FDA aprobă terapia genică Zevaskyn (Prademagene Zamikeracel) pentru pacienții cu epidermoliză distrofică recesivă Bullosa

Urmăriți Drugslib pe

FDA aprobă terapia genică Zevaskyn (Prademagene Zamikeracel) pentru pacienții cu epidermoliză distrofică recesivă Bullosa

Cleveland, 29 aprilie, 2025 (Globe Newswire) - Abeona Therapeutics Inc. (FDA) has approved Zevaskyn (pronounced as ‘ZEE-vah-skin’) (prademagene zamikeracel) gene-modified cellular sheets, also known as pz-cel, as the first and only autologous cell-based gene therapy for the treatment of wounds in adult and pediatric patients with recessive dystrophic epidermolysis bullosa (RDEB), a serious and debilitating genetic Boala pielii. Nu există niciun remediu pentru RDEB, iar Zevaskyn este singurul produs aprobat de FDA pentru a trata rănile RDEB cu o singură aplicație.

„Aprobarea de astăzi a lui Zevaskyn reprezintă un moment pivot în tratamentul RDEB, răspunzând la apelul persoanelor care trăiesc cu impactul clinic, economic și uman al acestei boli devastatoare”, a declarat Vish Seshadri, doctorat, M.B.A., director executiv al Abeona. „Am auzit de la comunitatea RDEB că există o nevoie persistentă nesatisfăcută de a aborda în mod fiabil rănile RDEB, în special cele care sunt cronice și predispuse la infecție. Printr -o singură aplicație chirurgicală, Zevaskyn poate oferi acum persoanelor cu RDEB oportunitatea de vindecare a rănilor și reducerea durerii în cele mai severe răni, așa cum este evitată de rezultatele din studiul nostru pivotal 3. align = "justifie"> terapia genică din primul loc cu un corp robust de dovezi clinice

The FDA approval of Zevaskyn is based on the pivotal Phase 3 VIITAL™ study (NCT04227106), a multi-center, randomized, intrapatient-controlled trial that met its two co-primary efficacy endpoints demonstrating statistically significant healing of 50 percent or more from baseline in large chronic RDEB wounds, and pain reduction from Bazina de bază, evaluată de scala Wong-Baker Faces, așa cum este evaluată la șase luni de la tratament.

pe 43 de răni mari și cronice tratate cu o singură aplicație de zevaskyn, 81 la sută dintre răni au arătat 50 la sută sau mai multe vindecări (P <0,0001), evaluată la șase luni, comparativ cu 16 la sută în 43 de răni de control potrivite tratate cu standardul de îngrijire. Cele mai frecvente evenimente adverse au fost observate la mai puțin de cinci la sută dintre pacienți și au inclus dureri procedurale și mâncărime.

"Zevaskyn a fost bine tolerat și eficient în studiile clinice, oferind îmbunătățiri semnificative clinic în vindecarea rănilor, reducerea durerii și alte simptome asociate în rănile RDEB cronice mari după o singură cerere", a declarat Jean Tang, M.D., doctorat, profesor de dermatologie și investigator principal principal al studiului viital ™. „În studiul finalizat în faza 1/2A a lui Zevaskyn, am observat vindecarea rănilor și reducerea durerii care au durat ani de zile după o singură aplicație. Astăzi putem sărbători disponibilitatea unei noi opțiuni terapeutice interesante, făcută de curajul incredibil al pacienților și familiilor care au participat la aceste studii clinice. Un singur centru, un studiu de etichetă deschisă la 38 de răni cronice la 7 pacienți a arătat că o singură aplicare chirurgicală a Zevaskyn a fost asociată cu îmbunătățirea pe termen lung la siturile tratate pe o monitorizare mediană de 6,9 ​​ani; Interval de 4 până la 8 ani.

"După mulți ani de muncă, este minunat să vedem această aprobare FDA a lui Zevaskyn. Pacienții EB merită tot ceea ce putem face pentru ei", a spus M. Peter Marinkovich, M.D., profesor asociat de dermatologie și co-principal investigator al studiului de vițel. < Capacitatea lui Zevaskyn de a oferi rezultate pe termen lung după o singură cerere de tratament ”, a declarat Madhav Vasanthavada, doctorat, M.B.A., director comercial șef al Abeona. „Ne-am angajat să lucrăm îndeaproape cu plătitorii comerciali și guvernamentali pentru acordurile bazate pe rezultate care se află în spatele promisiunii lui Zevaskyn pentru pacienți și accelerarea accesului.”

