إدارة الغذاء والدواء الأمريكية توافق على دواء الخلايا المنجلية لعلاج اضطراب آخر في الدم

تمت المراجعة طبيًا بواسطة Drugs.com.

بواسطة Robin Foster HealthDay Reporter

الأربعاء، يناير 17 كانون الأول (ديسمبر) 2024 - حصل عقار Casgevy، وهو علاج رائد تمت الموافقة عليه لعلاج مرض فقر الدم المنجلي في ديسمبر، على مباركة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية يوم الثلاثاء لعلاج اضطراب دم وراثي آخر. أول دواء يعتمد على كريسبر، حيث يتم استخدام تحرير الجينات لتطوير العلاج، تتم الموافقة على استخدامه في الولايات المتحدة.

تُغير الجرعة الواحدة بشكل دائم الحمض النووي في خلايا دم المريض، لكن الخبراء يشيرون إلى أن الراحة لن تكون رخيصة. وذكرت شبكة CNN أن سعر قائمة العلاج هو 2.2 مليون دولار لاستخدامه في كل من مرض فقر الدم المنجلي والثلاسيميا بيتا.

تسمح هذه الموافقة الأخيرة باستخدام Casgevy في المرضى الذين تزيد أعمارهم عن 12 عامًا والذين يعانون من مرض بيتا ثلاسيميا المعتمد على نقل الدم. في هذا الاضطراب، لا ينتج الجسم ما يكفي من الجزيء الذي يحمل الأكسجين في الدم والمعروف باسم الهيموجلوبين.

"تعد الموافقة اليوم خطوة مهمة في تقدم خيار علاج إضافي للأفراد الذين يعانون من بيتا- الثلاسيميا، وهو مرض موهن يعرض الأفراد لخطر العديد من المشاكل الصحية الخطيرة،" د. وقالت نيكول فردان، مديرة مكتب المنتجات العلاجية في مركز التقييم والأبحاث البيولوجية التابع لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية، في وكالة بيان صحفي.

"تعكس الموافقة على العلاج الجيني القائم على الخلايا لهذه الحالة باستخدام تقنية CRISPR/Cas9 وأضافت: "التزام إدارة الغذاء والدواء المستمر بدعم العلاجات الآمنة والفعالة التي تستفيد من أحدث التقنيات الطبية الواعدة والمتطورة".

في ديسمبر، قامت إدارة الغذاء والدواء وافق على عقار Casgevy لعلاج مرض فقر الدم المنجلي، وهو مرض وراثي اضطراب الدم الذي يصيب عادةً السود.

"يحمل العلاج الجيني وعدًا بتقديم علاجات أكثر استهدافًا وفعالية، خاصة للأفراد الذين يعانون من أمراض نادرة حيث تكون خيارات العلاج الحالية محدودة"، كما أشار فردان في ذلك الوقت. تلك الموافقة.

كان القرار الأخير لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية متوقعًا، لكنه يأتي قبل شهرين تقريبًا من الموعد النهائي الذي حددته الوكالة للعمل، حسبما ذكرت شبكة CNN.

لتصنيع كاسجيفي، تتم إزالة الخلايا الجذعية للشخص وتعديلها باستخدام جين. تقنية التحرير تسمى CRISPR/Cas9. يتم بعد ذلك زرع الخلايا المعدلة مرة أخرى في جسم المريض، حيث تتكاثر وتزيد إنتاج الهيموجلوبين، مما يخفف الأعراض. ​​

كانت الآثار الجانبية الأكثر شيوعًا مع Casgevy هي تقرحات الفم والحمى المرتبطة بمستوى منخفض. من بعض خلايا الدم البيضاء وانخفاض الشهية، وفقًا لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية.

مع بيتا ثلاسيميا، يمكن أن يصاب الشخص بفقر الدم، مما يجعله يشعر بالضعف والتعب وضيق التنفس. يمكن أن يقصر من عمر الشخص، وكان العلاج الوحيد في الماضي هو عمليات نقل الدم المتكررة.

لسوء الحظ، يمكن لعمليات نقل الدم المتكررة أن تؤدي إلى مشكلة أخرى تسمى متلازمة الحديد الزائد، والتي يجب إدارتها بعد ذلك باستخدام علاجات أخرى. هناك ما لا يقل عن 1200 شخص في الولايات المتحدة يعانون من مرض الثلاسيميا الشديد بدرجة كافية بحيث يجب إدارته عن طريق نقل الدم، وفقًا إلى مستشفى بوسطن للأطفال.

المصادر