La FDA aprueba la terapia génica Zevaskyn (Prademagene Zamikeracel) para pacientes con epidermólisis distrófica recesiva bullosa

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La FDA aprueba la terapia génica Zevaskyn (Prademagene Zamikeracel) para pacientes con bulosa de epidermólisis distrófica recesiva

Cleveland, 29 de abril, 2025 (Globe Newswire) - ABEONA THERAPETIC Inc. (Nasdaq: AbeO). (FDA) has approved Zevaskyn (pronounced as ‘ZEE-vah-skin’) (prademagene zamikeracel) gene-modified cellular sheets, also known as pz-cel, as the first and only autologous cell-based gene therapy for the treatment of wounds in adult and pediatric patients with recessive dystrophic epidermolysis bullosa (RDEB), a serious and debilitating genetic enfermedad de la piel. No hay cura para RDEB y Zevaskyn es el único producto aprobado por la FDA para tratar las heridas RDEB con una sola aplicación.

"La aprobación de hoy de Zevaskyn representa un momento fundamental en el tratamiento de RDEB, respondiendo el llamado de las personas que viven con el impacto clínico, económico y humano de esta enfermedad devastadora", dijo Vish Seshadri, Ph.D., M.B.A., director ejecutivo de Abeona. "Hemos escuchado de la comunidad RDEB que existe una necesidad insatisfecha persistente de abordar de manera confiable las heridas RDEB, especialmente aquellas que son crónicas y propensas a la infección. A través de una sola aplicación quirúrgica, Zevaskyn ahora puede ofrecer a las personas con RDEB la oportunidad de la curación de la herida y la reducción del dolor incluso en las heridas más graves, como se evidenció en los resultados de nuestro estudio de fase pivotal". Align = "Justify"> La primera terapia génica en su tipo con un cuerpo robusto de evidencia clínica

La aprobación de la FDA de Zevaskyn se basa en el estudio PIVOTAL FASE 3 VIITE ™ (NCT04227106), un múltiple centro, aleatorizado, controlado por intrapatiente, controlado por el ensayo de la base de la base de la base de la base de la base de la base de la base. Según lo evaluado por la Escala de caras de Wong-Baker, según lo evaluado en los seis meses después del tratamiento.

en 43 heridas grandes y crónicas tratadas con una sola aplicación de Zevaskyn, el 81 por ciento de las heridas mostró un 50 por ciento o más de curación (p <0.0001) como se evaluó a seis meses, en comparación con el 16 por ciento en 43 heridas de control de control tratadas con el estándar de atención de la atención. Los eventos adversos más comunes se observaron en menos del cinco por ciento de los pacientes e incluyeron dolor de procedimiento y picazón.

"Zevaskyn fue bien tolerado y eficaz en los estudios clínicos, proporcionando mejoras clínicamente significativas en la curación de heridas, la reducción del dolor y otros síntomas asociados en grandes heridas crónicas RDEB después de una sola aplicación", dijo Jean Tang, M.D., Ph.D., Profesor de Dermatología e Investigador principal de la Investigadora principal del Viital de Viital. "En el estudio completado de la fase 1/2A de Zevaskyn, hemos observado la curación de heridas y la reducción del dolor que ha durado años después de una sola aplicación. Hoy podemos celebrar la disponibilidad de una nueva opción terapéutica emocionante que se hace posible por el increíble coraje de pacientes y familias que participaron en estos estudios clínicos". Un estudio de etiqueta abierta de un solo centro en 38 heridas crónicas en 7 pacientes mostró que una aplicación quirúrgica única de Zevaskyn se asoció con una mejora a largo plazo en sitios tratados durante una mediana de seguimiento de 6.9 años; rango de 4 a 8 años.