Across both clinical studies, Zevaskyn was well-tolerated with no treatment-related serious adverse events observed to date.

Anna L. Bruckner, MD, Co-Director of the EB Clinic at Children’s Hospital of Colorado and Professor of Dermatology, University of Colorado School of Medicine, said, “The FDA approval of Zevaskyn marks a Pasul monumental înainte pentru persoanele care trăiesc cu RDEB și familiile lor, oferind o opțiune de tratament atât de necesară, de lungă durată, pentru această afecțiune devastatoare și oferind speranță pentru o calitate a vieții îmbunătățită pentru acești pacienți. ”

Amy Paller, M.D., dermatolog pediatric și cercetător clinic, a spus: „Graficul pielii corectate de gene pe răni cronic deschis ale pacienților cu epidermoliză distrofală recisivă promite potențialul acestei opțiuni terapeutice pe termen lung, care se va completa recent, iar riscul redus de infecție. produse. ”

DR. Seshadri a adăugat: „Suntem recunoscători pacienților, familiilor lor și îngrijitorilor pentru sprijinul acordat lui Zevaskyn. Ne exprimăm recunoștința față de Debra of America pentru sprijinul lor de neclintit pe parcursul călătoriei de dezvoltare, în special, pentru interacțiunile lor cu FDA în sprijinul Zevaskyn și în bunul comunității comunității EB care au ajutat la prepararea de astăzi a persoanelor de reglementare. Echipa pentru angajamentul și determinarea lor colectivă prin procesul de dezvoltare și contribuția la această realizare de reper.

abordarea cauzei de bază a RDEB

Cu mutații la ambele copii ale genei COL7A1 care exprimă colagenul de tip VII, persoanele cu RDEB au pielea extrem de fragilă caracterizată printr -o suprafață extinsă și de răni severe care acoperă adesea mai mult de 30 la sută din suprafața de corp a pacientului, iar în unele cazuri se ridică la 80 la sută. Rănile RDEB provoacă dureri debilitante și complicații sistemice care afectează lungimea și calitatea vieții. Aceste răni sunt dificil de vindecat, pot rămâne deschise ani de zile și multe care se apropie tind să se redeschidă.

Zevaskyn este format din propriile celule ale pielii pacientului (keratinocite) care au fost modificate genetic, pentru a produce colagen funcțional de tip VII. Foile Zevaskyn sunt aplicate chirurgical pe zonele rănite ale pacientului. In a single application of Zevaskyn, up to 12 credit card-sized sheets can be joined together to cover large areas or applied to multiple distinct wounds, allowing for signficant coverage of affected body areas.

Brett Kopelan, M.A., Executive Director of debra of America, the only national advocacy organization that provides all-inclusive care to the epidermolysis bullosa community, and father to Rafi, un adolescent cu RDEB, a spus: „Eu, și echipa de la Debra din America, sunt foarte încântați de aprobarea FDA a lui Zevaskyn. Având în vedere că acest produs terapeutic se adresează chiar și celor mai mari, mai dificile și mai dificile răni cronice, considerăm că aplicarea Zevaskyn poate crește semnificativ calitatea vieții pacienților. Suferiți cu aceste mari răni cronice non -hohote care provoacă dureri și stres semnificative nu numai pentru pacient, ci și pentru îngrijitorii lor. Suntem onorați că am format o relație atât de strânsă cu Abeona de -a lungul anilor și așteptăm cu nerăbdare să ne aprofundăm parteneriatul, ajutând să ne asigurăm că există un acces larg pentru populația de pacienți la Zevaskyn, ceea ce știu că este obiectivul lor final. ”

Michael Hund, M.B.A., director executiv al EB Research Partnership (EBRP), cea mai mare organizație globală dedicată finanțării cercetării pentru tratarea și vindecarea epidermolizei Bullosa (EB), a declarat: „Misiunea EBRP este de a avansa epidermoliza comercială (EB), a declarat:„ Misiunea EBRP este de a avansa cercetările susținute în comerț, care vizează tratarea și, în final Și pasiunea de a oferi soluții inovatoare atât de necesare pentru persoanele și familiile lor care trăiesc cu EB. colaborarea cu Abeona pentru a continua să sprijine comunitatea EB. ”

Disponibilitatea Zevaskyn în al treilea trimestru din 2025

Zevaskyn este de așteptat să fie disponibil începând cu al treilea trimestru din 2025 prin centrele de tratament calificate Zevaskyn (QTC). QTC-urile sunt bine recunoscute cu epidermoliză Bullosa Centre de tratament cu experiență celulară și genică, situate în S.U.A., pentru a se asigura că pacienții la nivel național vor avea acces la acest tratament important de tratament.

