FDA zablokowała lek na czerniaka po zamieszaniu wywołanym rządami Makary’ego

Śledź Drugslib na

Autor: Arthur Allen i KFF Health News Reporterzy HealthDay

Przebadany medycznie przez Drugs.com

przez HealthDay

SOBOTA, 16 maja 2026 r. — Niedawna decyzja amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków o odmowie zatwierdzenia nowego leku na raka skóry spadła jak bomba atakuje lekarzy leczących czerniaka i pacjentów, którzy zauważyli, że lek przedłużył życie jednej trzeciej uczestników badania klinicznego.

„To była druzgocąca wiadomość” – powiedział dr. Trisha Wise-Draper, dermatolog z Uniwersytetu Cincinnati, której pacjenci zostali włączeni do badania.

„To jest życie lub śmierć dla około 2000 pacjentów” – dodał Dr. Eric Whitman, dyrektor medyczny służby onkologicznej Atlantic Health System.

A Wall Street Journal redakcja skrytykował orzeczenie, zauważając, że „będzie ono miało efekt mrożący na rozwój leków”.

Pomimo korzyści dla niektórych pacjentów, onkolodzy i analitycy branży farmaceutycznej twierdzą, że istniały uzasadnione obawy dotyczące leczenia zwanego RP1, które mogło skłonić FDA do jego odrzucenia w każdym przypadku. Zauważyli, że firma zignorowała powtarzające się sugestie FDA, aby zmienić projekt badania stosowanego w celu uzyskania zgody na lek.

Decyzja FDA nie wywołałaby zdziwienia, zanim obecna administracja przejęłaby władzę. Ale Dr. Marty Makary, który objął stanowisko komisarza 13 miesięcy temu, zmienił kulturę agencji i nadszarpnął zaufanie, jakie budowała ona przez dziesięciolecia, regulując 20% wydatków konsumenckich w USA, powiedział Steven Grossman, konsultant ds. regulacyjnych i były konsultant ds. zdrowia i organizacji społecznych Urzędnik służb.

„Ludzie muszą spekulować na temat standardów i procesów, według których agencja podejmuje decyzje” – powiedział. „A ta niepewność jest szkodliwa dla wszystkich – pacjentów, sponsorów i inwestorów”.

Pod rządami Makarego – który złożył rezygnację 12 maja – urzędnicy wyższego szczebla albo tłumione, albo przesunięto do przodu niektóre zatwierdzenia leków i zasady na polecenie Prezydenta Donald Trump lub sekretarz HHS Robert F. Kennedy Jr., ignorując rady profesjonaliści z agencji. Broniąc swoich działań, Makary często unikał tradycyjnie wyważonego języka agencji na temat jej decyzji.

Na przykład w odpowiedzi na krytykę za odmowę leczenia czerniaka Makary oskarżył swojego producenta, firmę Replimune, o „korupcję”, twierdząc, że „wdaje się w korporacyjny obrót”, aby postawić FDA w złym świetle.

„Nie pracuję dla Replimune. Pracuję dla narodu amerykańskiego” – powiedział Makary w wywiadzie dla CNBC 5 maja. Kennedy poparł go podczas przesłuchania w sprawie budżetu w Kongresie, podczas którego Kennedy błędnie stwierdził, że pacjenci biorący udział w badaniu klinicznym Replimune również otrzymywali chemioterapię.

Makary nie odpowiedział na prośby o komentarz.

„Wszystkie normy zostały wyrzucone przez okno, więc nie wiemy, co leży u podstaw decyzji agencji” – powiedział Paul Kim, były pracownik FDA i doradca zmarłego senatora USA Edward Kennedy, który jest obecnie konsultantem branży farmaceutycznej w Bostonie. „Nawet jeśli istnieją uzasadnione powody naukowe i regulacyjne, dla których lek nie zostanie zatwierdzony, pozostaje nam zgadywać, czy jest to uzasadniona podstawa, czy tylko gra polityczna”.

