FDA одобрило препарат от серповидноклеточной анемии для лечения другого заболевания крови

Медицинская проверка на сайте Drugs.com.

Робин Фостер, репортер HealthDay

СРЕДА, январь ., 17, 2024 г. — Касжеви, новаторский препарат, который был одобрен для лечения серповидно-клеточной анемии, во вторник получил одобрение Управления по контролю за продуктами и лекарствами США на лечение другого наследственного заболевания крови.

Касжеви — это новый препарат. первое лекарство на основе CRISPR, в котором для разработки лечения используется редактирование генов, которое будет одобрено для использования в Соединенных Штатах.

Одноразовая доза навсегда меняет ДНК в клетках крови пациента, но эксперты отмечают, что облегчение будет не дешевым. По сообщению CNN, прейскурантная стоимость лечения составляет 2,2 миллиона долларов за его применение как при серповидно-клеточной анемии, так и при бета-талассемии.

Последнее одобрение позволяет применять Касжеви у пациентов старше 12 лет с трансфузионно-зависимой бета-талассемией. При этом заболевании организм не вырабатывает достаточное количество молекулы-переносчика кислорода в крови, известной как гемоглобин.

«Сегодняшнее одобрение является важным шагом в продвижении дополнительного варианта лечения для людей с бета-гемоглобином. талассемия, изнурительное заболевание, которое подвергает людей риску возникновения многих серьезных проблем со здоровьем», д-р. Николь Верден, директор Управления терапевтических продуктов Центра оценки и исследований биологических препаратов FDA, заявила в агентстве выпуск новостей.

«Одобрение клеточной генной терапии этого заболевания с использованием технологии CRISPR/Cas9 отражает Постоянная приверженность FDA поддержке безопасных и эффективных методов лечения с использованием самых перспективных и передовых медицинских технологий», — добавила она.

В декабре FDA одобрено Касгеви для лечения серповидно-клеточной анемии, наследственного заболевания. заболевание крови, которым обычно страдают чернокожие люди.

«Генная терапия обещает обеспечить более целенаправленное и эффективное лечение, особенно для людей с редкими заболеваниями, для которых текущие варианты лечения ограничены», — отметил Верден во время это одобрение.

Последнее решение FDA было ожидаемым, но оно было принято примерно на два месяца раньше крайнего срока, установленного агентством для принятия мер, сообщает CNN.

Чтобы создать Касжеви, стволовые клетки человека удаляют и модифицируют с помощью генного гена. метод редактирования под названием CRISPR/Cas9. Измененные клетки затем трансплантируют обратно в организм пациента, где они размножаются и увеличивают выработку гемоглобина, что облегчает симптомы.

Наиболее распространенными побочными эффектами при приеме Касгеви были язвы во рту, лихорадка, связанная с низким уровнем гемоглобина. По данным FDA, некоторые лейкоциты и снижение аппетита.

При бета-талассемии у человека может развиться анемия, из-за которой он чувствует себя слабым, усталым и запыхавшимся. Это может сократить жизнь человека, и в прошлом единственным лечением было частое переливание крови.

К сожалению, повторные переливания могут вызвать другую проблему, называемую синдромом перегрузки железом, которую затем необходимо лечить с помощью других методов лечения. По данным в США по меньшей мере 1200 человек страдают талассемией настолько тяжелой, что для ее лечения необходимо переливание крови. /a> в Бостонскую детскую больницу.