FDA одобряет генную терапию Zevaskyn (Prademagene Zamikeracel) для пациентов с рецессивным дистрофическим эпидермолизом Bullosa
FDA одобряет генную терапию Zevaskyn (Prademagene Zamikeracel) для пациентов с рецессивным дистрофическим эпидермолизом Bullosa
Cleveland, 29 апреля, 2025 (Globe Newswire) - Abeona Therapeutics Inc. (FDA) одобрил Zevaskyn (произносится как «zee-vah-skin») (модифицированные генами гены), также известные как PZ-Cel, как первая и единственная аутологичная терапия генами на основе клетки для лечения раны у взрослых и педиатрических пациентов с рецензионным эмипофическим эмипофизом (RDE-ardebilitistice и Debressitiation, и Debressiation, и Depressive Aplopisa (RDE), и господа, и господство, и господство. болезнь. Нет никакого лекарства от RDEB, а Zevaskyn-единственный продукт, одобренный FDA, для лечения ранов RDEB одним применением.
«Сегодняшнее одобрение Zevaskyn представляет собой ключевой момент в лечении RDEB, отвечая на призыв людей, живущих с клиническим, экономическим и человеческим воздействием этой разрушительной болезни», - сказал Виш Сешадри, доктор философии, M.B.A., исполнительный директор Abeona. «Мы слышали от сообщества RDEB, что существует постоянная неудовлетворенная необходимость достоверно рассмотреть раны RDEB, особенно те, которые являются хроническими и подверженными инфекции. Благодаря одному хирургическому применению Zevaskyn теперь может предлагать людям с RDEB возможность для заживления раны и снижения боли даже в самых тяжелых ранах, как это свидетельствует о нашем исследовании Pivotal Phase». align = "reasuify"> генная терапия первой в своем роде с надежными клиническими данными
Одобрение FDA Zevaskyn основано на исследовании Pivotal Phase 3 Viital ™ (NCT04227106), многоцентрового, рандомизированного, интрасфтиента-контролируемого испытания, которые соответствовали его двум сопутствующим конечным точкам, демонстрируя статистически значимую лечение на 50 процентов или более из-за базовых в больших кондиционеров, и более высоких уровнях, которые не имеют большого уровня, и более отказанного в больших rd-ограничениях, демонстрирующих статистически значимые заживления на 50 процентов из-за базовых в больших хлеоризмах. Оценивается по шкале лиц в Вонг-Бейкере, как оценивается через шесть месяцев после лечения. Наиболее распространенные побочные эффекты наблюдались менее чем у пяти процентов пациентов и включали процедурную боль и зуд.
«Зеваскин был хорошо переносится и эффективен в клинических исследованиях, обеспечивая клинически значимые улучшения заживления ран, снижение боли и другие связанные с ними симптомы при крупных хронических ранах RDEB после единого применения»,-сказал Жан Танг, доктор философии, доктор философии, профессор дерматологии и ведущего инвентаря Viital ™. «В завершенном исследовании фазы 1/2A Zevaskyn мы наблюдали заживление ран и снижение боли, которые продолжались в течение многих лет после одного применения. Сегодня мы можем отметить доступность захватывающего нового терапевтического варианта, ставшего возможным благодаря невероятному мужеству пациентов и семей, которые участвовали в этих клинических исследованиях». Одноцентровое исследование с открытой маркировкой в 38 хронических ранах у 7 пациентов показало, что одно хирургическое применение Zevaskyn было связано с долгосрочным улучшением на лечащихся участках в течение среднего последующего наблюдения 6,9 года; Диапазон от 4 до 8 лет.
«После многих лет работы, это здорово видеть это одобрение FDA Zevaskyn. Пациенты с EB заслуживают всего, что мы можем сделать для них»,-сказал М. Питер Маринович, доктор медицинских наук, доцент-профессор дерматологии и сопутствующее исследование на основе на основе на основе мы. В способности Зеваскина обеспечивать долгосрочные результаты после единого заявления на лечение »,-сказал Мадхав Васантавада, доктор философии, доктор философии, доктор философии, главный коммерческий директор Abeona. «Мы стремимся тесно сотрудничать как с коммерческими, так и государственными плательщиками над соглашениями, основанными на результатах, которые стоит за обещанием Зеваскина для пациентов, и ускоряет доступ».
В обоих клинических исследованиях Zevaskyn был хорошо уточнен без лечения серьезными побочными явлениями, наблюдаемыми на сегодняшний день. Шаг вперед для людей, живущих с RDEB и их семьями, предлагая столь необходимый, долгосрочный вариант лечения для этого разрушительного состояния и дает надежду на улучшение качества жизни для этих пациентов ».
