FDA keurt sikkelcelgeneesmiddel goed om een ​​andere bloedziekte te behandelen

Volg Drugslib op

Medisch beoordeeld door Drugs.com.

Door Robin Foster HealthDay Reporter

WOENSDAG jan 17 augustus 2024 -- Casgevy, een baanbrekende behandeling die in december werd goedgekeurd voor de behandeling van sikkelcelziekte, kreeg dinsdag de zegen van de Amerikaanse Food and Drug Administration om een ​​andere erfelijke bloedziekte te behandelen.

Casgevy is de. eerste op CRISPR gebaseerde geneeskunde, waarbij genetische bewerking wordt gebruikt om de behandeling te ontwikkelen, die wordt goedgekeurd voor gebruik in de Verenigde Staten.

De eenmalige dosis verandert permanent het DNA in de bloedcellen van een patiënt, maar experts merken op dat de verlichting niet goedkoop zal zijn. De catalogusprijs van de behandeling bedraagt ​​2,2 miljoen dollar voor het gebruik ervan bij zowel sikkelcelziekte als bèta-thalassemie, meldde CNN.

Dankzij deze laatste goedkeuring mag Casgevy worden gebruikt bij patiënten ouder dan 12 jaar met transfusie-afhankelijke bèta-thalassemie. Bij deze aandoening maakt het lichaam niet genoeg aan van het zuurstofdragende molecuul in het bloed dat bekend staat als hemoglobine.

“De goedkeuring van vandaag is een belangrijke stap in de vooruitgang van een aanvullende behandelingsoptie voor mensen met bèta- thalassemie, een slopende ziekte die mensen het risico geeft op veel ernstige gezondheidsproblemen,” Dr. Nicole Verdun, directeur van het Office of Therapeutic Products binnen het Center for Biologics Evaluation and Research van de FDA, zei in een bureau nieuwsbericht.

“De goedkeuring van een celgebaseerde gentherapie voor deze aandoening met behulp van CRISPR/Cas9-technologie weerspiegelt De voortdurende inzet van de FDA om veilige en effectieve behandelingen te ondersteunen die gebruik maken van de meest veelbelovende en geavanceerde medische technologieën,” voegde ze eraan toe.

In december goedgekeurd Casgevy voor de behandeling van sikkelcelziekte, een erfelijke aandoening bloedziekte die zwarte mensen doorgaans treft.

"Gentherapie houdt de belofte in van het leveren van meer gerichte en effectieve behandelingen, vooral voor personen met zeldzame ziekten waarvoor de huidige behandelingsopties beperkt zijn", merkte Verdun op ten tijde van die goedkeuring.

Het laatste besluit van de FDA werd verwacht, maar komt ongeveer twee maanden eerder dan de deadline van het agentschap voor actie, zo meldde CNN.

Om Casgevy te maken, worden de stamcellen van een persoon verwijderd en aangepast met behulp van een gen- bewerkingstechniek genaamd CRISPR/Cas9. De veranderde cellen worden vervolgens terug in het lichaam van de patiënt getransplanteerd, waar ze zich vermenigvuldigen en de productie van hemoglobine verhogen, wat de symptomen verlicht.

De meest voorkomende bijwerkingen van Casgevy waren zweertjes in de mond, koorts geassocieerd met een laag niveau van bepaalde witte bloedcellen en verminderde eetlust, volgens de FDA.

Bij bèta-thalassemie kan iemand bloedarmoede krijgen, waardoor hij zich zwak, moe en buiten adem voelt. Het kan iemands leven verkorten, en de enige behandeling in het verleden waren frequente bloedtransfusies.

Helaas kunnen herhaalde transfusies een ander probleem veroorzaken, het zogenaamde ijzerstapelingssyndroom, dat vervolgens met andere behandelingen moet worden behandeld. Er zijn minstens 1.200 mensen in de Verenigde Staten met thalassemie die ernstig genoeg is om behandeld te worden met bloedtransfusies, volgens naar het Boston Children's Hospital.

Bronnen

  • Amerikaanse Food and Drug Administration, persbericht, 16 januari 2024
  • CNN

    • Disclaimer: Statistische gegevens in medische artikelen geven algemene trends weer en hebben geen betrekking op individuen. Individuele factoren kunnen sterk variëren. Vraag altijd persoonlijk medisch advies voor individuele beslissingen over de gezondheidszorg.

    Bron: HealthDay

    Geplaatst : 2024-01-17 22:15

    Lees verder

    Disclaimer

    Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

    Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

    Populaire trefwoorden