FDA Menyetujui Terapi Gen Zevaskyn (Prademagene Zamikeracel) untuk pasien dengan epidermolisis bullosa resesif yang resesif

Ikuti Drugslib di

FDA menyetujui terapi gen Zevaskyn (Prademagene Zamikeracel) untuk pasien dengan epidermolisis bullosa distrofi resesif

“Persetujuan hari ini atas Zevaskyn mewakili momen penting dalam pengobatan RDEB, menjawab panggilan orang yang hidup dengan dampak klinis, ekonomi, dan manusia dari penyakit yang menghancurkan ini,” kata Vish Seshadri, Ph.D., M.B.A., Kepala Eksekutif Petugas Abeona. “Kami telah mendengar dari komunitas RDEB bahwa ada kebutuhan yang tidak terpenuhi yang terus -menerus untuk secara andal mengatasi luka RDEB, terutama yang kronis dan rentan terhadap infeksi. Melalui satu aplikasi bedah, Zevaskyn sekarang dapat menawarkan kepada orang -orang dengan peluang untuk penyembuhan luka dan pengurangan rasa sakit bahkan dalam power. align = "justify"> terapi gen pertama-dari-jenis dengan tubuh yang kuat dari bukti klinis

Persetujuan FDA dari Zevaskyn didasarkan pada studi fase 3 viital ™ yang penting (NCT04227106), sebuah uji coba yang dikontrol secara intrapate, yang dikendalikan oleh banyak hal yang dikendalikan oleh dua kali linion yang ditunjukkan oleh dua hal yang lebih signifikan secara statistik atau lebih dari 50 persen atau lebih dari 50 persen atau lebih banyak penyembuhan yang ditunjukkan secara statistik dari 50 persen atau lebih banyak dari 50 persen dari 50 persen atau lebih banyak dari 50 persen dari 50 persen dari 50 persen dari 50 persen yang lebih signifikan dari 50 persen atau lebih banyak dari 50 persen atau lebih banyak dari penyembuhan statistik dari 50 persen atau lebih banyak dari 50 persen dari 50 persen dari 50 persen atau lebih dari 50 persen dari 50 persen dari 50 persen atau lebih dari 50 persen dari 50 persen atau lebih dari 50 persen dari 50 persen dari 50 persen dari statistik. Dengan skala Wong-Baker Faces, sebagaimana dievaluasi pada enam bulan setelah perawatan.

di 43 luka besar dan kronis yang diobati dengan aplikasi tunggal Zevaskyn, 81 persen luka menunjukkan 50 persen atau lebih penyembuhan (p <0,0001) sebagaimana dievaluasi pada enam bulan, dibandingkan dengan 16 persen pada 43 luka yang diobati dengan standar yang diobati dengan standar yang diobati. Efek samping yang paling umum diamati pada kurang dari lima persen pasien dan termasuk nyeri prosedural dan gatal.

“Zevaskyn ditoleransi dengan baik dan manjur dalam studi klinis, memberikan peningkatan yang bermakna secara klinis dalam penyembuhan luka, pengurangan nyeri, dan gejala terkait lainnya pada luka RDEB kronis besar setelah aplikasi tunggal,” kata peneliti utama Jean Tang, M.D.. “Dalam studi Fase 1/2A yang telah selesai di Zevaskyn, kami telah mengamati penyembuhan luka dan pengurangan rasa sakit yang telah berlangsung selama bertahun -tahun setelah aplikasi tunggal. Hari ini kami dapat merayakan ketersediaan opsi terapi baru yang menarik yang dimungkinkan oleh keberanian luar biasa dari Pasien dan Keluarga yang berpartisipasi dalam Fase 1. Pusat tunggal, studi label terbuka pada 38 luka kronis di 7 pasien menunjukkan bahwa aplikasi bedah tunggal Zevaskyn dikaitkan dengan peningkatan jangka panjang di lokasi yang dirawat selama rata-rata tindak lanjut 6,9 tahun; kisaran 4 hingga 8 tahun.