Lek na raka skazany na zagładę

Czerniak to piąty najczęściej diagnozowany nowotwór w Stanach Zjednoczonych, na który choruje około 112 000 osób nowych przypadków każdego roku. Amerykańskie Towarzystwo ds. Walki z Rakiem przewiduje, że około 8500 osób umrze w tym roku w USA na czerniaka z powodu czerniaka. Jeśli leczenie Replimune RP1 zadziałało tak dobrze jak w badaniach klinicznych Whitman powiedział, że w badaniu można by uratować nawet 2500 tych pacjentów.

RP1 to genetycznie zmodyfikowany wirus, którego zadaniem jest niszczenie komórek nowotworowych i ostrzeganie układu odpornościowego o konieczności podjęcia przeciwko nim działań. Replimune zabiegała o przyspieszoną zgodę – coś w rodzaju skrótu, który umożliwia wprowadzenie produktu na rynek w czasie trwania większego badania potwierdzającego – przedstawiając dane, które wykazały, że u jednej trzeciej ze 140 osób biorących udział w badaniu guzy zmniejszyły się lub zniknęły.

A jednak w lipcu agencja ostrzegła Replimune, że istnieje ryzyko odmowy, jeśli nie zmieni planów rozwoju. W szczególności FDA zauważyła, że ​​w badaniu nie było ramienia kontrolnego, w którym można by porównać RP1 z zatwierdzonym leczeniem czerniaka. Zamiast tego wszystkim pacjentom podano RP1 wraz z Opdivo, rodzajem immunoterapii.

Naukowcy Replimune nie do końca rozumieją, jak działa lek, ale badania wskazują, że oprócz niszczenia komórek nowotworowych uwalnia on substancje chemiczne, które przywracają zdolność Opdivo do stymulacji układu odpornościowego. Firma argumentowała, że ​​podawanie samego leku Opdivo jako ramienia kontrolnego byłoby nieetyczne, ponieważ stan zdrowia wszystkich pacjentów włączonych do badania przestał się poprawiać, przyjmując wyłącznie Opdivo lub inne leki z tej klasy.

„Posiadanie ramienia kontrolnego byłoby nieetyczne” – stwierdził Wise-Draper. Powiedziała, że ​​niektórzy z jej pacjentów zareagowali wyjątkowo dobrze na RP1 i nie mają już objawów czerniaka.

Replimune prowadzi obecnie większe badanie obejmujące ramię kontrolne, ale „większe pytanie brzmi, czy firma przetrwa” – powiedział Whitman. Zatwierdzenie przyspieszone przez FDA przekonałoby inwestorów do zapewnienia wystarczającej ilości gotówki na dokończenie większego badania, powiedział.

Replimune nie odpowiedział na wielokrotne prośby o komentarz. Jednak firma powiedziała reporterom, że w następstwie orzeczenia FDA zwalnia ponad połowę personelu i zamyka niektóre operacje.

RP1 nie byłby pierwszym lekiem na czerniaka zatwierdzonym w oparciu o jednoramienne badanie. Keytruda, najlepiej sprzedający się lek przeciwnowotworowy firmy Merck, został zatwierdzony do leczenia czerniaka około 12 lat temu na podstawie takiego projektu próbnego. Jednak w swoim oświadczeniu FDA stwierdziła, że ​​nie jest przekonana, czy wszystkie pozytywne skutki schematu leczenia skojarzonego wynikają z RP1, a nie częściowo z Opdivo.

Replimune prawdopodobnie mógł znaleźć etyczny sposób na ustanowienie ramienia kontrolnego dla swojego leczenia, powiedział Kim. Z drugiej strony FDA mogła „przyznać im tymczasowe „tak” w drodze przyspieszonej zgody, stwierdził.

Cały sens programu przyspieszonego zatwierdzania obowiązującego od trzydziestu lat polega na „podjęciu ryzyka” – powiedział Kim. Oświadczenie agencji, w którym kładzie się nacisk na metodologię firmy, a nie na wynik, „jest ponownym potwierdzeniem zaufania sponsorów do podobnych badań” – powiedział.

