FDA libera medicamento falciforme para tratar outro distúrbio sanguíneo

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Revisado clinicamente por Drugs.com.

Por Robin Foster HealthDay Reporter

QUARTA-FEIRA, janeiro 17 de outubro de 2024 – Casgevy, um tratamento inovador que foi aprovado para tratar a doença falciforme em dezembro, recebeu a aprovação da Food and Drug Administration dos EUA na terça-feira para tratar outra doença hereditária do sangue.

Casgevy é o primeiro medicamento baseado em CRISPR, onde a edição genética é usada para desenvolver o tratamento, a ser aprovado para uso nos Estados Unidos.

A dose única altera permanentemente o DNA das células sanguíneas do paciente, mas os especialistas observam que o alívio não será barato. O preço de tabela do tratamento é de US$ 2,2 milhões para seu uso tanto na doença falciforme quanto na beta talassemia, informou a CNN.

Esta última aprovação permite que o Casgevy seja usado em pacientes com mais de 12 anos de idade com talassemia beta dependente de transfusão. Com esse distúrbio, o corpo não produz quantidade suficiente da molécula transportadora de oxigênio no sangue, conhecida como hemoglobina.

“A aprovação de hoje é um passo importante no avanço de uma opção de tratamento adicional para indivíduos com beta- talassemia, uma doença debilitante que coloca os indivíduos em risco de muitos problemas de saúde graves”, Dr. Nicole Verdun, diretora do Escritório de Produtos Terapêuticos do Centro de Avaliação e Pesquisa Biológica da FDA, disse em uma agência comunicado à imprensa.

“A aprovação de uma terapia genética baseada em células para esta condição usando a tecnologia CRISPR/Cas9 reflete O compromisso contínuo da FDA em apoiar tratamentos seguros e eficazes que aproveitam as tecnologias médicas mais promissoras e de ponta”, acrescentou ela.

Em dezembro, a FDA aprovou Casgevy para tratar a doença falciforme, uma doença hereditária doença sanguínea que normalmente atinge os negros.

"A terapia genética mantém a promessa de fornecer tratamentos mais direcionados e eficazes, especialmente para indivíduos com doenças raras, onde as opções de tratamento atuais são limitadas", observou Verdun no momento da essa aprovação.

A última decisão da FDA era esperada, mas ocorre cerca de dois meses antes do prazo final da agência para agir, informou a CNN.

Para produzir Casgevy, as células-tronco de uma pessoa são removidas e modificadas usando um gene. técnica de edição chamada CRISPR/Cas9. As células alteradas são então transplantadas de volta para o corpo do paciente, onde se multiplicam e aumentam a produção de hemoglobina, o que alivia os sintomas.

Os efeitos colaterais mais comuns do Casgevy foram feridas na boca, febre associada a um nível baixo de certos glóbulos brancos e diminuição do apetite, de acordo com o FDA.

Com a talassemia beta, uma pessoa pode ficar anêmica, o que a faz sentir-se fraca, cansada e sem fôlego. Pode encurtar a vida de uma pessoa, e o único tratamento no passado eram transfusões de sangue frequentes.

Infelizmente, transfusões repetidas podem desencadear outro problema chamado síndrome de sobrecarga de ferro, que precisa ser tratado com outros tratamentos. Há pelo menos 1.200 pessoas nos Estados Unidos com talassemia grave o suficiente para que seja tratada com transfusões de sangue, de acordo para o Hospital Infantil de Boston.

Fontes

  • U.S. Food and Drug Administration, comunicado à imprensa, 16 de janeiro de 2024
  • CNN

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    Fonte: HealthDay

    Postou : 2024-01-17 22:15

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