FDA genehmigt die Genaskyn (Prademagene Zamikeracel) -Ne -Therapie bei Patienten mit rezessiver dystrophischer Epidermolyse Bullosa

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FDA Approves Zevaskyn (prademagene zamikeracel) Gene Therapy for Patients with Recessive Dystrophic Epidermolysis Bullosa

CLEVELAND, April 29, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq: ABEO) today announced the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has approved Zevaskyn (pronounced as ‘ZEE-vah-skin’) (prademagene zamikeracel) gene-modified cellular sheets, also known as pz-cel, as the first and only autologous cell-based gene therapy for the treatment of wounds in adult and pediatric patients with recessive dystrophic epidermolysis bullosa (RDEB), a serious and debilitating Genetische Hautkrankheit. Es gibt kein Heilmittel für RDEB und Zevaskyn ist das einzige von der von der FDA zugelassene Produkt zur Behandlung von RDEB-Wunden mit einer einzelnen Anwendung.

"Die heutige Zulassung von Zevaskyn ist ein entscheidender Moment bei der Behandlung von RDEB und beantwortet den Ruf der Menschen mit klinischer, wirtschaftlicher und menschlicher Auswirkungen dieser verheerenden Krankheit", sagte Vish Seshadri, Ph.D., M.B.A., Chief Executive Officer von Abeona. „Wir haben von der RDEB -Community gehört, dass es eine hartnäckige Notwendigkeit gibt, RDEB -Wunden zuverlässig anzusprechen, insbesondere solche, die chronisch und anfällig für Infektionen sind. Durch eine einzelne chirurgische Anwendung kann Zevaskyn nun Menschen mit RDEB die Möglichkeit für die Wundheilung und die Schmerzreduzierung in selbst der schwersten Wunde anbieten, wie aus den Ergebnissen der Ergebnisse aus unserer Pivotal -3 -Studie. Align = "Justify"> Erste-ots-jüngste Gentherapie mit robustem Körper von klinischen Beweisen

The FDA approval of Zevaskyn is based on the pivotal Phase 3 VIITAL™ study (NCT04227106), a multi-center, randomized, intrapatient-controlled trial that met its two co-primary efficacy endpoints demonstrating statistically significant healing of 50 percent or more from baseline in large chronic RDEB wounds, and pain reduction from baseline as Bewertet durch die Wong-Baker-Gesichtsskala, wie sie sechs Monate nach der Behandlung bewertet wurde. Die häufigsten unerwünschten Ereignisse wurden bei weniger als fünf Prozent der Patienten beobachtet und umfassten Verfahrensschmerzen und Juckreiz.

"Zevaskyn wurde in klinischen Studien gut verträglich und wirksam und wirksam und bildeten klinisch bedeutende Verbesserungen bei der Wundheilung, der Schmerzreduktion und anderen assoziierten Symptomen bei großen chronischen RDEB-Wunden nach einer einzigen Anwendung“, sagte Jean Tang, M.D. „In der abgeschlossenen Phase 1/2A -Studie von Zevaskyn haben wir die Wundheilung und die Schmerzreduktion beobachtet, die jahrelang nach einer einzigen Anwendung gedauert haben. Heute können wir die Verfügbarkeit einer aufregenden neuen therapeutischen Option feiern, die durch den unglaublichen Mut von Patienten und Familien, die an dieser klinischen Studie teilgenommen haben, ermöglicht wurden. Ein einzelnes Zentrum, eine offene Label-Studie in 38 chronischen Wunden bei 7 Patienten zeigte, dass eine einzige chirurgische Anwendung von Zevaskyn mit einer langfristigen Verbesserung an behandelten Stellen über eine mittlere Nachbeobachtungszeit von 6,9 Jahren verbunden war. Bereich 4 bis 8 Jahre.

