FDA zatwierdza terapię genową Zevaskyn (Prademagene Zamikeracel) u pacjentów z recesywną dystroficzną naskórką bullosa

Śledź Drugslib na

FDA zatwierdza terapię genową Zevaskyn (Prademagene Zamikeracel) u pacjentów z recesywną dystroficzną naskórką Bullosa

Cleveland, 29 kwietnia 2025 r. (Globe Newswire) - Abeona Therapeutics Inc. (NASDAQ: ABEO) dzisiaj ogłoszony w USA i leku administracyjna administracyjna. (FDA) zatwierdziło Zevaskyn (wymawiane jako „Zee-Vah-Skin”) (Prademagene Zamikeracel) modyfikowane genami arkusze komórkowe, znane również jako PZ-Cel, jako pierwsza i jedyna autologiczna terapia genowa na bazie komórek na oparte na komórek na oparte na komórkach RDE), lecznicze genetyczne, genetyczne, genetyczne, genetyczne, genetyczne, genetyczne genetyczne, poważne, genetyczne, genetyczne genetyczne, genetyczne genetyczne. choroba. Nie ma lekarstwa na RDEB, a Zevaskyn jest jedynym produktem zatwierdzonym przez FDA do leczenia ran RDEB za pomocą jednego zastosowania.

„Dzisiejsze zatwierdzenie Zevaskyn stanowi kluczowy moment w leczeniu RDEB, odpowiadając na wezwanie osób żyjących z klinicznym, ekonomicznym i człowiekiem tej niszczycielskiej choroby”, powiedział dr Vish Seshadri, M.B.A., dyrektor wykonawczy Abeony. „Słyszeliśmy od społeczności RDEB, że istnieje uporczywa niezaspokojona potrzeba niezawodnego rozwiązania ran RDEB, zwłaszcza tych, które są przewlekłe i podatne na infekcję. Dzięki jednej aplikacji chirurgicznej Zevaskyn może teraz zaoferować ludziom z RDEB możliwości zagojenia się ran i zmniejszenia bólu w ranach najcięższych. align = "justify"> pierwszy w swoim rodzaju terapia genowa z solidnym ciałem dowodów klinicznych

Zatwierdzenie FDA Zevaskyn opiera się na kluczowym badaniu fazy 3 VIItal ™ (NCT04227106), wieloletnim, randomizowanej, losowej, kontrolowanej przez intrapaticiela, która spełniła jego dwie korektoryczne punkty końcowe Skumitujność, wykazując statystycznie istotne uzdrowienie o znacznym uzdrowieniu RDE, a także próbie. Jak oceniono w skali Wong-Baker, ocenianej po sześciu miesiącach po leczeniu.

W 43 dużych i przewlekłych ran leczonych pojedynczym zastosowaniem Zevaskyn, 81 procent ran wykazało 50 procent lub więcej gojenia (p <0,0001), jak oceniono w ciągu sześciu miesięcy, w porównaniu do 16 procent w 43 dopasowanych ran kontrolnych traktowanych standardem. Najczęstsze zdarzenia niepożądane zaobserwowano u mniej niż pięciu procent pacjentów i obejmowało ból proceduralny i swędzenie.

„Zevaskyn był dobrze tolerowany i skuteczny w badaniach klinicznych, zapewniając klinicznie znaczącą poprawę gojenia się ran, zmniejszenie bólu i innych związanych z nimi objawów w dużym badaczach przewlekłych RDEB”, powiedział Jean Tang, M.D., doktorat „W zakończonym badaniu fazy 1/2A Zevaskyn zaobserwowaliśmy gojenie się ran i zmniejszenie bólu, które trwały od lat po pojedynczym zastosowaniu. Dzisiaj możemy świętować dostępność ekscytującej nowej opcji terapeutycznej możliwej przez niewiarygodną odwagę pacjentów i rodzin, które uczestniczyły w tych badaniach klinicznych.”