.Эми Паллер, доктор медицинских наук, педиатрический дерматолог и клинический исследователь, сказал: «Прививка кожи с коррекцией генов на хронически открытые раны пациентов с рецессивным дистрофическим эпидермолизом Bullosa обещает, что это выдержка с длительным заживлением, снижение боли и снижение риска инфекции.
dr. Сешадри добавил: «Мы благодарны пациентам, их семьям и лицам, осуществляющим уход за их поддержкой Зеваскина. Мы выражаем свою благодарность Debra of America за их непоколебимую поддержку на протяжении всего путешествия по развитию, в частности, за их взаимодействие с FDA в поддержку Zevaskyn и по имени сообщество EB, которые помогли сегодняшние одобрения, которые также помогли. Abeona Team за их коллективную приверженность и решимость в процессе разработки, и вклад в это веху.
, обращаясь к основной причине rdeb
с мутациями в обеих копиях гена col7a1, который экспрессирует коллаген типа VII, люди с RDEB имеют чрезвычайно хрупкую кожу, характеризующуюся на обширных пузырях и на некоторых случаях, на некоторых случаях, на некоторых случаях, на некоторых случаях, на некоторых случаях, на некоторых случаях, на некоторых случаях, на некоторых случаях, на некоторых случаях, на некоторых случаях, на некоторых случаях, на некоторых случаях, на некоторых случаях, на некоторых случаях, на некоторых случаях, на некоторых случаях, которые часто покроют, более чем 30 процентов на уровне терпти. Раны RDEB вызывают изнурительную боль и системные осложнения, влияющие на длину и качество жизни. Эти раны трудно излечить, могут оставаться открытыми в течение многих лет, и многие из них близки, как правило, открываются.
Zevaskyn состоит из собственных клеток кожи пациента (кератиноциты), которые были генетически модифицированы, для получения функционального коллагена типа VII. Листы Zevaskyn применяются хирургически на раненые участки пациента. В одном применении Zevaskyn можно объединить до 12 листов размером с кредитных карт для покрытия больших площадей или применения к нескольким различным ранм, что позволяет иметь значительный охват затронутых областей тела. Подросток с RDEB сказал: «I и команда в Debra of America, очень взволнованы одобрением FDA Zevaskyn. Учитывая, что этот терапевтический продукт учитывает даже самый большой, наиболее сложный и проблематичный хронический раны, мы считаем, что применение Zevaskyn может значительно повысить качество пациентов. Большие хронические неживые раны, которые вызывают значительную боль и стресс не только для пациента, но и для их опекунов. Для нас большая честь сформировать такие тесные отношения с Abeona за эти годы и с нетерпением ждем возможности углубить наше партнерство, помогая обеспечить широкий доступ для пациента с Зеваскином, что, как я знаю, является их конечной целью ».
.Michael Hund, M.B.A., Chief Executive Officer of EB Research Partnership (EBRP), the largest global organization dedicated to funding research to treat and cure epidermolysis bullosa (EB), said, “The mission of EBRP is to advance commercially sustainable research aimed at treating and ultimately curing EB. We are honored to partner with the entire Abeona team and commend their leadership, determination, and passion to Получить столь необходимые инновационные решения для людей и их семей, живущих с EB, они продолжают делиться нашими ценностями и приверженностью ускорению лечения сообществу EB, как это Abeona для продолжения поддержки сообщества EB. »
Zevaskyn, как ожидается, будет доступен начиная с третьего квартала 2025 года по квалифицированным центрам лечения Zevaskyn (QTCS). QTC-это хорошо признанный эпидермолиз-лечебный лечение Bullosa центры с опытом терапии клеточной и генной терапией, расположенные в США, чтобы убедиться, что пациенты по всей стране имеют доступ к этому важному лечению. Для получения дополнительной информации о том, как получить доступ к Zevaskyn, пациентам, уход за больными и поставщиками может позвонить в Abeona Assist по телефону 1-855-ABEONA-1 (1-855-223-6621) или по электронной почте [email protected].
«Мы благодарны преданным ученым, чья работа за последнее десятилетие сделала возможным развитие Zevaskyn», - сказала Марисса Перман, доктор медицинских наук, начальник отдела дерматологии и директор эпидермолиз Bullosa MultiDiscaliary Clinic в детской больнице Филадельфии и оплачиваемой консультант для абеоны
В связи с одобрением FDA Abeona получила редкий ваучер с приоритетом педиатрического приоритета (PRV). Компания планирует монетизировать prv.
indication
Zevaskyn (Prademagene Zamikeracel)-это генная терапия на основе аутологичных клеточных листов, показанная для лечения ран у взрослых и педиатрических пациентов с рецессивным дистрофическим эпидермолизом Bullosa (RDEB).
