FDA、別の血液疾患の治療に鎌状赤血球薬の使用を承認

Drugs.com による医学的レビュー。

Robin Foster HealthDay レポーターによる

1 月水曜日2024 年 17 日 -- 鎌状赤血球症の治療薬として 12 月に承認された画期的な治療法であるカスゲビーが、火曜日に米国食品医薬品局から別の遺伝性血液疾患の治療に許可を与えられました。

カスゲビーは、治療法の開発に遺伝子編集が使用される初のCRISPRベースの医学が米国で使用を承認される。

1 回の投与により、患者の血球内の DNA が永久に変化しますが、専門家は、この救済策は安くはないと指摘しています。 CNN の報道によると、鎌状赤血球症とベータサラセミアの両方に対する治療薬の定価は 220 万ドルです。

今回の承認により、12 歳以上の輸血依存性ベータサラセミア患者にカスゲビーを使用することが許可されました。この疾患では、ヘモグロビンとして知られる血液中の酸素を運ぶ分子が体で十分に生成されません。

「今日の承認は、ベータ線患者に対する追加の治療選択肢を前進させる重要な一歩です。」サラセミアは、人々を多くの深刻な健康問題のリスクにさらす衰弱性の病気です。」Dr. FDA 生物製剤評価研究センター内の治療製品室のディレクターであるニコール・ベルダン氏は、ニュース リリース.

「CRISPR/Cas9 テクノロジーを使用したこの症状に対する細胞ベースの遺伝子治療の承認は、 FDA は、最も有望な最先端の医療技術を活用した安全で効果的な治療法を支援することに継続的に取り組んでいます」と彼女は付け加えました。

12 月、FDA は承認され、遺伝性疾患である鎌状赤血球症の治療薬としてキャスゲビーが承認されました。

「遺伝子治療は、特に現在の治療法が限られている希少疾患患者に対して、より的を絞った効果的な治療法を提供できる可能性がある」とヴェルダン氏は論文の際に述べた。その承認。

FDA の最新の決定は予想されていたが、FDA の行動期限より約 2 か月早いと CNN が報じた。

カスゲビーを作るには、人の幹細胞が除去され、遺伝子を使用して改変される。 CRISPR/Cas9と呼ばれる編集技術。 その後、変化した細胞が患者の体内に移植され、細胞が増殖してヘモグロビンの産生が増加し、症状が緩和されます。

キャスゲビーで最も一般的な副作用は、口内炎、低濃度に伴う発熱でした。 FDA によると、特定の白血球が減少し、食欲が低下します。

ベータサラセミアでは、貧血になる可能性があり、脱力感、疲労感、息切れを感じます。人の命を縮める可能性があり、これまでの唯一の治療法は頻繁な輸血でした。

残念ながら、輸血を繰り返すと鉄過剰症候群と呼ばれる別の問題が引き起こされる可能性があり、その場合は他の治療法で管理する必要があります。 によると、米国には輸血で管理しなければならないほど重度のサラセミアを患っている人が少なくとも 1,200 人います。 /a> ボストン小児病院へ。