„Po wielu latach pracy wspaniale jest zobaczyć tę zatwierdzenie przez FDA Zevaskyn. Pacjenci z EB zasługują na wszystko, co możemy dla nich zrobić”, powiedział M. Peter Marinkovich, M.D., oparta na rekomendacie dermatologii i współdzielnej inwigentowi badania VIItal ™ badań VIItal ™. Pewna zdolności Zevaskyn do osiągania długoterminowych wyników po jednym wniosku o leczenie ”-powiedział dr Madhav Vasanthavada, M.B.A., dyrektor komercyjny Abeona. „Jesteśmy zobowiązani do ścisłej współpracy z płatnikami komercyjnymi i rządowymi w zakresie umów opartych na wynikach, które stoją za obietnicą Zevaskyn dla pacjentów i przyspieszają dostęp.”

W obu badaniach klinicznych Zevaskyn był dobrze tolerowany bez zaobserwowanych do tej pory poważnych zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem.

Anna L. Bruckner, MD, współwystępowanie kliniki EB w szpitalu dzieci w Kolorado i profesor Dermatology, University of Colorado w medycynie, powiedział „FDA zatwierdzenie Zevaska w Monumental Mons A Monumental Mons A Monumental Mons A Monument A Monumenta Podejdź naprzód dla osób mieszkających z RDEB i ich rodzinami, oferując bardzo potrzebną, długotrwałą opcję leczenia tego niszczycielskiego stanu i zapewniającą nadzieję na lepszą jakość życia tych pacjentów. ”

Amy Paller, M.D., dermatolog pediatryczny i badacz kliniczny, powiedział: „Przeszczepianie skóry skorygowanej genu na przewlekle otwarte rany pacjentów z recesywną dystrofową naskórką Bullosa obiecuje potencjał do długoterminowego gojenia się ran, zmniejszenie bólu i zmniejszonego zakażenia i zmniejszonego zakażenia i zmniejszenia infekcji.

dr. Seshadri dodał: „Jesteśmy wdzięczni pacjentom, ich rodzinom i opiekunom za ich poparcie Zevaskyn. Wyrażamy naszą wdzięczność dla Debry of America za ich niezachwiane wsparcie podczas podróży rozwojowej, w szczególności za ich interakcje z FDA na poparcie Zevaskyn i w drodze społeczności EB, które pomogły dzisiejszego zatwierdzenia regulatorowego. Zespół Abeona za zbiorowe zaangażowanie i determinacja poprzez proces rozwoju oraz wkład w to kamienie milowe.

Zwracanie się do podstawowej przyczyny RDEB

z mutacjami w obu kopiach genu col7a1, które wyrażają kolagen typu VII, osoby z RDEB mają wyjątkowo delikatną skórę charakteryzującą się wyjątkowo kruchą skórę charakteryzującą się wyjątkowo kruchą skórę. Rany RDEB powodują wyniszczający ból i powikłania ogólnoustrojowe wpływające na długość i jakość życia. Rany te są trudne do wyleczenia, mogą pozostać otwarte przez lata, a wiele, które blisko mają tendencję do ponownego otwarcia.

Zevaskyn składa się z własnych komórek skóry pacjenta (keratynocyty), które zostały genetycznie zmodyfikowane, aby wytwarzać kolagen funkcjonalny typu VII. Arkusze Zevaskyn są chirurgicznie stosowane w rannych obszarach pacjenta. W pojedynczym zastosowaniu Zevaskyn można połączyć do 12 arkuszy wielkości karty kredytowej, aby pokryć duże obszary lub zastosować do wielu odrębnych ran, umożliwiając znaczące pokrycie dotkniętych obszarów ciała.

