FDA Mbusak Obat Sel Sabit kanggo Nambani Kelainan Getih Liyane

Tindakake Drugslib ing

Dideleng kanthi medis dening Drugs.com.

Dening Robin Foster HealthDay Reporter

REBU, Jan 17, 2024 -- Casgevy, perawatan terobosan sing disetujoni kanggo nambani penyakit sel arit ing Desember, diwenehi restu saka Administrasi Pangan lan Narkoba AS ing dina Selasa kanggo nambani kelainan getih sing diwarisake.

Casgevy yaiku medicine basis CRISPR pisanan, ngendi editing gen digunakake kanggo berkembang perawatan, kanggo disetujoni kanggo nggunakake ing Amerika Serikat.

Dosis sepisan kanthi permanen ngganti DNA ing sel getih pasien, nanging para ahli nyathet relief kasebut ora bakal murah. Rega dhaptar perawatan $ 2,2 yuta kanggo panggunaan ing penyakit sel arit lan talasemia beta, lapor CNN.

Persetujuan paling anyar iki ngidini Casgevy bisa digunakake ing pasien sing umure luwih saka 12 taun karo talasemia beta-gumantung transfusi. Kanthi kelainan iki, awak ora nggawe cukup molekul sing nggawa oksigen ing getih sing dikenal minangka hemoglobin.

"Persetujuan saiki minangka langkah penting kanggo ngembangake pilihan perawatan tambahan kanggo individu sing duwe beta- talasemia, lelara sing nyepelekake sing ndadekake wong bisa ngalami akeh masalah kesehatan sing serius, "Dr. Nicole Verdun, direktur Kantor Produk Terapeutik ing Pusat Evaluasi lan Riset Biologik FDA, ujar ing agensi rilis warta.

"Disetujoni terapi gen adhedhasar sel kanggo kondisi iki nggunakake teknologi CRISPR/Cas9 nggambarake Komitmen terus FDA kanggo ndhukung perawatan sing aman lan efektif sing nggunakake teknologi medis sing paling njanjeni lan mutakhir," dheweke nambah.

Ing Desember, FDA disetujoni Casgevy kanggo nambani penyakit sel arit, sing diwarisake kelainan getih sing biasane nyerang wong kulit ireng.

"Terapi gen nduweni janji bakal menehi perawatan sing luwih ditargetake lan efektif, utamane kanggo wong sing nandhang penyakit langka sing pilihan perawatan saiki diwatesi," ujare Verdun ing wektu kasebut. persetujuan kuwi.

Kaputusan paling anyar FDA wis samesthine, nanging teka kira-kira rong sasi sadurungé saka deadline agensi kanggo tumindak, CNN kacarita.

Kanggo nggawe Casgevy, sel induk wong dibusak lan diowahi nggunakake gen- teknik editing disebut CRISPR/Cas9. Sel-sel sing diowahi banjur ditransplantasikan maneh menyang awak pasien, ing kana bakal tambah akeh lan nambah produksi hemoglobin, sing nyuda gejala.

Efek samping sing paling umum karo Casgevy yaiku lara tutuk, demam sing ana gandhengane karo tingkat sing kurang. sel getih putih tartamtu lan nyuda napsu, miturut FDA.

Kanthi beta thalassemia, wong bisa dadi anemia, sing ndadekake dheweke krasa lemes, kesel lan sesak ambegan. Bisa nyepetake urip wong, lan mung perawatan ing jaman kepungkur yaiku transfusi getih sing kerep.

Sayange, transfusi bola-bali bisa nyebabake masalah liyane sing diarani sindrom kakehan zat besi, sing banjur kudu ditangani kanthi perawatan liyane. Paling ora ana 1.200 wong ing Amerika Serikat sing lara talasemia cukup abot nganti kudu diobati nganggo transfusi getih, miturut menyang Rumah Sakit Anak Boston.

Sumber

  • US Food and Drug Administration, release warta, 16 Januari 2024
  • CNN

    • Disclaimer: Data statistik ing artikel medis nyedhiyakake tren umum lan ora ana hubungane karo individu. Faktor individu bisa beda-beda banget. Tansah golek saran medis khusus kanggo keputusan perawatan kesehatan individu.

    Sumber: HealthDay

    Dikirim : 2024-01-17 22:15

    Waca liyane

    Disclaimer

    Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.

    Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.

    Tembung kunci populer