Ubat Melanoma Disekat FDA Semasa Kekeliruan Berkuasa Di Bawah Makary

Ikuti Drugslib di

Oleh Arthur Allen dan KFF Health News HealthDay Reporters

Disemak secara perubatan oleh Drugs.com

melalui HealthDay

SABTU, 16 Mei 2026 — Pentadbiran Makanan dan Ubat-ubatan A.S. menunggu kelulusan baru-baru ini untuk rawatan kanser kulit doktor yang merawat melanoma dan pesakit yang melihat bahawa ubat itu telah memanjangkan hayat satu pertiga daripada peserta dalam percubaan klinikal.

“Ia adalah berita yang mendukacitakan,” kata D Trisha Wise-Draper, pakar dermatologi di Universiti Cincinnati yang mempunyai pesakit yang mendaftar dalam percubaan.

“Ini adalah hidup atau mati untuk mungkin 2,000 pesakit,” tambah Dr. Eric Whitman, pengarah perubatan perkhidmatan onkologi Sistem Kesihatan Atlantik.

Jurnal Wall Street disasarkan="" dengan menyatakan bahawa ia "akan mempunyai kesan menyeramkan pada pembangunan dadah."

Walaupun memberi manfaat kepada sesetengah pesakit, pakar onkologi dan penganalisis industri farmaseutikal mengatakan terdapat kebimbangan yang sah tentang rawatan, dipanggil RP1, yang mungkin menyebabkan FDA menolaknya dalam apa jua keadaan. Syarikat itu, kata mereka, telah mengabaikan cadangan berulang FDA bahawa ia mengubah reka bentuk percubaan yang digunakan untuk mendapatkan kelulusan bagi ubat tersebut.

Keputusan FDA akan menimbulkan sedikit kemarahan sebelum pentadbiran semasa mengambil alih kuasa. Tetapi Dr. Marty Makary, yang mengambil alih tanggungjawab sebagai pesuruhjaya 13 bulan lalu, mengubah budaya agensi dan merosakkan kepercayaan yang telah dibina selama beberapa dekad sambil mengawal selia 20% daripada perbelanjaan pengguna A.S., kata Sperunding dan pengawal selia Grownk/" target="_blank" bekas pegawai Kesihatan dan Perkhidmatan Manusia.

"Orang ramai perlu membuat spekulasi tentang piawaian dan proses yang mana agensi itu membuat keputusan," katanya. “Dan ketidakpastian itu tidak baik untuk semua orang — pesakit dan penaja dan pelabur.”

Di bawah Makary — yang meletak jawatan pada 12 Mei — pegawai kanan mempunyai sama ada ditindas atau kelulusan ubat dan dasar atas arahan Presiden Donald Trump atau Setiausaha HHS Robert F. Kennedy Jr., mengabaikan nasihat profesional agensi. Dalam mempertahankan tindakannya, Makary sering mengenepikan bahasa yang diukur secara tradisional agensi itu tentang keputusannya.

Sebagai tindak balas kepada kritikan kerana menolak rawatan melanoma, contohnya, Makary menuduh pengilangnya, Replimune, sebagai "rasuah", mengatakan ia "melibatkan diri dalam putaran korporat" untuk menjadikan FDA kelihatan buruk.

"Saya tidak bekerja untuk Replimune. Saya bekerja untuk rakyat Amerika," kata Makary dalam temu bual 5 Mei di CNBC. Kennedy menyokongnya semasa perbicaraan belanjawan kongres di mana Kennedy tersilap mendakwa bahawa pesakit dalam ujian klinikal Replimune juga telah menerima kemoterapi.

Makary tidak menjawab permintaan untuk mengulas.

“Semua norma telah dibuang, jadi kami tidak tahu perkara yang menggariskan keputusan agensi,” kata Paul Kim, bekas kakitangan FDA dan pembantu kepada mendiang Senator A.S. Edward Kennedy yang kini menjadi perunding industri farmaseutikal di Boston. “Walaupun terdapat sebab saintifik dan kawal selia yang sah mengapa ubat tidak akan diluluskan, kami tetap meneka sama ada ia adalah alasan yang sah atau hanya permainan politik.”

