A FDA aprova a terapia genética Zamikeracel de Zamikeracel para pacientes com epidermólise distrófica recessiva
FDA Aprove a terapia genética de Zamikeracel Zamikeracel (Prademagene Zamikeracel para pacientes com epidermólise distrófica recessiva Bollosa Administration (FDA) has approved Zevaskyn (pronounced as ‘ZEE-vah-skin’) (prademagene zamikeracel) gene-modified cellular sheets, also known as pz-cel, as the first and only autologous cell-based gene therapy for the treatment of wounds in adult and pediatric patients with recessive dystrophic epidermolysis bullosa (RDEB), a serious and Doença de pele genética debilitante. Não há cura para RDEB e Zevaskyn é o único produto aprovado pela FDA a tratar feridas RDEB com um único aplicativo.
"A aprovação de Zevaskyn de hoje representa um momento fundamental no tratamento do RDEB, respondendo ao chamado das pessoas que vivem com o impacto clínico, econômico e humano dessa doença devastadora", disse Vish Seshadri, Ph.D., M.B.A., diretor executivo de abeona. “Ouvimos da comunidade RDEB que há uma necessidade persistente de não atingir as feridas de RDEB, especialmente aquelas que são crônicas e propensas a infecções. Por meio de uma única aplicação cirúrgica, o Zevaskyn agora pode oferecer pessoas com RDE a oportunidade para a redução da ferida e a redução da dor, até mesmo as pessoas que se separam. ALIGN = "Justify"> Primeiro da terapia genética-de-tipo com órgão robusto de evidências clínicas
The FDA approval of Zevaskyn is based on the pivotal Phase 3 VIITAL™ study (NCT04227106), a multi-center, randomized, intrapatient-controlled trial that met its two co-primary efficacy endpoints demonstrating statistically significant healing of 50 percent or more from baseline in large chronic RDEB wounds, and pain reduction from A linha de base avaliada pela escala Wong-Baker Faces, avaliada seis meses após o tratamento. Os eventos adversos mais comuns foram observados em menos de cinco por cento dos pacientes e incluíram dor processual e coceira.
“Zevaskyn foi bem tolerado e eficaz em estudos clínicos, fornecendo melhorias clinicamente significativas na cicatrização de feridas, redução da dor e outros sintomas associados em grandes feridas crônicas de RDEB após uma aplicação”, disse Jean Tang, M.D., Ph.D., Professor de Dermatology e Lead Principal. “Na fase 1/2A concluída de Zevaskyn, observamos a cicatrização de feridas e a redução da dor que duram anos após uma única aplicação. Hoje podemos celebrar a disponibilidade de uma nova e emocionante opção terapêutica possibilitada pela incrível coragem de pacientes e famílias que participaram dos estudos clínicos. (NCT01263379), um único estudo de rótulo aberto em 38 feridas crônicas em 7 pacientes, mostrou que uma única aplicação cirúrgica de Zevaskyn estava associada à melhoria de longo prazo em locais tratados em relação a um acompanhamento médio de 6,9 anos; faixa de 4 a 8 anos.
“After many years of work, it is great to see this FDA approval of Zevaskyn. The EB patients deserve all that we can do for them,” said M. Peter Marinkovich, M.D., associate professor of dermatology and co-principal investigator of the VIITAL™ study.
“Based on the strength of our data across clinical trials, we are confident Na capacidade de Zevaskyn de fornecer resultados de longo prazo após uma única aplicação de tratamento ”, disse Madhav Vasanthavada, Ph.D., M.B.A., diretor comercial da Abeona. “Estamos comprometidos em trabalhar em estreita colaboração com os pagadores comerciais e governamentais em acordos baseados em resultados que permanecem atrás da promessa de Zevaskyn para os pacientes e acelere o acesso.”
