La FDA autorise un médicament contre la drépanocytose pour traiter un autre trouble sanguin

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Par Robin Foster HealthDay Reporter

MERCREDI janv. 17, 2024 -- Casgevy, un traitement révolutionnaire qui a été approuvé pour traiter la drépanocytose en décembre, a reçu mardi la bénédiction de la Food and Drug Administration des États-Unis pour traiter une autre maladie sanguine héréditaire.

Casgevy est le traitement révolutionnaire. premier médicament basé sur CRISPR, où l'édition génétique est utilisée pour développer le traitement, dont l'utilisation est approuvée aux États-Unis.

La dose unique modifie de façon permanente l'ADN des cellules sanguines d'un patient, mais les experts notent que le soulagement ne sera pas bon marché. Le prix catalogue du traitement est de 2,2 millions de dollars pour son utilisation dans la drépanocytose et la bêta-thalassémie, a rapporté CNN.

Cette dernière approbation permet à Casgevy d'être utilisé chez les patients de plus de 12 ans atteints de bêta-thalassémie transfusionnelle. Avec ce trouble, le corps ne produit pas suffisamment de molécule transportant l'oxygène dans le sang, appelée hémoglobine.

« L'approbation d'aujourd'hui est une étape importante dans l'avancement d'une option de traitement supplémentaire pour les personnes atteintes de bêta- la thalassémie, une maladie débilitante qui expose les individus à de nombreux problèmes de santé graves », Dr. Nicole Verdun, directrice du Bureau des produits thérapeutiques au sein du Centre d'évaluation et de recherche sur les produits biologiques de la FDA, a déclaré dans une agence communiqué de presse.

« L'approbation d'une thérapie génique cellulaire pour cette maladie utilisant la technologie CRISPR/Cas9 reflète L'engagement continu de la FDA à soutenir des traitements sûrs et efficaces qui exploitent les technologies médicales les plus prometteuses et les plus avancées », a-t-elle ajouté.

En décembre, la FDA a approuvé Casgevy pour traiter la drépanocytose, une maladie héréditaire trouble sanguin qui frappe généralement les Noirs.

"La thérapie génique recèle la promesse de fournir des traitements plus ciblés et plus efficaces, en particulier pour les personnes atteintes de maladies rares où les options de traitement actuelles sont limitées", a déclaré Verdun au moment de cette approbation.

La dernière décision de la FDA était attendue, mais elle arrive environ deux mois avant la date limite d'action de l'agence, a rapporté CNN.

Pour fabriquer Casgevy, les cellules souches d'une personne sont prélevées et modifiées à l'aide d'un gène. technique d’édition appelée CRISPR/Cas9. Les cellules modifiées sont ensuite transplantées dans le corps du patient, où elles se multiplient et augmentent la production d'hémoglobine, ce qui atténue les symptômes.

Les effets secondaires les plus courants sous Casgevy étaient des plaies buccales, de la fièvre associée à un faible taux d'hémoglobine. de certains globules blancs et une diminution de l'appétit, selon la FDA.

Avec la bêta-thalassémie, une personne peut devenir anémique, ce qui la fait se sentir faible, fatiguée et essoufflée. Cela peut raccourcir la vie d’une personne et, dans le passé, le seul traitement consistait en de fréquentes transfusions sanguines.

Malheureusement, des transfusions répétées peuvent déclencher un autre problème appelé syndrome de surcharge en fer, qui doit ensuite être géré avec d'autres traitements. Aux États-Unis, il y a au moins 1 200 personnes atteintes de thalassémie suffisamment grave pour qu'elle doive être traitée par transfusion sanguine, selon à l'hôpital pour enfants de Boston.

Sources

  • U.S. Food and Drug Administration, communiqué de presse, 16 janvier 2024
  • CNN

    • Avertissement : Les données statistiques contenues dans les articles médicaux fournissent des tendances générales et ne concernent pas les individus. Les facteurs individuels peuvent varier considérablement. Demandez toujours un avis médical personnalisé pour les décisions individuelles en matière de soins de santé.

    Source : HealthDay

    Publié : 2024-01-17 22:15

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