FDA, Makary Döneminde Karışıklık Hüküm Sürerken Melanom İlacını Engelledi

Drugslib'i takip edin

Arthur Allen ve KFF Health News HealthDay Muhabirleri tarafından

Drugs.com tarafından tıbbi olarak incelendi

HealthDay aracılığıyla

16 Mayıs 2026 CUMARTESİ — ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin yeni bir cilt kanseri tedavisinin onayını geri çekme yönündeki son kararı şuna benzer: Melanomu tedavi eden doktorların ve ilacın klinik deneye katılanların üçte birinin ömrünü uzattığını gören hastaların başına bir darbe.

"Bu yıkıcı bir haberdi" dedi Dr. Cincinnati Üniversitesi'nde dermatolog olan ve araştırmaya hastaları dahil eden Trisha Wise-Draper.

"Bu, belki 2.000 hasta için ölüm kalım meselesidir" diye ekledi Dr. Eric Whitman, Atlantic Health System'in onkoloji servisinin tıbbi direktörü.

A Wall Street Journal editörden karara, "ilaç geliştirme üzerinde caydırıcı bir etki yaratacağını" belirterek itiraz etti.

Bazı hastaların yararına olmasına rağmen, onkologlar ve ilaç endüstrisi analistleri, RP1 adı verilen tedaviyle ilgili, FDA'nın her halükarda onu reddetmesine yol açabilecek meşru endişelerin bulunduğunu söylüyor. Şirketin, FDA'nın ilacın onayını almak için kullanılan deneyin tasarımını değiştirme yönünde tekrarlanan önerilerini göz ardı ettiğini belirttiler.

Mevcut yönetim iktidara gelmeden önce FDA'nın kararı pek az kişinin kaşlarını çatmasına neden olurdu. Ancak Dr. Eski Sağlık ve İnsan Hizmetleri düzenleme danışmanı ve eski Sağlık ve İnsani Hizmetler Hizmetleri uzmanı Steven Grossman, 13 ay önce komisyon üyesi olarak görev alan Marty Makary'nin ajansın kültürünü değiştirdiğini ve ABD tüketici harcamalarının %20'sini düzenlerken onlarca yıldır oluşturduğu güvene zarar verdiğini söyledi. resmi.

"İnsanların ajansın karar alırken kullandığı standartlar ve süreçler hakkında spekülasyon yapması gerekiyor" dedi. "Ve bu belirsizlik herkes için kötü; hastalar, sponsorlar ve yatırımcılar."

12 Mayıs'ta istifa eden Makary yönetiminde üst düzey yetkililer bastırılmış veya ileriye doğru itildi bazı ilaç onayları ve politikalar, Başkan Donald Trump veya HHS Sekreteri Robert F. Kennedy Jr., ajansın tavsiyelerini göz ardı ediyor profesyoneller. Makary, eylemlerini savunurken ajansın kararlarıyla ilgili geleneksel olarak ölçülü dilini sık sık kullanmaktan kaçındı.

Örneğin, melanom tedavisini reddettiği için yapılan eleştirilere yanıt olarak Makary, üreticisi Replimune'u "yolsuzlukla" suçladı ve bunun FDA'yı kötü göstermek için "kurumsal saptırmalara bulaştığını" söyledi.

Makary, 5 Mayıs'ta CNBC'de yaptığı bir röportajda "Replimune için çalışmıyorum. Amerikan halkı için çalışıyorum" dedi. Kennedy, Replimune'un klinik deneyindeki hastaların da kemoterapi aldığını yanlışlıkla iddia ettiği kongre bütçe duruşmasında onu destekledi.

Makary yorum taleplerine yanıt vermedi.

"Tüm normlar bir kenara atıldı, bu nedenle bir ajans kararının altını çizen şeyin ne olduğunu bilmiyoruz" dedi Paul Kim, eski FDA çalışanı ve merhum ABD Senatörü'nün yardımcısı. Edward Kennedy, şu anda Boston'da ilaç endüstrisi danışmanıdır. "Bir ilacın onaylanmamasına ilişkin meşru bilimsel ve düzenleyici nedenler olsa bile bunun meşru bir gerekçe mi yoksa sadece siyasi bir oyun mu olduğunu tahmin etmek zorunda kalıyoruz."

