FDA затверджує генну терапію Zevaskyn (Prademagene Zamikeracel) для пацієнтів з рецесивною дистрофічною епідермолізою Буллоз

Підпишіться на Drugslib

FDA затверджує генну терапію Zevaskyn (Prademagene Zamikeracel) для пацієнтів з рецесивною дистрофічною епідермолізою Буллоз

Cleveland, 29 квітня, 2025 (globe newswire) - Abeona therapeutics Inc. (NASDAQ: Abeo) Abeonded The Antiment ancodec. (FDA) затвердив Zevaskyn (вимовляється як "Zee-vah-Skin") (Prademagene Zamikeracel) генні модифіковані клітинні листівки, також відомі як PZ-Cel, як перші та єдині аутологічні клітинні терапії гена для лікування ран у дорослому та педіатричних пацієнтів, що мають серйозні депозолізи), ген-дебідиліг-епідермолізиди), а також ген-дебідиг-дебідилігази), а також ген-дебідиг-епідермолізі), а також генетичні дебідилізи), а також ген-дебідистізи, дебізитуючі дебідиту), а також ген-дебідистют-дебідиту), а також ген-дебідиту, дебізитуюча дебідиту, дебізитуюча дебідитурифізистування). хвороба шкіри. Не існує ліки від RDEB, і Zevaskyn-єдиний затверджений FDA продукт для лікування ран RDEB за допомогою однієї програми.

"Сьогоднішнє схвалення Zevaskyn являє собою ключовий момент у лікуванні RDEB, відповідаючи на заклик людей, які живуть з клінічним, економічним та людським впливом цього руйнівного захворювання", - сказав Віш Сешадрі, доктор наук, М.Б.А., головний виконавчий директор Абея. "Ми чули від спільноти RDEB, що існує постійна незадоволена потреба надійно вирішувати рани RDEB, особливо тих, які хронічні та схильні до інфекції. Через єдине хірургічне застосування, Zevaskyn може запропонувати людям, які мають RDEB можливість для загоєння ран та зменшення болю навіть у найважливішій рани, як це свідчить про результати нашого пілоту. align = "extify"> перше в своєму роді генна терапія з міцним тілом клінічних доказів

The FDA approval of Zevaskyn is based on the pivotal Phase 3 VIITAL™ study (NCT04227106), a multi-center, randomized, intrapatient-controlled trial that met its two co-primary efficacy endpoints demonstrating statistically significant healing of 50 percent or more from baseline in large chronic RDEB wounds, and pain reduction from baseline Як оцінюється за шкалою обличчя Вонг-Бейкера, як це оцінювало через шість місяців після лікування.

через 43 великі та хронічні рани, оброблені одним застосуванням Zevaskyn, 81 відсоток ран показало 50 відсотків або більше загоєння (р <0,0001), як оцінювались у шість місяців, порівняно з 16 відсотками в 43-х, що відповідають контролю, що трактуються зі стандартним. Найпоширеніші побічні явища спостерігалися у менш ніж п’яти відсотків пацієнтів і включали процедурний біль та свербіж.

"Zevaskyn був добре переносився та ефективним у клінічних дослідженнях, забезпечуючи клінічно значущі вдосконалення загоєння ран, зменшення болю та інших супутніх симптомів у великих хронічних ранах RDEB після однієї програми",-сказав Жан Тан, доктор наук, доктор наук, професор дерматології та головного дослідника VIITLACH. "У завершеному дослідженні Zevaskyn фази 1/2А ми спостерігали загоєння ран та зменшення болю, які тривають роками після однієї заявки. Сьогодні ми можемо відсвяткувати наявність нового захоплюючого терапевтичного варіанту, що стало можливим через неймовірну мужність пацієнтів та сімей, які брали участь у цих клінічних дослідженнях". (NCT01263379), єдиний центр, відкрите дослідження етикетки у 38 хронічних ран у 7 пацієнтів показало, що одне хірургічне застосування Zevaskyn було пов'язане з довгостроковим поліпшенням на оброблених ділянках протягом середнього спостереження 6,9 років; діапазон від 4 до 8 років.

