FDA, resesif distrofik epidermoliz bullozu olan hastalar için Zevaskyn (Prademagene Zamikeracel) gen tedavisini onaylar

Drugslib'i takip edin

FDA, resesif distrofik epidermoliz bullosa olan hastalar için Zevaskyn'i (Prademagene Zamikeracel) gen terapisini onaylar

“Bugünün Zevaskyn'in onayı, RDEB tedavisinde çok önemli bir anı temsil ederek, bu yıkıcı hastalığın klinik, ekonomik ve insan etkisi ile yaşayan insanların çağrısını cevaplıyor,” dedi Vish Seshadri, M.B.A., Abeona genel müdürü Vish Seshadri. “RDEB topluluğundan, RDEB yaralarına, özellikle de kronik ve enfeksiyona eğilimli olanlara güvenilir bir şekilde ele almak için sürekli karşılanmamış bir ihtiyaç olduğunu duyduk. Zevaskyn, RDEB'li kişilere en şiddetli yaralarda bile sonuçlarla ilgili sonuçlarla ilgili olarak yara iyileşmesi ve ağrı azalması için fırsat sunabilir. Hanign = "Justify"> Güçlü klinik kanıt gövdesi ile benzersiz gen terapisi

Zevaskyn'in FDA onayı, çok merkezli, randomize, intrapatient kontrollü bir çalışmaya (NCT04227106) dayanmaktadır. Tedaviden altı ay sonra değerlendirildiği gibi Wong-Baker Yüzler Ölçeği ile değerlendirilen

> tek bir Zevaskyn uygulaması ile tedavi edilen 43 büyük ve kronik yarada, yüzde 50 veya daha fazla iyileşme (P <0.0001), altı ayda yüzde 16 ile karşılaştırıldığında, yüzde 16 ile karşılaştırıldığında, bakımda değerlendirilen yüzde 16 ile karşılaştırıldığında, bakımda değerlendirildiği gibi, tedavi edildiği gibi, tedavi edildiği gibi değerlendirildi. En yaygın advers olaylar hastaların yüzde beşinden daha azında gözlendi ve prosedürel ağrı ve kaşıntı içeriyordu.

“Zevaskyn, klinik çalışmalarda iyi tolere edilmiş ve etkilidir, tek bir uygulamadan sonra büyük kronik RDEB yaralarında yara iyileşmesi, ağrı azaltma ve diğer ilişkili semptomlarda klinik olarak anlamlı iyileştirmeler sağlar,” dedi Jean Tang, M.D. “Zevaskyn'in tamamlanan Faz 1/2A çalışmasında, tek bir uygulamadan sonra yıllarca süren yara iyileşmesi ve ağrı azaltma gözlemledik. Bugün bu klinik çalışmalara katılan hastaların ve ailelerin inanılmaz cesareti ile mümkün kılınan heyecan verici yeni bir terapötik seçeneğin kullanılabilirliğini kutlayabiliriz. 7 hastada 38 kronik yarada tek bir merkez, açık etiket çalışması, Zevaskyn'in tek bir cerrahi uygulamasının, ortalama 6.9 yıllık takipte tedavi edilen bölgelerde uzun süreli iyileşme ile ilişkili olduğunu gösterdi; Aralık 4 ila 8 yıl.

“yıllarca süren çalışmalardan sonra, Zevaskyn'in bu FDA onayını görmek harika. EB hastaları onlar için yapabileceğimiz her şeyi hak ediyor,” dedi M. Peter Marinkovich, M.D., Dermatoloji Doçenti ve Viital ™ çalışmasının güçlendirilmesine dayanarak, DREIGN = "Justify," Justify Dalgalarımıza Dayalı Araştırmacı. Zevaskyn’in tek bir tedavi uygulamasından sonra uzun vadeli sonuçlar verme yeteneğinde, ”diyor Abeona'nın ticari sorumlusu M.B.A. Madhav Vasanthavada. “Hastalar için Zevaskyn'in vaadinin arkasında duran ve erişim hızlandıran sonuç tabanlı anlaşmalar konusunda hem ticari hem de hükümet ödeme yapanlarla yakın bir şekilde çalışmaya kararlıyız.”