. могут возникнуть аллергические реакции на Зеваскин. Пациенты должны сразу получить медицинскую помощь, если они испытывают такие симптомы, как зуд, отек, ульи, затруднительное дыхание, насморк, водянистые глаза или тошнота. В редких случаях может произойти тяжелая реакция, называемая анафилаксией. Пациенты должны контролироваться на всю оставшуюся жизнь, чтобы проверить любые признаки рака. это не полный список побочных эффектов. Пациенты должны позвонить своей команде по уходу за медицинской консультацией по побочным эффектам. Побочные эффекты могут сообщать Abeona по телефону 1-844-888-2236 или FDA по адресу 1-800-fda-1088 или www.fda.gov/medwatch. href = "https://www.globenewswire.com/tracker?data=rxmkjd3wmsrimkgs1duw_loaupjddjn5nc1pipcw1yuw92clnzg7 X5goxgsa1aqywcssqkaikhvhm-ru_zm1ujwmibp5n6rptlpjtdoyrvoshytrtkb0de6rif-mi6zps5sfonekxyruwbdijr0qva == " target = "_ Blank" rel = "nofollow Noopener"> Предписательная информация . о рецессивном дистрофическом эпидермолизе Bullosa рецессивного дистрофического эпидермолиза Bullosa (RDEB), редкое заболевание соединительной ткани без лечения, характеризуется тяжелыми кожными ранами, которые вызывают боль и могут привести к системным осложнениям, влияющим на длину и качество жизни. Люди с RDEB имеют дефект в обеих копиях гена COL7A1, оставляя их неспособными продумать коллаген типа VII, который необходим для закрепления кожных и эпидермальных слоев кожи. Первая и единственная аутологичная генная терапия на основе клеток для лечения ран у взрослых и педиатрических пациентов с рецессивным дистрофическим эпидермолизом Bullosa (RDEB). RDEB является тяжелым кожным заболеванием, вызванным дефектом в обеих копиях гена COL7A1, что приводит к неспособности производить функциональный коллаген типа VII. Без коллагена по функциональному типу VII и привязки фибриллов кожа хрупкая и легко волдыри, что приводит к ранам, которые постоянно открываются и закрываются, или не могут полностью излечить. Пациенты часто имеют большие открытые раны, которые подвергаются высокому риску системной инфекции. Zevaskyn включает в себя функциональный тип VII, продуцирующий ген Col7a1, в собственные клетки кожи пациента, ex vivo, используя репликацию-инкуенно ретровирусный вектор для получения функционального коллагена типа VII в обработанных ранах. Зеваскин продемонстрировал клинически значимое заживление ран и снижение боли с одним хирургическим применением. Для получения дополнительной информации посетите www.zevaskyn.com. о Abeona Therapeutics Abeona Therapeutics Inc.-это биофармацевтическая компания коммерческая стадия, разработающая клеточную и генную терапию для серьезных заболеваний. Zevaskyn ™ от Abeona (Prademagene Zamikeracel) является первой и единственной аутологичной генной терапией на основе клеток для лечения ран у взрослых и педиатрических пациентов с рецессивным дистрофическим эпидермолизом Bullosa (RDEB). Полностью интегрированная компания CGMP компании компании CGMP в Кливленде, штат Огайо, служит производственным объектом для коммерческого производства Zevaskyn Commercial. В портфеле развития компании представлена генная терапия на основе адено, ассоциированных с вирусом (AAV), при офтальмологических заболеваниях с высокими неудовлетворенными медицинскими потребностями. Роман Abeona, капсиды AAV следующего поколения, оцениваются для улучшения профилей тропизма для различных разрушительных заболеваний. Для получения дополнительной информации посетите www.abeonatherapeutics.com. , перспективные заявления Этот пресс-релиз содержит определенные заявления, которые выглядят вперед в значении раздела 27a Закона о ценных бумагах 1933 года, с поправками, и раздел 21e Закона об обмене ценными бумагами 1934 года, с поправками, и это связано с рисками и неопределенными. Мы попытались определить прогнозные заявления по такой терминологии, как «May», «Will», «верьте», «предвидеть», «ожидайте», «намерение», «потенциал», а также аналогичные слова и выражения (а также другие слова или выражения, ссылающиеся на будущие события, условия или обстоятельства), которые составляют и предназначены для определения перспективных заявлений. Фактические результаты могут существенно отличаться от тех, которые указывают такие прогнозные заявления в результате различных важных факторов, многочисленных рисков и неопределенности, включая, помимо прочего, нашу способность коммерциализовать Зеваскин, терапевтический потенциал Зеваскина, нерешенные потребности и рыночные возможности для Зеваскина соответствуют ожиданиям компании, постоянно интересам к нашему редкому болезни портфолио; Наша способность регистрировать пациентов в клинические испытания; результаты будущих встреч и проверок от FDA или других регулирующих органов, в том числе связанные с доклиническими программами; способность достичь или получить необходимые разрешения регулирующих органов; влияние любых изменений на финансовых рынках и глобальных экономических условиях; риски, связанные с анализом данных и отчетностью; и другие риски, раскрытые в последнем годовом отчете компании по форме 10-K и последующим периодическим отчетам, поданным в Комиссию по ценным бумагам и биржам. Компания не берет на себя обязательства по пересмотру заявлений о направленности или обновлять их, чтобы отразить события или обстоятельства, возникающие после даты этого пресс-релиза, будь то в результате новой информации, будущих событий или иных, за исключением случаев, требуемых федеральными законами о ценных бумагах.
Опубликовано : 2025-04-30 06:00 Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики. Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.Читать далее
Отказ от ответственности
Популярные ключевые слова