Em ambos os estudos clínicos, Zevaskyn foi bem tolerado, sem eventos adversos graves relacionados ao tratamento observados até o momento. Avance para indivíduos que vivem com RDEB e suas famílias, oferecendo uma opção de tratamento muito necessária e duradoura para essa condição devastadora e proporcionando esperança para uma melhor qualidade de vida para esses pacientes. ”
Amy Paller, M.D., dermatologista pediátrica e pesquisador clínico, disse: “Pele corrigida por genes em feridas cronicamente abertas de pacientes com a opidação distrófica recessiva, redução de uma redução de dores e redução de dores e a redução de dores e a redução da dica e a redução da dor e a redução da dica e a redução da dica e a redução da dica e a redução da dica e a redução da dica e a redução da dica e a redução da dica e a redução da dica e a redução de penosas e a redução de dores e a redução de bollosa. produtos. ”
dr. Seshadri added, “We are grateful to the patients, their families, and caregivers for their support of Zevaskyn. We express our gratitude to debra of America for their unwavering support throughout the development journey, in particular, for their interactions with the FDA in support of Zevaskyn and on behalf of the EB community that have helped make today’s regulatory approval possible. We are also thankful for the clinical study investigators, study site personnel, and the entire A ABEONA Equipe por seu compromisso e determinação coletiva através do processo de desenvolvimento e contribuição para essa conquista marcante.
Addressing the underlying cause of RDEB
With mutations in both copies of the COL7A1 gene that expresses Type VII collagen, people with RDEB have extremely fragile skin characterized by extensive blistering and severe wounds that often cover more than 30 percent of a patient’s body surface, and in some cases up to 80 percent. As feridas de RDEB causam dor debilitante e complicações sistêmicas que afetam a duração e a qualidade de vida. Essas feridas são difíceis de curar, podem permanecer abertas por anos e muitas que próximas tendem a reabrir.
zevaskyn consiste nas próprias células da pele de um paciente (queratinócitos) que foram modificadas geneticamente, para produzir colágeno do tipo VII funcional. As folhas de Zevaskyn são aplicadas cirurgicamente às áreas feridas do paciente. Em uma única aplicação de Zevaskyn, até 12 folhas de tamanho de cartão de crédito podem ser unidas para cobrir grandes áreas ou aplicadas a várias feridas distintas, permitindo uma cobertura significativa das áreas do corpo afetadas. Rafi, um adolescente com RDEB, disse: “Eu e a equipe da Debra of America, estamos muito entusiasmados com a aprovação do Zevaskyn. Dado que esse produto terapêutico aborda até a maior que a maior e a mais difícil da vida dos pacientes. Sofra com essas grandes feridas crônicas de não cicatrização que causam dor e estresse significativos não apenas para o paciente, mas também para seus cuidadores. Estamos honrados por ter formado um relacionamento tão próximo com Abeona ao longo dos anos e esperamos aprofundar nossa parceria, ajudando a garantir que haja amplo acesso para a população de pacientes para Zevaskyn, o que eu sei que é o objetivo final deles. ”
Michael Hund, M.B.A., Chief Executive Officer of EB Research Partnership (EBRP), the largest global organization dedicated to funding research to treat and cure epidermolysis bullosa (EB), said, “The mission of EBRP is to advance commercially sustainable research aimed at treating and ultimately curing EB. We are honored to partner with the entire Abeona team and commend their leadership, determination, and passion Para fornecer soluções inovadoras necessárias para indivíduos e suas famílias que vivem com EB. Abeona para continuar apoiando a comunidade EB. ”
Zevaskyn Disponibilidade no terceiro trimestre de 2025
Zevaskyn deve estar disponível a partir do terceiro trimestre de 2025 através dos centros de tratamento qualificados da Zevaskyn (QTCs). Os QTCs são centros de tratamento de epidermólise de epidermólise bem reconhecidos com experiência em terapia celular e genética, situados nos EUA para garantir que os pacientes em todo o país tenham acesso a esse importante tratamento. Para obter mais informações sobre como acessar Zevaskyn, pacientes, cuidadores e provedores podem ligar para a Abeona Assist em 1-855 -beona-1 (1-855-223-6621) ou enviar um e-mail para [email protected].
