La FDA approuve la thérapie génique de Zevaskyn (Prademagene Zamikeracel) pour les patients atteints d'épidermolyse dystrophique récessive Bullosa
La FDA approuve la thérapie génique de Zevaskyn (Prademagene Zamikeracel) pour les patients atteints d'épidermolyse dystrophique récessive Bullosa
Cleveland, 29 avril, 2025 (Globe Newswire) - Abona Therapeutics Inc. (NASDA: ABEO) Anoncez aujourd'hui des aliments américains. (FDA) a approuvé Zevaskyn (prononcé comme des feuilles cellulaires modifiées par le gène «Zee-Vah-Skin»), également connues sous le nom de PZ-Cel, sous le nom de première et unique thérapie génique à base de cellules pour le traitement de la blessure et des patients atteints d'épidermolyse récessifs (Rdeb), A. maladie génétique débilitante. Il n'y a pas de remède pour RDEB et Zevaskyn est le seul produit approuvé par la FDA à traiter les blessures RDEB avec une seule application.
"L'approbation d'aujourd'hui de Zevaskyn représente un moment pivot dans le traitement du RDEB, répondant à l'appel des personnes vivant avec l'impact clinique, économique et humain de cette maladie dévastatrice", a déclaré Vish Seshadri, Ph.D., M.B.A., directeur général d'Abeona. «Nous avons entendu dire que la communauté du RDEB qu'il y avait un besoin persistant non satisfait de traiter de manière fiable les blessures du RDEB, en particulier celles qui sont chroniques et sujettes à l'infection. Grâce à une application chirurgicale unique, Zevaskyn peut désormais offrir aux personnes atteintes de RDEB la possibilité de cicatrisation des plaies et de réduction de la douleur dans la phase de pivotale la plus sévère. Align = "Justify"> Première thérapie génique en son genre avec un corps robuste de preuves cliniques
The FDA approval of Zevaskyn is based on the pivotal Phase 3 VIITAL™ study (NCT04227106), a multi-center, randomized, intrapatient-controlled trial that met its two co-primary efficacy endpoints demonstrating statistically significant healing of 50 percent or more from baseline in large chronic RDEB wounds, and pain reduction from baseline Comme évalué par l'échelle des visages Wong-Baker, tel qu'évalué à six mois après le traitement.
Sur 43 plaies grandes et chroniques traitées avec une seule application de Zevaskyn, 81% des plaies ont montré 50% ou plus de guérison (P <0,0001) comme évaluée à six mois, comparé à 16% dans 43, les alliages témoins appariés traités avec des soins standard. Les événements indésirables les plus courants ont été observés chez moins de cinq pour cent des patients et comprenaient des douleurs procédurales et des démangeaisons
"Zevaskyn a été bien toléré et efficace dans les études cliniques, fournissant des améliorations cliniquement significatives dans la cicatrisation des plaies, la réduction de la douleur et d'autres symptômes associés dans les grandes blessures chroniques du RDEB après une seule application», a déclaré Jean Tang, M.D., Ph.D., professeur de dermatologie et principal d'investigateur principal de l'étude Viital ™. “In the completed Phase 1/2a study of Zevaskyn, we have observed wound healing and pain reduction that have lasted for years after a single application. Today we can celebrate the availability of an exciting new therapeutic option made possible by the incredible courage of patients and families who participated in these clinical studies.”
In the Phase 1/2a study of Zevaskyn (NCT01263379), une étude de marque ouverte à un seul centre dans 38 plaies chroniques sur 7 patients a montré qu'une seule application chirurgicale de Zevaskyn était associée à une amélioration à long terme sur les sites traités sur un suivi médian de 6,9 ans; Plage de 4 à 8 ans.
"Après de nombreuses années de travail, il est formidable de voir cette approbation de la FDA de Zevaskyn. Les patients EB méritent tout ce que nous pouvons faire pour eux", a déclaré M. Peter Marinkovich, M.D., professeur agrégé de dermatologie et co-principe d'investigateur de l'étude VIITAL ™. La capacité de Zevaskyn à fournir des résultats à long terme après une seule demande de traitement », a déclaré Madhav Vasanthavada, Ph.D., M.B.A., directeur commercial d'Abeona. «Nous nous engageons à travailler en étroite collaboration avec les payeurs commerciaux et gouvernementaux sur des accords basés sur les résultats qui soutiennent la promesse de Zevaskyn pour les patients, et accélérer l'accès.»