Her iki klinik çalışmada, Zevaskyn, bugüne kadar görülen tedaviyle ilgili ciddi advers olaylar olmadan iyi bir şekilde tolere edildi. RDEB ve aileleriyle yaşayan bireyler için anıtsal adım ileri, bu yıkıcı durum için çok ihtiyaç duyulan, uzun süreli bir tedavi seçeneği sunuyor ve bu hastalar için daha iyi yaşam kalitesi için umut sağlıyor. ”

Amy Paller, M.D., pediatrik dermatolog ve klinik araştırmacı, “Grafin düzeltilmiş cildi, resesif distrofik epidermoliz bulloza, kronik olarak açık yaralar üzerine aşındırılması, son zamanlarda yaraların azaltılması, azaltılmış bir şekilde azaltma, azaltılmış bir şekilde azaltma sağlama potansiyelini vaat ediyor. Ürünler. ”

dr. Seshadri, “Hastalara, ailelerine ve bakıcılarına Zevaskyn'e destek verdikleri için minnettarız. Özellikle, Zevaskyn ve EB topluluğuna yardımcı olan EB topluluğunun tüm şükretmeleri için şükretme, FDA ile etkileşimleri için, FDA ile etkileşimleri için Debra'ya minnettarlığımızı ifade ediyoruz, bu da günümüzün düzenleyici onaylayıcılara yardımcı oldu. Abeona ekibi, geliştirme süreci ve bu kilometre taşı başarısına katkıları için kolektif bağlılıkları ve kararlılığı için.

RDEB'nin altında yatan nedenini ele almak

, RDEB'li insanlar her iki kopyasında da mutasyonlarla mutasyonlarla mutasyonlar, yoğun kabarcıklar tarafından yüzde 30'dan daha fazla örtülen ve ağır bir şekilde daha fazla kırılgan ciltlere sahiptir. RDEB yaraları, yaşamın uzunluğunu ve kalitesini etkileyen zayıflatıcı ağrıya ve sistemik komplikasyonlara neden olur. Bu yaraların iyileşmesi zordur, yıllarca açık kalabilir ve yakın olan birçok kişi yeniden açılma eğilimindedir.

Zevaskyn, fonksiyonel tip VII kollajeni üretmek için genetik olarak modifiye edilmiş bir hastanın kendi cilt hücrelerinden (keratinositler) oluşur. Zevaskyn tabakaları hastanın yaralı bölgelerine cerrahi olarak uygulanır. Zevaskyn'in tek bir uygulamasında, etkilenen vücut alanlarının önemli kapsamına izin veren geniş alanları kapsayacak şekilde 12'ye kadar kredi kartı büyüklüğünde tabaka birleştirilebilir. RDEB'li bir genç, “Ben ve Amerika Debra'daki ekip, FDA'nın Zevaskyn'in onaylanması konusunda çok heyecanlıyız. Bu terapötik ürünün bile en büyük, en zor ve sorunlu kronik yaraları ele aldığı göz önüne alındığında, Zevaskyn'in uygulamasının, sanırım, sanırım zevaskyn'in yaşam kalitesini önemli ölçüde artırabileceğine inanıyoruz. Zevaskyn'in, sanırım gün hastalarına sahip olduğumu inanıyorum. Sadece hasta için değil, aynı zamanda bakıcıları için de önemli ağrı ve strese neden olan bu büyük kronik iyileşmeyen yaralar. Yıllar boyunca Abeona ile bu kadar yakın bir ilişki kurmaktan onur duyuyoruz ve Nihai Hedefleri olduğunu bildiğim Zevaskyn'e hasta nüfusu için geniş bir erişim olduğundan emin olarak ortaklığımızı derinleştirmeyi dört gözle bekliyoruz. ”

.

Michael Hund, M.B.A., EB Araştırma Ortaklığı'nın (EBRP) İcra Kurulu Başkanı (EBRP), Epidermolysis Bullosa'yı (EB) tedavi etmek için finanse etmeye adanmış en büyük küresel organizasyon, “EBRP'nin görevi, EB'ye, EB'nin işleyişini ve nihai olarak, ortak olarak iyileştirildiğini ve nihai olarak, tüm ortakları tedavi etmeyi amaçlayan ve onurlandırmayı amaçladıklarını ve onurlandırmayı amaçladıklarını ve onurlandırmayı amaçladıklarını ve onurlandırmayı amaçladıklarını ve onurlandırmayı amaçladıklarını ve onurlandırmayı amaçladıklarını, yerine getiriyor ve onurlandırıldı. EB ile yaşayan bireyler ve aileleri için çok hızlı bir şekilde, EB topluluğuna olan tedavileri ve Zevaskyn'in ilerlemesi, küresel EB topluluğunda bir dönüm noktası için bir dönüm noktası da sunar. Abeona, EB topluluğunu desteklemeye devam edecek. ”

