La FDA autorizza il farmaco contro l'anemia falciforme per trattare un'altra malattia del sangue

Segui Drugslib su

Revisionato dal punto di vista medico da Drugs.com.

Di Robin Foster HealthDay Reporter

MERCOLEDÌ gennaio 17, 2024 -- Casgevy, un trattamento innovativo approvato a dicembre per il trattamento dell'anemia falciforme, ha ricevuto martedì la benedizione della Food and Drug Administration statunitense per il trattamento di un'altra malattia ereditaria del sangue.

Casgevy è il farmaco la prima medicina basata su CRISPR, in cui viene utilizzato l’editing genetico per sviluppare il trattamento, ad essere approvata per l’uso negli Stati Uniti.

La dose una tantum modifica permanentemente il DNA nelle cellule del sangue di un paziente, ma gli esperti sottolineano che il sollievo non sarà economico. Il prezzo di listino del trattamento è di 2,2 milioni di dollari per il suo utilizzo sia contro l'anemia falciforme che contro la beta talassemia, ha riferito la CNN.

Quest'ultima approvazione consente di utilizzare Casgevy in pazienti di età superiore ai 12 anni affetti da beta-talassemia trasfusione-dipendente. Con questo disturbo, il corpo non produce abbastanza della molecola che trasporta l'ossigeno nel sangue conosciuta come emoglobina.

"L'approvazione di oggi è un passo importante nel progresso di un'ulteriore opzione di trattamento per le persone con beta- talassemia, una malattia debilitante che espone gli individui al rischio di molti gravi problemi di salute", Dr. Nicole Verdun, direttrice dell'Ufficio dei prodotti terapeutici presso il Centro per la valutazione e la ricerca biologica della FDA, ha dichiarato in un'agenzia comunicato stampa.

"L'approvazione di una terapia genica basata sulle cellule per questa condizione utilizzando la tecnologia CRISPR/Cas9 riflette L'impegno continuo della FDA nel supportare trattamenti sicuri ed efficaci che sfruttano le tecnologie mediche più promettenti e all'avanguardia", ha aggiunto.

A dicembre, la FDA approvato Casgevy per il trattamento dell'anemia falciforme, una malattia ereditaria disturbo del sangue che tipicamente colpisce i neri.

"La terapia genica promette di fornire trattamenti più mirati ed efficaci, soprattutto per le persone affette da malattie rare per le quali le attuali opzioni terapeutiche sono limitate", ha osservato Verdun all'epoca di quell'approvazione.

L'ultima decisione della FDA era attesa, ma arriva circa due mesi prima rispetto al termine ultimo per agire dell'agenzia, ha riferito la CNN.

Per produrre Casgevy, le cellule staminali di una persona vengono rimosse e modificate utilizzando un gene- tecnica di editing chiamata CRISPR/Cas9. Le cellule alterate vengono quindi trapiantate nuovamente nel corpo del paziente, dove si moltiplicano e aumentano la produzione di emoglobina, che allevia i sintomi.

Gli effetti collaterali più comuni di Casgevy sono stati ulcere alla bocca, febbre associata a un basso livello di alcuni globuli bianchi e diminuzione dell'appetito, secondo la FDA.

Con la beta talassemia, una persona può diventare anemica, il che la fa sentire debole, stanca e senza fiato. Può abbreviare la vita di una persona e in passato l’unico trattamento erano le frequenti trasfusioni di sangue.

Purtroppo, trasfusioni ripetute possono scatenare un altro problema chiamato sindrome da sovraccarico di ferro, che deve poi essere gestito con altri trattamenti. Ci sono almeno 1.200 persone negli Stati Uniti affette da talassemia abbastanza grave da dover essere gestita con trasfusioni di sangue, secondo al Boston Children's Hospital.

Fonti

  • Food and Drug Administration statunitense, comunicato stampa, 16 gennaio 2024
  • CNN

    • Disclaimer: i dati statistici contenuti negli articoli medici forniscono tendenze generali e non riguardano singoli individui. I fattori individuali possono variare notevolmente. Cerca sempre una consulenza medica personalizzata per le decisioni sanitarie individuali.

    Fonte: HealthDay

    Pubblicato : 2024-01-17 22:15

    Per saperne di più

    Disclaimer

    È stato fatto ogni sforzo per garantire che le informazioni fornite da Drugslib.com siano accurate, aggiornate -datati e completi, ma non viene fornita alcuna garanzia in tal senso. Le informazioni sui farmaci qui contenute potrebbero essere sensibili al fattore tempo. Le informazioni su Drugslib.com sono state compilate per l'uso da parte di operatori sanitari e consumatori negli Stati Uniti e pertanto Drugslib.com non garantisce che l'uso al di fuori degli Stati Uniti sia appropriato, se non diversamente indicato. Le informazioni sui farmaci di Drugslib.com non sostengono farmaci, né diagnosticano pazienti né raccomandano terapie. Le informazioni sui farmaci di Drugslib.com sono una risorsa informativa progettata per assistere gli operatori sanitari autorizzati nella cura dei propri pazienti e/o per servire i consumatori che considerano questo servizio come un supplemento e non come un sostituto dell'esperienza, dell'abilità, della conoscenza e del giudizio dell'assistenza sanitaria professionisti.

    L'assenza di un'avvertenza per un determinato farmaco o combinazione di farmaci non deve in alcun modo essere interpretata come indicazione che il farmaco o la combinazione di farmaci sia sicura, efficace o appropriata per un dato paziente. Drugslib.com non si assume alcuna responsabilità per qualsiasi aspetto dell'assistenza sanitaria amministrata con l'aiuto delle informazioni fornite da Drugslib.com. Le informazioni contenute nel presente documento non intendono coprire tutti i possibili usi, indicazioni, precauzioni, avvertenze, interazioni farmacologiche, reazioni allergiche o effetti avversi. Se hai domande sui farmaci che stai assumendo, consulta il tuo medico, infermiere o farmacista.

    Parole chiave popolari