FDA nyetujoni ZDA CORPSKYN (Prademagene Zamikeracel) terapi gen kanggo pasien sing duwe bulosa dystrofic resesif resesif

Tindakake Drugslib ing

fda cupless zamikeracel (FDA) wis nyetujoni ZEVESKN (diucapake minangka kulit 'zee-vah) (predemagene zamikeracel sel sing diowahi, uga dikenal minangka bulsa dystrofic sing wis ditemtokake, uga dikenal minangka epiderricypic epidermolysis sing pisanan lan mung serius lan debilitating Penyakit kulit genetik. Ora ana obat kanggo RDEB lan Zaskyn mung siji produk sing disetujoni FDA kanggo nambani luka RDEB kanthi aplikasi siji.

"Persetujuan dina Zevasky sing nggambarake perdagangan wong liya," ujare Vish Seshadri, "ujare Vish Seshadri," ujare Vish Seshadri, "ujare Vish Seshadri ,. "Kita wis krungu saka komunitas RDEB sing ora bisa dipercaya kudu ngatasi tatu RDEB, utamane sing bisa nahan wong-wong sing nandhang lara, amarga infeksi sing paling abot. Align = "Jualan"> terapi gen sing apik banget karo bukti klinis

Perbendingan FDA ZDA adhedhasar Sinau Fase 3 Vali ™ sing bisa ditanduri 50 persen utawa luwih saka garis sing cocog karo penyalahgunaan ing garis baselik, lan nyuda rasa nyeri saka garis dasar Diwenehi dening skala pasuryan Wong-Baker, kaya sing dievaluasi sajrone nem wulan sawise perawatan, 83 persen utawa luwih saka 16 persen ing 43 persen sing cocog karo 43 tatu sing cocog karo standar. Acara kasar sing paling umum diamati ing kurang saka limang persen pasien lan kalebu nyeri prosedur lan gatal.

"Zastryn sing bisa ditolak kanthi apik lan khas ing tatu sing migunani," ujare Jean Tang, M.D. "Ing Sinau Rampung ZeSasyn, Kita wis nambani penyembuhan luka lan nyuda nyeri nganti pirang-pirang taun. Dina iki bisa ngrameke pilihan sing bisa ditindakake dening pasien pasien kasebut. Dina iki bisa ngrameke pilihan sing bisa ditindakake dening pasien. Dina iki (NCT01263379), pusat siji, label label label ing 38 tatu kronis ing antarane 7 pasien sing ana gandhengane karo dandan bedah ZEVASKIK ing situs sing diobati ing saindenging 69 taun; kisaran 4 nganti 8 taun.

"Sawise pirang-pirang taun kerja ing zevastigator iki. Kemerahan ing ZEVASKYN ngirim asil jangka panjang sawise aplikasi perawatan siji, "ujare Madhav Vasanthavada, Ph.D., M.B.Aku., Kepala pimpinan komersial Abeona. "Kita setya bisa kerja kanthi rapet karo pembeli komersial lan pemerintah ing perjanjian adhedhasar asil sing ana ing mburi janji Zaskyn kanggo pasien, lan akses."

ing antarane loro Pasinaon Klinik, Zastrady saka Klinik Abang-alih ing Rumah Sakit Colorado sing diamati. Nandhani langkah-langkah tugase maju kanggo wong-wong sing urip karo RDEB lan kulawargane, nawakake pilihan perawatan dawa kanggo kahanan sing ora sopan lan menehi pangarep-arep kanggo perawatan kanggo pasien kasebut. "

Amy Paller, M.D., Pediatrik Dermatologist lan peneliti kulit sing bisa ditindakake kanthi tatu-bullous kanthi tatu kanthi risiko kanggo nyeri infeksi sing apik banget kanggo menehi pelengkap produk. "

dr. Seshadri ditambahake, "Kita matur nuwun kanggo pasien, kulawargane, lan juru kunci kanggo dhukungan ZEVASKYN. Kita uga matur nuwun kanggo Debra Investigators ing Dhukungan. kabeh tim Abeona kanggo komitmen lan tekad kolektif liwat proses pangembangan, lan kontribusi kanggo prestasi tonggak iki. Kita ngarepake nyedhiyakake akses komunitas RDEB saiki. "

Ngatasi sabab sing ndasari RDEB

Red Storing, lan ing sawetara kasus, lan ing sawetara kasus nganti 80 persen. Wounds RDeb nyebabake rasa nyeri lan komplikasi sing ditahan kanthi pengaruh dawa lan kualitas urip. Tatu iki angel kanggo nambani, bisa tetep mbukak pirang-pirang taun, lan akeh sing cedhak mbukak maneh.

