FDAは、劣性ジストロフィー表皮症の患者のためにZevaskyn（Prademagene Zamikeracel）遺伝子治療を承認します

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FDAは、劣性性栄養性表皮の患者に対するZevaskyn（Prademagene Zamikeracel）遺伝子治療を承認します

Cleveland、4月29日、2025年4月29日（Globe Newswire） （FDA）は、Zevaskyn（「Zee-Vah-Skin」と発音）（Prademagene Zamikeracelと発音）を承認しました。遺伝的皮膚疾患。 RDEBの治療法はありません、Zevaskynは、RDEBの傷を単一の用途で治療する唯一のFDA承認製品です。

「Zevaskynの今日の承認は、RDEBの治療における極めて重要な瞬間を表し、この壊滅的な病気の臨床的、経済的、人間の影響とともに生きる人々の呼びかけに答えます」 「RDEBコミュニティから、RDEBの傷、特に慢性的で感染しやすい傷に確実に対処するための持続的な満たされていないニーズがあると聞いたことがあります。単一の外科的応用を通じて、Zevaskynは、P> P> Pushの研究の結果によって、最も重度の傷の傷と痛みの減少さえもRDEBを提供することができます。」 align = "justify"> 堅牢な臨床証拠を備えた初めての遺伝子治療

The FDA approval of Zevaskyn is based on the pivotal Phase 3 VIITAL™ study (NCT04227106), a multi-center, randomized, intrapatient-controlled trial that met its two co-primary efficacy endpoints demonstrating statistically significant healing of 50 percent or more from baseline in large chronic RDEB wounds, and pain reduction from baseline as assessed by Zevaskynの単一の適用で治療された43の大規模および慢性創傷にわたって、4か月間の81％以上の治療（P <0.0001）で、治療後6か月後に評価されたWong-Bakerは、治療後6か月で評価されたスケールに直面します。最も一般的な有害事象は、患者の5パーセント未満で観察され、手術の痛みとかゆみが含まれていました。

「Zevaskynは臨床研究では十分に許容され、効果的であり、単一の用途後の創傷治癒、痛みの軽減、およびその他の関連する症状の臨床的に意味のある改善を提供しました」 「Zevaskynの完了したフェーズ1/2Aの研究では、単一のアプリケーションの後何年も続いている創傷治癒と痛みの軽減が観察されています。今日、これらの臨床研究に参加した患者と家族の信じられないほどの勇気によって可能になったエキサイティングな新しい治療オプションの利用可能性を祝うことができます。」センター、7人の患者にわたる38の慢性創傷におけるオープンラベル研究は、Zevaskynの単一の外科的適用が6。9年の中央値の追跡期間にわたって治療部位での長期改善と関連していることを示しました。範囲4〜8年。

「長年の仕事の後、ZevaskynのこのFDAの承認を見るのは素晴らしいことです。EB患者は、私たちが彼らのためにできることすべてに値します」 Abeonaの最高商業責任者であるMadhav Vasanthavada博士博士号は、次のように述べています。 「私たちは、患者に対するZevaskynの約束の背後に立つ結果に基づく契約について、商業および政府の両方の支払者と緊密に協力し、アクセスを促進することを約束しています。」

両方の臨床研究で、Zevaskynはこれまでに観察された治療関連の重大な有害事象はありませんでした。 RDEBとその家族と一緒に住んでいる個人の記念碑的な一歩は、この壊滅的な状態のために非常に必要で長期にわたる治療オプションを提供し、これらの患者の生活の質を改善するための希望を提供します。」

小児皮膚科医および臨床研究者である小児皮膚科医および臨床研究者のエイミー・パラー、M.D。エイミー・パラー、M.D。エイミー・パラー、M.D。エイミー・パラー、M.D.M.D.、M.D.M.D. M.D.、「遺伝子補正皮膚を、劣性ジストロフィーの皮膚皮膚を劣性ジストロフィー型表皮の患者の慢性的に開いた創傷に移植する」と述べた。製品。」

dr。 Seshadriは次のように付け加えました。「患者、家族、介護者にZevaskynの支援に感謝しています。特に、Zevaskynを支援するFDAとの相互作用と、臨床的承認のために臨床的承認を得ることができるEBコミュニティを支援しているEBコミュニティを支援するZevaskynを支援するFDAとの相互作用について、開発の旅、特に開発の旅を通じて彼らの揺るぎない支援に感謝します。 Abeonaチームは、開発プロセスを通じて彼らの集合的なコミットメントと決意、およびこのマイルストーンの成果への貢献を楽しみにしています。

rdebの根本的な原因に対処する

型VIIコラーゲンを発現するCol7A1遺伝子の両方のコピーの突然変異があり、RDEBの人は非常に壊れやすい肌を持っています。 RDEBの傷は、衰弱性の痛みと体系的な合併症を引き起こし、生活の長さと質に影響を与えます。これらの傷は治癒が困難で、何年も開いたままであり、近くにある多くの人は再開する傾向があります。

