Ο FDA απέκλεισε το φάρμακο μελανώματος καθώς επικρατούσε σύγχυση κάτω από τον Makary

Ακολουθήστε το Drugslib

Από τους δημοσιογράφους του Arthur Allen και του KFF Health News HealthDay

Ιατρικά αξιολογήθηκε από την Drugs.com

μέσω Healthay

ΣΑΒΒΑΤΟ, 16 Μαΐου 2026 — Έγκριση από την Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων των Η.Π.Α.

"Ήταν καταστροφικά νέα", είπε ο Trisha Wise-Draper, δερματολόγος στο Πανεπιστήμιο του Σινσινάτι που είχε ασθενείς που εγγράφηκαν στη δοκιμή.

"Αυτό είναι ζωή ή θάνατος για ίσως 2.000 ασθενείς", πρόσθεσε ο Ο Δρ. Eric Whitman, ιατρικός διευθυντής της ογκολογικής υπηρεσίας του Atlantic Health System.

A Wall Street Journal editorial επιτέθηκε στην απόφαση, σημειώνοντας ότι "θα έχει ανατριχιαστικό αποτέλεσμα στην ανάπτυξη φαρμάκων."

Παρά το όφελος για ορισμένους ασθενείς, ογκολόγοι και αναλυτές της φαρμακευτικής βιομηχανίας λένε ότι υπήρχαν εύλογες ανησυχίες σχετικά με τη θεραπεία, που ονομάζεται RP1, που μπορεί να οδήγησε τον FDA να την απορρίψει σε κάθε περίπτωση. Η εταιρεία, σημείωσαν, είχε αγνοήσει επανειλημμένες προτάσεις του FDA ότι άλλαζε το σχέδιο της δοκιμής που χρησιμοποιήθηκε για να ζητήσει έγκριση για το φάρμακο.

Η απόφαση του FDA θα είχε προκαλέσει ελάχιστα φρύδια προτού η τρέχουσα διοίκηση αναλάβει την εξουσία. Αλλά ο Dr. Ο Marty Makary, ο οποίος ανέλαβε την ευθύνη ως επίτροπος πριν από 13 μήνες, άλλαξε την κουλτούρα της υπηρεσίας και κατέστρεψε την εμπιστοσύνη που είχε χτίσει εδώ και δεκαετίες, ενώ ρύθμιζε το 20% των καταναλωτικών δαπανών των ΗΠΑ, είπε ο ρυθμιστικός σύμβουλος και πρώην υπάλληλος των Υπηρεσιών Υγείας και Ανθρωπίνων Υπηρεσιών.

"Οι άνθρωποι πρέπει να κάνουν εικασίες σχετικά με τα πρότυπα και τις διαδικασίες με τις οποίες ο οργανισμός λαμβάνει αποφάσεις", είπε. "Και αυτή η αβεβαιότητα είναι κακή για όλους — ασθενείς και χορηγούς και επενδυτές."

Υπό τον Makary — ο οποίος παραιτήθηκε στις 12 Μαΐου — ανώτεροι αξιωματούχοι έχουν είτε κατασταλμένο είτε ώθησε προς τα εμπρός noreforfera" some εγκρίσεις φαρμάκων και πολιτικές κατ' εντολή του Προέδρου Donald Trump ή τον Υπουργό HHS αγνοώντας τις συμβουλές των επαγγελματιών του πρακτορείου. Υπερασπιζόμενος τις ενέργειές του, ο Makary συχνά απέφευγε την παραδοσιακά μετρημένη γλώσσα της υπηρεσίας σχετικά με τις αποφάσεις της.

Σε απάντηση στην κριτική για την απόρριψη της θεραπείας μελανώματος, για παράδειγμα, ο Makary κατηγόρησε τον κατασκευαστή του, Replimune, για «διαφθορά», λέγοντας ότι «συμμετέχει σε εταιρική περιπέτεια» για να κάνει τον FDA να φαίνεται κακός.

«Δεν εργάζομαι για την Replimune. Δουλεύω για τον αμερικανικό λαό», είπε ο Makary σε μια συνέντευξη του BC στις 5 Μαΐου στο CN. Ο Κένεντι τον υποστήριξε κατά τη διάρκεια μιας ακρόασης για τον προϋπολογισμό του Κογκρέσου, στην οποία ο Κένεντι ισχυρίστηκε λανθασμένα ότι οι ασθενείς στην κλινική δοκιμή του Replimune είχαν επίσης λάβει χημειοθεραπεία.

