FDA meluluskan terapi gen Zevaskyn (Prademagene Zamikeracel) untuk pesakit dengan Epidermolisis Dystrophic Repesif Bullosa

Ikuti Drugslib di

FDA meluluskan terapi gen Zevaskyn (Prademagene Zamikeracel) untuk pesakit yang mempunyai Epidermolisis Dystrophic Bullosa

(FDA) telah meluluskan Zevaskyn (diucapkan sebagai 'Zee-Vah-Skin') (Prademagene Zamikeracel) lembaran selular yang diubahsuai, yang juga dikenali sebagai PZ-CELS yang pertama dan hanya menjalani rentan dan pediatrik. penyakit kulit. Tidak ada ubat untuk RDEB dan Zevaskyn adalah satu-satunya produk yang diluluskan oleh FDA untuk merawat luka RDEB dengan satu aplikasi.

"Justify"> "Kelulusan Zevaskyn hari ini mewakili momen penting dalam rawatan RDEB, menjawab panggilan orang yang hidup dengan kesan klinikal, ekonomi, dan manusia dari penyakit yang dahsyat ini," kata Vish Seshadri, Ph.D., M.B.A., Ketua Pegawai Eksekutif Abeona. "Kami telah mendengar dari komuniti RDEB bahawa terdapat keperluan yang tidak terpenuhi untuk menangani luka -luka RDEB, terutama yang kronik dan terdedah kepada jangkitan. Melalui satu aplikasi pembedahan, Zevaskyn kini boleh menawarkan orang -orang dengan RDEB peluang untuk penyembuhan luka dan pengurangan kesakitan walaupun luka yang paling teruk, Align = "Justify"> Terapi gen pertama-of-its-kind dengan badan bukti klinikal yang mantap

Kelulusan FDA Zevaskyn didasarkan pada kajian fasa 3 viital ™ yang penting (NCT04227106), percubaan yang dikawal oleh kedua-dua co-primary yang menunjukkan keberkesanan yang lebih besar dari segi pukulan yang besar dari segi pukulan yang besar dari Baseline seperti yang dinilai oleh skala muka Wong-Baker, seperti yang dinilai pada enam bulan selepas rawatan. Kejadian buruk yang paling biasa diperhatikan dalam kurang daripada lima peratus pesakit dan termasuk sakit prosedur dan gatal.

"Zevaskyn adalah baik-baik dan berkhasiat dalam kajian klinikal, memberikan penambahbaikan yang bermakna secara klinikal dalam penyembuhan luka, pengurangan kesakitan, dan gejala lain yang berkaitan dengan luka Rdeb kronik yang besar selepas satu permohonan," kata Jean Tang, M.D. "Dalam kajian fasa 1/2a yang telah siap di Zevaskyn, kami telah mengamati penyembuhan luka dan pengurangan kesakitan yang telah berlangsung selama bertahun -tahun selepas satu permohonan. Pusat, kajian label terbuka dalam 38 luka kronik di seluruh 7 pesakit menunjukkan bahawa satu aplikasi pembedahan Zevaskyn dikaitkan dengan peningkatan jangka panjang di tapak yang dirawat sepanjang median susulan sebanyak 6.9 tahun; Julat 4 hingga 8 tahun.

"Selepas bertahun-tahun bekerja, sangat bagus untuk melihat kelulusan FDA ini Zevaskyn. Dalam keupayaan Zevaskyn untuk menyampaikan hasil jangka panjang selepas satu aplikasi rawatan, "kata Madhav Vasanthavada, Ph.D., M.B.A., ketua pegawai komersial Abeona. "Kami komited untuk bekerjasama rapat dengan kedua-dua pembayar komersial dan kerajaan mengenai perjanjian berasaskan hasil yang berdiri di belakang janji Zevaskyn untuk pesakit, dan akses mempercepatkan."