Brett Kopelan, M.A., dyrektor wykonawczy Debra of America, jedyną organizację zależności narodowej, która zapewnia opiekę nad całą inspekcją dla Epidermolizzy, a ojciec Bullosa, a także ojciec Bullosa, a ojciec Bullosa, a ojciec Bullosa, a ojcie Rafi, nastolatek z RDEB, powiedział: „Ja i zespół Debra of America jestem bardzo podekscytowani aprobatą Zevaskyn. Biorąc pod uwagę, że ten produkt terapeutyczny dotyczy nawet największego, najtrudniejszego i problematycznego przewlekłego ran, uważamy, że zastosowanie Zevaskyn może znacznie zwiększyć jakość życia pacjentów. Pacjenci cierpiący na te duże przewlekłe rany, które powodują znaczny ból i stres nie tylko u pacjenta, ale także dla opiekunów. Jesteśmy zaszczyceni, że przez lata nawiązaliśmy tak bliskie relacje z Abeoną i czekamy na pogłębienie naszego partnerstwa, pomagając zapewnić szeroki dostęp dla populacji pacjentów do Zevaskyn, co, jak wiem, jest ich ostatecznym celem. ”

Michael Hund, M.B.A., dyrektor generalny EB Research Partnership (EBRP), największej globalnej organizacji zajmującej się badaniami finansowymi w celu leczenia i leczenia naskórka Bullosa (EB), powiedział: „Misją EBRP jest awans do komercyjnej badań nad komercyjnie, a także trwałych badań w zakresie komercyjnie i trwałych komercyjnie i trwałych badań i trwałych komercyjnie i trwałych komercyjnie i trwałych badaniach i trwałych komercyjnie i trwałych komercyjnie i trwałych zespołach i pasji i trwałej i przestronnej zespołach i pasji i trwałości i pasji i pasji i komercyjnej i przestronnej i pasji i przestronnej i pasji i pasji i komercyjnej i przestronnej i i obsłudzeniu i pasji i komercyjnej i komercyjnej. Dostarczanie bardzo potrzebnych rozwiązań dla osób żyjących z EB. Abeona, aby nadal wspierać społeczność EB. ”

Dostępność Zevaskyn w trzecim kwartale 2025

Zevaskyn ma być dostępny w trzecim kwartale 2025 r. Za pośrednictwem kwalifikowanych centrów leczenia Zevaskyn (QTCS). QTC są dobrze rozpoznanymi ośrodkami leczenia naskórka Bullosa z doświadczeniem w zakresie terapii komórkowej i genowej, znajdującymi się w USA, aby zapewnić pacjentom w całym kraju dostęp do tego ważnego leczenia.

Abeona kompleksowa wsparcie pacjentów Abeona, Abeona Assist ™, oferuje spersonalizowane wsparcie, w tym pomaganie pacjentom w zakresie świadczeń ubezpieczeniowych i pomocy finansowej, a także zapewnianie podróży i logistycznej pomocy dla eliminowych pacjentów. Aby uzyskać więcej informacji o tym, jak uzyskać dostęp do Zevaskyn, pacjentów, opiekunów i dostawców może zadzwonić do Abeona Assist pod numerem 1-855-Abeona-1 (1-855-223-6621) lub napisz do [email protected].

„Jesteśmy wdzięczni oddanym naukowcom, których praca w ciągu ostatniej dekady umożliwiła rozwój Zevaskyna”, powiedziała Marissa Perman, MD, szef sekcji dermatologii i dyrektor naskórka Bullosa Bullosa Multidisciplinary Clinic w Hospital of Filadelphia i płatnym konsultantów dla Abeony . „Nowa, uniktyczna klinika multidyscyplinarna, generalna, generownia, generownia, generalna, generalna, generalna, generalna, generalna, generalna, generalna, generalna, generalna, generalna, generalna, generalna, generalna, generalna, generalna, generalna, generalna, generowała Pacjenci z RDEB są znaczącym kamieniem milowym w pomaganiu tym specjalnym pacjentom w pełnym, bezbolesnym i swędziowym życiu z mniejszą liczbą ran. W rozwoju terapeutycznym dla recesywnego dystroficznego EB stan, który od dawna potrzebuje innowacyjnego rozwiązania. Ten kamień milowy jest świadectwem poświęcenia naukowców, badaczy i lekarzy, którzy niestrudzenie pracowali nad tym, aby wprowadzić najnowocześniejsze zabiegi potrzebującym. Reprezentuje triumf naukowy, głęboki krok w kierunku poprawy jakości życia dla osób dotkniętych osobami. Z niecierpliwością czekamy na wpływ, jaki ta terapia będzie miała na tak wiele żyć. ”

