FDA keurt Zevaskyn (Prademagene zamikeracel) gentherapie goed voor patiënten met recessieve dystrofische epidermolyse bullosa

Volg Drugslib op

FDA Approves Zevaskyn (prademagene zamikeracel) Gene Therapy for Patients with Recessive Dystrophic Epidermolysis Bullosa

CLEVELAND, April 29, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq: ABEO) today announced the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has approved Zevaskyn (pronounced as ‘ZEE-vah-skin’) (prademagene zamikeracel) gene-modified cellular sheets, also known as pz-cel, as the first and only autologous cell-based gene therapy for the treatment of wounds in adult and pediatric patients with recessive dystrophic epidermolysis bullosa (RDEB), a serious and debilitating Genetische huidziekte. Er is geen remedie voor RDEB en Zevaskyn is het enige door de FDA goedgekeurde product om RDEB-wonden te behandelen met een enkele toepassing.

"De goedkeuring van vandaag van Zevaskyn vertegenwoordigt een cruciaal moment in de behandeling van RDEB, die de oproep beantwoordt van mensen die leven met de klinische, economische en menselijke impact van deze verwoestende ziekte," zei Vish Seshadri, Ph.D., M.B.A., chief executive officer van Abeons. “We hebben van de RDEB -gemeenschap gehoord dat er een aanhoudende onvervulde behoefte is om RDEB -wonden betrouwbaar aan te pakken, vooral die die chronisch zijn en gevoelig zijn voor infectie. Door een enkele chirurgische toepassing kan Zevaskyn mensen nu de mogelijkheid bieden voor wondgenezing en pijnvermindering in zelfs de meest ernstige wonden, als gevolg van de resultaten van onze pivotale fase 3 -studie. align = "Justify"> eerste-in-cind-gind-gentherapie met een robuust lichaam van klinisch bewijs

De FDA-goedkeuring van Zevaskyn is gebaseerd op de Pivotal Phase 3 Viital ™ -studie (NCT04227106), een multi-center, gerandomiseerde, intrapatient-gecontroleerde proef met intrapatiënt-gereguleerde proef die de twee co-primaire efficiëntie-eindpunten aantoonden. Beoordeeld door de Wong-Baker Faces-schaal, zoals geëvalueerd na zes maanden na de behandeling.

Over 43 grote en chronische wonden behandeld met een enkele toepassing van Zevaskyn, vertoonde 81 procent van de wonden 50 procent of meer genezing (p <0,0001) zoals geëvalueerd bij zes maanden, vergeleken met 16 procent in 43 gepresenteerde controle-wonden die zijn behandeld met standaard van de controle van de controle. De meest voorkomende bijwerkingen werden waargenomen bij minder dan vijf procent van de patiënten en omvatten procedurele pijn en jeuk.

"Zevaskyn was goed getolereerd en effectief in klinische studies, waardoor klinisch betekenisvolle verbeteringen in wondgenezing, pijnvermindering en andere bijbehorende symptomen in grote chronische RDEB-wonden na een enkele toepassing," zei Jean Tang, M.D., Ph.D., Ph.D., Ph.D., Ph.D., Ph.D., Ph.D., Ph.D., Ph.D., Ph.D., Ph.D., Ph.D., Ph.D., Ph.D., Ph.D., Ph.D., Ph.D., Ph.D., Ph.D., Ph.D., Ph.D., Ph.D., Ph.D., Ph.D., Ph.D., Ph.D., Ph.D., Ph.D., Ph.D., Ph.D., Ph.D., Ph.D., Principal-Dermatology en Principal-studie van het VIITAL ™, goed. “In de voltooide fase 1/2A -studie van Zevaskyn hebben we wondgenezing en pijnreductie waargenomen die jaren na een enkele toepassing hebben geduurd. Vandaag kunnen we de beschikbaarheid vieren van een opwindende nieuwe therapeutische optie die mogelijk is gemaakt door de ongelooflijke moed van patiënten en families die deelnamen aan deze klinische studies.”

"Na vele jaren werk is het geweldig om deze FDA-goedkeuring van Zevaskyn te zien. De EB-patiënten verdienen alles wat we voor hen kunnen doen, zei M. Peter Marinkovich, M.D., universitair hoofddocent dermatologie en co-principale onderzoeker van de Viital ™ -studie. In het vermogen van Zevaskyn om langetermijnresultaten te leveren na een enkele behandelingstoepassing, "zei Madhav Vasanthavada, Ph.D., M.B.A., Chief Commercial Officer van Abeona. "We zijn toegewijd om nauw samen te werken met zowel commerciële als overheidsbetalers over op uitkomst gebaseerde overeenkomsten die achter de belofte van Zevaskyn voor patiënten staan ​​en toegang hebben."