Zevaskynは、機能的に修飾された患者自身の皮膚細胞（ケラチノサイト）で構成され、機能的なVIIコラーゲンを生成します。 Zevaskynシートは、患者の負傷地域に外科的に適用されます。 Zevaskynの単一のアプリケーションでは、最大12のクレジットカードサイズのシートを結合して、広い領域をカバーするか、複数の異なる傷に適用し、影響を受ける身体領域の大幅なカバレッジを可能にします。 RDEBのティーンエイジャーは、「私とアメリカのデブラのチームは、FDAのZevaskynの承認に非常に興奮しています。この治療製品が最大かつ最も困難で問題のある慢性傷でさえ扱っていることを考えると、Zevaskynの患者の患者に患者の患者を患者に変える可能性があると信じていると信じています。患者だけでなく、介護者にも重大な痛みとストレスを引き起こす慢性の非癒しの傷。私たちは長年にわたってアベオナとこのような密接な関係を結んでいたことを光栄に思います。患者集団にZevaskynに幅広いアクセスがあることを保証することで、私たちのパートナーシップを深めることを楽しみにしています。

Michael Hund、M.B.A。、EB Research Partnership（EBRP）の最高経営責任者、Michael Hund、M.B.A。、EBSermolysis Bullosa（EB）の治療と治療のための資金調達研究に専念する最大のグローバル組織（EB）は、「EBRPの使命は、EBの治療を目的とした商業的に持続可能な研究を目的とする商業的に持続可能な研究を進めることです。 EBと一緒に住んでいる個人と、Zevaskynの開発と進歩を可能な限り迅速に促進するために、多くの革新的なソリューションを提供しますAbeonaがEBコミュニティをサポートし続けます。

Zevaskynは、2025年の第3四半期からZevaskyn資格の治療センター（QTC）を通じて利用可能になると予想されます。 QTCは、全国の患者がこの重要な治療にアクセスできるように米国全土に位置する、細胞および遺伝子治療の経験を備えたよく認識された表皮療法治療センターです。 Zevaskynにアクセスする方法の詳細については、患者、介護者、およびプロバイダーがAbeona Assistに1-855-Abeona-1（1-855-223-6621）に電話するか、[email protected]にメールしてください。

“We are grateful to the dedicated scientists whose work over the past decade made the development of Zevaskyn possible,” said Marissa Perman, MD, Section Chief of Dermatology and Director of the Epidermolysis Bullosa Multidisciplinary Clinic at Children's Hospital of Philadelphia and paid consultant to Abeona. “Having a new, uniquely differentiated, gene therapy for our RDEBの患者は、これらの特別な患者がRDEBの患者を気遣う医師として、より充実した、痛みのない、かゆみのない生活を支援する上で、私たちの実践でこの治療を見る機会を楽しみにしています。長い間革新的なソリューションを必要としてきた劣性ジストロフィーEBの治療発達の進歩。このマイルストーンは、困っている人々に最先端の治療をもたらすためにたゆまぬ努力をした科学者、研究者、医療専門家の献身の証です。それは科学的な勝利を表しており、影響を受けた個人の生活の質を向上させるための深い一歩です。この療法が非常に多くの生活に与える影響を楽しみにしています。」

FDAの承認に関連して、Abeonaはまれな小児疾患の優先度レビューバウチャー（PRV）を受け取りました。同社は、PRVを収益化する予定です

Zevaskyn（Prademagene Zamikeracel）は、成人および小児科患者の創傷の治療に示された自家細胞シートベースの遺伝子治療です。

  • Zevaskynに対する深刻なアレルギー反応が発生する可能性があります。患者は、かゆみ、腫れ、巣箱、呼吸困難、鼻水、水っぽい目、吐き気などの症状を経験する場合、すぐに医学的な援助を受ける必要があります。まれに、アナフィラキシーと呼ばれる重度の反応が起こる可能性があります。
  • Zevaskynによる治療は、治療の仕組みのために癌の発症に寄与する可能性があります。患者は、癌の兆候をチェックするために残りの人生について監視する必要があります。
  • Zevaskynは、人間と動物の材料を使用して作られています。これらの材料は使用前にテストされていますが、感染を渡すリスクは排除できません。
  • 最も一般的な副作用は、手順とかゆみによる痛みです。