"Nach vielen Jahren der Arbeit ist es großartig, diese FDA-Zustimmung von Zevaskyn zu sehen. Zu der Fähigkeit von Zevaskyn, nach einer einzigen Behandlungsanwendung langfristige Ergebnisse zu liefern “, sagte Madhav Vasanthavada, Ph.D., M.B.A., Chief Commercial Officer von Abeona. „Wir verpflichten uns, eng mit kommerziellen und staatlichen Zahler an ergebnisbasierten Vereinbarungen zusammenzuarbeiten, die hinter dem Versprechen von Zevaskyn für Patienten stehen, und den Zugang zu beschleunigen.“

In beiden klinischen Studien wurde Zevaskyn ohne behandlungsbezogene schwerwiegende unerwünschte Ereignisse gut toleriert. Monumentaler Schritt nach vorne für Personen, die mit RDEB und ihren Familien leben, eine dringend benötigte, lang anhaltende Behandlungsoption für diese verheerende Erkrankung anbieten und die Hoffnung auf eine verbesserte Lebensqualität für diese Patienten bieten. “

Amy Paller, M. D., pädiatrischer Dermatologe und klinischer Forscher, sagte: „Transplantation gener korrigierte Haut auf chronisch offene Wunden von Patienten mit rezessiven Dystrophischen Epidermolyse-Bullosa-Versprechen, um eine langfristige Heilung von Wunden zu ermöglichen. Produkte. ”

dr. Seshadri fügte hinzu: „Wir danken den Patienten, ihren Familien und Pflegepersonen für ihre Unterstützung von Zevaskyn. Wir bedanken uns bei der Debra von Amerika für ihre unerschütterliche Unterstützung während der gesamten Entwicklungsreise, insbesondere für ihre Wechselwirkungen mit der FDA zur Unterstützung von Zevaskyn und dem Namen der EB -Gemeinde, die die heutigen Regulierung ermöglicht haben, haben die Regulierungen, die die Regulierung ermöglichen, die Regulierungen ermöglichen. Abeona-Team für ihr kollektives Engagement und ihre Entschlossenheit durch den Entwicklungsprozess und den Beitrag zu diesem Meilenstein.

Addressing the underlying cause of RDEB

With mutations in both copies of the COL7A1 gene that expresses Type VII collagen, people with RDEB have extremely fragile skin characterized by extensive blistering and severe wounds that often cover more than 30 percent of a patient’s body surface, and in some cases up to 80 percent. RDEB -Wunden verursachen schwächende Schmerzen und systemische Komplikationen, die sich auf die Länge und Lebensqualität auswirken. Diese Wunden sind schwer zu heilen, können jahrelang offen bleiben und viele, die in der Nähe sind, tendenziell wiedereröffnet.

Zevaskyn besteht aus den eigenen Hautzellen eines Patienten (Keratinozyten), die genetisch verändert wurden, um funktionelle Typ VII -Kollagen zu erzeugen. Zevaskyn -Blätter werden chirurgisch auf die verwundeten Bereiche des Patienten angewendet. In einer einzigen Anwendung von Zevaskyn können bis zu 12 Kreditkartengröße miteinander verbunden werden, um große Gebiete abzudecken oder auf mehrere unterschiedliche Wunden anzuwenden. Rafi, ein Teenager mit RDEB, sagte: „Ich und das Team von Debra of America sind sehr begeistert von der Zulassung von Zevaskyn durch die FDA. Angesichts der Tatsache, dass dieses therapeutische Produkt auch die größte, am schwierigsten und problematische chronische Wunden am schwierigsten und problematische chronische Wunden anspricht, glauben wir, dass die Anwendung von Zevaskyn das Potenzial der Day-tay-tay-tay-tay-tay-tay-tay-tay-tay-tay-tay-tay-tay-tay-tay-tay-tay-tagsübergreifend ansteigt. die unter diesen großen chronischen nicht heilenden Wunden leiden, die nicht nur für den Patienten, sondern auch für ihre Betreuer erhebliche Schmerzen und Stress verursachen. Es ist uns eine Ehre, im Laufe der Jahre eine so enge Beziehung zu Abeona aufgebaut zu haben, und freuen uns darauf, unsere Partnerschaft zu vertiefen, indem sie dazu beitragen, dass die Patientenbevölkerung einen breiten Zugang zu Zevaskyn hat, von dem ich weiß, dass es ihr ultimatives Ziel ist. “