"Después de muchos años de trabajo, es genial ver esta aprobación de la FDA de Zevaskyn. Los pacientes de EB merecen todo lo que podemos hacer por ellos", dijo M. Peter Marinkovich, M.D., Profesor Asociado de Dermatología e Investigador Co-Investigador Co-Investigador del Estudio Viital ™. Confiado en la capacidad de Zevaskyn para entregar resultados a largo plazo después de una sola aplicación de tratamiento ", dijo Madhav Vasanthavada, Ph.D., M.B.A., Director Comercial de Abeona. "Estamos comprometidos a trabajar estrechamente con los pagadores comerciales y gubernamentales en acuerdos basados ​​en resultados que respaldan la promesa de Zevaskyn para los pacientes y aceleran el acceso".

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En ambos estudios clínicos, Zevaskyn fue bien tolerado sin eventos adversos graves relacionados con el tratamiento observados hasta la fecha.

Anna L. Bruckner, MD, codirector de la Clínica EB en el Hospital de Niños de Colorado y Profesor de Dermatología, Universidad de la Facultad de Medicina de Colorado, dijo la aprobación de FDA FDA de Zevasks de Zevasks de ZeVasks de Zevasks de Zevasks de Zevasks de Zevasks de Zevasks de Zevasks de Zevasks de Zevasks de Zevasks de Zevasks de Zevasks de Zevasks de Zevasks de Zevasks de Zevasks de Zevasks de Zevask. Paso monumental para las personas que viven con RDEB y sus familias, ofreciendo una opción de tratamiento muy necesaria y duradera para esta condición devastadora y brindando esperanza para una mejor calidad de vida para estos pacientes. ”

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Amy Paller, M.D., dermatólogo pediátrico e investigador clínico, dijo: "El injerto de la piel con corrección de genes en las heridas crónicamente abiertas de pacientes con epidermólisis distófica recesiva bulosa promete el potencial para proporcionar la curación a largo plazo de las alturas, la reducción de la reducción y el riesgo reducido de la infección por la infección. Productos. "

dr. Seshadri agregó: "Agradecemos a los pacientes, sus familias y cuidadores por su apoyo a Zevaskyn. Expresamos nuestra gratitud a Debra of America por su inquebrantable apoyo durante todo el viaje de desarrollo, en particular, por sus interacciones con la FDA en apoyo de Zevaskyn y en el estudio de los casos de EB y que han ayudado a hacer que la aprobación regulatoria de hoy sea la aprobación regulatoria. Equipo de Abeona por su compromiso y determinación colectiva a través del proceso de desarrollo, y la contribución a este logro hito.

Abordar la causa subyacente de RDEB

con mutaciones en ambas copias del gen Col7a1 que expresa colágeno tipo VII, las personas con RDEB tienen una piel extremadamente frágil caracterizada por una gran cantidad de ampollas y heridas graves que a menudo cubren más del 30 por ciento de una superficie de los pacientes extensas. Las heridas RDEB causan dolor debilitante y complicaciones sistémicas que afectan la longitud y la calidad de vida. Estas heridas son difíciles de sanar, pueden permanecer abiertas durante años, y muchas que cierran tienden a reabrir.

Zevaskyn consiste en las propias células de la piel de un paciente (queratinocitos) que han sido modificadas genéticamente, para producir colágeno funcional tipo VII. Las hojas de Zevaskyn se aplican quirúrgicamente a las áreas heridas del paciente. In a single application of Zevaskyn, up to 12 credit card-sized sheets can be joined together to cover large areas or applied to multiple distinct wounds, allowing for signficant coverage of affected body areas.

Brett Kopelan, M.A., Executive Director of debra of America, the only national advocacy organization that provides all-inclusive care to the epidermolysis bullosa community, and father to Rafi, Un adolescente con RDEB, dijo: "Yo, y el equipo de Debra of America, están muy entusiasmados con la aprobación de la FDA de Zevaskyn. Dado que este producto terapéutico aborda incluso las heridas crónicas más grandes, más difíciles y problemáticas, creemos que la aplicación de Zevaskyn puede aumentar significativamente la calidad de vida de los pacientes. Estas grandes heridas crónicas que no son de nohealización que causan dolor y estrés significativos no solo para el paciente, sino también para sus cuidadores. Nos honra haber formado una relación tan cercana con Abeona a lo largo de los años y esperamos profundizar nuestra asociación ayudando a garantizar que haya un amplio acceso para la población de pacientes a Zevaskyn, lo que sé que es su objetivo final ".