Di kedua-dua kajian klinikal, Zevaskyn telah ditanggung dengan baik tanpa sebarang peristiwa buruk yang berkaitan dengan rawatan yang diperhatikan setakat ini. Langkah monumental ke hadapan untuk individu yang tinggal bersama RDEB dan keluarga mereka, yang menawarkan pilihan rawatan yang sangat diperlukan untuk keadaan yang dahsyat ini dan memberikan harapan untuk peningkatan kualiti hidup untuk pesakit-pesakit ini. "

Amy Paller, M.D., pakar dermatologi pediatrik dan penyelidik klinikal, berkata, "Mengurangkan kulit yang diperbetulkan gen yang dibuka secara kronik. produk. "

Dr. Seshadri menambah, "Kami berterima kasih kepada pesakit, keluarga mereka, dan penjaga atas sokongan mereka terhadap Zevaskyn. Seluruh pasukan Abeona untuk komitmen dan keazaman kolektif mereka melalui proses pembangunan, dan sumbangan kepada pencapaian peristiwa ini.

Mengatasi punca asas rdeb

dengan mutasi dalam kedua -dua salinan gen col7a1 yang mengekspresikan jenis vii kolagen, orang dengan kulit yang sangat rapuh. Luka RDEB menyebabkan kesakitan dan komplikasi sistemik yang melemahkan panjang dan kualiti hidup. Luka -luka ini sukar untuk sembuh, boleh terus dibuka selama bertahun -tahun, dan banyak yang hampir cenderung dibuka semula.

Zevaskyn terdiri daripada sel -sel kulit pesakit sendiri (keratinosit) yang telah diubahsuai secara genetik, untuk menghasilkan kolagen jenis VII berfungsi. Lembaran Zevaskyn digunakan secara pembedahan ke kawasan yang cedera pesakit. Dalam satu permohonan Zevaskyn, sehingga 12 helaian bersaiz kad kredit boleh disatukan untuk menampung kawasan yang besar atau digunakan untuk pelbagai luka yang berbeza, yang membolehkan liputan Badan yang terjejas. Rafi, seorang remaja dengan Rdeb, berkata, "Saya, dan pasukan di Debra Amerika, sangat teruja dengan kelulusan FDA dari Zevaskyn. Penjagaan pesakit yang menderita luka -luka yang tidak kronik yang menyebabkan kesakitan dan tekanan yang ketara bukan sahaja untuk pesakit, tetapi juga untuk penjaga mereka. Kami berbesar hati kerana telah membentuk hubungan yang rapat dengan Abeona selama bertahun -tahun dan berharap dapat memperdalam perkongsian kami dengan membantu memastikan terdapat akses yang luas untuk penduduk pesakit ke Zevaskyn, yang saya tahu adalah matlamat utama mereka. "

Michael Hund, M.B.A., Ketua Pegawai Eksekutif Perkongsian Penyelidikan EB (EBRP), organisasi global terbesar yang didedikasikan untuk membiayai penyelidikan untuk merawat dan menyembuhkan epidermolisis bullosa (EB), berkata, " dan keghairahan untuk menyampaikan penyelesaian inovatif yang sangat diperlukan untuk individu dan keluarga mereka yang hidup dengan EB. dengan Abeona terus menyokong komuniti EB. "

Zevaskyn ketersediaan pada suku ketiga 2025

Zevaskyn dijangka tersedia bermula pada suku ketiga 2025 melalui Pusat Rawatan Berkelayakan Zevaskyn (QTCS). QTCs yang diiktiraf dengan baik epidermolisis pusat rawatan bullosa dengan pengalaman terapi sel dan gen, yang terletak di seluruh A.S. untuk memastikan pesakit di seluruh negara mempunyai akses kepada rawatan penting ini. Untuk maklumat lanjut mengenai cara mengakses Zevaskyn, pesakit, penjaga, dan penyedia boleh menghubungi Abeona membantu di 1-855-abeona-1 (1-855-223-6621) atau email [email protected].