"Після багатьох років роботи чудово побачити це схвалення FDA Zevaskyn. Пацієнти з ЕБ заслуговують на все, що ми можемо зробити для них",-сказав М. Пітер Марінкович, доцент Дерматології та спільного принципального слідчого дослідження Viital ™. У здатності Zevaskyn забезпечити довгострокові результати після однієї заявки на лікування ",-сказав Мадхав Васантавада, доктор наук, М.Б.А., головний комерційний директор Abeona. "Ми прагнемо тісно співпрацювати як з комерційними, так і з державними платниками щодо угод, заснованих на результатах, що стоять за обіцянкою Zevaskyn для пацієнтів, та прискорений доступ".

в обох клінічних дослідженнях, Zevaskyn був добре переносився без жодних серйозних побічних подій, пов'язаних з лікуванням. Крок вперед для осіб, які живуть з RDEB та їхніми сім'ями, пропонуючи дуже потрібний, довготривалий варіант лікування цього руйнівного стану та надаючи надію на покращення якості життя для цих пацієнтів ».

Емі Паллер, доктор наук, педіатричний дерматолог та клінічний дослідник, сказала: "Прищеплення шкіри, виправленої геном, на хронічно відкриті рани пацієнтів з репресивним дистрофічним епідермолізом обіцяють обіцянки, що обіцяє тривалий термін, що нещодавно ставить до себе нещодавно затриманих ризиків. продукти. " Сешадрі додав: "Ми вдячні пацієнтам, їхнім сім'ям та вихователям за підтримку Зеваскіну. Ми висловлюємо подяку Дебрі Америки за їх непохитну підтримку протягом усієї подорожі розвитку, зокрема, за їх взаємодію з FDA на підтримку Zevaskyn та від імені спільноти EB, які допомогли сьогоднішньому виконанню. Команда для їх колективних зобов'язань та рішучості через процес розвитку та внесок у цю віху.

звертаючись до основної причини rdeb

Zevaskyn складається з власних клітин шкіри пацієнта (кератиноцити), які були генетично модифіковані, для отримання функціонального колагену VII типу. Листи Zevaskyn хірургічно застосовуються до поранених ділянок пацієнта. В одному застосуванні Zevaskyn до 12 аркушів розміром з кредитною карткою можна об'єднати разом, щоб покрити великі райони або застосовувати до численних різних ран, що дозволяє отримати значне покриття постраждалих районів тіла. Підліток з RDEB сказав: "Я та команда в Debra of America дуже схвильовані щодо схвалення FDA Zevaskyn. Враховуючи, що цей терапевтичний продукт звертається до навіть найбільших, найскладніших та проблемних хронічних ран, ми вважаємо, що застосування Zevaskyn може значно збільшити якість життя пацієнтів. Хронічні нежиткові рани, які викликають значний біль і стрес не тільки для пацієнта, але і для їх вихователів. Ми маємо честь, що протягом багатьох років створили такі тісні стосунки з Абеоною і з нетерпінням чекаємо поглиблення нашого партнерства, допомагаючи забезпечити широкий доступ до населення пацієнтів до Зеваскіну, що, як я знаю, є їх кінцевою метою ».

Майкл Хунд, М.Б.А., головний виконавчий директор з дослідницького Партнерства EB (EBRP), найбільша глобальна організація, присвячена фінансуванню досліджень для лікування та вилікування епідермолізу Буллоз (ЕБ), сказала: "Місія EBRP - це просунути комерційно стійкі дослідження, спрямовані на лікування та в кінцевому підсумку, що займається власністю, що займається цілим, що займається цілим, що займається цілим, що займається власником, що займається цілеспрямованою. і пристрасть до необхідних інноваційних рішень для людей та їхніх сімей, які живуть з ЕБ. з Анеоною продовжувати підтримувати спільноту EB. "

Zevaskyn доступність у третьому кварталі 2025 р.

Zevaskyn, як очікується, буде доступний, починаючи з третього кварталу 2025 року через кваліфіковані центри лікування Zevaskyn (QTC). QTC є добре визнаним центрами лікування епідермолізу з досвіду лікування клітинної та генної терапії, розташованими в США, щоб забезпечити пацієнтів по всій країні доступ до цього важливого лікування.

