FDA는 열성 영양 장애 표피 분해 Bullosa 환자를위한 Zevaskyn (Prademagene Zamikeracel) 유전자 요법을 승인합니다.
FDA는 열성 이상 영양 장애 표피를 가진 환자에 대한 Zevaskyn (Prademagene Zamikeracel) 유전자 요법을 승인합니다. Bullosa
Cleveland, 2025 년 4 월 29 일 (Globe Newswire) - Abeona Therape Inc. (FDA)는 Zevaskyn ( 'Zee-Vah-Skin'으로 발음) (PZE-Vah-Skin’) (Prademagene Zamikeracel) 유전자-수정 세포 시트 (PZ-CEL)를 PZ-CEL로도 알려져 있으며, 성인 및 소아 환자의 상처 치료를위한 최초이자 유일한자가 세포 기반 유전자 치료법으로서, 심각한 장애 적 덩어리 (RDETEROSA) (RDETERBOLOSA) 피부병. RDEB에 대한 치료법은 없으며 Zevaskyn은 단일 응용 프로그램으로 RDEB 상처를 치료하는 유일한 FDA 승인 제품입니다.
“Zevaskyn에 대한 오늘의 승인은 RDEB의 치료에서 중추적 인 순간을 나타냅니다. “우리는 RDEB 커뮤니티로부터 RDEB 상처, 특히 만성적이고 감염이 발생하기 쉬운 RDEB 상처를 해결해야 할 지속적인 충족이 필요하다는 소식을 들었습니다. 단일 외과 적 적용을 통해 Zevaskyn은 이제 우리의 Pivotal Phase Study의 결과에 의해 상처 치유 및 통증 감소 기회를 제공 할 수 있습니다. align = "정당화"> 강력한 임상 증거의 신체를 가진 최초의 유전자 요법
Zevaskyn의 FDA 승인은 다중 센터, 무작위 배정 된, 무작위 배정 된, 내 제어 시험 인 Pivotal Phase 3 Viital ™ 연구 (NCT04227106)를 기반으로합니다. wong-baker에 의해 평가 된 기준선은 치료 후 6 개월에 평가 된 바와 같이 규모가 규모입니다.
Zevaskyn의 단일 적용으로 처리 된 43 개의 크고 만성 상처가 Zevaskyn의 단일 적용으로 처리되었으며, 81 %의 상처가 6 개월에 50 % 또는 더 많은 치유 (p <0.0001)를 보여 주었고, 43 %의 평가에 비해 43 % 이상의 치유 (p <0.0001)를 나타 냈습니다. 가장 흔한 부작용은 환자의 5 % 미만에서 관찰되었으며 절차 적 통증과 가려움증이 포함되었습니다.
“Zevaskyn은 임상 연구에서 잘 견딜 수 있고 효과적이었습니다. 단일 적용 후 큰 만성 RDEB 상처에서 상처 치유, 통증 감소 및 기타 관련 증상이 임상 적으로 의미있는 개선을 제공했다고 Jean Tang, M.D., Ph.D., Viital ™ 연구의 주요 조사자는 말했다. "Zevaskyn의 완성 된 1/2A 연구에서, 우리는 단일 적용 후 몇 년 동안 지속 된 상처 치유와 통증 감소를 관찰했습니다. 오늘날 우리는 이러한 임상 연구에 참여한 환자와 가족의 놀라운 용기가 가능한 흥미 진진한 새로운 치료 옵션의 이용 가능성을 축하 할 수 있습니다." (NCT01263379), 7 명의 환자에 걸쳐 38 개의 만성 상처에서 단일 센터 오픈 라벨 연구 인 Zevaskyn의 단일 외과 적 적용은 6.9 년의 중간 추적 관찰에 걸쳐 치료 부위에서 장기 개선과 관련이 있음을 보여 주었다. 4 ~ 8 년 범위
“수년간의 작업 후에 Zevaskyn의 FDA 승인을 보는 것이 좋습니다. EB 환자는 우리가 할 수있는 모든 일을 자격이 있습니다. Zevaskyn이 단일 치료 적용 후 장기적인 결과를 제공 할 수있는 능력에서”Abeona의 최고 상업 책임자 인 M.B.A. 박사 Madhav Vasanthavada는 말했습니다. "우리는 환자를위한 Zevaskyn의 약속 뒤에있는 결과 기반 계약에 대해 상업 및 정부 지불 인과 긴밀히 협력하고 접근을 신속하게 수행하기 위해 노력하고 있습니다."