"Kami berterima kasih kepada para saintis yang berdedikasi yang bekerja sepanjang dekad yang lalu membuat perkembangan Zevaskyn mungkin," kata MARISSA Perman, MD, Ketua Dermatologi dan Pengarah Klinik Multidisiplines, RDEB adalah peristiwa penting dalam membantu pesakit-pesakit khas ini hidup lebih penuh, tanpa rasa sakit dan bebas gatal dengan kurang luka. Pembangunan terapeutik untuk EB dystrophic resesif, keadaan yang telah lama memerlukan penyelesaian yang inovatif. Kejayaan ini adalah bukti dedikasi saintis, penyelidik dan profesional perubatan yang telah bekerja tanpa mengenal penat lelah untuk membawa rawatan canggih kepada mereka yang memerlukan. Ia mewakili kejayaan saintifik, satu langkah yang mendalam ke arah meningkatkan kualiti hidup bagi individu yang terjejas. Kami berharap dapat melihat kesan terapi ini akan mempunyai banyak nyawa. "

Sehubungan dengan kelulusan FDA, Abeona menerima baucar Kajian Keutamaan Penyakit Pediatrik (PRV) yang jarang berlaku. Syarikat itu merancang untuk mengewangkan prv.

indikasi

Zevaskyn (Prademagene Zamikeracel) adalah terapi gen berasaskan lembaran autologous yang ditunjukkan untuk rawatan luka pada pesakit dewasa dan pediatrik dengan epidermolisis dystrophic Reaksi alergi terhadap Zevaskyn boleh berlaku. Pesakit perlu mendapatkan bantuan perubatan dengan segera jika mereka mengalami gejala seperti gatal -gatal, bengkak, sarang, kesukaran bernafas, hidung berair, mata berair, atau mual. Dalam kes -kes yang jarang berlaku, tindak balas yang teruk yang dipanggil anafilaksis mungkin berlaku.

  • Terdapat risiko yang berpotensi bahawa rawatan dengan Zevaskyn boleh menyumbang kepada perkembangan kanser kerana bagaimana terapi berfungsi. Pesakit perlu dipantau sepanjang hayat mereka untuk memeriksa sebarang tanda -tanda kanser.
  • Zevaskyn dibuat menggunakan bahan manusia dan haiwan. Walaupun bahan -bahan ini diuji sebelum digunakan, risiko lulus jangkitan tidak dapat dihapuskan.
  • Kesan sampingan yang paling biasa adalah kesakitan dari prosedur dan gatal -gatal.

    • Ini bukan senarai lengkap kesan sampingan. Pesakit harus memanggil pasukan penjagaan mereka untuk nasihat perubatan mengenai kesan sampingan. Kesan sampingan boleh dilaporkan kepada Abeona di 1-844-888-2236 atau FDA pada 1-800-fda-1088 atau www.fda.gov/medwatch. href = "https://www.globenewswire.com/tracker?data=rxmkjd3wmsrimkgs1duw_loaupjn5nc1pipcw1yuw92clnzg7 X5GOXGSA1AQYWCSSQKAIKHVHM-RU_ZM1UJWMIBP5N6RPTLPJTDOYRVOSHYTRTKB0DE6RIF-MI6ZPS5SFONEKXYRUWBDIJR0QVA == " sasaran = "_ blank" rel = "nofollow noopener"> Menetapkan maklumat .

    Mengenai epidermolisis dystrophic resesif bullosa epidermolisis dystrophic resesif bullosa (RDEB), gangguan tisu penghubung yang jarang berlaku tanpa menyembuhkan, dicirikan oleh luka kulit yang teruk yang menyebabkan kesakitan dan boleh menyebabkan komplikasi sistemik yang memberi kesan panjang dan kualiti hidup. Orang yang mempunyai RDEB mempunyai kecacatan dalam kedua-dua salinan gen Col7A1, menjadikan mereka tidak dapat menghasilkan kolagen jenis VII yang berfungsi, yang perlu untuk menambat lapisan kulit dan alien. Terapi gen berasaskan lembaran sel autologous pertama untuk rawatan luka pada pesakit dewasa dan pediatrik dengan epidermolisis dystrophic resesif bullosa (RDEB). RDEB adalah penyakit kulit yang teruk yang disebabkan oleh kecacatan dalam kedua -dua salinan gen Col7A1 yang mengakibatkan ketidakupayaan untuk menghasilkan kolagen jenis VII berfungsi. Tanpa kolagen jenis fungsional VII dan fibril berlabuh, kulitnya rapuh dan lepuh dengan mudah, yang membawa kepada luka yang terus terbuka dan ditutup, atau gagal sembuh sama sekali. Pesakit sering mempunyai luka terbuka yang besar yang berisiko tinggi terhadap jangkitan sistemik. Zevaskyn menggabungkan gen Col7A1 yang menghasilkan kolagen jenis VII ke dalam sel-sel kulit pesakit sendiri, ex vivo, menggunakan vektor retroviral yang tidak berkesudahan replikasi untuk menghasilkan kolagen jenis VII berfungsi dalam luka yang dirawat. Zevaskyn telah menunjukkan penyembuhan luka yang bermakna dan pengurangan kesakitan dengan satu aplikasi pembedahan. Untuk maklumat lanjut, lawati www.zevaskyn.com.