Ο Makary δεν απάντησε σε αιτήματα για σχολιασμό.

"Όλοι οι κανόνες έχουν πεταχτεί από το παράθυρο, επομένως δεν γνωρίζουμε τι υπογραμμίζει μια απόφαση της υπηρεσίας", δήλωσε ο Paul Kim, πρώην υπάλληλος της FDA και βοηθός του αείμνηστου γερουσιαστή των ΗΠΑ norefoferr href="https://www.jfklibrary.org/learn/about-jfk/the-kennedy-family/edward-m-kennedy" target="_blank">Edward Kennedy που είναι τώρα σύμβουλος φαρμακευτικής βιομηχανίας στη Βοστώνη. "Ακόμη και όταν υπάρχουν νόμιμοι επιστημονικοί και κανονιστικοί λόγοι για τους οποίους ένα φάρμακο δεν θα εγκριθεί, αφήνουμε να μαντέψουμε εάν είναι νόμιμος λόγος ή απλώς ένα πολιτικό παιχνίδι."

Ένα καταδικασμένο φάρμακο κατά του καρκίνου

Το μελάνωμα είναι συνήθως το πρόβλημα στις Ηνωμένες Πολιτείες 112.000 νέες περιπτώσεις κάθε χρόνο. Η American Cancer Society προβλέπει ότι περίπου 8.500 άτομα θα πεθάνουν από μελάνωμα, αν λειτουργήσει φέτος η θεραπεία με μελάνωμα. Όπως και στην κλινική δοκιμή, είπε ο Whitman, έως και 2.500 από αυτούς τους ασθενείς θα μπορούσαν να σωθούν.

Ο RP1 είναι ένας γενετικά τροποποιημένος ιός που έχει σχεδιαστεί για να καταστρέφει τα καρκινικά κύτταρα και να ειδοποιεί το ανοσοποιητικό σύστημα να δρα εναντίον τους. Η Replimune αναζήτησε ταχεία έγκριση - ένα είδος συντόμευσης που επιτρέπει σε ένα προϊόν να εισέλθει στην αγορά ενώ διεξάγεται μια μεγαλύτερη επιβεβαιωτική δοκιμή - παρουσιάζοντας δεδομένα που έδειξαν ότι το ένα τρίτο των 140 ατόμων στη δοκιμή είχαν συρρικνωθεί ή εξαφανιστεί οι όγκοι τους.

Αλλά η υπηρεσία είχε προειδοποιήσει την Replimune τον Ιούλιο ότι κινδύνευε να την αρνηθεί, εκτός εάν άλλαζε τα αναπτυξιακά της σχέδια. Συγκεκριμένα, η FDA σημείωσε ότι η δοκιμή δεν είχε σκέλος ελέγχου για να συγκρίνει το RP1 με μια εγκεκριμένη θεραπεία μελανώματος. Αντίθετα, σε όλους τους ασθενείς χορηγήθηκε RP1 μαζί με Opdivo, έναν τύπο ανοσοθεραπείας.

Οι επιστήμονες του Replimune δεν κατανοούν πλήρως πώς λειτουργεί το φάρμακο, αλλά η έρευνα δείχνει ότι, εκτός από την καταστροφή των καρκινικών κυττάρων, απελευθερώνει χημικές ουσίες που αναζωογονούν την ικανότητα του Opdivo να διεγείρει το ανοσοποιητικό σύστημα. Η εταιρεία υποστήριξε ότι θα ήταν ανήθικο να δοθεί μόνο το Opdivo ως σκέλος ελέγχου, επειδή όλοι οι ασθενείς που συμμετείχαν στη δοκιμή είχαν ήδη σταματήσει να βελτιώνονται ενώ έπαιρναν μόνο Opdivo ή άλλα φάρμακα στην κατηγορία του.

«Το να είχατε ένα σκέλος ελέγχου θα ήταν ανήθικο», είπε ο Wise-Draper. Ορισμένοι από τους ασθενείς της ανταποκρίθηκαν εξαιρετικά καλά στο RP1 και δεν έχουν πλέον ενδείξεις μελανώματος, είπε.