    • これは副作用の完全なリストではありません。患者は、副作用に関する医学的アドバイスを求めてケアチームに電話する必要があります。副作用は、1-844-888-2236でAbeonaに、または1-800-FDA-1088またはwww.fda.gov/medwatch。 href = "https://www.globenewswire.com/tracker?data=rxmkjd3wmsrimkgs1duw_loaupjddjn5nc1pipcw1yuw92clnzg7 X5GOXGSA1AQYWCSQKAIKHVHM-RU_ZM1UJWMIBP5N6RPTLPJTDOYRVOSHYTRTKB0DE6RIF-MI6ZPS5SFONEKXYRUWBDIJR0QVA == "ターゲット= "_ blank" rel = "nofollow noopener">処方情報。

    劣性性栄養性表皮の雄牛について劣性性栄養性表セルモリシスの雄牛（RDEB）は、治療のないまれな結合組織障害であり、痛みを引き起こし、長さと生命の品質に影響を与える体系的な合意につながる可能性があります。 RDEBを持つ人々は、Col7A1遺伝子の両方のコピーに欠陥があり、皮膚の真皮と表皮層を固定するために必要な機能性VIIコラーゲンを生成できません。成人および小児患者における創傷の治療のための最初で唯一の自己細胞シートベースの遺伝子治療。劣性性表皮腫瘍（RDEB）の劣性表皮患者。 RDEBは、Col7A1遺伝子の両方のコピーの欠陥によって引き起こされる重度の皮膚疾患であり、機能的なVIIコラーゲンを生成できないことをもたらします。機能的なタイプVIIコラーゲンとフィブリルを固定することなく、皮膚は壊れやすく、水ぶくれが簡単になり、継続的に開閉したり、完全に治癒したりしない傷につながります。患者はしばしば、全身感染のリスクが高い大きな開いた傷を持っています。 Zevaskynは、機能的型VIIコラーゲン産生Col7A1遺伝子を患者自身の皮膚細胞に組み込みます。これは、複製能力を含むレトロウイルスベクターを使用して、処理された創傷で機能的なVIIコラーゲンを生成します。 Zevaskynは、単一の外科的塗布で臨床的に意味のある創傷治癒と痛みの軽減を実証しました。詳細については、www.zevaskyn.comをご覧ください。

    abeona therapeuticsについて Abeona Therapeutics Inc.は、深刻な疾患の細胞および遺伝子療法を開発する商業段階のバイオ医薬品会社です。 AbeonaのZevaskyn™（Prademagene Zamikeracel）は、成人および劣性ジストロフィー表皮雄牛（RDEB）の有人および小児患者の創傷の治療のための最初で唯一の自己細胞ベースの遺伝子治療です。オハイオ州クリーブランドにある完全に統合された細胞および遺伝子治療CGMP製造施設は、Zevaskyn商業生産の製造現場として機能しています。同社の開発ポートフォリオは、豊富な医学的ニーズが高い眼科疾患に対するアデノ関連ウイルス（AAV）ベースの遺伝子療法を特徴としています。 Abeonaの小説、次世代のAAV Capsidsは、さまざまな壊滅的な病気のトロピズムプロファイルを改善するために評価されています。詳細については、www.abeonatherapeutics.comをご覧ください。

    zevaskyntm、abeona assisttm、abeonatherapeutics®、およびそれらの関連ロゴは、Abeona Therapeutics Inc。

    の商標です。

    将来の見通しに関する記述このプレスリリースには、1933年証券法のセクション27Aの意味内に将来を見据えた特定のステートメントが含まれています。 「5月」、「意志」、「信じる」、「予想」、「予想」、「意図」、「可能性」、および同様の単語と表現（および将来のイベント、条件、または状況を参照するその他の単語または表現）などの用語による将来の見通しに関する記述を特定しようとしました。実際の結果は、Zevaskynの治療可能性、Zevaskynの市場機会であるZevaskynの治療的可能性を商品化する能力を含むがこれらに限定されない、さまざまな重要な要因、多くのリスク、およびZevaskynの市場機会が会社の期待に一致していることを含む、そのような将来の見通しに関する記述によって示された結果とは大きく異なる場合があります。臨床試験に患者を登録する能力。前臨床プログラムに関連するものを含むFDAまたは他の規制機関との将来の会議と検査の結果。必要な規制承認を達成または取得する能力。金融市場と世界の経済状況における変化の影響。データ分析とレポートに関連するリスク。また、フォーム10-Kとその後の定期的な報告書に関する同社の最新の年次報告書で明らかにされたその他のリスクは、証券取引委員会に提出されました。当社は、新しい情報、将来の開発、その他の結果として、連邦証券法の結果を除いて、このプレスリリースの日付以降に発生した出来事や状況を反映するために、将来の見通しに関する記述を修正するか、それらを更新する義務を負いません。

    投稿しました : 2025-04-30 06:00

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