FDA Membersihkan Dadah Sel Sabit untuk Merawat Satu Lagi Gangguan Darah

Ikuti Drugslib di

Disemak secara perubatan oleh Drugs.com.

Oleh Robin Foster HealthDay Reporter

RABU, Jan . 17, 2024 -- Casgevy, rawatan terobosan yang telah diluluskan untuk merawat penyakit sel sabit pada bulan Disember, telah diberi restu Pentadbiran Makanan dan Ubat-ubatan A.S. pada hari Selasa untuk merawat satu lagi gangguan darah yang diwarisi.

Casgevy ialah ubat berasaskan CRISPR pertama, di mana penyuntingan gen digunakan untuk membangunkan rawatan, untuk diluluskan untuk digunakan di Amerika Syarikat.

Dos sekali sahaja mengubah DNA dalam sel darah pesakit secara kekal, tetapi pakar menyatakan bantuan itu tidak akan datang dengan murah. Harga senarai rawatan ialah $2.2 juta untuk kegunaannya dalam kedua-dua penyakit sel sabit dan talasemia beta, lapor CNN.

Kelulusan terbaharu ini membolehkan Casgevy digunakan pada pesakit yang berumur lebih dari 12 tahun dengan talasemia beta yang bergantung kepada transfusi. Dengan gangguan ini, badan tidak mencukupi molekul pembawa oksigen dalam darah yang dikenali sebagai hemoglobin.

“Kelulusan hari ini merupakan langkah penting dalam memajukan pilihan rawatan tambahan untuk individu dengan beta- talasemia, penyakit melemahkan yang meletakkan individu berisiko mengalami banyak masalah kesihatan yang serius,” Dr. Nicole Verdun, pengarah Pejabat Produk Terapeutik dalam Pusat Penilaian dan Penyelidikan Biologi FDA, berkata dalam agensi keluaran berita.

“Kelulusan terapi gen berasaskan sel untuk keadaan ini menggunakan teknologi CRISPR/Cas9 mencerminkan Komitmen berterusan FDA untuk menyokong rawatan yang selamat dan berkesan yang memanfaatkan teknologi perubatan yang paling menjanjikan dan termaju,” tambahnya.

Pada bulan Disember, FDA diluluskan Casgevy untuk merawat penyakit sel sabit, penyakit yang diwarisi gangguan darah yang lazimnya menyerang orang kulit hitam.

"Terapi gen memegang janji untuk memberikan rawatan yang lebih bersasar dan berkesan, terutamanya bagi individu yang mempunyai penyakit jarang berlaku di mana pilihan rawatan semasa adalah terhad," kata Verdun pada masa itu. kelulusan itu.

Keputusan terbaharu FDA dijangka, tetapi ia datang kira-kira dua bulan lebih awal daripada tarikh akhir agensi untuk bertindak, lapor CNN.

Untuk membuat Casgevy, sel stem seseorang dikeluarkan dan diubah suai menggunakan gen- teknik penyuntingan yang dipanggil CRISPR/Cas9. Sel-sel yang diubahsuai kemudiannya dipindahkan semula ke dalam badan pesakit, di mana ia membiak dan meningkatkan pengeluaran hemoglobin, yang mengurangkan gejala.

Kesan sampingan yang paling biasa dengan Casgevy ialah kudis mulut, demam yang dikaitkan dengan tahap yang rendah. sel darah putih tertentu dan penurunan selera makan, menurut FDA.

Dengan talasemia beta, seseorang boleh menjadi anemia, yang menyebabkan mereka berasa lemah, letih dan sesak nafas. Ia boleh memendekkan hayat seseorang, dan satu-satunya rawatan pada masa lalu adalah pemindahan darah yang kerap.

Malangnya, pemindahan darah berulang boleh mencetuskan masalah lain yang dipanggil sindrom beban zat besi, yang kemudiannya perlu diuruskan dengan rawatan lain. Terdapat sekurang-kurangnya 1,200 orang di Amerika Syarikat dengan talasemia yang cukup teruk sehingga ia mesti diuruskan dengan pemindahan darah, menurut ke Hospital Kanak-kanak Boston.

Sumber

  • Pentadbiran Makanan dan Ubat-ubatan A.S., keluaran berita, 16 Jan. 2024
  • CNN

    • Penafian: Data statistik dalam artikel perubatan memberikan trend umum dan tidak berkaitan dengan individu. Faktor individu boleh sangat berbeza. Sentiasa dapatkan nasihat perubatan yang diperibadikan untuk keputusan penjagaan kesihatan individu.

    Sumber: HealthDay

    Disiarkan : 2024-01-17 22:15

    Baca lagi

    Penafian

    Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

    Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

    Kata Kunci Popular