La FDA approva la terapia genica di Zevaskyn (Prademagene zamikeracel) per pazienti con epidermolisi distrofica recessiva bullosa

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FDA approva la terapia genica Zevaskyn (Prademagene zamikeracel) per i pazienti con epidermolisi distrofica recessiva bullosa

Cleveland, cleveland, 29 aprile 2025 (Globe Newswire) - ABEONATICS INC. (NASDAC) La somministrazione (FDA) ha approvato Zevaskyn (pronunciato come "Zee-Vah-Skin") (Prademagene Zamikeracel) fogli cellulari modificati genici, noto anche come Pz-Cel, come primo e solo terapia genica a base di cellule autologhe per le ferite per adulti e pediatrici con epidermofic recessivo e epidermofic. Malattia della pelle genetica debilitante. Non esiste una cura per RDEB e Zevaskyn è l'unico prodotto approvato dalla FDA a trattare le ferite RDEB con un'unica applicazione.

"L'approvazione di oggi di Zevaskyn rappresenta un momento fondamentale nel trattamento di RDEB, rispondendo alla chiamata delle persone che vivono con l'impatto clinico, economico e umano di questa malattia devastante", ha affermato Vish Seshadri, Ph.D., M.B.A., Amministratore delegato di Abeona. "Abbiamo sentito dalla comunità di RDEB che esiste un persistente insoddisfatto di affrontare in modo affidabile le ferite RDEB, in particolare quelle croniche e inclini alle infezioni. Attraverso una singola applicazione chirurgica, Zevaskyn ora può offrire alle persone con RDEB l'opportunità di guarigione delle ferite e riduzione del dolore anche nelle ferite più gravi, come evidenziato dai risultati del nostro fase di fase 3. align = "Justify"> terapia genica del suo genere con un robusto corpo di prove cliniche

The FDA approval of Zevaskyn is based on the pivotal Phase 3 VIITAL™ study (NCT04227106), a multi-center, randomized, intrapatient-controlled trial that met its two co-primary efficacy endpoints demonstrating statistically significant healing of 50 percent or more from baseline in large chronic RDEB wounds, and pain reduction from Baseline valutata dalla scala delle facce di Wong-Baker, valutata a sei mesi dopo il trattamento.

su 43 ferite grandi e croniche trattate con una singola applicazione di Zevaskyn, l'81 % delle ferite hanno mostrato una guarigione del 50 % o più (P <0,0001) come valutato a sei mesi, rispetto al 16 % in 43 ferite di controllo abbinate. Gli eventi avversi più comuni sono stati osservati in meno del cinque percento dei pazienti e includevano dolore procedurale e prurito.

“Zevaskyn è stato ben tollerato ed efficace negli studi clinici, fornendo miglioramenti clinicamente significativi nella guarigione delle ferite, nella riduzione del dolore e in altri sintomi associati in grandi ferite croniche RDEB dopo una singola applicazione", ha affermato Jean Tang, M.D., Ph.D., pressor di dermatologia principale di investigatore principale del VIITAL di VIIT. “In the completed Phase 1/2a study of Zevaskyn, we have observed wound healing and pain reduction that have lasted for years after a single application. Today we can celebrate the availability of an exciting new therapeutic option made possible by the incredible courage of patients and families who participated in these clinical studies.”

In the Phase 1/2a study of Zevaskyn (NCT01263379), un singolo centro, lo studio a marchio aperto in 38 ferite croniche su 7 pazienti ha dimostrato che una singola applicazione chirurgica di Zevaskyn era associata al miglioramento a lungo termine nei siti trattati per un follow-up mediano di 6,9 anni; intervallo da 4 a 8 anni.

"Dopo molti anni di lavoro, è bello vedere questa approvazione della FDA di Zevaskyn. I pazienti con EB meritano tutto ciò che possiamo fare per loro", ha detto M. Peter Marinkovich, M.D., professore associato di dermatologia e co-proporzione di investigatore clinico attraverso la nostra dermatalogia clinica. sono fiduciosi nella capacità di Zevaskyn di fornire risultati a lungo termine dopo una singola applicazione di trattamento ", ha affermato Madhav Vasanthavada, Ph.D., M.B.A., Chief Commercial Officer di Abeona. "Ci impegniamo a lavorare a stretto contatto con i pagatori sia commerciali che governativi su accordi basati sui risultati che sono dietro la promessa di Zevaskyn per i pazienti e accelerare l'accesso."

