Ο FDA καθαρίζει το φάρμακο δρεπανοκυτταρικής αναιμίας για τη θεραπεία μιας άλλης διαταραχής του αίματος

Ακολουθήστε το Drugslib

Ιατρικά ελεγμένο από Drugs.com.

Από τον Robin Foster HealthDay Reporter

ΤΕΤΑΡΤΗ, Ιαν 17, 2024 -- Το Casgevy, μια πρωτοποριακή θεραπεία που εγκρίθηκε για τη θεραπεία της δρεπανοκυτταρικής αναιμίας τον Δεκέμβριο, έλαβε την ευλογία της Υπηρεσίας Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ για τη θεραπεία μιας άλλης κληρονομικής διαταραχής του αίματος.

Το πρώτο φάρμακο που βασίζεται στο CRISPR, όπου χρησιμοποιείται γονιδιακή επεξεργασία για την ανάπτυξη της θεραπείας, που θα εγκριθεί για χρήση στις Ηνωμένες Πολιτείες.

Η εφάπαξ δόση αλλάζει μόνιμα το DNA στα αιμοσφαίρια ενός ασθενούς, αλλά οι ειδικοί σημειώνουν ότι η ανακούφιση δεν θα είναι φθηνή. Η τιμή καταλόγου θεραπείας είναι 2,2 εκατομμύρια δολάρια για τη χρήση της τόσο στη δρεπανοκυτταρική αναιμία όσο και στη βήτα θαλασσαιμία, ανέφερε το CNN.

Αυτή η τελευταία έγκριση επιτρέπει στο Casgevy να χρησιμοποιείται σε ασθενείς ηλικίας άνω των 12 ετών με βήτα-θαλασσαιμία εξαρτώμενη από τη μετάγγιση. Με αυτή τη διαταραχή, το σώμα δεν παράγει αρκετό από το μόριο που μεταφέρει οξυγόνο στο αίμα, γνωστό ως αιμοσφαιρίνη.

«Η σημερινή έγκριση είναι ένα σημαντικό βήμα για την προώθηση μιας πρόσθετης θεραπευτικής επιλογής για άτομα με βήτα- θαλασσαιμία, μια εξουθενωτική ασθένεια που θέτει τα άτομα σε κίνδυνο πολλών σοβαρών προβλημάτων υγείας», Dr. Η Nicole Verdun, διευθύντρια του Γραφείου Θεραπευτικών Προϊόντων στο Κέντρο Βιολογικής Αξιολόγησης και Έρευνας του FDA, δήλωσε σε μια υπηρεσία δελτίο ειδήσεων.

"Η έγκριση μιας γονιδιακής θεραπείας με βάση τα κύτταρα για αυτήν την πάθηση χρησιμοποιώντας την τεχνολογία CRISPR/Cas9 αντικατοπτρίζει Η συνεχής δέσμευση του FDA για την υποστήριξη ασφαλών και αποτελεσματικών θεραπειών που αξιοποιούν τις πιο υποσχόμενες και προηγμένες ιατρικές τεχνολογίες», πρόσθεσε.

Τον Δεκέμβριο, ο FDA approved Casgevy για τη θεραπεία της δρεπανοκυτταρικής αναιμίας, μια κληρονομική διαταραχή του αίματος που συνήθως προσβάλλει τους μαύρους.

"Η γονιδιακή θεραπεία υπόσχεται την παροχή πιο στοχευμένων και αποτελεσματικών θεραπειών, ειδικά για άτομα με σπάνιες ασθένειες όπου οι τρέχουσες θεραπευτικές επιλογές είναι περιορισμένες", σημείωσε ο Verdun την εποχή του αυτή την έγκριση.

Η τελευταία απόφαση του FDA ήταν αναμενόμενη, αλλά έρχεται περίπου δύο μήνες νωρίτερα από την προθεσμία του οργανισμού για δράση, ανέφερε το CNN.

Για να δημιουργηθεί το Casgevy, τα βλαστοκύτταρα ενός ατόμου αφαιρούνται και τροποποιούνται χρησιμοποιώντας ένα γονίδιο- τεχνική επεξεργασίας που ονομάζεται CRISPR/Cas9. Τα αλλαγμένα κύτταρα στη συνέχεια μεταμοσχεύονται πίσω στο σώμα του ασθενούς, όπου πολλαπλασιάζονται και αυξάνουν την παραγωγή αιμοσφαιρίνης, η οποία ανακουφίζει τα συμπτώματα.

Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες του Casgevy ήταν πληγές στο στόμα, πυρετός που σχετίζεται με χαμηλό επίπεδο. ορισμένων λευκών αιμοσφαιρίων και μειωμένη όρεξη, σύμφωνα με τον FDA.

Με τη βήτα θαλασσαιμία, ένα άτομο μπορεί να γίνει αναιμικό, γεγονός που το κάνει να αισθάνεται αδύναμο, κουρασμένο και λαχανιασμένο. Μπορεί να συντομεύσει τη ζωή ενός ατόμου και η μόνη θεραπεία στο παρελθόν ήταν οι συχνές μεταγγίσεις αίματος.

Δυστυχώς, οι επαναλαμβανόμενες μεταγγίσεις μπορούν να προκαλέσουν ένα άλλο πρόβλημα που ονομάζεται σύνδρομο υπερφόρτωσης σιδήρου, το οποίο στη συνέχεια πρέπει να αντιμετωπιστεί με άλλες θεραπείες. Υπάρχουν τουλάχιστον 1.200 άτομα στις Ηνωμένες Πολιτείες με θαλασσαιμία αρκετά σοβαρή που πρέπει να αντιμετωπιστεί με μεταγγίσεις αίματος, σύμφωνα με στο Νοσοκομείο Παίδων της Βοστώνης.

Πηγές

  • Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ, δελτίο ειδήσεων, 16 Ιανουαρίου 2024
  • CNN

    • Αποποίηση ευθύνης: Τα στατιστικά δεδομένα σε ιατρικά άρθρα παρέχουν γενικές τάσεις και δεν αφορούν μεμονωμένα άτομα. Οι μεμονωμένοι παράγοντες μπορεί να διαφέρουν πολύ. Να αναζητάτε πάντα εξατομικευμένες ιατρικές συμβουλές για μεμονωμένες αποφάσεις υγειονομικής περίθαλψης.

    Πηγή: HealthDay

    Δημοσιεύτηκε : 2024-01-17 22:15

    Διαβάστε περισσότερα

    Αποποίηση ευθυνών

    Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

    Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

    Δημοφιλείς λέξεις-κλειδιά