Ölümcül Bir Kanser İlacı

Melanom, her biri yaklaşık 112.000 yeni vakayla Amerika Birleşik Devletleri'nde en sık teşhis edilen beşinci kanserdir. yıl. Amerikan Kanser Derneği, bu yıl ABD'de melanomdan yaklaşık 8.500 kişinin öleceğini tahmin ediyor. Replimune'un tedavisi RP1, klinikte olduğu gibi işe yaradıysa Whitman, denemede bu hastalardan 2.500 kadarının kurtarılabileceğini söyledi.

RP1, tümör hücrelerini yok etmek ve bağışıklık sistemini onlara karşı harekete geçmesi için uyarmak üzere tasarlanmış, genetiği değiştirilmiş bir virüstür. Replimune, denemeye katılan 140 kişiden üçte birinin tümörlerinin küçüldüğünü veya yok olduğunu gösteren verileri sunarak, daha büyük bir doğrulama denemesi yapılırken bir ürünün pazara girmesine olanak tanıyan bir tür kısayol olan hızlandırılmış onay istedi.

Ancak ajans Temmuz ayında Replimune'u, kalkınma planlarını değiştirmediği takdirde reddedilme riskiyle karşı karşıya kalacağı konusunda uyarmıştı. Özellikle FDA, denemenin RP1'i onaylanmış bir melanom tedavisiyle karşılaştıracak bir kontrol kolunun olmadığını kaydetti. Bunun yerine tüm hastalara RP1'in yanı sıra bir tür immünoterapi olan Opdivo verildi.

Replimune'un bilim insanları ilacın nasıl çalıştığını tam olarak anlayamıyor ancak araştırmalar, ilacın kanser hücrelerini yok etmenin yanı sıra Opdivo'nun bağışıklık sistemini uyarma kapasitesini canlandıran kimyasallar da salgıladığını gösteriyor. Şirket, Opdivo'yu kontrol kolu olarak tek başına vermenin etik olmayacağını savundu, çünkü denemeye katılan tüm hastalar, yalnızca Opdivo veya kendi sınıfındaki diğer ilaçları alırken iyileşmeyi bırakmışlardı.

Wise-Draper, "Kontrol koluna sahip olmak etik dışı olurdu" dedi. Hastalarından bazılarının RP1'e son derece iyi yanıt verdiğini ve artık melanom kanıtlarının kalmadığını söyledi.

Replimune'un şu anda kontrol kolu içeren daha büyük bir denemesi var, ancak Whitman "daha büyük soru şirketin hayatta kalıp kalmayacağıdır" dedi. Kendisi, FDA'nın hızlandırdığı onayın, yatırımcıları daha büyük deneyi tamamlamaya yetecek kadar nakit sağlamaya ikna edeceğini söyledi.

Replumine, tekrarlanan yorum taleplerine yanıt vermedi. Ancak şirket gazetecilere FDA kararının ardından personelinin yarısından fazlasını işten çıkaracağını ve bazı operasyonlarını kapatacağını söyledi.

RP1, tek kollu bir denemeye dayanarak onaylanan ilk melanom ilacı olmazdı. Merck'in en çok satan kanser ilacı Keytruda, böyle bir deneme tasarımına dayanarak yaklaşık 12 yıl önce melanomu tedavi etmek için onaylandı. Ancak FDA, yalanlama beyanında, kombinasyon rejiminin olumlu etkilerinin kısmen Opdivo'ya değil, tamamen RP1'e bağlı olduğuna ikna olmadığını söyledi.

Kim, Replimune'un muhtemelen tedavisi için bir kontrol kolu oluşturmanın etik bir yolunu bulabileceğini söyledi. Öte yandan FDA'nın hızlandırılmış onayla onlara "geçici bir evet" verebileceğini söyledi.

Kim, otuz yıllık hızlandırılmış onay programının asıl amacının "kumar oynamak" olduğunu söyledi. Ajansın sonuçla ilgili metodolojisini vurgulayan ajansın açıklaması, "sponsorların benzer çalışmalarla ne kadar kendinden emin olabileceğinin yeniden kalibre edilmesidir" dedi.