in entrambi gli studi clinici, Zevaskyn è stato ben tollerato senza eventi avversi gravi legati al trattamento fino ad oggi. un monumentale passo avanti per le persone che vivono con RDEB e le loro famiglie, offrendo un'opzione di trattamento tanto necessaria e duratura per questa condizione devastante e offrendo speranza di una migliore qualità della vita per questi pazienti. ”

Amy Paller, M.D., dermatologo pediatrico e ricercatore clinico, ha dichiarato: “Innesto la pelle corretta dal gene su ferite cronicamente aperte di pazienti con recessione distrofica di epidermolisi Bullosa Bullosa prodotti. ”

dr. Seshadri ha aggiunto: "Siamo grati ai pazienti, alle loro famiglie e ai caregiver per il loro sostegno a Zevaskyn. Espriamo la nostra gratitudine a Debra of America per il loro sostegno incrollabile durante il viaggio di sviluppo, in particolare, per le loro interazioni con la FDA a sostegno di Zevaskyn e per il tutto per lo studio, per tutto il luogo di studio, per tutto il luogo di studio. Team Abeona per il loro impegno collettivo e determinazione attraverso il processo di sviluppo e il contributo a questo traguardo.

Addressing the underlying cause of RDEB

With mutations in both copies of the COL7A1 gene that expresses Type VII collagen, people with RDEB have extremely fragile skin characterized by extensive blistering and severe wounds that often cover more than 30 percent of a patient’s body surface, and in some cases up to 80 percent. Le ferite RDEB causano dolore debilitante e complicanze sistemiche che incidono sulla lunghezza e la qualità della vita. Queste ferite sono difficili da guarire, possono rimanere aperte per anni e molte che si avvicinano tendono a riaprire.

Zevaskyn è costituito da cellule cutanee di un paziente (cheratinociti) che sono state geneticamente modificate, per produrre collagene di tipo VII funzionale. I fogli Zevaskyn vengono applicati chirurgicamente alle aree ferite del paziente. In un'unica applicazione di Zevaskyn, fino a 12 fogli di carta di credito possono essere uniti per coprire ampie aree o applicate a più ferite distinte, consentendo una copertura significativa delle aree del corpo colpite.

Brett Kopelan, M.A., direttore esecutivo di Debra of America, l'unica organizzazione nazionale di avanzamento che prevede la cura di tutto e-inclusiva per l'epiderma di Bullosha, tema a tema emetto a tema emetto a tema epatico a tema e align ai bullis di epiderisma, testo di epidico a testo, testo di epidishing, testo di epidico a testo e di testo di Epidislisislis, testo di Epidislisislis, testo di Epidislisislis, testo di Epidislisislis, testo di Epidislisy, testo e testo di EPIDERMiSizza Rafi, un adolescente di RDEB, ha dichiarato: "Io e il team di Debra of America, sono molto entusiasti dell'approvazione della FDA di Zevaskyn. Dato che questo prodotto terapeutico affronta anche il più grande, difficile e problematico le ferite croniche, crediamo che l'applicazione di Zeva-WADY sia di trasporto delle ferite croniche, crediamo per le ferite croniche, ci crediamo per i giorni in cui si credono per il giorno in cui le ferite croniche, crediamo per le ferite croniche, ci crediamo per i giorni in cui si credono per il giorno in cui sono le ferite croniche. Per i pazienti che soffrono di queste grandi ferite croniche non di eroca che causano significativi dolore e stress non solo per il paziente, ma anche per i loro caregiver. Siamo onorati di aver stretto una relazione così stretta con Abeona nel corso degli anni e non vediamo l'ora di approfondire la nostra partnership contribuendo a garantire che ci sia un ampio accesso per la popolazione di pazienti a Zevaskyn, che so è il loro obiettivo finale. ”

Michael Hund, M.B.A., Amministratore delegato di EB Research Partnership (EBRP), la più grande organizzazione globale dedicata al finanziamento della ricerca per trattare e curare l'epidermolisi Bullosa (EB), ha dichiarato: “La missione di EBRP è quella di avanzare commercialmente di ricerche sostenibili commercialmente rivolte a trattamenti e ad eliminare Eb. Siamo onorati con il partner, con il partner, per la sua guida, per la sua detestazione, la loro determinata, è stata una detestazione, per il trattamento di una detestazione, per il trattamento di Deterne, per il trattamento, è stato onorato il proprio compagno, che è stato onorato il proprio compagno, che è stato onorato il proprio team, che è stato per la propria guida, per la propria guida, per la propria guida. e la passione per offrire soluzioni innovative per le persone e le loro famiglie che vivono con EB avanti per collaborare con Abeona per continuare a sostenere la comunità EB. ”