“We are grateful to the dedicated scientists whose work over the past decade made the development of Zevaskyn possible,” said Marissa Perman, MD, Section Chief of Dermatology and Director of the Epidermolysis Bullosa Multidisciplinary Clinic at Children's Hospital of Philadelphia and paid consultant to Abeona. “Having a new, uniquely differentiated, gene therapy for our Pacientes com RDEB é um marco significativo para ajudar esses pacientes especiais a viver mais plenamente, livres de dor e vidas com menos feridas. No desenvolvimento terapêutico para o EB distrófico recessivo, uma condição que há muito precisava de uma solução inovadora. Esse marco é uma prova da dedicação de cientistas, pesquisadores e profissionais médicos que trabalharam incansavelmente para trazer tratamentos de ponta para os necessitados. Representa um triunfo científico, um passo profundo para melhorar a qualidade de vida dos indivíduos afetados. Estamos ansiosos para ver o impacto que essa terapia terá em tantas vidas. ”
Em conexão com a aprovação da FDA, Abeona recebeu um raro voucher de revisão de prioridade da doença pediátrica (PRV). A empresa planeja monetizar o prv.
Zevaskyn (Prademagene Zamikeracel) é uma terapia genética autóloga à base de células indicada para o tratamento de feridas em pacientes adultos e pediátricos com Distrófico recessivo Esta não é uma lista completa de efeitos colaterais. Os pacientes devem chamar sua equipe de atendimento para conselhos médicos sobre efeitos colaterais. Efeitos colaterais podem ser relatados para Abeona em 1-844-888-2236 ou FDA em 1-800-FDA-1088 ou www.fda.gov/medwatch. href = "https://www.globenewswire.com/tracker?data=rxmkjd3wmsrimkgs1duw_loaupjdjn5nc1pipcw1yuw92clnzg7 X5goxgsa1aqywcssqkaikhvhm-ru_zm1ujwmibp5n6rptlpjtdoyrvoshytrtkb0de6rif-mi6zps5sfonekxyruwbdijr0qva == " Target = "_ Blank" rel = "Nofollow Noopener"> Prescrição Informações . sobre epidermólise distrófica recessiva bolosa epidermólise distrófica recessiva Bolosa (RDEB), um distúrbio de tecido conjuntivo raro sem cura, é caracterizado por lesões graves da pele que causam dor e podem levar a complicações sistemicas, o impacto da vida. Pessoas com RDEB têm um defeito em ambas as cópias do gene col7a1, deixando-as incapazes de produzir colágeno do tipo VII em funcionamento, o que é necessário para ancorar as camadas dérmicas e epidérmicas da pele. A primeira e única terapia genética baseada em folhas de células autólogas para o tratamento de feridas em pacientes adultos e pediátricos com epidermólise distrófica recessiva Bolosa (RDEB). O RDEB é uma doença grave da pele causada por um defeito em ambas as cópias do gene col7a1, resultando na incapacidade de produzir colágeno funcional do tipo VII. Sem o colágeno do tipo VII funcional e as fibrilas de ancoragem, a pele é frágil e bolhas facilmente, levando a feridas que se abrem e fecham continuamente, ou deixam de curar completamente. Os pacientes geralmente apresentam grandes feridas abertas que correm alto risco de infecção sistêmica. O Zevaskyn incorpora o gene Col7A1 produtor de colágeno do tipo VII nas próprias células da pele de um paciente, ex vivo, usando um vetor retroviral incompetente de replicação para produzir colágeno do tipo VII funcional em feridas tratadas. Zevaskyn demonstrou cicatrização clinicamente significativa de feridas e redução da dor com uma única aplicação cirúrgica. Para mais informações, visite www.zevaskyn.com. sobre Abeona Therapeutics Abeona Therapeutics Inc. é uma empresa biofarmacêutica em estágio comercial que desenvolve terapias celulares e genéticas para doenças graves. O Zamikeracel Zamikeracel da Abeona é a primeira e única terapia genética baseada em células autólogas para o tratamento de feridas em adultos e pacientes pediátricos com epidermólise distrófica recessiva (RDEB). A fábrica de fabricação CGMP de terapia gene e terapia gene totalmente integrada da empresa em Cleveland, Ohio, serve como local de fabricação para a produção comercial da Zevaskyn. O portfólio de desenvolvimento da empresa apresenta terapias genéticas baseadas em vírus associadas a adeno (AAV) para doenças oftálmicas com