Michael Hund, M.B.A., Chief Executive Officer von EB Research Partnership (EBRP), der größten globalen Organisation, die sich der Finanzierung von Forschungsergebnissen zur Behandlung und Heilung von Epidermolyse Bullosa widmet (EB), sagte: „Die Mission von EBRP ist es, die Wirtschaftsprüfung voranzubringen. Entschlossenheit und Leidenschaft, innovativen Lösungen für Einzelpersonen und ihre Familien mit EB zu liefern. EBRP freut sich darauf, mit Abeona zusammenzuarbeiten, um die EB -Community weiterhin zu unterstützen. “

Verfügbarkeit von Zevaskyn im dritten Quartal von 2025

Zevaskyn wird voraussichtlich ab dem dritten Quartal 2025 über qualifizierte Behandlungszentren (QTCs) von Zevaskyn verfügbar sein. Die QTCs sind gut anerkannte Epidermolyse-Bullosa-Behandlungszentren mit Zell- und Gentherapieerfahrung, die in den USA gelegen sind, um sicherzustellen, dass die Patienten landesweit Zugang zu dieser wichtigen Behandlung haben. Weitere Informationen zum Zugriff auf Zevaskyn, Patienten, Pflegekräfte und Anbieter können ABEONA Assist unter 1-855-ablea-1 (1-855-223-6621) anrufen oder eine E-Mail an [email protected].

"Wir sind dankbar den engagierten Wissenschaftlern, deren Arbeit im vergangenen Jahrzehnt die Entwicklung von Zevaskyn ermöglicht hat", sagte Marissa Perman, MD, Abschnitt Chef der Dermatologie und Direktor der Epidermolyse Bulosa Multidisciplinary Clinic AT Children's Hospital AT Philadelphia und bezahlte Abeona. Mit RDEB ist ein bedeutender Meilenstein, um diesen speziellen Patienten zu helfen, füller, schmerzfreies und juckfreies Leben mit weniger Wunden zu leben. In der therapeutischen Entwicklung für rezessives dystrophisches EB ist eine Erkrankung, die seit langem eine innovative Lösung benötigt. Dieser Meilenstein ist ein Beweis für das Engagement von Wissenschaftlern, Forschern und medizinischen Fachkräften, die unermüdlich daran gearbeitet haben, den Bedürftigen innovative Behandlungen zu bringen. Es stellt einen wissenschaftlichen Triumph dar, ein tiefgreifender Schritt zur Verbesserung der Lebensqualität von Betroffenen. Wir freuen uns auf die Auswirkungen, die diese Therapie auf so viele Leben haben wird. “

Im Zusammenhang mit der FDA -Zulassung erhielt Abeona einen seltenen Prioritätsprüfungsgutschein (PRV) für pädiatrische Krankheiten. Das Unternehmen plant, die PRV zu monetarisieren.

Zevaskyn (Prademagene Zamikeracel) ist eine autologe Gentherapie auf der Basis von Gene auf der Basis von Wunden bei adulten und pädiatrischen Patienten mit rezessivem Dystrophischen Epidermolyse-Bullosa (RDEB).

  • Es können schwerwiegende allergische Reaktionen auf Zevaskyn auftreten. Patienten sollten sofort medizinische Hilfe erhalten, wenn sie Symptome wie Juckreiz, Schwellung, Nesselsucht, Atembeschwerden, flüssige Nase, wässrige Augen oder Übelkeit aufweisen. In seltenen Fällen kann eine schwere Reaktion, die als Anaphylaxie bezeichnet wird, auftreten. Die Patienten sollten für den Rest ihres Lebens überwacht werden, um nach Anzeichen von Krebs zu suchen.
  • Zevaskyn wird mit menschlichen und tierischen Materialien hergestellt. Obwohl diese Materialien vor der Verwendung getestet werden, kann das Risiko, Infektionen weiterzugeben