“Setelah bertahun-tahun bekerja, senang melihat persetujuan FDA dari Zevaskyn ini. Pasien EB layak mendapatkan semua yang dapat kita lakukan untuk mereka,” kata M. Peter Marinkovich, M.D., Associate Professor of Dermatology dan Penyelenggara Klinik "yang didasarkan pada studi Viital ™. Kemampuan Zevaskyn untuk memberikan hasil jangka panjang setelah aplikasi perawatan tunggal, ”kata Madhav Vasanthavada, Ph.D., M.B.A., Kepala Pejabat Komersial Abeona. “Kami berkomitmen untuk bekerja sama dengan pembayar komersial dan pemerintah pada perjanjian berbasis hasil yang berdiri di belakang janji Zevaskyn untuk pasien, dan mempercepat akses.”

Di kedua studi klinis, Zevaskyn ditoleransi dengan baik tanpa pengobatan yang terkait dengan peristiwa buruk yang diamati hingga saat ini.

Anna L. Bruckner, MD, co-direktur Klinik EB di Rumah Sakit Anak-anak Colorado dan Profesor Dermatologi, Universitas Colorado, Klinik EB di Colorado, Colorado dari Colorado dari Dermatologi, University of Colorado, Colora, University of Colora, University of Colorado, Langkah Monumental Maju Untuk Individu Yang Hidup Dengan Rdeb dan Keluarga Mereka, Menawarkan Pilihan Perawatan Panjang yang Berkenalkan untuk Kondisi Yang Menghancurkan Ini dan Memberikan Harapan untuk Peningkatan Kualitas Hidup untuk Pasien Ini. "

Amy Paller, M.D., Dokter kulit pediatrik dan peneliti klinis, mengatakan, “Mencangkokkan kulit yang dikoreksi gen ke luka yang terbuka secara kronis dari pasien dengan penyembuhan yang akan disetujui oleh Penyembuhan Penyembuhan Jangka Panjang.

dr. Seshadri menambahkan, “Kami berterima kasih kepada pasien, keluarga mereka, dan pengasuh atas dukungan mereka terhadap Zevaskyn. Kami mengucapkan terima kasih kepada Debra Amerika atas dukungan mereka yang tak tergoyahkan sepanjang perjalanan pengembangan, khususnya, atas interaksi mereka dengan FDA dan seluruhnya untuk melakukan penyelidikan. untuk komitmen kolektif dan tekad mereka melalui proses pengembangan, dan kontribusi untuk pencapaian tonggak ini.

menangani penyebab yang mendasari rdeb

dengan mutasi pada kedua salinan gen col7a1 yang mengekspresikan kolagen tipe VII, lebih banyak lagi di permukaan rdeb, dan lebih banyak lagi di permukaan yang lebih rapuh dengan beberapa kasus. Luka RDEB menyebabkan rasa sakit yang melemahkan dan komplikasi sistemik yang berdampak panjang dan kualitas hidup. Luka ini sulit disembuhkan, dapat tetap terbuka selama bertahun -tahun, dan banyak yang dekat cenderung dibuka kembali.

Zevaskyn terdiri dari sel kulit pasien sendiri (keratinosit) yang telah dimodifikasi secara genetik, untuk menghasilkan kolagen tipe VII fungsional. Lembar Zevaskyn diaplikasikan secara pembedahan ke area yang terluka pasien. Dalam satu aplikasi Zevaskyn, hingga 12 lembar berukuran kartu kredit dapat digabungkan bersama untuk mencakup area yang luas atau diterapkan pada beberapa luka berbeda, memungkinkan untuk cakupan tanda tangan dari daerah-daerah tubuh yang terkena dampak.