    Mengenai Abeona Therapeutics Abeona Therapeutics Inc. adalah syarikat biopharmaceutical peringkat komersil yang membangunkan terapi sel dan gen untuk penyakit yang serius. Zevaskyn ™ Abeona (Prademagene Zamikeracel) adalah terapi gen berasaskan sel pertama dan hanya untuk rawatan luka pada orang dewasa dan pesakit pediatrik dengan epidermolisis dystrophic resesif (RDEB). Kemudahan pembuatan sel CGMP terintegrasi sepenuhnya di Cleveland, Ohio berfungsi sebagai tapak pembuatan untuk pengeluaran komersial Zevaskyn. Portfolio pembangunan syarikat mempunyai terapi gen berasaskan virus (AAV) yang berkaitan dengan Adeno untuk penyakit ophthalmic dengan keperluan perubatan yang tidak terpenuhi. Novel Abeona, kapsid AAV generasi akan datang sedang dinilai untuk meningkatkan profil tropisme untuk pelbagai penyakit yang dahsyat. Untuk maklumat lanjut, lawati www.abeonatherapeutics.com.

    Kenyataan yang berpandangan ke hadapan Siaran akhbar ini mengandungi pernyataan tertentu yang berpandangan ke hadapan dalam makna Seksyen 27A Akta Sekuriti 1933, sebagaimana yang dipinda, dan Seksyen 21e Akta Pertukaran Sekuriti 1934, sebagaimana yang dipinda, dan yang melibatkan risiko dan ketidakpastian. Kami telah berusaha untuk mengenal pasti kenyataan yang berpandangan ke hadapan dengan istilah seperti "Mei," "akan," "percaya," "menjangkakan," "mengharapkan," "berniat," "potensi," dan kata-kata dan ekspresi yang serupa (serta kata-kata atau ungkapan lain yang merujuk peristiwa, keadaan atau keadaan masa depan), yang membentuk dan bertujuan untuk mengenal pasti pernyataan-pernyataan yang berpengalaman. Keputusan sebenar mungkin berbeza secara material dari yang ditunjukkan oleh kenyataan yang berpandangan ke hadapan sebagai hasil dari pelbagai faktor penting, banyak risiko dan ketidakpastian, termasuk tetapi tidak terhad kepada keupayaan kita untuk mengkomersialkan Zevaskyn, potensi terapeutik Zevaskyn, sama ada keperluan dan peluang pasaran yang tidak dapat ditangani, keupayaan kami untuk mendaftarkan pesakit dalam ujian klinikal; Hasil pertemuan masa depan dan pemeriksaan dari FDA atau agensi pengawalseliaan lain, termasuk yang berkaitan dengan program pramatang; keupayaan untuk mencapai atau mendapatkan kelulusan pengawalseliaan yang diperlukan; kesan sebarang perubahan dalam pasaran kewangan dan keadaan ekonomi global; risiko yang berkaitan dengan analisis data dan pelaporan; dan risiko lain yang dinyatakan dalam laporan tahunan terbaru Syarikat pada Borang 10-K dan laporan berkala berikutnya yang difailkan dengan Suruhanjaya Sekuriti dan Bursa. Syarikat tidak bertanggungjawab untuk menyemak semula kenyataan yang berpandangan ke hadapan atau untuk mengemas kini mereka untuk mencerminkan peristiwa atau keadaan yang berlaku selepas tarikh siaran akhbar ini, sama ada sebagai hasil daripada maklumat baru, perkembangan masa depan atau sebaliknya, kecuali seperti yang dikehendaki oleh undang-undang sekuriti persekutuan.

    Disiarkan : 2025-04-30 06:00

    Baca lagi

    Penafian

    Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

    Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

    Kata kunci yang popular