W związku z zatwierdzeniem FDA Abeona otrzymała rzadki kupon priorytetowy choroby pediatrycznej (PRV). Firma planuje zarabiać na PRV.

wskazanie

Zevaskyn (Prademagene Zamikeracel) to autologiczna terapia genowa oparta na arkuszu komórkowym wskazana w leczeniu ran u dorosłych i pediatrycznych pacjentów z recesywną dystroficzną naskórką bullosa (RDEB).

Mogą wystąpić reakcje alergiczne na Zevaskyn. Pacjenci powinni od razu uzyskać pomoc medyczną, jeśli doświadczają objawów takich jak swędzenie, obrzęk, pokrzywki, trudności z oddychaniem, katar, wodnisty oczy lub nudności. W rzadkich przypadkach może nastąpić ciężka reakcja zwana anafilaksją.

  • Istnieje potencjalne ryzyko, że leczenie Zevaskyn może przyczynić się do rozwoju raka z powodu działania terapii. Przez resztę życia należy monitorować pacjentów, aby sprawdzić jakiekolwiek oznaki raka.
  • Zevaskyn jest wytwarzany przy użyciu materiałów ludzkich i zwierzęcych. Chociaż materiały te są testowane przed użyciem, ryzyko przekazania infekcji nie można wyeliminować.
  • Najczęstszymi skutkami ubocznymi są ból z procedury i swędzenia.

    • To nie jest pełna lista efektów niepożądanych. Pacjenci powinni zadzwonić do zespołu opieki w celu uzyskania porad medycznych na temat skutków ubocznych. Skutki uboczne można zgłosić Abeona pod numerem 1-844-888-2236 lub FDA w 1-800-FDA-1088 lub www.fda.gov/medwatch.

    Zobacz pełne Przeznaczanie informacji .

    O recesywnej dystroficznej naskórku bullosa recesywna dystroficzna naskórka bullosa (RDEB), rzadkie zaburzenie tkanki łącznej bez lekarstwa, charakteryzuje się ciężkimi ranami skóry, które powodują ból i mogą prowadzić do układu ogólnoustrojowego wpływu długości i jakości życia. Osoby z RDEB mają wadę w obu kopiach genu Col7a1, pozostawiając ich niezdolnym do wytworzenia funkcjonującego kolagenu typu VII, który jest niezbędny do zakotwiczenia warstwy skórnej i naskórka skóry.

    o Zevaskyn (Prademagene Zamikrelacel) modyfikowane przez skórę szczur lub pz-cel> Zevasn> Zevascel> Zevasn> Zevascel> Zevasn> Zevasn. Pierwsza i jedyna autologiczna terapia genowa oparta na arkuszach komórek w leczeniu ran u dorosłych i pediatrycznych pacjentów z recesywną dystroficzną naskórką bullosa (RDEB). RDEB jest ciężką chorobą skóry spowodowaną wadą obu kopii genu Col7a1, co powoduje niezdolność do wytworzenia funkcjonalnego kolagenu typu VII. Bez funkcjonalnego kolagenu typu VII i włókien zakotwiczących skórę jest krucha i łatwo pęcherzy, prowadząc do ran, które nieustannie otwierają się i zamykają lub nie leczą całkowicie. Pacjenci często mają duże otwarte rany, które są narażone na wysokie ryzyko infekcji ogólnoustrojowej. Zevaskyn uwzględnia funkcjonalny gen Col7A1 wytwarzający kolagen typu VII do własnych komórek skóry pacjenta, ex vivo, przy użyciu wektora retrowirusowego w komplikacji do wytworzenia kolagenu funkcjonalnego typu VII w leczonych ranach. Zevaskyn wykazał klinicznie znaczące gojenie się ran i zmniejszenie bólu przy jednym zastosowaniu chirurgicznym. Aby uzyskać więcej informacji, odwiedź www.zevaskyn.com.