> Комплексна програма підтримки пацієнтів Abeona Abeona Assist ™ пропонує особисту підтримку для пацієнтів. Для отримання додаткової інформації про те, як отримати доступ до Zevaskyn, пацієнти, вихователі та постачальники можуть зателефонувати на Abeona Assist за номером 1-855-Abeona-1 (1-855-223-6621) або надішліть електронну пошту [email protected].

"Ми вдячні відданим вченим, робота яких за останнє десятиліття зробила можливим розвиток Зеваскіну", - сказала Марісса Перм, доктор медицини, начальник відділу дерматології та директор епідермолізу Буллою мультидисциплінарної клініки для дитячої лікарні Філадельфії та Платного консультанта для Abeona . Пацієнти з RDEB є значною віхою, допомагаючи цим спеціальним пацієнтам жити більш повніми, безболісними та без свербіння з меншими ранами. У терапевтичному розвитку для рецесивного дистрофічного ЕБ стан, який давно потребував інноваційного рішення. Ця віха є свідченням відданості вчених, дослідників та медичних працівників, які невтомно працювали над тим, щоб принести передові методи лікування тим, хто потребує. Він являє собою науковий тріумф, глибокий крок до покращення якості життя людей, які постраждали. Ми з нетерпінням чекаємо впливу, який матиме ця терапія на стільки життів ».

У зв'язку з схваленням FDA Анеона отримала рідкісний ваучер на пріоритет пріоритету педіатричного захворювання (PRV). Компанія планує монетизувати PRV.

індикація

Zevaskyn (Prademagene Zamikeracel)-це аутологічна генна терапія на основі клітинного листа, вказана для лікування ран у дорослих та педіатричних пацієнтів з рецесивним дистрофічним епідермолізом (rdeb). Алергічні реакції на Zevaskyn можуть відбуватися. Пацієнти повинні отримати медичну допомогу відразу, якщо вони відчувають такі симптоми, як свербіж, набряки, вулики, труднощі з диханням, нежирним носом, водянистими очима або нудотою. У рідкісних випадках може статися важка реакція, яка називається анафілаксією.

  • Існує потенційний ризик, що лікування з Зеваскіном може сприяти розвитку раку через те, як працює терапія. Пацієнтів слід контролювати протягом усього життя, щоб перевірити наявність будь -яких ознак раку.
  • Zevaskyn виготовляється з використанням людських та тваринних матеріалів. Незважаючи на те, що ці матеріали перевіряються перед використанням, ризик передачі інфекцій неможливо усунути.
  • Найпоширеніші побічні ефекти - це біль від процедури та свербіж.

    • Це не повний перелік побічних ефектів. Пацієнти повинні зателефонувати до своєї догляду за медичними порадами щодо побічних ефектів. Побічні ефекти можна повідомити Abeona за номером 1-844-888-2236 або FDA на 1-800-FDA-1088 або www.fda.gov/medwatch.

    див. href = "https://www.globenewswire.com/tracker?data=rxmkjd3wmsrimkgs1duw_loaupjdjn5nc1pipcw1yuw92clnzg7 X5goxgsa1aqywcssqkaikhvhm-ru_zm1ujwmibp5n6rptlpjtdoyrvoshytrtkb0de6rif-mi6zps5sfonekxyruwbdijr0qva == " target = "_ blank" rel = "nofollow noopener"> призначення інформації .