Across both clinical studies, Zevaskyn was well-tolerated with no treatment-related serious adverse events observed to date.

Anna L. Bruckner, MD, Co-Director of the EB Clinic at Children’s Hospital of Colorado and Professor of Dermatology, University of Colorado School of Medicine, said, “The FDA approval of Zevaskyn marks a Monumentale stap voorwaarts voor personen die met RDEB en hun families wonen, die een broodnodige, langdurige behandelingsoptie bieden voor deze verwoestende toestand en hoop bieden voor een verbeterde kwaliteit van leven voor deze patiënten. ”

Amy Paller, M.D., pediatrische dermatoloog en klinisch onderzoeker, zei: "Het enten van gen-gecorrigeerde huid op chronisch open wonden van patiënten met recessieve dystrofische epidermolyse Bullosa belooft het potentieel voor een langdurige wonden, reductie in pijn. Producten. ”

Dr. Seshadri voegde eraan toe: “We zijn de patiënten, hun families en zorgverleners dankbaar voor hun steun aan Zevaskyn. We uiten onze dankbaarheid aan Debra van Amerika voor hun niet -aflatende steun tijdens de ontwikkelingsreis, met name voor hun interacties met de FDA ter ondersteuning van Zevaskyn en namens de EB -gemeenschap die het hele Regulator van de Regulators heeft geholpen. Abeona-team voor hun collectieve toewijding en vastberadenheid door het ontwikkelingsproces en bijdrage aan deze mijlpaalprestatie.

Addressing the underlying cause of RDEB

With mutations in both copies of the COL7A1 gene that expresses Type VII collagen, people with RDEB have extremely fragile skin characterized by extensive blistering and severe wounds that often cover more than 30 percent of a patient’s body surface, and in some cases up to 80 percent. RDEB -wonden veroorzaken slopende pijn en systemische complicaties die van invloed zijn op de lengte en kwaliteit van leven. Deze wonden zijn moeilijk te genezen, kunnen jaren open blijven, en velen die dichtbij komen, hebben de neiging om opnieuw te openen.

Zevaskyn bestaat uit de eigen huidcellen van een patiënt (keratinocyten) die genetisch zijn gemodificeerd, om functioneel type VII -collageen te produceren. Zevaskyn Sheets worden chirurgisch toegepast op de gewonde gebieden van de patiënt. In a single application of Zevaskyn, up to 12 credit card-sized sheets can be joined together to cover large areas or applied to multiple distinct wounds, allowing for signficant coverage of affected body areas.

Brett Kopelan, M.A., Executive Director of debra of America, the only national advocacy organization that provides all-inclusive care to the epidermolysis bullosa community, and father to Rafi, een tiener met RDEB, zei: "Ik en het team van Debra of America zijn erg enthousiast over de FDA's goedkeuring van Zevaskyn. Gezien het feit dat dit therapeutische product zelfs de grootste, moeilijkste, moeilijkste, en problematische chronische wonden en de toepassing van het leven van het leven van patiënten kan vergroten. Lijden aan deze grote chronische niet -helende wonden die aanzienlijke pijn en stress veroorzaken, niet alleen voor de patiënt, maar ook voor hun verzorgers. We zijn vereerd dat we in de loop der jaren zo'n nauwe relatie met Abeona hebben gevormd en kijken ernaar uit om ons partnerschap te verdiepen door ervoor te zorgen dat er brede toegang is voor de patiëntenpopulatie tot Zevaskyn, waarvan ik weet dat ze hun ultieme doel is. ”

Michael Hund, M.B.A., Chief Executive Officer of EB Research Partnership (EBRP), the largest global organization dedicated to funding research to treat and cure epidermolysis bullosa (EB), said, “The mission of EBRP is to advance commercially sustainable research aimed at treating and ultimately curing EB. We are honored to partner with the entire Abeona team and commend their leadership, determination, and passion Om broodnodige innovatieve oplossingen te leveren voor individuen en hun families die met EB leven. met Abeona om de EB -community te blijven ondersteunen. ”

Zevaskyn beschikbaarheid in het derde kwartaal van 2025

Zevaskyn zal naar verwachting beschikbaar zijn vanaf het derde kwartaal van 2025 via Zevaskyn Gekwalificeerde behandelingscentra (QTC's). The QTCs are well-recognized epidermolysis bullosa treatment centers with cell and gene therapy experience, situated across the U.S. to ensure patients nationwide have access to this important treatment.