.두 임상 연구에서 Zevaskyn은 현재까지 관찰 된 치료 관련 심각한 부작용이없는 상태로 잘 견뎌 냈습니다.
Anna L. Bruckner, 콜로라도 아동 병원의 EB 클리닉의 공동 이사, 콜로라도 대학의 EBSKINT School의 공동 교수,“FDA의 FDA의 FDA는“The FDA aluctrown). RDEB와 그 가족과 함께 살고있는 개인을위한 발전으로,이 치명적인 상태에 대해 매우 필요하고 오래 지속되는 치료 옵션을 제공하고 이러한 환자의 삶의 질 향상에 대한 희망을 제공합니다. "
소아 피부과 전문의이자 임상 연구원 인 Amy Paller, M.D.는 다음과 같이 말했습니다. 제품.”
dr. Seshadri는 다음과 같이 덧붙였습니다.“우리는 Zevaskyn에 대한 지원에 대해 환자, 가족 및 간병인에게 감사합니다. 우리는 특히 Zevaskyn을 지원하는 FDA와의 상호 작용에 대해 FDA와의 상호 작용에 대해 America of America에 감사를 표하고 오늘날의 전체적으로 연구에 감사하고 있으며, 우리는 임상 연구에 감사하고 있으며, 우리는 임상 적 연구에 감사하고 있으며, 우리는 임상 적 연구에 감사하고 있습니다. Abeona는 개발 과정을 통한 그들의 헌신과 결단력 과이 이정표 성과에 대한 기여를 위해 팀을 이용할 수 있기를 기대합니다.”
.rdeb의 근본 원인을 다루는
유형 VII 콜라겐을 표현하는 Col7a1 유전자의 두 카피에 돌연변이를 가진 돌연변이를 가진 RDEB를 가진 사람들은 매우 연약한 피부를 특징으로하는 매우 깨지기 쉬운 피부를 가지고 있으며, 종종 환자의 표면의 30 %보다 더 많은 것을 보장합니다. RDEB 상처는 쇠약 한 통증과 삶의 질에 영향을 미치는 전신 합병증을 유발합니다. 이 상처는 치유하기가 어렵고, 수년간 열려있을 수 있으며, 가까이있는 많은 사람들이 다시 열리는 경향이 있습니다.
Zevaskyn은 기능성 유형 VII 콜라겐을 생성하기 위해 유전자 변형 된 환자의 피부 세포 (각질 세포)로 구성됩니다. Zevaskyn 시트는 환자의 상처 부위에 외과 적으로 적용됩니다. Zevaskyn의 단일 적용에서 최대 12 개의 신용 카드 크기의 시트가 넓은 지역을 커버하거나 여러 가지 상처에 적용하여 영향을받는 신체 영역에 적용 할 수 있도록 함께 합류 할 수 있습니다. RDEB의 십대 인 Rafi는 다음과 같이 말했습니다 :“저는 미국의 Debra의 팀은 FDA의 Zevaskyn의 승인에 대해 매우 흥분합니다.이 치료 제품은 가장 크고 가장 어려운 만성 상처조차 다루고 있다는 점을 감안할 때 Zevaskyn의 적용은 환자의 삶의 질을 크게 증가시킬 수 있다고 생각합니다. 환자뿐만 아니라 간병인에게도 심각한 통증과 스트레스를 유발하는이 큰 만성 비 치유 상처로 고통받습니다. 우리는 수년에 걸쳐 Abeona와 밀접한 관계를 형성하게되어 영광이며, 환자 인구가 Zevaskyn에게 광범위하게 접근 할 수 있도록 돕고 파트너십을 심화시키기를 기대합니다.
EB (EBP)의 가장 큰 글로벌 조직 인 EB Research Partnership (EBRP)의 Michael Hund, M.B.A., EBRP (Epidermolysis Bullosa)를 치료하고 치료하기위한 자금 조달 연구에 전념하는 EBRP (EBP)의 최고 경영자는“EBRP의 사명은 상업적으로 지속 가능한 연구를 목표로 삼고 최종적으로 교과 적으로 선정하는 것을 존중하고 최종적으로 선고하는 것입니다. EB와 함께 살고있는 개인과 그 가족을위한 많은 혁신적인 솔루션을 제공하기 위해서는 Abeona의 개발 및 발전을 가능한 한 빨리 공유하고 있습니다 Abeona는 EB 커뮤니티를 계속 지원합니다.”