BRETT KOPELAN, M.A., Direktur Eksekutif Debra Amerika, satu-satunya organisasi advokasi nasional yang memberikan semua advokasi nasional yang memberikan semua advokasi nasional yang memberikan nasional. Rafi, seorang remaja dengan RDEB, mengatakan, “Saya, dan tim di Debra of America, sangat bersemangat tentang persetujuan FDA terhadap Zevaskyn. Mengingat bahwa produk terapeutik ini bahkan membahas tentang calon yang paling sulit, dan paling sulit bagi pasien, kami percaya bahwa aplikasi Zevaskyn dapat secara signifikan meningkatkan kualitas hidup pasien. Selanjutnya, selanjutnya, selanjutnya, aplikasi Zevaskyn telah meningkatkan kualitas hidup pasien. Selanjutnya, selanjutnya, selanjutnya, selanjutnya Zevaskyn telah meningkatkan kualitas hidup pasien. Selanjutnya, selanjutnya, selanjutnya, selanjutnya Zevaskyn telah meningkatkan kualitas hidup pasien. Selanjutnya, selanjutnya, selanjutnya, selanjutnya, Zevaskyn telah meningkatkan kualitas hidup pasien. Selanjutnya, selanjutnya, selanjutnya, selanjutnya, Zevaskyn telah meningkatkan kualitas hidup pasien. Selanjutnya, selanjutnya, selanjutnya, selanjutnya, Zevaskyn telah meningkatkan kualitas hidup pasien. Selanjutnya, selanjutnya, selanjutnya, selanjutnya. Dengan luka non -penyeimbangan kronis yang besar yang menyebabkan rasa sakit dan stres yang signifikan tidak hanya untuk pasien, tetapi juga untuk pengasuh mereka. Kami merasa terhormat telah membentuk hubungan dekat dengan Abeona selama bertahun -tahun dan berharap untuk memperdalam kemitraan kami dengan membantu memastikan ada akses luas bagi populasi pasien ke Zevaskyn, yang saya tahu adalah tujuan utama mereka. ”

Michael Hund, M.B.A., Chief Executive Officer EB Research Partnership (EBRP), organisasi global terbesar yang didedikasikan untuk mendanai penelitian untuk mengobati dan menyembuhkan Epidermolysis Bullosa (EB), mengatakan, “Misi EBRP akan diajukan dengan mitra yang dapat dihormati secara komersial yang bertujuan untuk memperlakukan dan pada akhirnya dikembalikan Eb. Gairah untuk memberikan solusi inovatif yang sangat dibutuhkan untuk individu dan keluarga mereka yang hidup dengan EB. dengan Abeona untuk terus mendukung komunitas EB. "

ketersediaan Zevaskyn pada kuartal ketiga 2025

Zevaskyn diharapkan akan tersedia mulai kuartal ketiga 2025 melalui Zevaskyn Pusat Perawatan Kualifikasi (QTC). QTC adalah pusat pengobatan bulosa epidermolisis yang diakui dengan baik dengan pengalaman terapi sel dan gen, yang terletak di seluruh AS untuk memastikan pasien secara nasional memiliki akses ke perawatan penting ini.

Align = "Justify"> Program Dukungan Pasien Komprehensif Abeona, ABEONA Assist ™, menawarkan dukungan yang dipersonalisasi, termasuk pasien memahami manfaat asuransi mereka, asuransi mereka. Untuk informasi lebih lanjut tentang cara mengakses Zevaskyn, Pasien, Pengasuh, dan Penyedia dapat menghubungi Abeona Assist di 1-855-Abeona-1 (1-855-223-6621) atau email [email protected].

“Kami berterima kasih kepada para ilmuwan yang berdedikasi yang karyanya selama dekade terakhir memungkinkan pengembangan Zevaskyn,” kata Marissa Perman, MD, Kepala Dermatologi dan Direktur Epidermolisis Bullosa, Klinik Multidisiplin yang Berbeda. Pasien dengan RDEB adalah tonggak penting dalam membantu pasien khusus ini hidup lebih penuh, bebas rasa sakit dan bebas gatal dengan lebih sedikit luka. Dalam pengembangan terapeutik untuk EB distrofi resesif, suatu kondisi yang telah lama membutuhkan solusi inovatif. Tonggak sejarah ini adalah bukti pengabdian para ilmuwan, peneliti, dan profesional medis yang telah bekerja tanpa lelah untuk membawa perawatan mutakhir bagi mereka yang membutuhkan. Ini mewakili kemenangan ilmiah, langkah mendalam menuju peningkatan kualitas hidup bagi individu yang terkena dampak. Kami berharap dapat melihat dampak terapi ini pada begitu banyak kehidupan. ”

