FDA elimină un medicament cu celule falciforme pentru a trata o altă tulburare de sânge

Urmăriți Drugslib pe

Revizuit medical de Drugs.com.

De Robin Foster Reporter HealthDay

MIERCURI, ian. 17, 2024 -- Casgevy, un tratament revoluționar care a fost aprobat pentru a trata boala cu celule falciforme în decembrie, a primit marți binecuvântarea Administrației pentru Alimente și Medicamente din SUA pentru a trata o altă boală de sânge moștenită.

Casgevy este primul medicament bazat pe CRISPR, în care editarea genelor este utilizată pentru a dezvolta tratamentul, care urmează să fie aprobat pentru utilizare în Statele Unite.

Doza unică modifică permanent ADN-ul din celulele sanguine ale pacientului, dar experții notează că ameliorarea nu va fi ieftină. Prețul de listă a tratamentului este de 2,2 milioane de dolari pentru utilizarea sa atât în ​​drepanocitul, cât și în beta talasemie, a raportat CNN.

Această ultimă aprobare permite ca Casgevy să fie utilizat la pacienții cu vârsta peste 12 ani cu beta-talasemie dependentă de transfuzie. Cu această tulburare, organismul nu produce suficient din molecula purtătoare de oxigen din sânge cunoscută sub numele de hemoglobină.

„Aprobarea de astăzi este un pas important în avansarea unei opțiuni suplimentare de tratament pentru persoanele cu beta- talasemie, o boală debilitantă care expune indivizii riscului de multe probleme grave de sănătate”, Dr. Nicole Verdun, directorul Biroului de Produse Terapeutice din cadrul Centrului pentru Evaluare și Cercetare Biologică al FDA, a declarat într-o agenție comunicat de presă.

„Aprobarea unei terapii genetice pe bază de celule pentru această afecțiune folosind tehnologia CRISPR/Cas9 reflectă Angajamentul continuu al FDA de a sprijini tratamente sigure și eficiente care folosesc cele mai promițătoare și de ultimă generație tehnologii medicale”, a adăugat ea.

În decembrie, FDA aprobat Casgevy pentru a trata boala cu celule falciforme, o boală moștenită tulburare de sânge care lovește în mod obișnuit persoanele de culoare.

„Terapia genică promite oferirea de tratamente mai bine direcționate și mai eficiente, în special pentru persoanele cu boli rare, unde opțiunile de tratament actuale sunt limitate”, a remarcat Verdun la momentul acea aprobare.

Cea mai recentă decizie a FDA era așteptată, dar vine cu aproximativ două luni mai devreme decât termenul limită al agenției pentru acțiune, a raportat CNN.

Pentru a face Casgevy, celulele stem ale unei persoane sunt îndepărtate și modificate folosind o genă. tehnică de editare numită CRISPR/Cas9. Celulele modificate sunt apoi transplantate înapoi în corpul pacientului, unde se înmulțesc și cresc producția de hemoglobină, ceea ce ameliorează simptomele.

Cele mai frecvente efecte secundare la Casgevy au fost răni bucale, febră asociată cu un nivel scăzut. a anumitor celule albe din sânge și scăderea apetitului, conform FDA.

Cu beta talasemie, o persoană poate deveni anemică, ceea ce o face să se simtă slăbită, obosită și fără respirație. Poate scurta viața unei persoane, iar singurul tratament din trecut a fost transfuziile frecvente de sânge.

Din păcate, transfuziile repetate pot declanșa o altă problemă numită sindrom de supraîncărcare cu fier, care apoi trebuie gestionată cu alte tratamente. Există cel puțin 1.200 de persoane în Statele Unite cu talasemie suficient de gravă încât trebuie gestionată cu transfuzii de sânge, conform la Spitalul de Copii din Boston.

Surse

  • Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente, comunicat de presă, 16 ianuarie 2024
  • CNN

    • Renunțare la răspundere: datele statistice din articolele medicale oferă tendințe generale și nu se referă la indivizi. Factorii individuali pot varia foarte mult. Căutați întotdeauna sfaturi medicale personalizate pentru deciziile individuale de îngrijire a sănătății.

    Sursa: HealthDay

    Postat : 2024-01-17 22:15

    Citeşte mai mult

    Declinare de responsabilitate

    S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

    Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

    Cuvinte cheie populare