    про рецесивно дистрофічну епідермолізу Буллоз рецесивна дистрофічна епідермоліз Булза (RDEB), рідкісний розлад сполучної тканини без ліку, характеризується важкими пораненнями шкіри, які викликають біль і можуть призвести до системних ускладнень, що впливають на тривалість і якість життя. Люди з rdeb мають дефект в обох копіях гена col7a1, залишаючи їх не в змозі виробляти функціональний тип VII колаген, який необхідний для прив’язки шкірних і епідермальних шарів про шкіру. Лише аутологічна генна терапія на основі клітин для лікування ран у дорослих та педіатричних пацієнтів з рецесивним дистрофічним епідермолізу Буллоз (RDEB). RDEB - це важке захворювання шкіри, спричинене дефектом обох копій гена COL7A1, що призводить до неможливості виробляти функціональний колаген VII типу. Без функціонального типу VII колаген і кріплення фібрил, шкіра є крихкою і пухирі легко, що призводить до ран, які постійно відкриваються і закриваються, або не вдається взагалі заживати. Пацієнти часто мають великі відкриті рани, які мають високий ризик системної інфекції. Zevaskyn включає функціональний ген COL7A1 типу VII у власні клітини шкіри пацієнта, Ex vivo, використовуючи некомпетентний ретровірусний вектор для реплікації для отримання функціонального колагену VII типу у оброблених ранах. Zevaskyn продемонстрував клінічно змістовне загоєння ран та зменшення болю за допомогою одного хірургічного застосування. Для отримання додаткової інформації відвідайте www.zevaskyn.com.

    про Abeona Therapeutics Abeona Therapeutics Inc.-це комерційна стадія біофармацевтична компанія, що розвиває клітинні та генні терапії для серйозних захворювань. Zevaskyn ™ Abeona (Prademagene Zamikeracel)-це перша і єдина аутологічна генна терапія на основі клітин для лікування ран у дорослих та педіатричних пацієнтів з рецесивною дистрофічною епідермолізою Буллоз (RDEB). Повністю інтегрована компанія та генна терапія CGMP виробництва CGMP в Клівленді, штат Огайо, виконує функції виробничого майданчика для комерційного виробництва Zevaskyn. Портфоліо розвитку компанії містить генні терапії, пов'язані з адено-асоційованим вірусом (AAV) для офтальмологічних захворювань, з високою незадоволеною медичною потребою. Роман Абона, Capsids наступного покоління оцінюються для поліпшення профілів тропізму для різних руйнівних захворювань. Для отримання додаткової інформації відвідайте www.abeonatherapeutics.com.

    передові вигляди заяви Цей прес-реліз містить певні твердження, які є перспективними у значенні розділу 27А Закону про цінні папери 1933 року із змінами, і розділ 21E Закону про обмін цінними паперами 1934 року, що змінюються, і це пов'язано з повагою та невизначеністю. Ми намагалися визначити перспективні заяви за такою термінологією, як "травень", "воля", "повірте", "передбачити", "очікуйте", "майте на меті", "потенціал" та подібні слова та вирази (а також інші слова чи вирази, що стосуються майбутніх подій, умов або обставин), які складають і мають на меті виявити вишуканих тверджень. Фактичні результати можуть суттєво відрізнятися від тих, що вказуються на такі перспективні заяви внаслідок різних важливих факторів, численних ризиків та невизначеностей, включаючи, але не обмежуючись ними, нашу здатність комерціалізувати Zevaskyn, терапевтичний потенціал Зеваскіна, чи незадоволена потреба та ринкові можливості для Zevaskyn узгоджуються з очікуванням компанії, що продовжує інтерес у нашому рідкісному портфоліо; Наша здатність зарахувати пацієнтів у клінічні випробування; результат майбутніх зустрічей з інспекціями FDA або інших регуляторних агентств, включаючи ті, що стосуються доклінічних програм; здатність досягти або отримувати необхідні регуляторні схвалення; вплив будь -яких змін на фінансових ринках та глобальних економічних умовах; ризики, пов'язані з аналізом та звітністю даних; та інші ризики, розкриті в останньому щорічному звіті компанії за формою 10-К та подальшими періодичними звітами, поданими до Комісії з цінних паперів та бірж. Компанія не бере на себе зобов’язання переглянути перспективні заяви або оновлювати їх для відображення подій чи обставин, що відбуваються після дати цього прес-релізу, будь то в результаті нової інформації, майбутніх подій чи іншим чином, за винятком випадків, передбачених федеральними законами про цінні папери.

    Джерело: Abeona Therapeutics Inc.

    Опубліковано : 2025-04-30 06:00

    Читати далі

    Відмова від відповідальності

    Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

    Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

    Популярні ключові слова