sehubungan dengan persetujuan FDA, Abeona menerima voucher prioritas prioritas penyakit anak yang langka (PRV). Perusahaan berencana untuk memonetisasi prv.

indikasi

Zevaskyn (prademagene zamikeracel) is an autologous cell sheet-based gene therapy indicated for the treatment of wounds in adult and pediatric patients with recessive dystrophic epidermolysis bullosa (RDEB).

Important Safety Information

  • Serious Reaksi alergi terhadap Zevaskyn dapat terjadi. Pasien harus segera mendapatkan bantuan medis jika mereka mengalami gejala seperti gatal, pembengkakan, sarang, kesulitan bernapas, hidung berair, mata berair, atau mual. Dalam kasus yang jarang terjadi, reaksi parah yang disebut anafilaksis dapat terjadi.
  • Ada risiko potensial bahwa pengobatan dengan Zevaskyn dapat berkontribusi pada pengembangan kanker karena cara kerja terapi. Pasien harus dipantau selama sisa hidup mereka untuk memeriksa tanda -tanda kanker.
  • Zevaskyn dibuat menggunakan bahan manusia dan hewan. Meskipun bahan -bahan ini diuji sebelum digunakan, risiko lewat infeksi tidak dapat dihilangkan.
  • Efek samping yang paling umum adalah nyeri dari prosedur dan gatal.

    • Ini bukan daftar lengkap efek samping. Pasien harus menghubungi tim perawatan mereka untuk nasihat medis tentang efek samping. Efek samping dapat dilaporkan ke Abeona di 1-844-888-2236 atau FDA di 1-800-FDA-1088 atau www.fda.gov/medwatch.

    Lihat lengkap informasi resep .

    tentang epidermolisis bullosa distrofik resesif bullosa epidermolisis resesif (RDEB), gangguan jaringan ikat langka tanpa penyembuhan, ditandai oleh luka kulit parah yang menyebabkan rasa sakit dan dapat menyebabkan komplikasi sistemik yang berdampak pada panjang dan berkualitas. Orang-orang dengan RDEB memiliki cacat pada kedua salinan gen Col7a1, membuat mereka tidak dapat menghasilkan kolagen tipe VII yang berfungsi, yang diperlukan untuk melabuhkan lapisan kulit dan epidermis kulit yang pertama. Hanya terapi gen berbasis lembar sel autologous untuk pengobatan luka pada pasien dewasa dan anak dengan epidermolisis bullosa (RDEB) yang resesif. RDEB adalah penyakit kulit yang parah yang disebabkan oleh cacat pada kedua salinan gen Col7a1 yang mengakibatkan ketidakmampuan untuk menghasilkan kolagen tipe VII fungsional. Tanpa kolagen tipe VII fungsional dan fibril penahan, kulitnya rapuh dan mudah lepuh, menyebabkan luka yang terus terbuka dan dekat, atau gagal sembuh sama sekali. Pasien sering memiliki luka terbuka besar yang berisiko tinggi terhadap infeksi sistemik. Zevaskyn menggabungkan gen COL7A1 penghasil kolagen tipe VII fungsional ke dalam sel kulit pasien sendiri, ex vivo, menggunakan vektor retroviral yang tidak kompeten replikasi untuk menghasilkan kolagen tipe VII fungsional pada luka yang diobati. Zevaskyn telah menunjukkan penyembuhan luka yang bermakna secara klinis dan pengurangan rasa sakit dengan aplikasi bedah tunggal. Untuk informasi lebih lanjut, kunjungi www.zevaskyn.com.

