FDA zablokoval lék na melanom, protože za Makaryho vládl zmatek

Sledujte Drugslib

Od Arthura Allena a reportérů KFF Health News HealthDay

Lékařsky zkontrolováno Drugs.com

přes HealthDay

SOBOTA, 16. května 2026 – odmítnout nedávné rozhodnutí lékařů, kteří se léčí rakovinou kůže jako kladivo, nedávné rozhodnutí amerického Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv melanom a pacienti, kteří viděli, že lék prodloužil život třetině účastníků klinické studie.

„Byla to zdrcující zpráva,“ řekl Dr. Trisha Wise-Draper, dermatologka z University of Cincinnati, která měla pacienty zařazené do studie.

„Toto je život nebo smrt pro možná 2 000 pacientů,“ dodal Dr. Eric Whitman, lékařský ředitel onkologické služby Atlantic Health System.

A Wall Street Journal blank">blankyt-marty-makary-bafi4 napadl rozsudek a poznamenal, že „bude mít mrazivý účinek na vývoj léků.“

Navzdory přínosu pro některé pacienty, onkologové a analytici farmaceutického průmyslu tvrdí, že existovaly oprávněné obavy ohledně léčby nazývané RP1, které mohly FDA v každém případě vést k jejímu zamítnutí. Společnost, jak poznamenali, ignorovala opakované návrhy FDA, aby změnila design studie používané k získání schválení léku.

Rozhodnutí FDA by zvedlo pár obočí, než by současná administrativa převzala moc. Ale Dr. Marty Makary, který se před 13 měsíci ujal funkce komisaře, změnil kulturu agentury a poškodil důvěru, kterou si budovala po desetiletí, zatímco reguloval 20 % výdajů spotřebitelů v USA, řekl bývalý Grossman a Human Consulting Services Health and Human Services Consultant. oficiální.

"Lidé musí spekulovat o standardech a procesech, podle kterých agentura rozhoduje," řekl. „A tato nejistota je špatná pro všechny – pacienty, sponzory a investory.“

Pod Makarym – který rezignoval 12. května – mají vysocí úředníci buď potlačeno, nebo schválení léků a zásady na příkaz prezidenta Trump nebo ministr HHS Robert F. Kennedy Jr. a ignorovali rady profesionálů z agentury. Při obhajobě svých činů se Makary často vyhýbal tradičnímu odměřenému jazyku agentury ohledně jejích rozhodnutí.

V reakci na kritiku za odmítnutí léčby melanomu Makary například obvinil jejího výrobce Replimune z „korupce“ a řekl, že se „zapojuje do korporátní rotace“, aby FDA vypadal špatně.

„Nepracuji pro Replimune. Pracuji pro americký lid,“ řekl Makary v rozhovoru z 5. května na CNBC. Kennedy ho podpořil během slyšení o rozpočtu v Kongresu, ve kterém Kennedy mylně tvrdil, že pacienti v klinické studii Replimune také podstoupili chemoterapii.

Makary nereagoval na žádosti o komentář.

„Všechny normy byly vyhozeny z okna, takže nevíme, co podtrhuje rozhodnutí agentury,“ řekl Paul Kim, bývalý zaměstnanec FDA a poradce zesnulého amerického senátora Edward Kennedy, který je nyní konzultantem farmaceutického průmyslu v Bostonu. „I když existují legitimní vědecké a regulační důvody, proč lék nebude schválen, nezbývá nám než hádat, zda jde o legitimní důvody, nebo jen o politickou hru.“

Lék na rakovinu odsouzený k zániku

Melanom je asi pátý v 10 nově diagnostikovaných případech rakoviny ve Spojených státech amerických, přibližně 10 nových případů rakoviny každý rok. American Cancer Society předpokládá, že asi 8 500 lidí zemře na melanom v USA letos v USA. Whitman řekl, že až 2 500 těchto pacientů by mohlo být zachráněno.

RP1 je geneticky upravený virus navržený tak, aby zničil nádorové buňky a upozornil imunitní systém, aby proti nim začal zasahovat. Společnost Replimune usilovala o urychlené schválení – jakousi zkratku, která umožňuje produktu vstoupit na trh, zatímco probíhá větší potvrzující zkouška – předložením údajů, které ukázaly, že u třetiny ze 140 lidí ve studii se jejich nádory zmenšily nebo zmizely.

Ale agentura Replimune v červenci varovala, že riskuje zamítnutí, pokud nezmění své plány rozvoje. FDA zejména poznamenala, že studie neměla žádné kontrolní rameno, které by porovnávalo RP1 se schválenou léčbou melanomu. Místo toho byl všem pacientům podáván RP1 spolu s Opdivo, což je typ imunoterapie.

Vědci společnosti Replimune zcela nerozumí tomu, jak lék funguje, ale výzkum naznačuje, že kromě ničení rakovinných buněk uvolňuje chemikálie, které oživují schopnost Opdivo stimulovat imunitní systém. Společnost tvrdila, že by bylo neetické podávat Opdivo samotné jako kontrolní rameno, protože všichni pacienti zařazení do studie se již přestali zlepšovat, když užívali pouze Opdivo nebo jiné léky z této třídy.

„Mít kontrolní rameno by bylo neetické,“ řekl Wise-Draper. Někteří z jejích pacientů reagovali extrémně dobře na RP1 a již nemají známky melanomu, řekla.

