FDA zatwierdza lek sierpowatokrwinkowy do leczenia innej choroby krwi

Śledź Drugslib na

Przebadany medycznie przez Drugs.com.

Autor: Robin Foster HealthDay Reporter

ŚRODA, styczeń 17 września 2024 r. — Casgevy, przełomowy lek zatwierdzony do leczenia anemii sierpowatokrwinkowej, we wtorek otrzymał błogosławieństwo amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków na leczenie innej dziedzicznej choroby krwi.

Casgevy to lek pierwszy lek oparty na CRISPR, w którym do opracowania leczenia wykorzystuje się edycję genów, który ma zostać dopuszczony do stosowania w Stanach Zjednoczonych.

Jednorazowa dawka trwale zmienia DNA w komórkach krwi pacjenta, ale eksperci zauważają, że ulga nie będzie tania. CNN podaje, że cena katalogowa leku za jego zastosowanie zarówno w anemii sierpowatokrwinkowej, jak i betatalasemii wynosi 2,2 miliona dolarów.

To najnowsze zezwolenie pozwala na stosowanie leku Casgevy u pacjentów w wieku powyżej 12 lat z beta-talasemią zależną od transfuzji. W przypadku tego zaburzenia organizm nie wytwarza wystarczającej ilości cząsteczki przenoszącej tlen we krwi, zwanej hemoglobiną.

„Dzisiejsze zatwierdzenie jest ważnym krokiem w rozwoju dodatkowej opcji leczenia osób z beta- talasemia, wyniszczająca choroba, która naraża ludzi na wiele poważnych problemów zdrowotnych” Dr. Nicole Verdun, dyrektor Biura Produktów Terapeutycznych w Centrum Oceny i Badań Leków Biologicznych FDA, powiedziała w agencji komunikat prasowy.

„Zatwierdzenie komórkowej terapii genowej w leczeniu tej choroby przy użyciu technologii CRISPR/Cas9 odzwierciedla Nieustanne zaangażowanie FDA we wspieranie bezpiecznych i skutecznych terapii wykorzystujących najbardziej obiecujące i najnowocześniejsze technologie medyczne” – dodała.

W grudniu FDA zatwierdzono lek Casgevy do leczenia anemii sierpowatokrwinkowej, choroby dziedzicznej zaburzenia krwi, które zazwyczaj dotykają osoby rasy czarnej.

„Terapia genowa obiecuje zapewnić bardziej ukierunkowane i skuteczne metody leczenia, szczególnie w przypadku osób cierpiących na rzadkie choroby, w przypadku których obecne możliwości leczenia są ograniczone” – zauważył Verdun w czasie tę zgodę.

Oczekiwano ostatniej decyzji FDA, ale według CNN zapadła ona około dwa miesiące przed ostatecznym terminem podjęcia działań przez tę agencję.

Aby wyprodukować Casgevy, komórki macierzyste danej osoby są usuwane i modyfikowane przy użyciu genu technika edycji zwana CRISPR/Cas9. Zmienione komórki są następnie przeszczepiane z powrotem do organizmu pacjenta, gdzie się namnażają i zwiększają produkcję hemoglobiny, co łagodzi objawy.

Najczęstsze działania niepożądane związane ze stosowaniem leku Casgevy to owrzodzenie jamy ustnej, gorączka związana z niskim poziomem Według FDA może wystąpić zmniejszenie liczby niektórych białych krwinek i zmniejszenie apetytu.

W przypadku beta-talasemii osoba może popaść w anemię, przez co czuje się osłabiona, zmęczona i pozbawiona tchu. Może skrócić życie, a jedyną metodą leczenia w przeszłości były częste transfuzje krwi.

Niestety powtarzające się transfuzje mogą wywołać inny problem zwany zespołem przeciążenia żelazem, który należy wówczas leczyć innymi metodami leczenia. W Stanach Zjednoczonych co najmniej 1200 osób cierpi na talasemię na tyle poważną, że należy ją leczyć za pomocą transfuzji krwi, według do Bostońskiego Szpitala Dziecięcego.

Źródła

  • Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków, komunikat prasowy, 16 stycznia 2024 r.
  • CNN

    • Zastrzeżenie: Dane statystyczne zawarte w artykułach medycznych przedstawiają ogólne trendy i nie dotyczą poszczególnych osób. Indywidualne czynniki mogą się znacznie różnić. Zawsze zasięgaj spersonalizowanej porady lekarskiej w przypadku podejmowania indywidualnych decyzji dotyczących opieki zdrowotnej.

    Źródło: HealthDay

    Wysłano : 2024-01-17 22:15

    Czytaj więcej

    Zastrzeżenie

    Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

    Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

    Popularne słowa kluczowe