Ostatnie dni Vinay Prasad w FDA

Większość krytyki FDA pod rządami Trumpa skupiała się na Dr. Vinay Prasad, który został zwolniony, a następnie latem ubiegłego roku zatrudniony ponownie i piastował różne stanowiska kierownicze w agencji. Prasad, onkolog znany z krytyki statystycznych podstaw badań, wielokrotnie interweniował w procesach zatwierdzania leków i szczepionek, o których zwykle decydują specjaliści FDA niższego szczebla.

Prasad, który nie odpowiedział na prośby o komentarz, złożył rezygnację na dobre 1 maja, trzy tygodnie po decyzji Replimune. „Pozostaje pytanie, czy było to ostatnie stanowisko Vinay’a, czy też obiektywna decyzja podjęta przez uważnych naukowców” – powiedział Kim.

Makary popadł w konflikt z urzędnikami administracji Trumpa w związku z różnymi decyzjami, z których ostatnią była jego niechęć do zatwierdzenia smakowych waporyzatorów w celu rzucenia palenia. Zwolennicy antyaborcyjny Trumpa chcieli jego usunięcia za dopuszczenie na rynek generycznej postaci mifepristonu oraz za niezastosowanie się do przyspieszenia badań, które, jak mieli nadzieję, doprowadzą do wycofania leku aborcyjnego z rynku.

Jednak w branżach regulowanych przez FDA, od terapii genowej po szczepionki i nowotwory, urzędnicy są sfrustrowani niepewnym kierunkiem agencji. W poprzednich administracjach agencja zasadniczo balansowała na wąskim łuku między rozluźnieniem a zaostrzeniem wymogów dotyczących zatwierdzania leków. Pod rządami Makarego „zmieniało się to we wszystkich możliwych kierunkach” – powiedział Grossman.

„To bardzo niespójne, wszędzie pełno” – powiedział Whitman. „Niespójność jest powodem niepokoju”.

Podczas swojej kadencji Makary wygłosił serię kategorycznych stwierdzeń, w których albo przypisywano zasługę postępowi poczynionemu za poprzednich rządów, albo wyolbrzymiano zdolność agencji do osiągania celów.

Na przykład postawił sobie za cel zakończenie testów na zwierzętach, co uważa się za w tej chwili niepraktyczne, stwierdził Kim i przeszedł do agresywnie wdrożyć sztuczną inteligencję w FDA – zdaniem krytyków przedwcześnie. Makary i Prasad obiecali także zmniejszyć standardową liczbę wymaganych badań klinicznych z dwóch do jednego. Statuty FDA wymagają dwóch dobrze kontrolowanych badań klinicznych w celu zatwierdzenia leku, ale wyjątki od tej reguły są już częste.

„FDA wysyła sygnały, że chce jeszcze bardziej ograniczyć ilość dowodów potrzebnych do zatwierdzenia leku” – powiedział Dr. Aaron Kesselheim, profesor Harvard Medical School i ekspert branży farmaceutycznej. "Oczywiście, jeśli mówimy o szczepionkach, jest zupełnie odwrotnie. FDA podjęła rzeczywiste kroki, aby utrudnić uzyskanie zatwierdzenia szczepionek."

Na początku kadencji Trumpa FDA zwolniła około 4000 pracowników. Makary obiecał ponownie zatrudnić tysiące pracowników, ale biorąc pod uwagę zamieszanie w HHS i FDA, obsadzenie tych stanowisk może być trudne. „Jaka magiczna sztuczka to zrobi?” Grossman zapytał.

„Niefortunne jest to, że w FDA panował taki chaos, że decyzja w sprawie Replimune, która być może musiała zostać podjęta, ugrzęzła w kontrowersjach” – powiedział Evan Seigerman, lider badań dotyczących opieki zdrowotnej w BMO Capital Markets.

Zastrzeżenie: Dane statystyczne zawarte w artykułach medycznych przedstawiają ogólne trendy i nie dotyczą poszczególnych osób. Indywidualne czynniki mogą się znacznie różnić. Zawsze zasięgaj spersonalizowanej porady lekarskiej w przypadku podejmowania indywidualnych decyzji dotyczących opieki zdrowotnej.

Źródło: HealthDay

Wysłano : 2026-05-17 01:59

Czytaj więcej

Zastrzeżenie

Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

Popularne słowa kluczowe