Disponibilità di Zevaskyn nel terzo trimestre del 2025

Zevaskyn dovrebbe essere disponibile a partire dal terzo trimestre del 2025 attraverso i centri di trattamento qualificati di Zevaskyn (QTC). I QTC sono centri di trattamento di epidermolisi ben riconosciuti con esperienza di terapia cellulare e di terapia genica, situate negli Stati Uniti per garantire che i pazienti a livello nazionale abbiano accesso a questo importante trattamento.

Abeona Abeona Support Program, Abeona Assist ™, offre un supporto personalizzato, tra cui aiutare i pazienti a capire i loro benefici assicurativi e offrire opzioni di assistenza e offerta di assistenza logica e di assistenza logistica. Per ulteriori informazioni su come accedere a Zevaskyn, pazienti, caregiver e fornitori possono chiamare Abeona Assist a 1-855-Abeona-1 (1-855-223-6621) o inviare un'e-mail a [email protected].

“We are grateful to the dedicated scientists whose work over the past decade made the development of Zevaskyn possible,” said Marissa Perman, MD, Section Chief of Dermatology and Director of the Epidermolysis Bullosa Multidisciplinary Clinic at Children's Hospital of Philadelphia and paid consultant to Abeona. “Having a new, uniquely differentiated, gene therapy for our I pazienti con RDEB sono una pietra miliare significativa nell'aiutare questi pazienti speciali a vivere una vita più piena, senza dolore e senza prurito con meno ferite. L'avanzamento nello sviluppo terapeutico per EB distrofico recessivo, una condizione che ha a lungo necessario una soluzione innovativa. Questa pietra miliare è una testimonianza della dedizione di scienziati, ricercatori e professionisti medici che hanno lavorato instancabilmente per portare trattamenti all'avanguardia ai bisognosi. Rappresenta un trionfo scientifico, un profondo passo verso il miglioramento della qualità della vita per le persone colpite. Non vediamo l'ora di vedere l'impatto che questa terapia avrà su così tante vite. ”

In relazione all'approvazione della FDA, Abeona ha ricevuto un raro voucher (PRV) di revisione della priorità della malattia pediatrica (PRV). La società prevede di monetizzare il prv.

indicazione

Zevaskyn (Prademagene zamikeracel) è una terapia genica autologa basata su foglio cellulare indicato per il trattamento delle ferite in pazienti adulti e pediatrici con epidermolisi recessiva

Strong> Informazioni sulla sicurezza> Possono verificarsi gravi reazioni allergiche a Zevaskyn. I pazienti dovrebbero ottenere subito assistenza medica se presentano sintomi come prurito, gonfiore, orticaria, difficoltà a respirare, naso che cola, occhi acquosi o nausea. In rari casi, può verificarsi una grave reazione chiamata anafilassi.

  • Esiste un potenziale rischio che il trattamento con Zevaskyn possa contribuire allo sviluppo del cancro a causa di come funziona la terapia. I pazienti devono essere monitorati per il resto della loro vita per verificare qualsiasi segnale di cancro.
  • Zevaskyn è realizzato usando materiali umani e animali. Sebbene questi materiali siano testati prima dell'uso, il rischio di trasmettere infezioni non può essere eliminato.
  • Gli effetti collaterali più comuni sono il dolore dalla procedura e dal prurito.

    • Questo non è un elenco completo degli effetti collaterali. I pazienti dovrebbero chiamare il loro team di assistenza per consigli medici sugli effetti collaterali. Gli effetti collaterali possono essere segnalati ad Abeona al numero 1-844-888-2236 o FDA al numero 1-800-FDA-1088 o www.fda.gov/medWatch.

    vedi pieno Informazioni sulla prescrizione .