Abeona de la Abeona, Programul de asistență pentru pacienți Abeona, Abeona Assist ™, oferă sprijin personalizat, inclusiv ajutorul pacienților să înțeleagă beneficiile de asigurări și opțiuni de asistență financiară și oferind călătorii și asistență logistică, ajutând pacienții să înțeleagă beneficiile eligibile și opțiunile de asistență financiară. Pentru mai multe informații despre cum să accesați Zevaskyn, pacienții, îngrijitorii și furnizorii pot apela la Abeona Assist la 1-855-Abeona-1 (1-855-223-6621) sau trimiteți un e-mail la [email protected].

„Suntem recunoscători oamenilor de știință dedicați a căror activitate din ultimul deceniu a făcut posibilă dezvoltarea lui Zevaskyn”, a declarat Marissa Permane, MD, șef de dermatologie și director al epidermolizei Bullosa multidisciplinar Clinic la Spitalul Copiilor din Philadelphia și a plătit consultant la AbeonA . „Având un nou, outicelied Difereded, GenE THEAPY FOR EXTIRAL FOR EXTIRALUL NOUĂ PENTRU NOI Pacienții cu RDEB este o etapă semnificativă în a ajuta acești pacienți speciali să trăiască mai pline, fără durere și mâncărime, cu mai puține răni. Dezvoltarea terapeutică pentru EB distrofic recesiv, o afecțiune care a avut nevoie de mult timp pentru o soluție inovatoare. Această etapă este un testament al dedicării oamenilor de știință, cercetătorilor și profesioniștilor medicali care au lucrat neobosit pentru a aduce tratamente de ultimă oră celor care au nevoie. Reprezintă un triumf științific, un pas profund spre îmbunătățirea calității vieții pentru persoanele afectate. Așteptăm cu nerăbdare să vedem impactul pe care această terapie îl va avea asupra atâtor vieți. ”

În legătură cu aprobarea FDA, Abeona a primit un voucher de revizuire a priorității pentru boala pediatrică rară (PRV). Compania intenționează să monetizeze prv.

Indicație

Zevaskyn (prademagene zamikeracel) este o terapie genică pe bază de foi de celule autologe indicate pentru tratamentul rănilor la pacienții adulți și pediatrici cu epidermoliză disstrofică recesivă (RDEB). pot apărea reacții alergice la Zevaskyn. Pacienții ar trebui să obțină ajutor medical imediat dacă prezintă simptome precum mâncărime, umflare, stupi, dificultăți de respirație, nas curgător, ochi apoși sau greață. În cazuri rare, se poate întâmpla o reacție severă numită anafilaxie.

  • Există un risc potențial ca tratamentul cu Zevaskyn să contribuie la dezvoltarea cancerului din cauza modului în care funcționează terapia. Pacienții trebuie monitorizați pentru tot restul vieții pentru a verifica dacă există semne de cancer.
  • Zevaskyn se face folosind materiale umane și animale. Deși aceste materiale sunt testate înainte de utilizare, riscul de a trece la infecții nu poate fi eliminat.
  • Cele mai frecvente efecte secundare sunt durerea din procedură și mâncărime.

    • Aceasta nu este o listă completă de efecte secundare. Pacienții ar trebui să -și sune echipa de îngrijire pentru sfaturi medicale despre efectele secundare. Efectele secundare pot fi raportate la Abeona la 1-844-888-2236 sau FDA la 1-800-FDA-1088 sau www.fda.gov/medwatch.

    Vezi complet Informații de prescripție .

    despre epidermoliza distrofică recesivă Bullosa epidermoliză distrofică recesivă Bullosa (RDEB), o tulburare rară a țesutului conjunctiv fără vindecare, este caracterizată de răni severe ale pielii care provoacă durere și poate duce la complicații sistemice care afectează lungimea și calitatea vieții. People with RDEB have a defect in both copies of the COL7A1 gene, leaving them unable to produce functioning type VII collagen, which is necessary to anchor the dermal and epidermal layers of the skin.