Vinay Prasad'ın FDA'daki Son Günleri

Trump yönetimindeki FDA'ya yönelik eleştirilerin çoğu, Dr. Kovulan ve geçen yaz yeniden işe alınan Vinay Prasad, ajansta çeşitli liderlik görevlerinde bulundu. Çalışmaların istatistiksel temellerini eleştirmesiyle tanınan onkolog Prasad, normalde daha alt düzey FDA uzmanları tarafından kararlaştırılan ilaç ve aşı onay süreçlerine defalarca müdahale etti.

Yorum taleplerine yanıt vermeyen Prasad, Replimune kararından üç hafta sonra 1 Mayıs'ta tamamen istifa etti. Kim, "Bunun Vinay'in son direnişi mi yoksa dikkatli bilim adamlarının verdiği objektif bir karar mı olduğu konusunda hala kafamızda soru işaretleri var" dedi.

Makary, Trump yönetimi yetkilileriyle çeşitli kararlarla ters düştü; sonuncusu, sigarayı bırakmak için aromalı elektronik sigaraları onaylama konusundaki isteksizliğiydi. Trump'ın kürtaj karşıtı destekçileri, mifepristonun jenerik bir formunun piyasada piyasaya sürülmesine izin verdiği ve kürtaj ilacının piyasadan çekilmesine yol açacağını umdukları çalışmaları hızlandıramadığı için Trump'ın görevden alınmasını istedi.

Ancak gen tedavisinden aşılara ve kansere kadar FDA tarafından düzenlenen sektörlerde yetkililer, kurumun belirsiz yöneliminden dolayı hayal kırıklığına uğradı. Geçmiş yönetimlerde kurum genellikle ilaç onaylarına yönelik gerekliliklerin gevşetilmesi ve sıkılaştırılması arasında dar bir çizgide gidip geliyordu. Grossman, Makary yönetiminde "akla gelebilecek her yöne sallanıyordu" dedi.

Whitman, "Çok tutarsız; her yerde var" dedi. "Tutarsızlık endişenin bir parçası."

Görev süresi boyunca Makary, ya önceki yönetimler sırasında kaydedilen ilerlemenin takdir edildiğini iddia eden ya da ajansın hedefler doğrultusunda ilerleme yeteneğini abartan bir dizi kategorik açıklama yaptı.

Örneğin, hayvan testlerini sona erdirme gibi bir hedef belirledi; Kim, o an dedi ve yapay zekayı FDA'da agresif bir şekilde uygulamaya geçti - eleştirmenlerin görüşüne göre erken. Makary ve Prasad ayrıca gerekli klinik deneylerin standart sayısını ikiden bire düşürme sözü verdi. FDA yasaları, ilaç onayları için iyi kontrol edilen iki klinik araştırmayı zorunlu kılıyor ancak bu kuralın istisnaları zaten sık görülüyor.

"FDA, ilaç onayını desteklemek için gereken kanıtları daha da azaltmak istediğine dair sinyaller gönderiyor" dedi Dr. Aaron Kesselheim, Harvard Tıp Fakültesi profesörü ve ilaç endüstrisi uzmanı. "Elbette aşılardan bahsediyorsak durum tam tersi. FDA, aşıların onaylanmasını zorlaştırmak için gerçek adımlar atıyor."

FDA, Trump yönetiminin başlangıcında yaklaşık 4.000 çalışanını işten çıkardı. Makary binlerce kişiyi geri işe alacağına söz verdi ancak HHS ve FDA'daki çalkantılar göz önüne alındığında bu pozisyonların doldurulması zor olabilir. "Bunu hangi sihir numarası başaracak?" Grossman sordu.

"Talihsiz olan şey, FDA'da o kadar çok kaos yaşanmış ki, olması gereken bu Replimune kararının tartışmaya saplanmış olması," dedi lider Evan Seigerman BMO Capital Markets'ta sağlık araştırmaları.

Sorumluluk reddi beyanı: Tıbbi makalelerdeki istatistiksel veriler genel eğilimleri sağlar ve bireylere ait değildir. Bireysel faktörler büyük ölçüde değişebilir. Bireysel sağlık hizmeti kararları için daima kişiselleştirilmiş tıbbi tavsiye alın.

Kaynak: HealthDay

Gönderildi : 2026-05-17 01:59

Devamını oku

Sorumluluk reddi beyanı

Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

Popüler Anahtar Kelimeler