Abeona’s comprehensive patient support program, Abeona Assist™, offers personalized support, including helping patients understand their insurance benefits and financial assistance options, and providing travel and logistical assistance for eligible patients. Voor meer informatie over het openen van Zevaskyn, kunnen patiënten, zorgverleners en providers Abeona bellen bij 1-855-Abeona-1 (1-855-223-6621) of e-mail [email protected].

"We zijn de toegewijde wetenschappers dankbaar wiens werk in het afgelopen decennium de ontwikkeling van Zevaskyn mogelijk heeft gemaakt," zei Marissa Perman, MD, sectie chief van dermatologie en directeur van de epidermolyse bullosa multidisciplinaire kliniek in het kinderen van Philadelphia en betaalde consultant voor een nieuw, unieke, unieke, unieke kliniek voor onze, unieke, unieke, unieke kliniek voor een nieuw, unieke, unieke kliniek voor een nieuw, unieke, unieke kliniek voor een nieuw, unieke, unieke kliniek voor een nieuwe, unieke, unieke kliniek voor een nieuwe, unieke, unieke kliniek voor een nieuwe, unieke, unieke kliniek voor een nieuw, unieke kliniek, uniek. Patiënten met RDEB is een belangrijke mijlpaal om deze speciale patiënten te helpen voller, pijnvrije en jeukvrije levens te leven met minder wonden. In therapeutische ontwikkeling voor recessieve dystrofische EB, een aandoening die al lang een innovatieve oplossing nodig heeft. Deze mijlpaal is een bewijs van de toewijding van wetenschappers, onderzoekers en medische professionals die onvermoeibaar hebben gewerkt om geavanceerde behandelingen te brengen voor mensen in nood. Het vertegenwoordigt een wetenschappelijke triomf, een diepgaande stap om de kwaliteit van leven te verbeteren voor de getroffen personen. We kijken ernaar uit om de impact te zien die deze therapie zal hebben op zoveel levens. ”

In verband met de FDA -goedkeuring ontving Abeona een zeldzame pediatrische ziekte -prioriteitsreview voucher (PRV). Het bedrijf is van plan om geld te verdienen met de prv.

indicatie

Zevaskyn (Prademagene Zamikeracel) is een autologe celbladgebaseerde gentherapie die wordt aangegeven voor de behandeling van wonden bij volwassen en pediatrische patiënten met recessieve dystrofische epidermolyse bullosa (rDeb).

belangrijke veiligheidsinformatie

  • Er is een potentieel risico dat behandeling met Zevaskyn kan bijdragen aan de ontwikkeling van kanker vanwege de manier waarop de therapie werkt. Patiënten moeten de rest van hun leven worden gevolgd om te controleren op tekenen van kanker.
  • Zevaskyn wordt gemaakt met behulp van menselijke en dierlijke materialen. Hoewel deze materialen vóór gebruik worden getest, kan het risico op het doorgeven van infecties niet worden geëlimineerd.
  • De meest voorkomende bijwerkingen zijn pijn van de procedure en jeuk.

    • Dit is geen volledige lijst met bijwerkingen. Patiënten moeten hun zorgteam bellen voor medisch advies over bijwerkingen. Bijwerkingen kunnen worden gemeld bij Abeona op 1-844-888-2236 of FDA op 1-800-FDA-1088 of www.fda.gov/medwatch.

    Zie volledige Informatie voorschrijven .

    over recessieve dystrofische epidermolyse bullosa recessieve dystrofische epidermolysis bullosa (RDEB), een zeldzame bindweefselstoornis zonder genezing, wordt gekenmerkt door ernstige huidwonden die pijn veroorzaken en kan leiden tot systeemcomplicaties die de lengte en de kwaliteit van het leven beïnvloeden. People with RDEB have a defect in both copies of the COL7A1 gene, leaving them unable to produce functioning type VII collagen, which is necessary to anchor the dermal and epidermal layers of the skin.