Dans les deux études cliniques, Zevaskyn a été bien toléré sans des événements indésirables graves liés au traitement observés à ce jour.
Anna L. Bruckner, MD, co-réalisateur de la clinique EB à l'hôpital pour enfants de Colorado et professeur de dermatologie de la Colorado School de une école de médecine, a déclaré: «Professeur de zévatologie de la Colorado Aft Avance monumentale pour les personnes vivant avec RDEB et leurs familles, offrant une option de traitement bien nécessaire et durable pour cette affection dévastatrice et donnant de l'espoir à une meilleure qualité de vie à ces patients. »
Amy Pouller, M.D., dermatologue pédiatrique et chercheuse clinique, a déclaré: «Greffant la peau corrigée par le gène sur des plaies chroniques ouvertes de patients atteints d'épidermolyse dystrophique récessive promettent le potentiel de la guérison à long terme. produits. »
dr. Seshadri a ajouté: «Nous sommes reconnaissants aux patients, à leurs familles et aux soignants pour leur soutien à Zevaskyn. Nous exprimons notre gratitude à Debra of America pour leur soutien inébranlable tout au long du parcours de développement, en particulier, pour leurs interactions avec la FDA dans le soutien de Zevaskyn et pour le compte de l'EB qui ont contribué à une approbation réglementaire de l'étude et à l'approbation de l'étude. Équipe Abeona pour leur engagement collectif et leur détermination à travers le processus de développement, et sa contribution à cette réalisation d'étape.
Adommant la cause sous-jacente de RDEB
Zevaskyn se compose de cellules cutanées d'un patient (kératinocytes) qui ont été génétiquement modifiées, pour produire du collagène fonctionnel de type VII. Les feuilles de Zevaskyn sont appliquées chirurgicalement sur les zones blessées du patient. Dans une seule application de Zevaskyn, jusqu'à 12 feuilles de taille de carte de crédit peuvent être réunies pour couvrir de grandes zones ou appliquées à de multiples blessures distinctes, permettant une couverture significative des zones corporelles affectées.
Brett Kopelan, M.A., directeur exécutif de Debra of America, la seule organisation nationale de plaidoyer qui fournit tous les soins inclusif Rafi, un adolescent atteint de RDEB, a déclaré: «Moi, et l'équipe de Debra of America, sont très enthousiastes à l'idée de l'approbation par la FDA de Zevaskyn. Étant donné que ce produit thérapeutique aborde même les blessures chroniques les plus difficiles, les plus difficiles et problématiques, nous pensons que l'application de Zevaskyn peut augmenter considérablement la qualité des patients. qui souffrent de ces grandes plaies chroniques non cicatrices qui provoquent une douleur et un stress significatifs non seulement pour le patient, mais aussi pour ses soignants. Nous sommes honorés d'avoir établi une relation aussi étroite avec Abeona au fil des ans et nous sommes impatients d'approfondir notre partenariat en aidant à garantir un large accès pour la population de patients à Zevaskyn, ce que je sais est leur objectif ultime. »
Michael Hund, M.B.A., Chief Executive Officer of EB Research Partnership (EBRP), the largest global organization dedicated to funding research to treat and cure epidermolysis bullosa (EB), said, “The mission of EBRP is to advance commercially sustainable research aimed at treating and ultimately curing EB. We are honored to partner with the entire Abeona team and commend their leadership, determination, and passion Pour fournir des solutions innovantes nécessaires pour les individus et leurs familles vivant avec EB. Abeona continue de soutenir la communauté EB. »
Disponibilité de Zevaskyn au troisième trimestre de 2025
Zevaskyn devrait être disponible à partir du troisième trimestre de 2025 via les centres de traitement qualifiés de Zevaskyn (QTC). Les QTC sont des centres de traitement d'épidermolyse bien reconnus avec une expérience de thérapie cellulaire et génique, situé à travers les États-Unis pour s'assurer que les patients à l'échelle nationale ont accès à ce traitement important.
Abeona Assistance Program, Abona Assist ™, offre un soutien personnalisé pour les patients en assurance et leurs options d'aide financière, et offrant une assistance logistique personnalisée pour les patients Eligible. Pour plus d'informations sur la façon d'accéder à Zevaskyn, les patients, les soignants et les fournisseurs peuvent appeler Abeona Assist au 1-855-ABEONA-1 (1-855-223-6621) ou envoyer un courriel à [email protected].