Ubat Kanser Yang Ditakdirkan

Melanoma ialah yang kelima kira-kira 10 kes kanser yang paling biasa didiagnosis di Amerika Syarikat, setiap 2. tahun. Persatuan Kanser Amerika mengunjurkan bahawa kira-kira 8,500 orang akan mati akibat melanoma pada tahun ini di A.S., seperti yang dilakukan oleh rawatan klinikal di A.S., Replimune juga berkesan. percubaan, Whitman berkata, sebanyak 2,500 daripada pesakit tersebut boleh diselamatkan.

RP1 ialah virus kejuruteraan genetik yang direka untuk memusnahkan sel tumor dan memberi amaran kepada sistem imun untuk bertindak terhadapnya. Replimune meminta kelulusan dipercepatkan — sejenis pintasan yang membolehkan produk memasuki pasaran sementara percubaan pengesahan yang lebih besar berlaku — dengan membentangkan data yang menunjukkan satu pertiga daripada 140 orang dalam percubaan itu telah mengecut atau hilang tumor mereka.

Tetapi agensi itu telah memberi amaran kepada Replimune pada bulan Julai bahawa ia berisiko menafikan melainkan ia mengubah rancangan pembangunannya. Khususnya, FDA menyatakan bahawa percubaan itu tidak mempunyai lengan kawalan untuk membandingkan RP1 dengan rawatan melanoma yang diluluskan. Sebaliknya, semua pesakit diberi RP1 bersama Opdivo, sejenis imunoterapi.

Para saintis Replimune tidak memahami sepenuhnya cara ubat itu berfungsi, tetapi penyelidikan menunjukkan bahawa, selain memusnahkan sel-sel kanser, ia mengeluarkan bahan kimia yang menghidupkan semula kapasiti Opdivo untuk merangsang sistem imun. Syarikat itu berhujah adalah tidak beretika untuk memberikan Opdivo sahaja sebagai cabang kawalan, kerana semua pesakit yang dimasukkan dalam percubaan telah berhenti menjadi lebih baik semasa mengambil hanya Opdivo atau ubat lain dalam kelasnya.

“Memiliki lengan kawalan adalah tidak beretika,” kata Wise-Draper. Sesetengah pesakitnya bertindak balas dengan sangat baik terhadap RP1 dan tidak lagi mempunyai bukti melanoma, katanya.

Replimune pada masa ini mempunyai percubaan yang lebih besar yang merangkumi cabang kawalan, tetapi "soalan yang lebih besar ialah sama ada syarikat itu akan bertahan," kata Whitman. Kelulusan dipercepatkan FDA akan memujuk pelabur untuk menyediakan wang tunai yang mencukupi untuk menyelesaikan percubaan yang lebih besar, katanya.

Replimune tidak menjawab permintaan berulang untuk mengulas. Tetapi syarikat itu memberitahu pemberita ia memecat lebih separuh kakitangannya dan menutup beberapa operasi FDA. menutup beberapa operasinya.

RP1 bukanlah ubat melanoma pertama yang diluluskan berdasarkan percubaan satu lengan. Keytruda, ubat kanser Merck yang paling laris, telah diluluskan untuk merawat melanoma kira-kira 12 tahun yang lalu berdasarkan reka bentuk percubaan sedemikian. Tetapi dalam kenyataan penafiannya, FDA berkata ia tidak yakin bahawa kesan positif rejimen gabungan itu semuanya disebabkan oleh RP1 dan bukan sebahagiannya kepada Opdivo.

Replimune boleh dikatakan boleh menemui cara beretika untuk menubuhkan cabang kawalan untuk rawatannya, kata Kim. Sebaliknya, FDA boleh "memberi mereka ya sementara" dengan kelulusan dipercepatkan, katanya.

Inti dari program kelulusan dipercepatkan yang berusia tiga dekad itu adalah untuk "berjudi," kata Kim. Kenyataan agensi itu, yang menekankan metodologi syarikat berhubung hasilnya, "adalah penentukuran semula sejauh mana penaja yakin dengan kajian serupa," katanya.