ZEVASKYN dumadi saka sel kulit dhewe (KeratinCytes) sing wis diowahi gen, ngasilake jinis Fungsi VII Collagen. Lembar zaskyn ditrapake kanthi bedhah ing wilayah sing tatu pasien. Ing aplikasi siji Zaskyn, nganti 12 lembaran ukuran kertu kredit bisa digabung kanggo nutupi wilayah sing beda-beda ing wilayah M.A. Rafi, remaja karo RDEB, ujar, "Aku, lan tim ing Debra Amérika, kita yakin manawa aplikasi ZAspyn sing paling gedhe, kita percaya yen aplikasi ZAspyn, kita percaya yen aplikasi sing paling gedhe, kita percaya yen aplikasi ZDAICATE, lan aku percaya yen iki nandhang lara nimbali kronis iki sing nyebabake rasa nyeri lan stres sing signifikan ora mung kanggo pasien, nanging uga kanggo juru kunci. Kita diajeni nggawe hubungan sing cedhak karo Abeona sajrone pirang-pirang taun lan ngarepake kemitraan kanthi ngewangi manawa ana akses sing akeh kanggo zeskyn sing paling gedhe. "

michael hund, kepala pejabat eksekutif EB kanggo nambani lan nambani epidermolsional kanggo nambani lan nambani para penelitian sing paling gedhe kanggo nambani lan nambani tim lan pamuji Kepemimpinan, tekad, lan semangat kanggo ngirim solusi inovatif sing dibutuhake kanggo individu lan kulawargane sing bisa menehi tandha-tandha kanggo masarakat EB kanthi cepet kanggo menehi inovasi kanggo menehi inovasi kanggo ngatasi landasan AB kanthi cepet amarga ora mung EB, nanging akeh liyane Penyakit lan kahanan sing jarang. Ebrp ngarepake kolaborasi karo Abeona kanggo ndhukung komunitas EB. "PleMail"

ZEVASKYN samesthine kasedhiya diwiwiti ing waktu kaping telune 2025 liwat pusat perawatan Khaskyn mumpuni (QTC). QTCS minangka pusat perawatan epididermolysis sing diakoni kanthi apik kanthi pengalaman terapi Cell lan Gen, sing ana ing antarane pasien sing lengkap, lan menehi pitulung kanggo menehi akses menyang perawatan sing penting lan menehi pitulung kanggo pasien sing layak. Kanggo informasi luwih lengkap babagan cara ngakses Zascativ, pasien, juru kunci, lan panyedhiya bisa ngarani Abeona-1 (1-855-223-6621) utawa email [email protected].

"Kita matur nuwun kanggo ilmuwan khusus sing bisa digunakake ing pulisi lan direktur epiderologi," ujare Marissa "duwe sing beda-beda sing beda-beda, Terapi Gene Kanggo RDeb minangka tonggak sing penting kanggo mbantu pasien khusus iki urip kanthi rerdhik, MD, PLAEFTOR BEXT = "

" Joyce Teng, Ujare Kanggo ngrameke kemajuan groundbreaking ing pangembangan terapi kanggo dystrofik resesif kanggo, kahanan sing wis suwe mbutuhake solusi inovatif. ZEVASKYN nawakake kelainan kulit sing lara lan ngrusak. Milestone iki minangka Prajanjian kanggo pengawal ilmuwan, peneliti lan profesional medis sing wis kerja kanthi ora sabar kanggo nggawa perawatan sing dienggo. Iki nggambarake kemenangan ilmiah, langkah sing penting kanggo nambah kualitas urip kanggo individu sing kena pengaruh. Kita ngarep-arep ndeleng pengaruh manawa terapi iki bakal urip akeh. "

Sambungan karo persetujuan FDA, Abeona nampa voucer Review Prioritas Pediatrik Langka Voucer (Prv). Perusahaan ngrancang kanggo monetize PRV.

" Indikasi

Zasemagene Zamikeracel

  • reaksi alergi serius marang ZEVASKN bisa kedadeyan. Pasien kudu njaluk pitulung medis yen ngalami gejala kaya gatal, bengkak, sarang, angel ambegan, irung berair, utawa mual. Ing kasus-kasus langka, reaksi sing abot diarani anafilaksis bisa kelakon.
  • efek samping sing paling umum yaiku nyeri.

    • Iki dudu dhaptar lengkap efek samping. Pasien kudu nelpon tim perawatan kanggo saran medis babagan efek samping. Efek sisih bisa dilaporake menyang Abeona ing 1-844-88888888888-2236 utawa FDA ing 1-800-FDA-1088 utawa www.fda.gov/medwatch.