Zevaskyn 2025'in üçüncü çeyreğinde kullanılabilirliği

Zevaskyn'in 2025'in üçüncü çeyreğinden başlayarak Zevaskyn Nitelikli Tedavi Merkezleri (QTC) aracılığıyla mevcut olması bekleniyor. QTC'ler, ülke çapında hastaların bu önemli tedaviye erişmelerini sağlamak için ABD genelinde yer alan hücre ve gen terapisi deneyimi olan iyi tanınan epidermoliz bullosa tedavi merkezleridir. Zevaskyn'e nasıl erişileceği hakkında daha fazla bilgi için hastalar, bakıcılar ve sağlayıcılar 1-855-Abeona-1 (1-855-223-6621) veya [email protected] adresine e-posta gönderebilir.

“Son on yıldaki çalışmaları Zevaskyn'in gelişimini mümkün kılan adanmış bilim adamlarına minnettarız,” dedi Marissa Dermatoloji Bölüm Şefi ve Epidermolhola Multidisipliner Kliniği Direktörü, Philadelphia'nın Çocuk Hastanesi'ne ve Yenilen'e Farklı Diferefik Edilen Çocuk Hastanesi'ne Menlik Klinik Kliniği RDEB hastalarımız, bu özel hastaların RDEB hastalarına bakan bir doktor olarak daha dolgun, ağrısız ve kaşıntı içermeyen yaşamlara yardımcı olmak için önemli bir kilometre taşıdır. ”

FDA onayı ile bağlantılı olarak, Abeona nadir bir pediatrik hastalık öncelik inceleme kuponu (PRV) aldı. Şirket PRV'den para kazanmayı planlıyor.

Zevaskyn (Prademagene Zamikeracel), resesif distrofik epidermoliz bulloza (RDEB).

  • Zevaskyn'e karşı ciddi alerjik reaksiyonlar meydana gelebilir. Kaşıntı, şişme, kovan, nefes alma zorluğu, burun akıntısı, sulu gözler veya bulantı gibi semptomlar yaşarlarsa hastalar hemen tıbbi yardım almalıdır. Nadir durumlarda, anafilaksi adı verilen ciddi bir reaksiyon meydana gelebilir. Hastalar herhangi bir kanser belirtisini kontrol etmek için hayatlarının geri kalanında izlenmelidir.
  • Zevaskyn insan ve hayvan malzemeleri kullanılarak yapılır. Bu malzemeler kullanımdan önce test edilmesine rağmen, enfeksiyonların geçme riski ortadan kaldırılamaz.
  • En yaygın yan etkiler prosedür ve kaşıntıdan ağrıdır.

    Bu, yan etkilerin tam bir listesi değildir. Hastalar bakım ekibini yan etkiler hakkında tıbbi tavsiye için aramalıdır. Yan etkiler Abeona'ya 1-844-888-2236 numaralı telefondan veya 1-800-fda-1088 veya www.fda.gov/medwatch. href = "https://www.globenewswire.com/tracker?data=rxmkjd3wmsrimkgs1duw_loaupjdjn5nc1pipcw1yuw92clnzg7 X5GOXGSA1AQYWCSSQKAIKHVHM-RU_ZM1UJWMIBP5N6RPTLPJTDOYRVoshytrtkb0de6RIF-MI6ZPS5SFONEKXYRUWBDIJR0QVA == " Target = "_ boş" rel = "nofollow noopener"> reçete yazma bilgileri .