2025 년 3 분기
Zevaskyn 가용성.Zevaskyn은 2025 년 3 분기부터 Zevaskyn 자격을 갖춘 치료 센터 (QTC)를 통해 이용할 수 있습니다. QTC는 전국적으로 환자 가이 중요한 치료에 접근 할 수 있도록 미국 전역에 위치한 세포 및 유전자 치료 경험을 가진 잘 인식 된 표피 분해 Bullosa 치료 센터입니다.
Abeona의 포괄적 인 환자 지원 프로그램 인 Abeona Assist ™는 환자의 지원 및 재정 지원을 포함하여 개인화 된 지원을 제공합니다. Zevaskyn, 환자, 간병인 및 제공 업체에 액세스하는 방법에 대한 자세한 내용은 1-855-Abeona-1 (1-855-223-6621)으로 Abeona Assist에 전화하거나 [email protected]으로 이메일을 보내십시오.
.“우리는 지난 10 년 동안 Zevaskyn의 개발을 가능하게 한 헌신적 인 과학자들에게 감사합니다.”Philadelphia의 어린이 병원의 대표적 병원의 피부과 부국장 인 Marissa Permal은 Abeona의 컨설턴트 컨설턴트의 대표적 컨설턴트 및 유료 컨설턴트의 대표적인 컨설턴트입니다. RDEB 환자는이 특별한 환자들이 RDEB 환자를 돌보는 의사로서 상처가 적고 가려움증이없는 삶을 살도록 돕는 중요한 이정표입니다. 혁신적인 솔루션이 오랫동안 필요한 상태 인 열성 영양 장애 EB에 대한 치료 적 발달은이 고통스럽고 파괴적인 피부 장애의 영향을받는 환자와 가족에게 추가 희망을 제공합니다. 이 이정표는 도움이 필요한 사람들에게 최첨단 치료를 가져 오기 위해 끊임없이 노력한 과학자, 연구원 및 의료 전문가의 헌신에 대한 증거입니다. 그것은 영향을받는 개인의 삶의 질을 향상시키기위한 과학적 승리를 나타냅니다. 우리는이 요법이 많은 삶에 미칠 영향을 기대합니다.”
FDA 승인과 관련하여 Abeona는 드문 소아 질환 우선 순위 검토 바우처 (PRV)를 받았습니다. 이 회사는 PRV를 수익을 창출 할 계획입니다.
표시
Zevaskyn (Zevaskyn Zamikeracel)은 열성 영양 장애 상피 대상 분해 Bullosa (RDEB)를 가진 성인 및 소아 환자의 상처 치료를 위해 표시된자가 세포 시트 기반 유전자 요법입니다. Zevaskyn에 대한 알레르기 반응이 발생할 수 있습니다. 가려움증, 부종, 두드러기, 호흡 곤란, 콧물, 물이 많은 눈 또는 메스꺼움과 같은 증상이 발생하면 환자는 즉시 의학적 도움을 받아야합니다. 드문 경우, anaphylaxis라는 심각한 반응이 발생할 수 있습니다.
이것은 부작용의 전체 목록이 아닙니다. 환자는 부작용에 대한 의학적 조언을 위해 치료 팀에 전화해야합니다. 부작용은 1-844-888-2236으로 Abeona 에보 고하거나 1-800-fda-1088 또는 www.fda.gov/medwatch.
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열성 영양 장애 적 표피 분해 Bullosa 치료없이 희귀 한 결합 조직 장애인 RDEB (Rervesive Dystrophic epidermolysy bullosa)는 통증을 유발하고 생명의 질과 품질에 영향을 미치는 심각한 피부 상처로 특징 지어집니다. RDEB를 가진 사람들은 COL7A1 유전자의 두 카피에 결함을 가지고 있으며, 피부의 피부 및 표피 층을 고정시키는 기능이있는 유형 VII 콜라겐을 생성 할 수 없게됩니다.