    About Zevaskyn (prademagene zamikeracel) gene-modified cellular sheets or pz-celZevaskyn is the first și numai terapia genică pe bază de celule autologe pentru tratamentul rănilor la pacienții adulți și pediatrici cu epidermoliză distrofică recesivă (RDEB). RDEB este o boală severă a pielii cauzată de un defect la ambele copii ale genei COL7A1, ceea ce duce la incapacitatea de a produce colagen funcțional de tip VII. Fără colagen funcțional de tip VII și fibrilele de ancorare, pielea este fragilă și blistere ușor, ceea ce duce la răni care se deschid și se închid continuu sau nu reușesc să se vindece cu totul. Pacienții au adesea răni deschise mari, care prezintă un risc ridicat de infecție sistemică. Zevaskyn încorporează gena COL7A1 care produc colagen de tip VII funcțional în celulele pielii proprii ale pacientului, Ex vivo, folosind un vector retroviral-incompetent pentru replicare pentru a produce colagen funcțional de tip VII în rănile tratate. Zevaskyn a demonstrat vindecarea rănilor semnificative clinic și reducerea durerii cu o singură aplicație chirurgicală. Pentru mai multe informații, vizitați www.zevaskyn.com.

    despre Abeona Therapeutics Abeona Therapeutics Inc. este o companie biofarmaceutică în stadiu comercial care dezvoltă terapii celulare și genice pentru boli grave. Zamikeracel-ul lui Abeona (Prademagene Zamikeracel) este prima și singura terapie genică bazată pe celule autologe pentru tratamentul rănilor la adulți și pacienți pediatri cu epidermoliză distrofică recesivă Bullosa (RDEB). Facilitatea de fabricație a CGMP a terapiei cu celule complet integrate a companiei din Cleveland, Ohio servește ca loc de fabricație pentru producția comercială Zevaskyn. Portofoliul de dezvoltare al companiei prezintă terapii genice bazate pe virus (AAV) pentru boli oftalmice cu o nevoie medicală nesatisfăcută mare. Noile capside AAV de generație Abeona sunt evaluate pentru a îmbunătăți profilurile de tropism pentru o varietate de boli devastatoare. Pentru mai multe informații, vizitați www.abeonatherapeutics.com.

    Zevaskyntm, Abeona Assisttm, Abeona Therapeutics® și logo -urile lor conexe sunt mărci comerciale ale Abeona Therapeutics Inc.

    declarații de privire înainte Acest comunicat de presă conține anumite declarații care sunt cu aspect înainte în sensul secțiunii 27a din Legea privind valorile mobiliare din 1933, astfel cum a fost modificată și secțiunea 21E din Legea privind schimbul de valori mobiliare din 1934, astfel cum a fost modificată, și care implică riscuri și incertitudini. Am încercat să identificăm declarații periculoase prin terminologie precum „May”, „Will”, „Crede”, „Anticipate”, „așteaptă”, „intenționează”, „potențial” și cuvinte și expresii similare (precum și alte cuvinte sau expresii care fac referire la evenimente viitoare, condiții sau circumstanțe), care constituie și sunt destinate identificării declarațiilor cu privire la viitor. Rezultatele reale pot diferi semnificativ de cele indicate de astfel de declarații prospective ca urmare a diverșilor factori importanți, numeroase riscuri și incertitudini, inclusiv, dar fără a se limita la, capacitatea noastră de a comercializa Zevaskyn, potențialul terapeutic al Zevaskyn, indiferent dacă nevoia nesatisfăcută și oportunitatea de piață pentru Zevaskyn sunt în concordanță cu așteptările companiei, dacă interesul nostru rar de boală; capacitatea noastră de a înscrie pacienți în studiile clinice; rezultatul viitoarelor întâlniri cu și inspecții din FDA sau alte agenții de reglementare, inclusiv cele referitoare la programe preclinice; capacitatea de a obține sau de a obține aprobările de reglementare necesare; impactul eventualelor schimbări pe piețele financiare și condițiile economice globale; riscuri asociate cu analiza și raportarea datelor; și alte riscuri dezvăluite în cel mai recent raport anual al companiei privind formularul 10-K și rapoartele periodice ulterioare depuse la Comisia de valori mobiliare și schimb. Compania nu își asumă nicio obligație de a revizui declarațiile prospective sau de a le actualiza pentru a reflecta evenimentele sau circumstanțele care au loc după data acestui comunicat de presă, fie ca urmare a informațiilor noi, a evoluțiilor viitoare sau a altfel, cu excepția cazului în care solicită legile federale privind valorile mobiliare.

    Sursa: Abeona Therapeutics Inc.

    Postat : 2025-04-30 06:00

    Citeşte mai mult

    Declinare de responsabilitate

    S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

    Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

    Cuvinte cheie populare