alta necessidade médica não atendida. O romance de Abeona, a próxima geração de capsídeos AAV, está sendo avaliada para melhorar os perfis de tropismo para uma variedade de doenças devastadoras. Para obter mais informações, visite www.abeonaterapeutics.com. Declarações prospectivas Este comunicado de imprensa contém certas declarações que estão prospectivas na aceção da seção 27a da Lei de Valores Mobiliários de 1933, conforme alterada, e a seção 21e da Lei de Troca de Valores Mobiliários de 1934, conforme alterada, e que envolvem riscos e desvios. Tentamos identificar declarações prospectivas de terminologia como "May", "Will", "Believe", "Antecipate", "Werend", "Pretend", "Potendent" e palavras e expressões semelhantes (assim como outras palavras ou expressões referentes a eventos, condições ou circunstâncias), que constituem e são intensificadas para identificar instruções avançadas. Os resultados reais podem diferir materialmente daqueles indicados por declarações prospectivas como resultado de vários fatores importantes, numerosos riscos e incertezas, incluindo, entre outros, nossa capacidade de comercializar Zevaskyn, o potencial terapêutico de Zevaskyn, se a necessidade não atendida e a oportunidade de mercado para a Zevaskyn são consistentes com as expectativas da empresa, os juros contínuos em nossa doença rara; nossa capacidade de inscrever pacientes em ensaios clínicos; o resultado de futuras reuniões e inspeções do FDA ou de outras agências reguladoras, incluindo aquelas relacionadas a programas pré -clínicos; a capacidade de alcançar ou obter as aprovações regulatórias necessárias; o impacto de quaisquer mudanças nos mercados financeiros e condições econômicas globais; riscos associados à análise de dados e relatórios; e outros riscos divulgados no relatório anual mais recente da Companhia sobre o Formulário 10-K e os relatórios periódicos subsequentes arquivados na Comissão de Valores Mobiliários. A Companhia não assume nenhuma obrigação de revisar as declarações prospectivas ou atualizá-las para refletir eventos ou circunstâncias que ocorrem após a data deste comunicado de imprensa, seja como resultado de novas informações, desenvolvimentos futuros ou de outra forma, exceto conforme exigido pelas leis federais de valores mobiliários. Fonte: Abeona Therapeutics Inc.
Postou : 2025-04-30 06:00 Todos os esforços foram feitos para garantir que as informações fornecidas por Drugslib.com sejam precisas, atualizadas -date e completo, mas nenhuma garantia é feita nesse sentido. As informações sobre medicamentos aqui contidas podem ser sensíveis ao tempo. As informações do Drugslib.com foram compiladas para uso por profissionais de saúde e consumidores nos Estados Unidos e, portanto, o Drugslib.com não garante que os usos fora dos Estados Unidos sejam apropriados, a menos que especificamente indicado de outra forma. As informações sobre medicamentos do Drugslib.com não endossam medicamentos, diagnosticam pacientes ou recomendam terapia. As informações sobre medicamentos do Drugslib.com são um recurso informativo projetado para ajudar os profissionais de saúde licenciados a cuidar de seus pacientes e/ou para atender os consumidores que veem este serviço como um complemento, e não um substituto, para a experiência, habilidade, conhecimento e julgamento dos cuidados de saúde. profissionais. A ausência de uma advertência para um determinado medicamento ou combinação de medicamentos não deve de forma alguma ser interpretada como indicação de que o medicamento ou combinação de medicamentos é seguro, eficaz ou apropriado para qualquer paciente. Drugslib.com não assume qualquer responsabilidade por qualquer aspecto dos cuidados de saúde administrados com a ajuda das informações fornecidas por Drugslib.com. As informações aqui contidas não se destinam a cobrir todos os possíveis usos, instruções, precauções, advertências, interações medicamentosas, reações alérgicas ou efeitos adversos. Se você tiver dúvidas sobre os medicamentos que está tomando, consulte seu médico, enfermeiro ou farmacêutico.Consulte Mais informação
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