Η Replimune έχει επί του παρόντος μια μεγαλύτερη δοκιμή που περιλαμβάνει έναν βραχίονα ελέγχου, αλλά "το μεγαλύτερο ερώτημα είναι εάν η εταιρεία θα επιβιώσει", είπε ο Whitman. Η επιτάχυνση της έγκρισης του FDA θα είχε πείσει τους επενδυτές να παρέχουν αρκετά μετρητά για να ολοκληρώσουν τη μεγαλύτερη δοκιμή, είπε.

Ο Replimune δεν απάντησε σε επανειλημμένα αιτήματα για σχόλια. Όμως η εταιρεία είπε στους δημοσιογράφους ότι απολύει περισσότερο από το μισό προσωπικό της στο FDA και ότι απολύει περισσότερο από το μισό προσωπικό της απόφαση.

Το RP1 δεν θα ήταν το πρώτο φάρμακο για το μελάνωμα που εγκρίθηκε με βάση μια δοκιμή ενός σκέλους. Το Keytruda, το φάρμακο για τον καρκίνο της Merck με τις μεγαλύτερες πωλήσεις, εγκρίθηκε για τη θεραπεία του μελανώματος πριν από περίπου 12 χρόνια βάσει ενός τέτοιου σχεδιασμού δοκιμής. Αλλά στη δήλωση άρνησής του, η FDA είπε ότι δεν ήταν πεπεισμένη ότι τα θετικά αποτελέσματα του συνδυαστικού σχήματος οφείλονταν όλα στο RP1 και όχι εν μέρει στο Opdivo.

Ο Replimune αναμφισβήτητα θα μπορούσε να είχε βρει έναν ηθικό τρόπο για να δημιουργήσει ένα σκέλος ελέγχου για τη θεραπεία του, είπε ο Kim. Από την άλλη πλευρά, η FDA θα μπορούσε να τους είχε «δώσει ένα προσωρινό ναι» με ταχεία έγκριση, είπε.

Το όλο νόημα του προγράμματος επιταχυνόμενης έγκρισης τριών δεκαετιών είναι να "παίξει ένα στοίχημα", είπε η Κιμ. Η δήλωση του οργανισμού, τονίζοντας τη μεθοδολογία της εταιρείας σχετικά με το αποτέλεσμα, «είναι μια επαναβαθμονόμηση του πόσο σίγουροι μπορούν να είναι οι χορηγοί με παρόμοιες μελέτες», είπε.

Τελικές ημέρες του Vinay Prasad στο FDA

Μεγάλο μέρος της κριτικής του FDA υπό τον Τραμπ έχει επικεντρωθεί στον Δρ. Ο Vinay Prasad, ο οποίος απολύθηκε και στη συνέχεια προσελήφθη εκ νέου το περασμένο καλοκαίρι και είχε διάφορους ηγετικούς ρόλους στο πρακτορείο. Ο Prasad, ένας ογκολόγος γνωστός για την κριτική των στατιστικών βάσεων των μελετών, παρενέβη επανειλημμένα σε διαδικασίες έγκρισης φαρμάκων και εμβολίων που συνήθως αποφασίζουν κατώτεροι επαγγελματίες του FDA.

Ο Prasad, ο οποίος δεν απάντησε σε αιτήματα για σχόλια, παραιτήθηκε οριστικά την 1η Μαΐου, τρεις εβδομάδες μετά την απόφαση Replimune. "Υπάρχει αυτό το επίμονο ερώτημα εάν αυτή ήταν η τελευταία στάση του Vinay ή μια αντικειμενική απόφαση που ελήφθη από προσεκτικούς επιστήμονες", είπε η Kim.

Ο Μάκαρυ έπεσε σε σύγκρουση με αξιωματούχους της κυβέρνησης Τραμπ για διάφορες αποφάσεις, με την τελευταία να είναι η απροθυμία του να εγκρίνει αρωματισμένα ατμίσματα για διακοπή του καπνίσματος. Οι υποστηρικτές του Τραμπ κατά των αμβλώσεων ήθελαν να τον εκδιώξουν επειδή επέτρεψε μια γενική μορφή μιφεπριστόνης στην αγορά και επειδή απέτυχε να επιταχύνει τις μελέτες που ήλπιζαν ότι θα οδηγούσαν στην απόσυρση του φαρμάκου για την άμβλωση από την αγορά.

