FDA Menghapus Obat Sel Sabit untuk Mengobati Kelainan Darah Lainnya

Ikuti Drugslib di

Ditinjau secara medis oleh Drugs.com.

Oleh Robin Foster HealthDay Reporter

Rabu, Jan 17 Agustus 2024 -- Casgevy, pengobatan inovatif yang disetujui untuk mengobati penyakit sel sabit pada bulan Desember, mendapat izin dari Badan Pengawas Obat dan Makanan AS pada hari Selasa untuk mengobati kelainan darah bawaan lainnya.

Casgevy adalah obatnya. pengobatan berbasis CRISPR pertama, yang menggunakan pengeditan gen untuk mengembangkan pengobatan, yang disetujui untuk digunakan di Amerika Serikat.

Dosis satu kali akan mengubah DNA sel darah pasien secara permanen, namun para ahli menyatakan bahwa pengobatan tersebut tidak akan murah. Daftar harga pengobatannya adalah $2,2 juta untuk penggunaannya pada penyakit sel sabit dan talasemia beta, CNN melaporkan.

Persetujuan terbaru ini memungkinkan Casgevy untuk digunakan pada pasien berusia di atas 12 tahun dengan talasemia beta yang bergantung pada transfusi. Dengan kelainan ini, tubuh tidak menghasilkan cukup molekul pembawa oksigen dalam darah yang dikenal sebagai hemoglobin.

“Persetujuan hari ini merupakan langkah penting dalam kemajuan pilihan pengobatan tambahan untuk individu dengan penyakit beta- thalassemia, penyakit yang melemahkan dan menempatkan individu pada risiko banyak masalah kesehatan yang serius,” Dr. Nicole Verdun, direktur Kantor Produk Terapi di Pusat Evaluasi dan Penelitian Biologi FDA, mengatakan dalam sebuah agensi rilis berita.

“Persetujuan terapi gen berbasis sel untuk kondisi ini menggunakan teknologi CRISPR/Cas9 mencerminkan Komitmen FDA yang berkelanjutan untuk mendukung pengobatan yang aman dan efektif yang memanfaatkan teknologi medis paling menjanjikan dan mutakhir,” tambahnya.

Pada bulan Desember, FDA menyetujui Casgevy untuk mengobati penyakit sel sabit, penyakit bawaan kelainan darah yang biasanya menyerang orang kulit hitam.

"Terapi gen menjanjikan pengobatan yang lebih tepat sasaran dan efektif, terutama bagi individu dengan penyakit langka yang pilihan pengobatannya terbatas," kata Verdun pada saat itu. persetujuan itu.

Keputusan terbaru FDA sudah diperkirakan, namun hal ini terjadi sekitar dua bulan lebih awal dari tenggat waktu yang ditetapkan lembaga tersebut untuk bertindak, CNN melaporkan.

Untuk membuat Casgevy, sel induk seseorang diambil dan dimodifikasi menggunakan gen- teknik pengeditan yang disebut CRISPR/Cas9. Sel-sel yang diubah kemudian ditransplantasikan kembali ke tubuh pasien, di mana mereka berkembang biak dan meningkatkan produksi hemoglobin, sehingga meringankan gejala.

Efek samping yang paling umum dengan Casgevy adalah sariawan, demam yang berhubungan dengan tingkat rendah penurunan sel darah putih tertentu dan penurunan nafsu makan, menurut FDA.

Dengan thalassemia beta, seseorang bisa mengalami anemia, yang membuat mereka merasa lemah, lelah, dan sesak napas. Penyakit ini dapat memperpendek umur seseorang, dan satu-satunya pengobatan di masa lalu adalah seringnya melakukan transfusi darah.

Sayangnya, transfusi berulang dapat memicu masalah lain yang disebut sindrom kelebihan zat besi, yang kemudian harus ditangani dengan pengobatan lain. Setidaknya terdapat 1.200 orang di Amerika Serikat yang mengidap thalassemia cukup parah sehingga harus ditangani dengan transfusi darah, menurut ke Rumah Sakit Anak Boston.

Sumber

  • Badan Pengawas Obat dan Makanan AS, siaran pers, 16 Januari 2024
  • CNN

    • Penafian: Data statistik dalam artikel medis memberikan tren umum dan tidak berkaitan dengan individu. Faktor individu bisa sangat bervariasi. Selalu mencari saran medis yang dipersonalisasi untuk keputusan perawatan kesehatan individu.

    Sumber: HealthDay

    Diposting : 2024-01-17 22:15

    Baca selengkapnya

    Penafian

    Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

    Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

    Kata Kunci Populer