    resesif distrofik epidermoliziz bullosa resesif distrofik epidermoliz bülloza (RDEB), tedavisi olmayan nadir bir bağ dokusu bozukluğu, ağrıya neden olan ve yaşamın uzunluğunu ve kalitesini etkileyen sistemik komplikasyonlara yol açabilen şiddetli cilt yaraları ile karakterize edilir. RDEB'li kişiler, Col7A1 geninin her iki kopyasında da bir kusura sahiptir, bunları cildin dermal ve epidermal katmanlarını sabitlemek için gerekli olan işlevli tip VII kollajen üretemez. ve sadece resesif distrofik epidermoliz bullosa (RDEB) olan yetişkin ve pediatrik hastalarda yaraların tedavisi için sadece otolog hücre tabakası bazlı gen tedavisi. RDEB, Col7A1 geninin her iki kopyasında bir kusurun neden olduğu şiddetli bir cilt hastalığıdır, bu da fonksiyonel tip VII kollajen üretememesine neden olur. Fonksiyonel tip VII kollajen ve fibrilleri antrenör olmadan, cilt kolayca kırılgan ve kabarcıklardır, sürekli açılan ve kapanan veya tamamen iyileşmeyen yaralara yol açar. Hastalar genellikle yüksek sistemik enfeksiyon riski olan büyük açık yaralara sahiptir. Zevaskyn, işlenmiş yaralarda fonksiyonel tip VII kollajen üretmek için replikasyon-uygun olmayan bir retroviral vektör kullanarak, bir hastanın kendi cilt hücrelerine, bir hastanın kendi cilt hücrelerine, ex vivo olarak işlevsel tip VII kollajen üreten Col7A1 genini dahil eder. Zevaskyn, tek bir cerrahi uygulama ile klinik olarak anlamlı yara iyileşmesi ve ağrıyı azaltma göstermiştir. Daha fazla bilgi için www.zevaskyn.com adresini ziyaret edin.

    Abeona Therapeutics hakkında Abeona Therapeutics Inc., ciddi hastalıklar için hücre ve gen terapileri geliştiren ticari aşama biyofarmasötik şirketidir. Abeona’nın Zevaskyn ™ (Prademagene Zamikeracel), Recassive Distrofik epidermoliz Bullosa (RDEB) olan yetişkinlerde ve pediatrik hastalarda yaraların tedavisi için ilk ve tek otolog hücre bazlı gen tedavisidir. Cleveland, Ohio'daki şirketin tamamen entegre hücre ve gen terapisi CGMP üretim tesisi, Zevaskyn Ticari Üretimi için üretim alanı olarak hizmet vermektedir. Şirketin geliştirme portföyü, yüksek karşılanmamış tıbbi ihtiyaca sahip oftalmik hastalıklar için adeno ile ilişkili virüs (AAV) bazlı gen terapilerine sahiptir. Abeona’nın yeni nesil AAV kapsidleri, çeşitli yıkıcı hastalıklar için tropizm profillerini geliştirmek için değerlendiriliyor. Daha fazla bilgi için www.beonatherapeutics.com adresini ziyaret edin.

    İleriye dönük beyanlar Bu basın bülteni, değiştirildiği gibi 1933 tarihli Menkul Kıymetler Yasası'nın 27A Bölümü ve 1934 tarihli Menkul Kıymetler Borsası Yasası'nın 21E bölümünün anlamı içinde ve riskleri ve belirsizlikleri içermektedir. İleriye dönük ifadeleri “Mayıs”, “irade”, “inanmak”, “öngörme”, “bekleme”, “potansiyel”, “potansiyel” ve benzer kelimeler ve ifadeler (gelecekteki olaylara, koşullara veya koşullara atıfta bulunan diğer kelimeler veya ifadeler), ileriye dönük görüntüyü tanımlamaya çalıştık. Gerçek sonuçlar, çeşitli önemli faktörler, çok sayıda risk ve belirsizlik, Zevaskyn'in terapötik potansiyeli, Zevaskyn'in terapötik potansiyeli, Zevaskyn için terapötik potansiyeli, Zevaskyn için beklentileri, şirketin nadir hastalıklarımızla sürekli ilgi ile tutarlı olup olmadığı; Hastaları klinik çalışmalara kaydettirme yeteneğimiz; FDA veya klinik öncesi programlarla ilgili olanlar da dahil olmak üzere FDA veya diğer düzenleyici kurumlarla gelecekteki toplantıların ve denetimlerin sonucu; gerekli düzenleyici onayları elde etme veya elde etme yeteneği; finansal piyasalardaki ve küresel ekonomik koşullardaki herhangi bir değişiklikin etkisi; veri analizi ve raporlama ile ilişkili riskler; ve Şirket'in Form 10-K hakkındaki en son yıllık raporunda açıklanan diğer riskler ve Menkul Kıymetler ve Borsa Komisyonu'na açılan sonraki periyodik raporlar. Şirket, ileriye dönük beyanları gözden geçirme veya federal menkul kıymetler yasalarının gerektirdiği durumlar dışında, bu basın bülteni tarihinden sonra meydana gelen olayları veya koşulları yansıtacak şekilde güncelleme yükümlülüğü vermez.

    Gönderildi : 2025-04-30 06:00

    Devamını oku

    Sorumluluk reddi beyanı

    Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

    Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

    Popüler Anahtar Kelimeler