Abeona Therapeutics Abeona Therapeutics Inc.는 심각한 질병에 대한 세포 및 유전자 요법을 개발하는 상업적인 단계 바이오 제약 회사입니다. Abeona 's Zevaskyn ™ (Apademagene Zamikeracel)은 열성 영양 장애 표피 불로 사 (RDEB)를 가진 성인 및 소아 환자의 상처 치료를위한 최초이자 유일한자가 세포 기반 유전자 요법입니다. 오하이오 주 클리블랜드에있는이 회사의 완전히 통합 된 세포 및 유전자 치료 CGMP 제조 시설은 Zevaskyn 상업 생산을위한 제조 현장으로 사용됩니다. 이 회사의 개발 포트폴리오는 충족되지 않은 의학적 필요성이 높은 안과 질환에 대한 아데노 관련 바이러스 (AAV) 기반 유전자 요법을 특징으로합니다. Abeona의 소설, 차세대 AAV 캡시드는 다양한 파괴적인 질병에 대한 열대성 프로파일을 개선하기 위해 평가되고 있습니다. 자세한 내용은 www.abeonatherapeutics.com. 미래 예측 진술 이 보도 자료에는 개정 된 1933 년 증권법 27A 조의 의미 내에서 미래 예측, 1934 년 증권 교환법 제 21e 조에 따라 위험과 불확실성이 포함됩니다. 우리는 "May", "Will", "Believe", "Believe", "Exporate", "Expect", "의도", "잠재적"및 유사한 단어 및 표현 (미래의 사건, 조건 또는 상황을 언급하는 다른 단어 또는 표현)과 같은 용어에 의해 미래 지향적 인 진술을 식별하려고 시도했습니다. 실제 결과는 다양한 중요한 요소, 수많은 위험 및 불확실성, Zevaskyn의 상용화 능력, Zevaskyn의 치료 잠재력, Zevaskyn의 기대치와 시장 기회가 회사의 희귀 한 질병 포트폴리오에 지속적인지 여부에 관계없이 제한되지 않는 다양한 중요한 요소, 수많은 위험 및 불확실성의 결과와 같은 미래 예측 진술과 실질적으로 다를 수 있습니다. 임상 시험에 환자를 등록하는 능력; 전임상 프로그램과 관련된 FDA 또는 기타 규제 기관의 향후 회의 및 검사 결과; 필요한 규제 승인을 달성하거나 얻는 능력; 금융 시장 및 세계 경제 조건의 변화의 영향; 데이터 분석 및보고와 관련된 위험; 기타 위험은 회사의 최신 연례 연례 보고서에 Form 10-K 및 증권 거래위원회에 제출 된 후속 정기 보고서에 공개됩니다. 회사는 미래의 증권법에 의해 요구되는 경우를 제외하고 새로운 정보, 향후 개발 또는 기타의 결과 로이 보도 자료 날짜 이후에 발생하는 사건 또는 상황을 반영하기 위해 미래 예측 진술을 개정하거나 업데이트 할 의무가 없습니다. 출처 : Abeona Therapeutics Inc. 게시됨 : 2025-04-30 06:00 Drugslib.com에서 제공하는 정보의 정확성을 보장하기 위해 모든 노력을 기울였습니다. -날짜, 완전하지만 해당 효과에 대한 보장은 없습니다. 여기에 포함된 약물 정보는 시간에 민감할 수 있습니다. Drugslib.com 정보는 미국의 의료 종사자와 소비자가 사용하도록 편집되었으므로 달리 구체적으로 명시하지 않는 한 Drugslib.com은 미국 이외의 지역에서 사용하는 것이 적절하다고 보증하지 않습니다. Drugslib.com의 약물 정보는 약물을 보증하거나 환자를 진단하거나 치료법을 권장하지 않습니다. Drugslib.com의 약물 정보는 면허를 소지한 의료 종사자가 환자를 돌보는 데 도움을 주고/하거나 이 서비스를 건강 관리에 대한 전문 지식, 기술, 지식 및 판단을 대체하는 것이 아니라 보완으로 보는 소비자에게 제공하기 위해 설계된 정보 리소스입니다. 실무자. 특정 약물 또는 약물 조합에 대한 경고가 없다고 해서 해당 약물 또는 약물 조합이 해당 환자에게 안전하고 효과적이거나 적절하다는 의미로 해석되어서는 안 됩니다. Drugslib.com은 Drugslib.com이 제공하는 정보의 도움으로 관리되는 의료의 모든 측면에 대해 어떠한 책임도 지지 않습니다. 여기에 포함된 정보는 가능한 모든 용도, 지시 사항, 주의 사항, 경고, 약물 상호 작용, 알레르기 반응 또는 부작용을 다루기 위한 것이 아닙니다. 복용 중인 약에 대해 궁금한 점이 있으면 담당 의사, 간호사 또는 약사에게 문의하세요.더 읽어보세요
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