FDA odstraňuje srpkovitou anémii k léčbě jiné krevní poruchy

Sledujte Drugslib

Lékařsky zkontrolováno Drugs.com.

Reportér Robin Foster HealthDay

STŘEDA, leden 17, 2024 – Casgevy, průlomová léčba, která byla schválena k léčbě srpkovité anémii v prosinci, dostala v úterý požehnání amerického Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv k léčbě další dědičné poruchy krve.

Casgevy je tím. první medicína založená na CRISPR, kde se k vývoji léčby používá editace genů, která má být schválena pro použití ve Spojených státech.

Jednorázová dávka trvale změní DNA v krevních buňkách pacienta, ale odborníci poznamenávají, že úleva nebude levná. Katalogová cena léčby je 2,2 milionu dolarů za její použití jak při srpkovité anémii, tak při beta thalasémii, uvedla CNN.

Toto nejnovější schválení umožňuje použití přípravku Casgevy u pacientů starších 12 let s beta-talasémií závislou na transfuzích. Při této poruše tělo nevytváří dostatek molekuly přenášející kyslík v krvi známé jako hemoglobin.

„Dnešní schválení je důležitým krokem v rozvoji další možnosti léčby pro jedince s beta- talasémie, vysilující onemocnění, které vystavuje jednotlivce riziku mnoha vážných zdravotních problémů,“ Dr. Nicole Verdun, ředitelka Office of Therapeutic Products v rámci Centra pro biologické hodnocení a výzkum FDA, řekla v agentuře zpráva.

„Schválení buněčné genové terapie pro tento stav pomocí technologie CRISPR/Cas9 odráží Pokračující závazek FDA podporovat bezpečnou a účinnou léčbu, která využívá nejslibnější a nejmodernější lékařské technologie,“ dodala.

V prosinci FDA schváleno Casgevyho k léčbě srpkovité anémii, dědičné krevní porucha, která typicky postihuje černochy.

"Genetická terapie je příslibem poskytování cílenějších a účinnějších léčebných postupů, zejména u jedinců se vzácnými chorobami, kde jsou současné možnosti léčby omezené," poznamenal Verdun v době ten souhlas.

Nejnovější rozhodnutí FDA bylo očekáváno, ale přichází asi o dva měsíce dříve, než je lhůta agentury pro jednání, uvedla CNN.

K vytvoření Casgevyho jsou lidské kmenové buňky odstraněny a modifikovány pomocí genu- editační technika s názvem CRISPR/Cas9. Změněné buňky jsou poté transplantovány zpět do těla pacienta, kde se množí a zvyšují produkci hemoglobinu, což zmírňuje příznaky.

Nejčastějšími vedlejšími účinky přípravku Casgevy byly vředy v ústech, horečka spojená s nízkou hladinou některých bílých krvinek a snížená chuť k jídlu, podle FDA.

S beta thalasémií se člověk může stát chudokrevným, což způsobuje, že se cítí slabý, unavený a bez dechu. Může zkrátit život člověka a jedinou léčbou v minulosti byly časté krevní transfuze.

Bohužel opakované transfuze mohou vyvolat další problém zvaný syndrom přetížení železem, který je pak nutné řešit jinou léčbou. Ve Spojených státech je nejméně 1 200 lidí s thalassemií natolik závažnou, že musí být léčena krevními transfuzemi, podle do Boston Children's Hospital.

Zdroje

  • Americký úřad pro kontrolu potravin a léčiv, tisková zpráva, 16. ledna 2024
  • CNN

    • Odmítnutí odpovědnosti: Statistická data v lékařských článcích poskytují obecné trendy a netýkají se jednotlivců. Jednotlivé faktory se mohou velmi lišit. Při individuálních rozhodnutích o zdravotní péči vždy vyhledejte osobní lékařskou pomoc.

    Zdroj: HealthDay

    Vyslán : 2024-01-17 22:15

    Přečtěte si více

    Odmítnutí odpovědnosti

    Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

    Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

    Populární klíčová slova