    tentang Abeona Therapeutics Abeona Therapeutics Inc. adalah perusahaan biofarmasi tahap komersial yang mengembangkan terapi sel dan gen untuk penyakit serius. Abeona's Zevaskyn ™ (Prademagene Zamikeracel) adalah terapi gen berbasis sel autologous pertama dan satu-satunya untuk pengobatan luka pada orang dewasa dan pasien anak dengan epidermolisis bullosa distrofik resesif (RDEB). Fasilitas manufaktur sel CGMP sel dan gen terintegrasi sepenuhnya perusahaan di Cleveland, Ohio berfungsi sebagai lokasi manufaktur untuk produksi komersial Zevaskyn. Portofolio pengembangan perusahaan menampilkan terapi gen berbasis adeno-assocated virus (AAV) untuk penyakit mata dengan kebutuhan medis yang tidak terpenuhi yang tinggi. Novel Abeona, Capsid AAV generasi berikutnya sedang dievaluasi untuk meningkatkan profil tropisme untuk berbagai penyakit yang menghancurkan. Untuk informasi lebih lanjut, kunjungi www.abeonatherapeutics.com.

    Zevaskyntm, Abeona Assisttm, Abeona Therapeutics®, dan logo terkait mereka adalah merek dagang dari Abeona Therapeutics Inc.

    pernyataan berwawasan ke depan siaran pers ini berisi pernyataan tertentu yang berwawasan ke depan dalam arti Bagian 27a dari Securities Act of 1933, sebagaimana diubah, dan Bagian 21e dari Securities Exchange Act of 1934, sebagaimana diubah, dan itu melibatkan risiko dan ketidaktahuan. Kami telah berusaha untuk mengidentifikasi pernyataan berwawasan ke depan dengan terminologi seperti "Mei," "Will," "percaya," "mengantisipasi," "harapkan," "bermaksud," "potensial," dan kata-kata dan ekspresi serupa (serta kata-kata atau ekspresi lain yang merujuk pada peristiwa, kondisi atau keadaan di masa depan), yang merupakan dan dimaksudkan untuk mengidentifikasi pernyataan yang tampak ke depan. Hasil aktual mungkin berbeda secara material dari yang ditunjukkan oleh pernyataan berwawasan ke depan sebagai akibat dari berbagai faktor penting, banyak risiko dan ketidakpastian, termasuk tetapi tidak terbatas pada, kemampuan kami untuk mengkomersialkan Zevaskyn, potensi terapeutik Zevaskyn, apakah penyakit yang tidak terpenuhi dan peluang pasar untuk Zevaskyn konsisten dengan harapan perusahaan, minat yang berkelanjutan dalam minat kami yang jarang terjadi; kemampuan kami untuk mendaftarkan pasien dalam uji klinis; Hasil dari pertemuan di masa depan dengan dan inspeksi dari FDA atau lembaga pengatur lainnya, termasuk yang berkaitan dengan program praklinis; kemampuan untuk mencapai atau mendapatkan persetujuan peraturan yang diperlukan; dampak dari setiap perubahan di pasar keuangan dan kondisi ekonomi global; risiko yang terkait dengan analisis dan pelaporan data; dan risiko lain yang diungkapkan dalam laporan tahunan terbaru perusahaan tentang Formulir 10-K dan laporan periodik berikutnya yang diajukan kepada Securities and Exchange Commission. Perusahaan tidak memiliki kewajiban untuk merevisi pernyataan berwawasan ke depan atau untuk memperbaruinya untuk mencerminkan peristiwa atau keadaan yang terjadi setelah tanggal siaran pers ini, baik sebagai akibat dari informasi baru, perkembangan di masa depan atau sebaliknya, kecuali sebagaimana disyaratkan oleh undang-undang sekuritas federal.

    Sumber: Abeona Therapeutics Inc.

    Diposting : 2025-04-30 06:00

    Baca selengkapnya

    Penafian

    Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

    Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

    Kata kunci populer