FDA genehmigt Sichelzellenmedikament zur Behandlung einer weiteren Bluterkrankung

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Von Robin Foster HealthDay Reporter

MITTWOCH, 1 17. 2024 – Casgevy, ein bahnbrechendes Medikament, das im Dezember zur Behandlung der Sichelzellenanämie zugelassen wurde, erhielt am Dienstag den Segen der US-amerikanischen Arzneimittelbehörde zur Behandlung einer weiteren erblichen Bluterkrankung.

Casgevy ist das erstes CRISPR-basiertes Medikament, bei dem Genbearbeitung zur Entwicklung der Behandlung eingesetzt wird, das für den Einsatz in den Vereinigten Staaten zugelassen wird.

Die einmalige Dosis verändert die DNA in den Blutzellen eines Patienten dauerhaft, Experten weisen jedoch darauf hin, dass die Linderung nicht billig sein wird. Laut CNN beträgt der Listenpreis für die Behandlung sowohl bei Sichelzellenanämie als auch bei Beta-Thalassämie 2,2 Millionen US-Dollar.

Diese neueste Zulassung ermöglicht die Anwendung von Casgevy bei Patienten über 12 Jahren mit transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie. Bei dieser Erkrankung produziert der Körper nicht ausreichend das sauerstofftragende Molekül im Blut, bekannt als Hämoglobin.

„Die heutige Zulassung ist ein wichtiger Schritt bei der Weiterentwicklung einer zusätzlichen Behandlungsoption für Personen mit Beta- Thalassämie, eine schwächende Krankheit, die den Einzelnen dem Risiko vieler schwerwiegender Gesundheitsprobleme aussetzt“, Dr. Nicole Verdun, Direktorin des Office of Therapeutic Products im Center for Biologics Evaluation and Research der FDA, sagte in einer Agentur: Pressemitteilung.

„Die Zulassung einer zellbasierten Gentherapie für diese Erkrankung unter Verwendung der CRISPR/Cas9-Technologie spiegelt wider „Das kontinuierliche Engagement der FDA für die Unterstützung sicherer und wirksamer Behandlungen, die die vielversprechendsten und modernsten medizinischen Technologien nutzen“, fügte sie hinzu.

Im Dezember zugelassen Casgevy zur Behandlung der Sichelzellenanämie, einer erblichen Erkrankung Bluterkrankung, die typischerweise bei Schwarzen auftritt.

„Gentherapie verspricht gezieltere und wirksamere Behandlungen, insbesondere für Menschen mit seltenen Krankheiten, bei denen die aktuellen Behandlungsmöglichkeiten begrenzt sind“, bemerkte Verdun damals diese Zustimmung.

Die jüngste Entscheidung der FDA war erwartet worden, sie fällt jedoch etwa zwei Monate vor Ablauf der Frist der Behörde, berichtete CNN.

Um Casgevy herzustellen, werden Stammzellen einer Person entnommen und mithilfe eines Gens verändert. Bearbeitungstechnik namens CRISPR/Cas9. Die veränderten Zellen werden dann zurück in den Körper des Patienten transplantiert, wo sie sich vermehren und die Produktion von Hämoglobin erhöhen, was die Symptome lindert.

Die häufigsten Nebenwirkungen von Casgevy waren Wunden im Mund und Fieber in Verbindung mit einem niedrigen Hämoglobinwert Laut der FDA kann es zu einer Abnahme bestimmter weißer Blutkörperchen und vermindertem Appetit kommen.

Mit Beta-Thalassämie kann eine Person anämisch werden, was dazu führt, dass sie sich schwach, müde und außer Atem fühlt. Es kann das Leben einer Person verkürzen und die einzige Behandlung bestand in der Vergangenheit in häufigen Bluttransfusionen.

Leider können wiederholte Transfusionen ein weiteres Problem namens Eisenüberladungssyndrom auslösen, das dann mit anderen Behandlungen behandelt werden muss. Laut gibt es in den Vereinigten Staaten mindestens 1.200 Menschen mit einer so schweren Thalassämie, dass sie mit Bluttransfusionen behandelt werden muss /a> an das Boston Children's Hospital.

Quellen

  • U.S. Food and Drug Administration, Pressemitteilung, 16. Januar 2024
  • CNN

    • Haftungsausschluss: Statistische Daten in medizinischen Artikeln stellen allgemeine Trends dar und beziehen sich nicht auf Einzelpersonen. Einzelne Faktoren können stark variieren. Lassen Sie sich bei individuellen Gesundheitsentscheidungen immer individuell medizinisch beraten.

    Quelle: HealthDay

    Gesendet : 2024-01-17 22:15

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