FDA, 또 다른 혈액 질환 치료를 위해 낫적혈구치료제 승인

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Robin Foster HealthDay Reporter 작성

WEDNESDAY, 1월 2024년 12월 17일 -- 지난 12월 겸상적혈구병 치료용으로 승인된 획기적인 치료제인 Casgevy가 화요일 또 다른 유전성 혈액 질환 치료에 대한 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받았습니다.

Casgevy는 유전자 편집을 사용하여 치료법을 개발하는 최초의 CRISPR 기반 의약품이 미국에서 사용 승인을 받았습니다.

일회성 복용으로 환자 혈액 세포의 DNA가 영구적으로 바뀌지만 전문가들은 그 안도감이 저렴하지 않을 것이라고 지적합니다. CNN은 겸상 적혈구 질환과 베타 지중해빈혈 모두에 사용되는 치료 정가가 220만 달러라고 보도했습니다.

이번 승인으로 Casgevy는 수혈 의존성 베타 지중해빈혈이 있는 12세 이상의 환자에게 사용할 수 있게 되었습니다. 이 질환이 있는 경우 신체는 헤모글로빈으로 알려진 혈액 내 산소 운반 분자를 충분히 생성하지 못합니다.

“오늘의 승인은 베타-질환 환자를 위한 추가 치료 옵션을 발전시키는 데 중요한 단계입니다. 지중해빈혈은 개인을 여러 가지 심각한 건강 문제의 위험에 빠뜨리는 쇠약해지는 질병입니다.” Dr. FDA 생물의약품 평가 및 연구 센터 내 치료 제품 사무국장인 Nicole Verdun은 기관 보도 자료.

“CRISPR/Cas9 기술을 사용하여 이 질환에 대한 세포 기반 유전자 치료법 승인은 다음을 반영합니다. 가장 유망하고 최첨단 의료 기술을 활용하는 안전하고 효과적인 치료법을 지원하려는 FDA의 지속적인 노력입니다.”라고 그녀는 덧붙였습니다.

12월에 FDA는 승인 Casgevy가 유전성 질환인 낫적혈구병 치료에 대해 일반적으로 흑인에게 영향을 미치는 혈액 질환입니다.

"유전자 치료는 특히 현재 치료 옵션이 제한된 희귀 질환을 앓고 있는 개인에게 보다 표적화되고 효과적인 치료법을 제공할 가능성이 있습니다"라고 Verdun은 당시에 지적했습니다. 그 승인.

FDA의 최근 결정은 예상됐지만 FDA의 조치 기한보다 약 두 달 앞선 것이라고 CNN은 보도했습니다.

Casgevy를 만들기 위해서는 사람의 줄기 세포를 제거하고 유전자를 사용하여 변형합니다. CRISPR/Cas9이라는 편집 기술. 그런 다음 변경된 세포는 환자의 몸에 다시 이식되어 증식하고 헤모글로빈 생성을 증가시켜 증상을 완화시킵니다.

Casgevy의 가장 흔한 부작용은 구강 염증, 낮은 수준과 관련된 발열이었습니다. FDA에 따르면 특정 백혈구가 감소하고 식욕이 감소한다고 합니다.

베타 지중해빈혈이 있는 사람은 빈혈이 생겨 허약하고 피곤하며 숨이 차게 됩니다. 이는 사람의 수명을 단축시킬 수 있으며, 과거의 유일한 치료법은 잦은 수혈이었습니다.

안타깝게도 반복적인 수혈은 철분 과부하 증후군이라는 또 다른 문제를 유발할 수 있으며, 이 문제는 다른 치료법으로 관리해야 합니다. 에 따르면미국에는 수혈로 관리해야 할 정도로 심각한 지중해빈혈을 앓고 있는 사람이 최소 1,200명 있습니다. /a> 보스턴 아동병원.

출처 미국 식품의약청, 보도 자료, 2024년 1월 16일CNN 리> 면책 조항: 의학 기사의 통계 데이터는 일반적인 추세를 제공하며 개인과 관련이 없습니다. 개별적인 요인은 크게 다를 수 있습니다. 개인의 의료 결정에 대해서는 항상 개인화된 의학적 조언을 구하세요. 출처: HealthDay

게시됨 : 2024-01-17 22:15

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