    O Abeona Therapeutics Abeona Therapeutics Inc. jest komercyjną firmą biofarmaceutyczną opracowującą terapie komórkowe i genowe dla poważnych chorób. Abeona Zevaskyn ™ (Prademagene Zamikeracel) jest pierwszą i jedyną autologiczną terapią genową opartą na komórkach w leczeniu ran u dorosłych i pacjentów z recesywną dystroficzną naskórką bullosa (RDEB). W pełni zintegrowana terapia komórkowa i genowa CGMP w Cleveland w stanie Ohio służy jako miejsce produkcji produkcji komercyjnej Zevaskyn. Portfolio rozwoju firmy oferuje terapie genowe oparte na wirusach wirusowych (AAV) dla chorób okulistycznych o wysokiej niezaspokojonej potrzebie medycznej. Powieść Abeony, kapsydy AAV nowej generacji są oceniane w celu poprawy profili tropizmu dla różnych niszczycielskich chorób. Aby uzyskać więcej informacji, odwiedź www.abeonatherapeutics.com.

    Zevaskyntm, Abeona Assisttm, Abeona Therapeutics® i ich powiązane logo są znakami towarowymi Abeona Therapeutics Inc.

    stwierdzenia dotyczące przyszłości niniejsza komunikat prasowy zawiera pewne stwierdzenia, które są przyszłościowe w rozumieniu sekcji 27A ustawy o papierach wartościowych z 1933 r., Zgodnie z zmianą oraz sekcją 21E ustawy o wymianie papierów wartościowych z 1934 r., Zmienionym, i które obejmują ryzyko i niepokoje. Próbowaliśmy zidentyfikować oświadczenia dotyczące przyszłości przez taką terminologię, jak „maj”, „Will”, „Uwierz”, „przewiduj”, „Oczekuj”, „zamierzanie”, „potencjał” oraz podobne słowa i wyrażenia (a także inne słowa lub wyrażenia odnoszące się do przyszłych wydarzeń, warunków lub okoliczności), które stanowią i mają na celu identyfikację stwierdzeń dotyczących przyszłości. Rzeczywiste wyniki mogą się znacznie różnić od tych wskazanych przez takie wypowiedzi przyszłościowe w wyniku różnych ważnych czynników, licznych ryzyka i niepewności, w tym między innymi nasza zdolność do komercjalizacji Zevaskyn, potencjału terapeutycznego Zevaskyn, czy to, czy niezależna potrzeba i możliwości rynkowe dla Zevaskyn są zgodne z oczekiwaniami firmy, ciągłe zainteresowanie naszym rzadkim portfolio; nasza zdolność do włączania pacjentów do badań klinicznych; wynik przyszłych spotkań i kontroli FDA lub innych agencji regulacyjnych, w tym związanych z programami przedklinicznymi; zdolność do osiągnięcia lub uzyskiwania niezbędnych zatwierdzeń regulacyjnych; wpływ wszelkich zmian na rynkach finansowych i globalnych warunkach gospodarczych; ryzyko związane z analizą danych i raportowaniem; oraz inne ryzyko ujawnione w najnowszym rocznym raporcie spółki na temat 10-K i późniejszych okresowych raportach złożonych w Komisji Papierów Wartościowych i Giełd. Firma nie zobowiązuje się do rewizji stwierdzeń dotyczących przyszłości lub aktualizacji ich w celu odzwierciedlenia zdarzeń lub okoliczności występujących po dacie niniejszej komunikatu prasowego, czy to w wyniku nowych informacji, przyszłych zmian, czy z wyjątkiem przypadków, które wymagają federalnych przepisów dotyczących papierów wartościowych.

    Źródło: Abeona Therapeutics Inc.

    Wysłano : 2025-04-30 06:00

    Czytaj więcej

    Zastrzeżenie

    Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

    Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

    Popularne słowa kluczowe