"Nous sommes reconnaissants aux scientifiques dévoués dont le travail au cours de la dernière décennie a rendu le développement de Zevaskyn", a déclaré Marissa Perman, MD, chef de la section de dermatologie et directrice de l'épidermolyse Bullosa Multidisciplinary Clinic de Children's Hospital of Philadelphia et un consultant payant pour une thérapie Abeona . Nos patients atteints de RDEB sont une étape importante pour aider ces patients spéciaux à vivre une vie plus complète, sans douleur et sans démangeaisons avec moins de blessures. Avancement du développement thérapeutique pour l'EB dystrophique récessif, une condition qui a besoin depuis longtemps d'une solution innovante. Cette étape témoigne du dévouement des scientifiques, des chercheurs et des professionnels de la santé qui ont travaillé sans relâche pour apporter des traitements de pointe à ceux qui en ont besoin. Il représente un triomphe scientifique, une étape profonde vers l'amélioration de la qualité de vie des personnes touchées. Nous sommes impatients de voir l'impact que cette thérapie aura sur tant de vies. »
En relation avec l'approbation de la FDA, Abeona a reçu un bon de révision de priorité de maladie pédiatrique (PRV). L'entreprise prévoit de monétiser le prv.
Indication
Zevaskyn (Prademagene Zamikeracel) est une thérapie génique basée sur une feuille de cellules indiquée pour le traitement des plaies chez les patients adultes et pédiatriques atteints d'épidermolyse dystrophique récessive (RDEB).
Ce n'est pas une liste complète des effets secondaires. Les patients doivent appeler leur équipe de soins pour des conseils médicaux sur les effets secondaires. Les effets secondaires peuvent être signalés à Abeona au 1-844-888-2236 ou à la FDA au 1-800-FDA-1088 ou www.fda.gov/medwatch. Voir complet Informations de prescription . À propos de l'épidermolyse dystrophique récessive Bullosa Épidermolyse dystrophique récessive Bullosa (RDEB), un trouble du tissu conjonctif rare, est caractérisé par des blessures cutanées sévères qui provoquent une douleur et peuvent entraîner des complications systémiques impactant la longueur et la qualité de la vie. Les personnes atteintes de RDEB ont un défaut dans les deux exemplaires du gène COL7A1, les laissant incapables de produire du collagène de type VII fonctionnel, qui est nécessaire pour ancrer les couches dermiques et épidermiques de la peau. sur Zevaskyn (Prademagene Zamikeracel) est la première et la seule thérapie génique basée sur la feuille cellulaire pour le traitement des plaies chez les patients adultes et pédiatriques atteints d'épidermolyse dystrophique récessive Bullosa (RDEB). Le RDEB est une maladie cutanée grave causée par un défaut dans les deux copies du gène COL7A1 entraînant l'incapacité de produire du collagène fonctionnel de type VII. Sans collagène fonctionnel de type VII et ancrage des fibrilles, la peau est fragile et des cloques facilement, conduisant à des blessures qui s'ouvrent et se ferment continuellement, ou ne parviennent pas à guérir complètement. Les patients présentent souvent de grandes plaies ouvertes qui courent un risque élevé d'infection systémique. Zevaskyn incorpore le gène Col7A1 de type VII fonctionnel de type VII dans les cellules cutanées d'un patient, ex vivo, en utilisant un vecteur rétroviral incompétent de la réplication pour produire du collagène fonctionnel de type VII dans les plaies traitées. Zevaskyn a démontré une cicatrisation cliniquement significative et une réduction de la douleur avec une seule application chirurgicale. Pour plus d'informations, visitez www.zevaskyn.com. à propos d'Abeona Therapeutics Abeona Therapeutics Inc. est une entreprise biopharmaceutique à un stade commercial développant des thérapies cellulaires et génières pour des maladies graves. Le Zevaskyn ™ d'Abeona (Prademagene Zamikeracel) est la première et la seule thérapie génique autologue à base de cellules pour le traitement des plaies chez l'adulte et les patients pédiatriques atteints d'épidermolyse dystrophique récessive Bullosa (RDEB). L'installation de fabrication de CGMP de la thérapie cellulaire et génique entièrement intégrée de la société à Cleveland, en Ohio, sert de site de fabrication pour la production commerciale de Zevaskyn. Le portefeuille de développement de la société présente des thérapies géniques basées sur le virus adéno-associées (AAV) pour les maladies ophtalmiques avec un besoin médical élevé non satisfait. Les