Michael Hund, M.B.A., director ejecutivo de EB Research Partnership (EBRP), la organización global más grande dedicada a la investigación de financiamiento para tratar y curar la epidermólisis bulosa (EB), dijo: “La misión de EBRP es avanzar en la investigación comercialmente sostenible para tratar y finalmente cura EB. Muy necesitadas soluciones innovadoras para las personas y sus familias que viven con EB. para continuar apoyando a la comunidad EB ".

Se espera que Zevaskyn esté disponible a partir del tercer trimestre de 2025 a través de los centros de tratamiento calificados de Zevaskyn (QTC). Los QTC son centros de tratamiento de bullosa de epidermólisis bien reconocidos con experiencia en terapia con células y génicas, situados en todo Estados Unidos para garantizar que los pacientes en todo el país tengan acceso a este importante tratamiento.

El Programa Integral de Pacientes Integrales de Abeona ASIGATIONS, ABEONA ASISTENTE PACIENTES. Para obtener más información sobre cómo acceder a Zevaskyn, pacientes, cuidadores y proveedores pueden llamar a Abeona Assist al 1-855-ABEONA-1 (1-855-223-6621) o enviar un correo electrónico a [email protected].

"Agradecemos a los científicos dedicados cuyo trabajo durante la última década hizo posible el desarrollo de Zevaskyn", dijo Marissa Perman, MD, Jefe de Dermatología de la Sección y Director de la Epidermólisis Bulosa Multidisciplinaria Clínica en el Hospital de Niños de Filadelfia y consultor pagado a Abeona . Los pacientes con RDEB es un hito significativo para ayudar a estos pacientes especiales a vivir vidas más llenas, sin dolor y sin picazón con menos heridas. Avance en el desarrollo terapéutico para EB distrófica recesivo, una condición que durante mucho tiempo necesitó una solución innovadora. Este hito es un testimonio de la dedicación de científicos, investigadores y profesionales médicos que han trabajado incansablemente para traer tratamientos de vanguardia a los necesitados. Representa un triunfo científico, un paso profundo para mejorar la calidad de vida para las personas afectadas. Esperamos ver el impacto que esta terapia tendrá en tantas vidas ”.

En relación con la aprobación de la FDA, Abeona recibió un raro cupón de revisión de prioridad de enfermedad pediátrica (PRV). La compañía planea monetizar el PRV.

indicación

Zevaskyn (prademagene zamikeracel) es una terapia génica basada en una lámina celular autóloga indicada para el tratamiento de heridas en pacientes adultos y pediátricos con epidermólisis distófica recesiva bulosa (rdeb).

información de seguridad importante

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  • Existe un riesgo potencial de que el tratamiento con Zevaskyn pueda contribuir al desarrollo del cáncer debido a cómo funciona la terapia. Los pacientes deben ser monitoreados por el resto de sus vidas para verificar cualquier signo de cáncer.
  • Zevaskyn se realiza con materiales humanos y animales. Aunque estos materiales se prueban antes de su uso, el riesgo de transmitir infecciones no se puede eliminar.
  • Los efectos secundarios más comunes son el dolor del procedimiento y la picazón.