Replimune má v současné době větší zkoušku, která zahrnuje kontrolní rameno, ale „větší otázkou je, zda společnost přežije,“ řekl Whitman. Schválení urychlené FDA by přesvědčilo investory, aby poskytli dostatek hotovosti na dokončení většího pokusu, řekl.

Replimune nereagoval na opakované žádosti o komentář. Ale společnost novinářům řekla, že kvůli vládě propouští více než polovinu svých zaměstnanců a uzavírá některé provozy FDA.

RP1 by nebyl první melanomový lék schválený na základě jednoramenné studie. Keytruda, nejprodávanější lék proti rakovině společnosti Merck, byl schválen k léčbě melanomu asi před 12 lety na základě takového zkušebního návrhu. Ve svém zamítavém prohlášení však FDA uvedl, že není přesvědčen, že pozitivní účinky kombinovaného režimu byly všechny způsobeny RP1 a ne částečně Opdivo.

Replimune pravděpodobně mohla najít etický způsob, jak nastavit kontrolní rameno pro svou léčbu, řekl Kim. Na druhou stranu jim FDA mohl „udělit prozatímní ano“ s urychleným schválením, řekl.

Celým smyslem tři desetiletí starého zrychleného schvalovacího programu je „riskovat,“ řekl Kim. Prohlášení agentury, zdůrazňující metodologii společnosti ohledně výsledku, „je rekalibrací toho, jak sebevědomí mohou být sponzoři s podobnými studiemi,“ řekl.

Vinay Prasad's Final Days at FDA

Velká část kritiky FDA za Trumpa se soustředila na Dr. Vinay Prasad, který byl vyhozen a poté znovu přijat loni v létě a zastával různé vedoucí role v agentuře. Prasad, onkolog známý tím, že kritizuje statistické základy studií, opakovaně zasahoval do schvalovacích procesů pro léky a vakcíny, o kterých normálně rozhodovali nižší odborníci FDA.

Prasad, který nereagoval na žádosti o komentář, 1. května, tři týdny po rozhodnutí Replimune, nadobro rezignoval. „Přetrvává otázka, zda to byl Vinayův poslední postoj, nebo objektivní rozhodnutí učiněné pečlivými vědci,“ řekl Kim.

Makary se dostal do konfliktu s úředníky Trumpovy administrativy kvůli různým rozhodnutím, posledním byla jeho neochota schválit ochucené vapes pro odvykání kouření. Trumpovi zastánci proti potratům chtěli, aby byl vyloučen za to, že umožnil uvedení generické formy mifepristonu na trh a za to, že neurychlil studie, o kterých doufali, že povedou ke stažení léku na potrat z trhu.

Ale v odvětvích regulovaných FDA, od genové terapie po vakcíny a rakovinu, jsou úředníci frustrováni nejistým směrem agentury. V minulých administrativách se agentura obecně pohybovala na úzkém oblouku mezi uvolňováním a zpřísňováním požadavků na schvalování léků. Za Makaryho „se to houpalo ve všech myslitelných směrech,“ řekl Grossman.

"Je to velmi nekonzistentní; je to všude kolem," řekl Whitman. "Nekonzistentnost je součástí obav."

Během svého funkčního období Makary učinil řadu kategorických prohlášení, která buď připisují zásluhy za pokrok dosažený během dřívější administrativy, nebo zveličují schopnost agentury pokročit v plnění cílů.

Například si stanovil za cíl umělá inteligence zacilte předčasně, předčasně, pohled kritiků. Makary a Prasad také slíbili snížit standardní počet požadovaných klinických studií ze dvou na jednu. Stanovy FDA vyžadují dvě dobře kontrolované klinické studie pro schvalování léků, ale výjimky z tohoto pravidla jsou již časté.

„FDA vysílá signály, že chce ještě více omezit důkazy potřebné k podpoře schvalování léků,“ řekl , profesor lékařské fakulty Harvardu a odborník na drogový průmysl. "Samozřejmě, pokud mluvíme o vakcínách, je tomu zcela naopak. FDA podniká skutečné kroky, aby bylo obtížnější získat schválení vakcín."

FDA propustila na začátku Trumpovy administrativy asi 4 000 zaměstnanců. Makary slíbil, že najme tisíce zpět, ale vzhledem k otřesům v HHS a FDA může být obtížné tyto pozice obsadit. "Jaký kouzelný trik to udělá?" zeptal se Grossman.

"Nešťastná věc je, že na FDA nastal takový chaos, že toto rozhodnutí Replimune, které se možná muselo stát, uvízlo v kontroverzi," řekl our-bankers-sevan"/ target="_blank"> Seigerman, vedoucí výzkumu v oblasti zdravotnictví ve společnosti BMO Capital Markets.

Odmítnutí odpovědnosti: Statistická data v lékařských článcích poskytují obecné trendy a netýkají se jednotlivců. Jednotlivé faktory se mohou velmi lišit. Při individuálních rozhodnutích o zdravotní péči vždy vyhledejte osobní lékařskou pomoc.

Zdroj: HealthDay

Vyslán : 2026-05-17 01:59

Přečtěte si více

Odmítnutí odpovědnosti

Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

Populární klíčová slova