nouvelles capsides AAV de nouvelle génération d'Abeona sont en cours d'évaluation pour améliorer les profils du tropisme pour une variété de maladies dévastatrices. Pour plus d'informations, visitez www.abeonatherapeutics.com. Zevaskyntm, Abeona Assisttm, Abeona Therapeutics® et leurs logos connexes sont des marques d'Abeona Therapeutics Inc. Énoncés prospectifs Ce communiqué de presse contient certaines déclarations qui sont tournées vers l'avant au sens de l'article 27A de la loi de 1933 de 1933, comme modifié, et l'article 21E de la loi sur les titres de 1934, tel que modifié, et qui comportent des risques et des incertitudes. Nous avons tenté d'identifier les déclarations prospectives par une terminologie telle que «mai», «volonté», «croyez», «anticipe», «attendez», «l'intention», «potentiel» et des mots et expressions similaires (ainsi que d'autres mots ou expressions faisant référence à des événements, des conditions ou des circonstances futurs), qui constituent et sont intentionnels pour identifier des états à portée de main. Les résultats réels peuvent différer sensiblement de ceux indiqués par de telles déclarations prospectives à la suite de divers facteurs importants, de nombreux risques et incertitudes, y compris, mais sans s'y limiter, notre capacité à commercialiser Zevaskyn, le potentiel thérapeutique de Zevaskyn, que ce soit le besoin non suivi et les opportunités de marché pour Zevaskyn sont cohérentes avec les attentes de la société, l'intérêt continu dans notre portfolio rares; notre capacité à inscrire des patients dans des essais cliniques; l'issue des futures réunions et inspections de la FDA ou d'autres organismes de réglementation, y compris ceux liés aux programmes précliniques; la capacité d'atteindre ou d'obtenir les approbations réglementaires nécessaires; l'impact de tout changement sur les marchés financiers et les conditions économiques mondiales; risques associés à l'analyse et aux rapports des données; et d'autres risques divulgués dans le dernier rapport annuel de la société sur le formulaire 10-K et les rapports périodiques ultérieurs déposés auprès de la Securities and Exchange Commission. La Société entreprend aucune obligation de réviser les déclarations prospectives ou de les mettre à jour pour refléter des événements ou des circonstances survenant après la date du présent communiqué de presse, que ce soit à la suite de nouvelles informations, de nouveaux développements ou non, sauf si les lois fédérales sur les valeurs
Publié : 2025-04-30 06:00 Tous les efforts ont été déployés pour garantir que les informations fournies par Drugslib.com sont exactes, jusqu'à -date et complète, mais aucune garantie n'est donnée à cet effet. Les informations sur les médicaments contenues dans ce document peuvent être sensibles au facteur temps. Les informations de Drugslib.com ont été compilées pour être utilisées par des professionnels de la santé et des consommateurs aux États-Unis et, par conséquent, Drugslib.com ne garantit pas que les utilisations en dehors des États-Unis sont appropriées, sauf indication contraire spécifique. Les informations sur les médicaments de Drugslib.com ne cautionnent pas les médicaments, ne diagnostiquent pas les patients et ne recommandent pas de thérapie. Les informations sur les médicaments de Drugslib.com sont une ressource d'information conçue pour aider les professionnels de la santé agréés à prendre soin de leurs patients et/ou pour servir les consommateurs qui considèrent ce service comme un complément et non un substitut à l'expertise, aux compétences, aux connaissances et au jugement des soins de santé. praticiens. L'absence d'avertissement pour un médicament ou une combinaison de médicaments donné ne doit en aucun cas être interprétée comme indiquant que le médicament ou la combinaison de médicaments est sûr, efficace ou approprié pour un patient donné. Drugslib.com n'assume aucune responsabilité pour aucun aspect des soins de santé administrés à l'aide des informations fournies par Drugslib.com. Les informations contenues dans le présent document ne sont pas destinées à couvrir toutes les utilisations, instructions, précautions, avertissements, interactions médicamenteuses, réactions allergiques ou effets indésirables possibles. Si vous avez des questions sur les médicaments que vous prenez, consultez votre médecin, votre infirmière ou votre pharmacien.En savoir plus
Avis de non-responsabilité
Mots-clés populaires