Hari Akhir Vinay Prasad di FDA

Kebanyakan kritikan FDA di bawah Trump telah tertumpu pada Dr. Vinay Prasad, yang dipecat kemudian diupah semula pada musim panas lalu dan memegang pelbagai peranan kepimpinan di agensi itu. Prasad, pakar onkologi yang terkenal kerana mengkritik asas statistik kajian, berulang kali campur tangan dalam proses kelulusan untuk ubat dan vaksin yang biasanya diputuskan oleh profesional FDA yang berpangkat lebih rendah.

Prasad, yang tidak menjawab permintaan untuk mengulas, meletak jawatan untuk selama-lamanya pada 1 Mei, tiga minggu selepas keputusan Replimune. "Ada persoalan yang berlarutan sama ada ini adalah pendirian terakhir Vinay, atau keputusan objektif yang dibuat oleh saintis yang teliti," kata Kim.

Makary berselisih dengan pegawai pentadbiran Trump berhubung pelbagai keputusan, yang terakhir ialah keengganannya untuk meluluskan vape berperisa untuk berhenti merokok. Penyokong anti-pengguguran Trump mahu dia digulingkan kerana membenarkan bentuk generik mifepristone di pasaran, dan kerana gagal mempercepatkan kajian yang mereka harapkan akan membawa kepada penarikan ubat pengguguran dari pasaran.

Tetapi dalam industri yang dikawal selia oleh FDA, mulai daripada terapi gen hingga vaksin dan kanser, pegawai tidak pasti hala tuju agensi itu. Dalam pentadbiran terdahulu, agensi itu secara amnya beralih pada arka sempit antara melonggarkan dan mengetatkan keperluan untuk kelulusan dadah. Di bawah Makary, "ia telah berayun ke setiap arah yang boleh difikirkan," kata Grossman.

"Ia sangat tidak konsisten; ia ada di mana-mana," kata Whitman. “Ketidakkonsistenan adalah sebahagian daripada kebimbangan.”

Sepanjang tempoh perkhidmatannya, Makary membuat satu siri kenyataan kategori yang sama ada menuntut kredit untuk kemajuan yang dibuat semasa pentadbiran terdahulu atau membesar-besarkan keupayaan agensi untuk bergerak ke hadapan pada matlamat.

Sebagai contoh, beliau menetapkan matlamat ending="_blank" target="_blank" seketika, kata Kim, dan beralih ke implementasi secara artifisial FDA di agensi-agensi-luas-luas-agresif="_blank" target="_blank" lebih awal, pada pandangan pengkritik. Makary dan Prasad juga berjanji untuk mengurangkan bilangan standard ujian klinikal yang diperlukan daripada dua kepada satu. Statut FDA memerlukan dua ujian klinikal yang dikawal dengan baik untuk kelulusan ubat, tetapi pengecualian kepada peraturan itu sudah kerap berlaku.

“FDA sedang menghantar isyarat bahawa ia mahu mengurangkan lagi bukti yang diperlukan untuk menyokong kelulusan ubat,” kata Dr. Aaron Kesselheim, seorang profesor Sekolah Perubatan Harvard dan pakar dalam industri dadah. "Sudah tentu, jika kita bercakap tentang vaksin, keadaannya adalah sebaliknya. FDA telah mengambil langkah sebenar untuk menyukarkan lagi untuk mendapatkan vaksin yang diluluskan."

FDA memecat kira-kira 4,000 kakitangan pada permulaan pentadbiran Trump. Makary berjanji untuk mengupah beribu-ribu kembali, tetapi memandangkan pergolakan di HHS dan FDA, jawatan ini mungkin sukar diisi. “Helah sihir apakah yang akan menyelesaikannya?” Grossman bertanya.

“Perkara yang malang ialah terdapat begitu banyak huru-hara di FDA sehingga keputusan Replimune ini, yang mungkin perlu berlaku, telah terperangkap dalam kontroversi,” kata Penafian: Data statistik dalam artikel perubatan memberikan trend umum dan tidak berkaitan dengan individu. Faktor individu boleh sangat berbeza. Sentiasa dapatkan nasihat perubatan yang diperibadikan untuk keputusan penjagaan kesihatan individu.

Sumber: HealthDay

Disiarkan : 2026-05-17 01:59

Baca lagi

Penafian

Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

Kata kunci yang popular