Αλλά στους κλάδους που ρυθμίζονται από την FDA, που κυμαίνονται από τη γονιδιακή θεραπεία έως τα εμβόλια και τον καρκίνο του οργανισμού, οι αξιωματούχοι είναι f. Σε προηγούμενες χορηγήσεις, ο οργανισμός γενικά κινούνταν σε ένα στενό τόξο μεταξύ των απαιτήσεων χαλάρωσης και σύσφιξης για τις εγκρίσεις φαρμάκων. Υπό τον Makary, "ταουνται προς κάθε πιθανή κατεύθυνση", είπε ο Grossman.

"Είναι πολύ ασυνεπές, είναι παντού", είπε ο Γουίτμαν. "Η ασυνέπεια είναι μέρος της ανησυχίας."

Κατά τη διάρκεια της θητείας του, ο Makary έκανε μια σειρά κατηγορηματικών δηλώσεων που είτε διεκδικούν τα εύσημα για την πρόοδο που σημειώθηκε κατά τη διάρκεια των προηγούμενων κυβερνήσεων είτε υπερβάλλουν την ικανότητα του οργανισμού να προχωρήσει προς τους στόχους.

Για παράδειγμα, έθεσε ως στόχο ανέφικτο προς το παρόν, είπε ο Κιμ, και μετακόμισε στο τεχνητή νοημοσύνη στο FDA — πρόωρα, κατά την άποψη των κριτικών. Ο Makary και ο Prasad υποσχέθηκαν επίσης να μειώσουν τον τυπικό αριθμό απαιτούμενων κλινικών δοκιμών από δύο σε μία. Τα καταστατικά του FDA απαιτούν δύο καλά ελεγχόμενες κλινικές δοκιμές για εγκρίσεις φαρμάκων, αλλά οι εξαιρέσεις σε αυτόν τον κανόνα είναι ήδη συχνές.

"Ο FDA στέλνει μηνύματα ότι θέλει να μειώσει ακόμη περισσότερο τα στοιχεία που απαιτούνται για την υποστήριξη της έγκρισης φαρμάκων", δήλωσε ο Ο Δρ. Aaron Kesselheim, καθηγητής Ιατρικής Σχολής του Χάρβαρντ και ειδικός στη βιομηχανία φαρμάκων. "Φυσικά, αν μιλάμε για εμβόλια, συμβαίνει το αντίθετο. Η FDA έχει λάβει πραγματικά μέτρα για να κάνει πιο δύσκολη την έγκριση των εμβολίων."

Η FDA απέλυσε περίπου 4.000 υπαλλήλους στην αρχή της κυβέρνησης Τραμπ. Ο Makary υποσχέθηκε να προσλάβει χιλιάδες πίσω, αλλά λαμβάνοντας υπόψη τις ανατροπές στο HHS και το FDA, αυτές οι θέσεις μπορεί να είναι δύσκολο να καλυφθούν. «Ποιο μαγικό κόλπο θα το κάνει αυτό;» ρώτησε ο Grossman.

"Το δυσάρεστο είναι ότι υπήρξε τόσο μεγάλο χάος στην FDA που αυτή η απόφαση Replimune, η οποία μπορεί να χρειαζόταν να συμβεί, έχει βυθιστεί στη διαμάχη", είπε ο e_vankers"> Seigerman, επικεφαλής της έρευνας στον τομέα της υγείας στην BMO Capital Markets.

Αποποίηση ευθυνών: Τα στατιστικά δεδομένα σε ιατρικά άρθρα παρέχουν γενικές τάσεις και δεν αφορούν μεμονωμένα άτομα. Οι μεμονωμένοι παράγοντες μπορεί να διαφέρουν πολύ. Να αναζητάτε πάντα εξατομικευμένες ιατρικές συμβουλές για μεμονωμένες αποφάσεις υγειονομικής περίθαλψης.

Πηγή: HealthDay

Δημοσιεύτηκε : 2026-05-17 01:59

Διαβάστε περισσότερα

Αποποίηση ευθυνών

Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

Δημοφιλείς λέξεις -κλειδιά