    Dies ist keine vollständige Liste von Nebenwirkungen. Patienten sollten ihr Pflegeteam um medizinische Beratung zu Nebenwirkungen anrufen. Nebenwirkungen können Abeona unter 1-844-888-2236 oder FDA unter 1-800-FDA-1088 oder www.fda.gov/medwatch. href = "https://www.gubenewswire.com/tracker?data=rxmkjd3wmsrimkgs1duw_loaupjddjn5nc1pipcw1yuw92clnzg7 X5goxgSa1aqywcssqkaikhvhm-ru_zm1ujwmibp5n6rptlpjtdoyrvoshytrtkb0de6rif-mi6zps5sfonekxyruwbdijr0qva == " target = "_ leer" rel = "nofollow noopener"> Vorschrifteninformationen .

    Über rezessive dystrophische Epidermolyse Bullosa rezessive dystrophische Epidermolyse -Bullosa (RDEB), eine seltene Bindegewebe -Störung ohne Heilung, wird durch schwere Hautwunden gekennzeichnet, die Schmerzen verursachen und zu systemischen Komplikationen führen können, die sich auf die Länge und die Qualität der Lebensqualität und die Qualität der Lebensdauer und die Qualität des Lebens auswirken können. Menschen mit RDEB haben einen Defekt in beiden Kopien des Col7a1-Gens, sodass sie nicht in der Lage sind, funktionierende Typ VII-Kollagen zu produzieren. Dies ist notwendig, um die dermalen und epidermalen Schichten der Haut zu verankern. Erste und einzige autologe Gentherapie auf der basierten Gentherapie auf Zellblech zur Behandlung von Wunden bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten mit rezessiven dystrophischen Epidermolyse-Bullosa (RDEB). RDEB ist eine schwere Hautkrankheit, die durch einen Defekt in beiden Kopien des Col7a1 -Gens verursacht wird, was dazu führt, dass die Unfähigkeit, funktionelle Typ VII -Kollagen zu erzeugen, nicht in der Lage ist. Ohne funktionelle Typ VII -Kollagen und Verankerungsfibrillen ist die Haut leicht zerbrechlich und Blasen, was zu Wunden führt, die ständig öffnen und schließen oder nicht ganz heilen. Patienten haben häufig große offene Wunden, die einem hohen Risiko einer systemischen Infektion ausgesetzt sind. Zevaskyn integriert das COL7A1-Gen des funktionellen Typs VII in den eigenen Hautzellen eines Patienten, Ex-vivo, unter Verwendung eines replikationskompetenten retroviralen Vektors, um funktionelle Typ VII-Kollagen in behandelten Wunden zu erzeugen. Zevaskyn hat klinisch bedeutungsvolle Wundheilung und Schmerzreduzierung mit einer einzigen chirurgischen Anwendung nachgewiesen. Weitere Informationen finden Sie unter www.zevaskyn.com.

    Über Abeona Therapeutics Abeona Therapeutics Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen im kommerziellen Stadium, das Zell- und Gentherapien für schwere Krankheiten entwickelt. Abeonas Zevaskyn ™ (Prademagene Zamikeracel) ist die erste und einzige autologe zellbasierte Gentherapie zur Behandlung von Wunden bei Erwachsenen und pädiatrischen Patienten mit rezessiver dystrophischer Epidermolyse-Bullosa (RDEB). Die vollständig integrierte CGMP -Produktionsanlage für Zell- und Gentherapie des Unternehmens in Cleveland, Ohio, dient als Produktionsstätte für die kommerzielle Produktion von Zevaskyn. Das Entwicklungsportfolio des Unternehmens verfügt über Adeno-assoziierte Gentherapien (AAV) -basierte Virus (AAV) für Augenkrankheiten mit hohem, nicht erfülltem medizinischem Bedarf. Der Roman von Abeona, AAV-Kapsiden der nächsten Generation, werden bewertet, um die Tropismusprofile für eine Vielzahl verheerender Krankheiten zu verbessern. Weitere Informationen finden Sie unter www.abeonatherapeutics.com.

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    Quelle: Abeona Therapeutics Inc.

    Gesendet : 2025-04-30 06:00

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