    " href = "https://www.globenewswire.comdata=rxmkjd3wmsrimps1dba_loaupjdjn5nc1pipcw1yuw92clnzgcw1yuWang X5goxgsa1aqywcssqkaikhvhvhavikhvhvh-ru_zm1ujwmibp5n6rptlpjtdyrvosytrawbdijr 3pva == " Target = "_ Blank" rel = "Nofollow Noopener"> Resep informasi .

    babagan dystrofic epidermolis resective Wong sing duwe RDeb duwe cacat ing loro salinan Col7a1, ninggalake ora bisa ngasilake lapisan kulit VII utawa epider (Pz-Cel Zasemmal> lan PZ-Cel < Terapi Gen Berbasis Cell Autologous Cell kanggo perawatan tatu ing pasien diwasa lan pediatrik kanthi bullofis dystrofik resesi (RDEB). RDeb minangka penyakit kulit sing abot disebabake dening cacat ing loro salinan loro saka gen Col7a1 nyebabake kasekengan ngasilake jinis fungsional vii kolagen. Tanpa jinis fungsional VII collagen lan fibril jangkap, kulit gampang rapuh lan blisters kanthi gampang, nyebabake tatu sing terus mbukak lan nutup kabeh. Pasien asring duwe luka terbuka gedhe sing ana ing infeksi sistemik sing dhuwur. ZeSaskyn nggabungake jinis fungsional VII kolagen sing ngasilake Col7A1 menyang sel kulit pasien dhewe, bekas vivo, nggunakake vektor retroviral sing ora komplek kanggo ngasilake jinis fungsional vii kolagen. ZEASKKYN wis nuduhake penyembuhan lubur klinis kanthi penyeri lan nyuda nyeri kanthi aplikasi bedah siji. Kanggo informasi luwih lengkap, bukak www.ZevaskyN.com.

    ABEONA Therapeutics     Abeona Therapieutics Inc. minangka perusahaan biopharmaceutik Komersial Zeasona's ZeSasken ™ (Prademagene zamikeracel sel) minangka terapi gen adhedhasar sel pisanan lan mung autologis kanggo perawatan tatu ing wong diwasa lan pasien pediatrik kanthi bulosa dystrophic resesif (RDEB). Fasilitas Pabrik CMMT sing lengkap perusahaan ing Cleveland ing Cleveland, Ohio nglayani situs produsen kanggo produksi komersial ZEVASKYN. Portofolio pangembangan perusahaan nampilake virus sing gegandhengan (AAV) - terapi gen kanggo penyakit ophthalmic kanthi butuh medis. Novel ABEona, kapsi AVERS Sabanjure bisa dievaluasi kanggo nambah profil Tropis kanggo macem-macem penyakit sing ngrusak. Kanggo informasi luwih lengkap, bukak www.agaonatherapeutics.com.

    "

    Pernyataan sing maju Undhang-undhang Persediaan 2733, kaya sing diowahi, lan sing kalebu risiko lan ora yakin. Kita wis nyoba ngenali pernyataan maju kanthi terminologi kayata "Mei," "bakal," "sing padha," lan ekspresi, "lan ekspresi," lan tujuane, "lan tujuane, lan tujuane kanggo ngenali pernyataan sing maju. Asil nyata bisa beda karo sing dituduhake dening pernyataan sing maju kanthi asil saka macem-macem risiko lan ora yakin, kalebu komersial ZEVASKAN, kalebu, nanging ora bisa dipercaya karo portofolio penyakit sing langka kita; Kemampuan kanggo ndhaptar pasien ing uji coba klinis; asil saka rapat lan pemeriksaan saka FDA utawa agensi regulasi liyane, kalebu sing ana hubungane karo program preclinical; kemampuan kanggo entuk utawa entuk persetujuan peraturan sing dibutuhake; dampak saka pangowahan ing pasar finansial lan kahanan ekonomi global; risiko sing ana gandhengane karo analisis data lan nglaporake; Lan risiko liyane dibandhingake ing laporan taunan paling anyar ing Formulir 10-K lan laporan periodik sing diajukake kanthi komisi sekuritas lan ijol-ijolan. Perusahaan nindakake ora duwe kewajiban kanggo mriksa pernyataan sing maju utawa nganyari kanggo nggambarake acara utawa kahanan sing kedadeyan sawise tanggal anyar, nanging sing dibutuhake dening hukum anyar, kajaba sing dibutuhake dening Securities Federal. "/ P>

    Dikirim : 2025-04-30 06:00

    Waca liyane

    Disclaimer

    Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.

    Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.

    Kata kunci populer