    About Zevaskyn (prademagene zamikeracel) gene-modified cellular sheets or pz-celZevaskyn is De eerste en enige autologe celbladgebaseerde gentherapie voor de behandeling van wonden bij volwassen en pediatrische patiënten met recessieve dystrofische epidermolysis Bullosa (RDEB). RDEB is een ernstige huidziekte veroorzaakt door een defect in beide kopieën van het Col7A1 -gen dat resulteert in het onvermogen om functioneel type VII -collageen te produceren. Zonder functioneel type VII collageen en verankering van fibrillen is de huid gemakkelijk kwetsbaar en blaren gemakkelijk, wat leidt tot wonden die continu openen en sluiten, of niet helemaal genezen. Patiënten hebben vaak grote open wonden die een hoog risico lopen op systemische infectie. Zevaskyn neemt het functionele type VII-collageen-producerende Col7A1-gen op in de eigen huidcellen van een patiënt, ex vivo, met behulp van een replicatie-incompetente retrovirale vector om functioneel type VII-collageen in behandelde wonden te produceren. Zevaskyn heeft klinisch zinvolle wondgenezing en pijnreductie aangetoond met een enkele chirurgische toepassing. Voor meer informatie, bezoek www.zevaskyn.com.

    over Abeona Therapeutics Abeona Therapeutics Inc. is een commercieel stadium biofarmaceutisch bedrijf dat cel- en gentherapieën ontwikkelt voor ernstige ziekten. Abeona's Zevaskyn ™ (Prademagene zamikeracel) is de eerste en enige autologe celgebaseerde gentherapie voor de behandeling van wonden bij volwassenen en pediatrische patiënten met recessieve dystrofische epidermolysis Bullosa (RDEB). De volledig geïntegreerde CGMP -productiefaciliteit van het bedrijf in Cleveland, Ohio, de productie van het bedrijf, dient als productielocatie voor de commerciële productie van Zevaskyn. De ontwikkelingsportfolio van het bedrijf bevat op adeno-geassocieerde virus (AAV) gebaseerde gentherapieën voor oogaandoeningen met een hoge onvervulde medische behoefte. Abeona's roman, de volgende generatie AAV-capsiden worden geëvalueerd om tropism-profielen te verbeteren voor verschillende verwoestende ziekten. Voor meer informatie, bezoek www.abeonatherapeutics.com.

    Zevaskyntm, Abeona Assisttm, Abeona Therapeutics® en hun bijbehorende logo's zijn handelsmerken van Abeona Therapeutics Inc.

    vooruitziende verklaringen Dit persbericht bevat bepaalde verklaringen die toekomstgericht zijn in de zin van sectie 27A van de Securities Act van 1933, zoals gewijzigd, en sectie 21E van de Securities Exchange Act van 1934, zoals gewijzigd, en die risico's en onrust betreffen. We hebben geprobeerd toekomstgerichte verklaringen van terminologie te identificeren als 'may', 'wil', 'geloven', 'anticiperen', 'verwacht', 'intentie', 'potentieel' en soortgelijke woorden en uitdrukkingen (evenals andere woorden of uitdrukkingen die verwijzen naar toekomstige gebeurtenissen, voorwaarden of omstandigheden), die bedoeld zijn en zijn bedoeld om voorwaartse beelden te identificeren. De werkelijke resultaten kunnen materieel verschillen van die aangegeven door dergelijke toekomstgerichte verklaringen als gevolg van verschillende belangrijke factoren, tal van risico's en onzekerheden, waaronder maar niet beperkt tot, ons vermogen om Zevaskyn te commercialiseren, het therapeutische potentieel van Zevaskyn, of de onvervulde behoefte en marktkansen voor Zevaskyn zijn consistent zijn met de verwachtingen van het bedrijf, voortdurende interesse in onze zeldzame ziekte; ons vermogen om patiënten in te schrijven voor klinische onderzoeken; de uitkomst van toekomstige vergaderingen met en inspecties van de FDA of andere regelgevende instanties, inclusief die met betrekking tot preklinische programma's; het vermogen om de noodzakelijke goedkeuring van de regelgeving te bereiken of te verkrijgen; de impact van eventuele veranderingen in de financiële markten en de wereldwijde economische omstandigheden; risico's geassocieerd met gegevensanalyse en rapportage; en andere risico's die zijn bekendgemaakt in het meest recente jaarverslag van het bedrijf over formulier 10-K en daaropvolgende periodieke rapporten die zijn ingediend bij de Securities and Exchange Commission. Het bedrijf heeft geen verplichting gehouden om de toekomstgerichte verklaringen te herzien of om ze bij te werken om gebeurtenissen of omstandigheden na de datum van dit persbericht weer te geven, hetzij als gevolg van nieuwe informatie, toekomstige ontwikkelingen of anderszins, behalve zoals vereist door de Federal Securities-wetgeving.

    Geplaatst : 2025-04-30 06:00

    Lees verder

    Disclaimer

    Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

    Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

    Populaire zoekwoorden