    sull'epidermolisi distrofica recessiva bullosa epidermolisi distrofica recessiva bullosa (RDEB), una rara disturbo dei tessuti connessivi senza una cura, è caratterizzato da gravi ferite cutanee che causano dolore e possono portare a complicazioni sistemiche che influiscono sulla lunghezza e sulla qualità della vita. Le persone con RDEB hanno un difetto in entrambe le copie del gene Col7A1, lasciandole incapaci di produrre collagene di tipo VII funzionante, che è necessario per ancorare gli strati dermici ed epidermici della pelle di Gen-Magulacel). Pz-Cel Zevaskyn è la prima e unica e unica e autologa terapia genica a base di fogli di cellule per il trattamento delle ferite in pazienti adulti e pediatrici con epidermolisi distrofica recessiva bullosa (RDEB). RDEB è una grave malattia cutanea causata da un difetto in entrambe le copie del gene Col7A1 con conseguente incapacità di produrre collagene funzionale di tipo VII. Senza il collagene di tipo VII funzionale e le fibrille di ancoraggio, la pelle è fragile e le vesciche, portando a ferite che si aprono e si chiudono continuamente o non guariscono del tutto. I pazienti hanno spesso grandi ferite aperte che sono ad alto rischio di infezione sistemica. Zevaskyn incorpora il gene COL7A1 di tipo VII di tipo VII funzionale in cellule cutanee di un paziente, ex vivo, usando un vettore retrovirale incompetente replica per produrre collagene di tipo VII funzionale nelle ferite trattate. Zevaskyn ha dimostrato una guarigione della ferita clinicamente significativa e una riduzione del dolore con una singola applicazione chirurgica. Per ulteriori informazioni, visitare www.zevaskyn.com.

    Informazioni su Abeona Therapeutics Abeona Therapeutics Inc. è una società biofarmaceutica in fase commerciale che sviluppa terapie cellulari e geniche per malattie gravi. Zevaskyn ™ di Abeona (Prademagene Zamikeracel) è la prima e unica e unica e autologa terapia genica a base di cellule per il trattamento delle ferite negli adulti e pazienti pediatrici con epidermolisi distrofica recessiva bullosa (RDEB). La struttura di produzione CGMP di terapia cellulare e terapia genica completamente integrata dell'azienda a Cleveland, Ohio, è il sito di produzione per la produzione commerciale di Zevaskyn. Il portafoglio di sviluppo dell'azienda presenta terapie geniche basate sul virus associato ad adeno (AAV) per le malattie oftalmiche con elevate esigenze mediche insoddisfatte. Il romanzo di Abeona, i capsidi AAV di prossima generazione vengono valutati per migliorare i profili del tropismo per una varietà di malattie devastanti. Per ulteriori informazioni, visitare www.abeonatherapeutics.com.

    Zevaskyntm, Abeona Assistm, Abeona Therapeutics® e i loro loghi correlati sono marchi di Abeona Therapeutics Inc.

    Dichiarazioni previsionali Questo comunicato stampa contiene alcune dichiarazioni che sono lungimiranti ai sensi della Sezione 27A del Securities Act del 1933, come modificata, e la sezione 21E del Securities Exchange Act del 1934, come modificato, e ciò coinvolge rischi e incertezze. Abbiamo tentato di identificare dichiarazioni lungimiranti con una terminologia come "May", "Will", "Believe", "anticipate", "aspettate", "intendono", "potenziali" e parole e espressioni simili (così come altre parole o espressioni che fanno riferimento a eventi, condizioni o circostanze future), che costituiscono e hanno intenzione di identificare le dichiarazioni di attacco in avanti. I risultati effettivi possono differire materialmente da quelli indicati da tali dichiarazioni lungimiranti a seguito di vari fattori importanti, numerosi rischi e incertezze, tra cui ma non limitati a, la nostra capacità di commercializzare Zevaskyn, il potenziale terapeutico di Zevaskyn, sia che la necessità insoddisfatta e le opportunità di mercato per Zevaskyn siano costanti con le aspettative della società, l'interesse continuo nel nostro raro portfolio; la nostra capacità di arruolare i pazienti negli studi clinici; il risultato di incontri futuri e ispezioni della FDA o di altre agenzie di regolamentazione, comprese quelle relative a programmi preclinici; la capacità di raggiungere o ottenere le necessarie approvazioni normative; l'impatto di eventuali cambiamenti nei mercati finanziari e nelle condizioni economiche globali; rischi associati all'analisi e ai rapporti dei dati; e altri rischi divulgati nella relazione annuale più recente della società sul modulo 10-K e successive relazioni periodiche presentate presso la Securities and Exchange Commission. La società non ha alcun obbligo di rivedere le dichiarazioni previsionali o di aggiornarle per riflettere eventi o circostanze che si verificano dopo la data di questo comunicato stampa, a seguito di nuove informazioni, sviluppi futuri o altro, ad eccezione di quanto richiesto dalle leggi federali sui titoli.

    Pubblicato : 2025-04-30 06:00

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