwatch.

    Viz plné předepisovací informace .

    O recesivní dystrofické epidermolýze bullosa recesivní dystrofická epidermolýza bullosa (RDEB), vzácnou poruchu pojivové tkáně bez léku, je charakterizována závažnými kožními rány, které mohou vést k systémové komplikace a kvalitu života. Lidé s RDEB mají defektu v obou kopiích genu Col7A1, takže je neschopní produkovat fungující kolagen typu VII, který je nezbytný k ukotvení dermálních a epidermálních vrstev kůže. První a jediná genová terapie na bázi buněk na léčbě ran u dospělých a pediatrických pacientů s recesivní dystrofickou epidermolýzou bullosa (RDEB). RDEB je závažné kožní onemocnění způsobené defektem obou kopií genu COL7A1, což má za následek neschopnost produkovat funkční kolagen typu VII. Bez funkčního kolagenu typu VII a ukotvení fibril je kůže křehká a puchýře snadno, což vede k ranám, které se neustále otevírají a zavírají, nebo se úplně uzdraví. Pacienti mají často velké otevřené rány, které jsou vystaveny vysokému riziku systémové infekce. Zevaskyn zahrnuje funkční gen produkující kolagen produkující kolagen typu VII do vlastních kožních buněk pacienta, ex vivo, pomocí replikačního nekompetentního retrovirového vektoru k produkci funkčního kolagenu typu VII v ošetřených ranách. Zevaskyn prokázal klinicky smysluplné hojení ran a snižování bolesti s jedinou chirurgickou aplikací. Pro více informací navštivte www.zevaskyn.com.

    o Abeona Therapeutics Abeona Therapeutics Inc. je komerční biofarmaceutická společnost vyvíjející buněčné a genové terapie pro vážná onemocnění. Abeona Zevaskyn ™ (prademagen zamikeracel) je první a jedinou autologní genovou terapií založenou na buňkách pro léčbu ran u dospělých a pediatrických pacientů s recesivní dystrofickou epidermolýzou bullosa (RDEB). Plně integrované výrobní zařízení CGMP společnosti v Clevelandu v Ohiu slouží jako výrobní místo pro komerční výrobu Zevaskyn v Clevelandu v Ohiu. Portfolio společnosti společnosti obsahuje genové terapie založené na adeno-asociovaných (AAV) pro oční onemocnění s vysokou neuspokojenou lékařskou potřebou. Román Abeony, AAV Capsids nové generace se hodnotí, aby se zlepšily profily tropismu pro různé ničivé nemoci. Další informace naleznete na adrese www.abeonaterapeutics.com.

    Zevaskyntm, Abeona Assisttm, Abeona Therapeutics® a jejich související loga jsou ochranné známky Abeona Therapeutics vč.

    výhledová prohlášení Tato tisková zpráva obsahuje určitá prohlášení, která se vyvíjejí ve smyslu oddílu 27A zákona o cenných papírech z roku 1933, a oddíl 21e výměny cenných papírů z roku 1934, a to zahrnuje riziky a nezaslouženo. Pokusili jsme se identifikovat výhledová prohlášení podle takové terminologie, jako je „květen“, „vůle“, „věří“, „očekávat“, „očekávat“, „zamýšlel“, „potenciální“ a podobná slova a výrazy (jakož i jiná slova nebo výrazy, které odkazují na budoucí události, podmínky nebo okolnosti), které tvoří a jsou zamýšleny k identifikaci významů o výparu. Skutečné výsledky se mohou významně lišit od výsledků naznačených takovými výhledovými prohlášeními v důsledku různých důležitých faktorů, četných rizik a nejistot, včetně, ale bez omezení, naší schopnosti komercializovat Zevaskyn, terapeutický potenciál Zevaskyn, ať už nesplněné potřeby a tržní příležitosti pro Zevaskyn jsou v souladu s očekáváním společnosti; naše schopnost zapsat pacienty do klinických studií; výsledek budoucích schůzek a inspekcí od FDA nebo jiných regulačních agentur, včetně těch, které se týkají předklinických programů; schopnost dosáhnout nebo získat nezbytná regulační schválení; dopad jakýchkoli změn na finančních trzích a globálních ekonomických podmínkách; rizika spojená s analýzou a vykazováním dat; a další rizika zveřejněná v poslední výroční zprávě společnosti o formuláři 10-K a následné pravidelné zprávy podané u Komise pro cenné papíry a burzy. Společnost nezavazuje žádnou povinnost revidovat výhledová prohlášení nebo je aktualizovat tak, aby odrážela události nebo okolnosti, ke kterým došlo po datu této tiskové zprávy, ať už v důsledku nových informací, budoucího vývoje nebo jinak, s výjimkou případů, kdy vyžaduje federální zákony o cenných papírech.

    Zdroj: Abeona Therapeutics Inc.

    Vyslán : 2025-04-30 06:00

    Přečtěte si více

    Odmítnutí odpovědnosti

    Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

    Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

    Populární klíčová slova