    • Esta no es una lista completa de efectos secundarios. Los pacientes deben llamar a su equipo de atención para obtener consejos médicos sobre efectos secundarios. Los efectos secundarios se pueden informar a Abeona al 1-844-888-2236 o a la FDA al 1-800-FDA-1088 o www.fda.gov/medwatch.

    ver Full Prescribir información .

    sobre la epidermólisis distrófica recesiva bullosa bullosa de epidermólisis distrófica recesiva (RDEB), un trastorno raro del tejido conectivo sin una cura, se caracteriza por las heridas graves que causan dolor y pueden conducir a complicaciones sistemáticas que afectan la longitud y la calidad de la vida. Las personas con RDEB tienen un defecto en ambas copias del gen COL7A1, dejándolos no poder producir colágeno de tipo VII en funcionamiento, que es necesario para anclar las capas dérmicas y epidérmicas de la piel.

    sobre ZeVaskyn (prademaga Zamikeracel) Gene Sheets o Pz-Celular

    Acerca de Abeona Therapeutics Abeona Therapeutics Inc. es una compañía biofarmacéutica en etapa comercial que desarrolla terapias celulares y genéticas para enfermedades graves. Zevaskyn ™ de Abeona (Prademagene Zamikeracel) es la primera y única terapia génica de células autólogas para el tratamiento de heridas en adultos y pacientes pediátricos con bulosa de epidermólisis distófica recesiva (RDEB). La instalación de fabricación CGMP de células y terapia genética totalmente integradas de la compañía en Cleveland, Ohio, sirve como sitio de fabricación para la producción comercial de Zevaskyn. La cartera de desarrollo de la compañía presenta terapias genéticas basadas en el virus adenoasociado por adeno (AAV) para enfermedades oftálmicas con una alta necesidad médica insatisfecha. Las novela de Abeona, las cápsides AAV de próxima generación, se evalúan para mejorar los perfiles de tropismo para una variedad de enfermedades devastadoras. Para obtener más información, visite www.abeonatherapeutics.com.

    Zevaskyntm, Abeona AssistM, Abeona Therapeutics®, y sus logotipos relacionados son marcas registradas de Abeona Therapeutics Inc.

    declaraciones con visión de futuro Este comunicado de prensa contiene ciertas declaraciones que son con venpía en el sentido de la Sección 27A de la Ley de Valores de 1933, según enmendado, y la Sección 21 de la Ley de Intercambio de Valores de 1934, como se modifica, y que implican riesgos e incertidumbres. Hemos intentado identificar declaraciones con visión de futuro mediante una terminología como "mayo", "voluntad", "creer", "anticipar", "esperar", "pretender", "potencial" y palabras y expresiones similares (así como otras palabras o expresiones que hacen referencia a eventos futuros, condiciones o circunstancias), que constituyen y están destinadas a identificar las declaraciones con anticipación. Los resultados reales pueden diferir materialmente de los indicados por tales declaraciones prospectivas como resultado de varios factores importantes, numerosos riesgos e incertidumbres, incluidas, entre otras, nuestra capacidad para comercializar Zevaskyn, el potencial terapéutico de Zevaskyn, ya sea que la necesidad no satisfecha y las oportunidades de mercado para Zevaskyn son consistentes con las expectativas de la compañía, continuos intereses en nuestra rara enfermedad de enfermedad; nuestra capacidad de inscribir pacientes en ensayos clínicos; el resultado de futuras reuniones e inspecciones de la FDA u otras agencias reguladoras, incluidas las relacionadas con los programas preclínicos; la capacidad de lograr u obtener las aprobaciones regulatorias necesarias; el impacto de cualquier cambio en los mercados financieros y las condiciones económicas globales; riesgos asociados con el análisis de datos e informes; y otros riesgos revelados en el informe anual más reciente de la Compañía sobre el Formulario 10-K y los informes periódicos posteriores presentados ante la Comisión de Bolsa y Valores. La Compañía no tiene la obligación de revisar las declaraciones prospectivas o actualizarlas para reflejar eventos o circunstancias que ocurren después de la fecha de este comunicado de prensa, ya sea como resultado de nueva información, desarrollos futuros o de otra manera, excepto como lo exige las leyes de valores federales.

    Fuente: Abeona Therapeutics Inc.

    Al corriente : 2025-04-30 06:00

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