FDA, Başka Bir Kan Bozukluğunu Tedavi Etmek İçin Orak Hücre İlacını Temizledi

Drugslib'i takip edin

Drugs.com tarafından tıbbi açıdan incelendi.

Robin Foster HealthDay Muhabiri

WEDNESDAY, Ocak 17, 2024 -- Aralık ayında orak hücre hastalığını tedavi etmek için onaylanan çığır açıcı bir tedavi olan Casgevy'ye, başka bir kalıtsal kan bozukluğunu tedavi etmesi için Salı günü ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin onayı verildi.

Casgevy, Tedaviyi geliştirmek için gen düzenlemenin kullanıldığı ilk CRISPR tabanlı ilaç, Amerika Birleşik Devletleri'nde kullanım için onaylanacak.

Tek seferlik doz, hastanın kan hücrelerindeki DNA'yı kalıcı olarak değiştirir, ancak uzmanlar bu rahatlamanın ucuz olmayacağını belirtiyor. CNN'nin bildirdiğine göre, hem orak hücre hastalığında hem de beta talasemide kullanımı için tedavi listesi fiyatı 2,2 milyon dolar.

Bu son onay, Casgevy'nin 12 yaş üstü, transfüzyona bağlı beta-talasemi hastalarında kullanılmasına izin veriyor. Bu bozuklukta vücut, kandaki oksijen taşıyan hemoglobin adı verilen molekülü yeterince üretemiyor.

“Bugünkü onay, beta-hastalığı olan bireyler için ek bir tedavi seçeneğinin geliştirilmesinde önemli bir adımdır. bireyleri pek çok ciddi sağlık sorunuyla karşı karşıya bırakan zayıflatıcı bir hastalık olan talasemi," Dr. FDA'nın Biyolojik Değerlendirme ve Araştırma Merkezi bünyesindeki Terapötik Ürünler Ofisi yöneticisi Nicole Verdun, bir ajansta şunları söyledi: haber bülteni.

“Bu durum için CRISPR/Cas9 teknolojisini kullanan hücre bazlı gen terapisinin onaylanması, FDA'nın, en umut verici ve en ileri tıbbi teknolojilerden yararlanan güvenli ve etkili tedavileri destekleme konusundaki kararlılığının devam etmesi" diye ekledi.

Aralık ayında, FDA onaylandı Casgevy'nin kalıtsal bir hastalık olan orak hücre hastalığını tedavi etmesi Verdun, genellikle siyahi insanları etkileyen bir kan hastalığıydı.

Verdun, "Gen terapisi, özellikle mevcut tedavi seçeneklerinin sınırlı olduğu nadir hastalıkları olan bireyler için daha hedefe yönelik ve etkili tedaviler sağlama vaadini taşıyor" dedi. bu onay.

FDA'nın son kararı bekleniyordu, ancak CNN'in bildirdiğine göre bu karar, ajansın harekete geçmek için son tarihinden yaklaşık iki ay önce geliyor.

Casgevy yapmak için kişinin kök hücreleri bir gen kullanılarak alınır ve değiştirilir. CRISPR/Cas9 adı verilen düzenleme tekniği. Değiştirilen hücreler daha sonra hastanın vücuduna geri nakledilir, burada çoğalırlar ve semptomları hafifleten hemoglobin üretimini artırırlar.

Casgevy'nin en sık görülen yan etkileri ağız yaraları ve düşük seviyeyle ilişkili ateştir. FDA'ya göre bazı beyaz kan hücrelerinde azalma ve iştah azalması.

Beta talasemide kişi anemik hale gelebilir, bu da kişinin kendisini zayıf, yorgun ve nefessiz hissetmesine neden olur. Bir insanın ömrünü kısaltabilir ve geçmişte tek tedavi yöntemi sık kan nakliydi.

Maalesef tekrarlanan kan nakilleri aşırı demir yükü sendromu adı verilen başka bir sorunu tetikleyebilir ve bu sorunun daha sonra başka tedavilerle yönetilmesi gerekir. buna göre<, Amerika Birleşik Devletleri'nde talaseminin kan nakliyle tedavi edilmesini gerektirecek kadar şiddetli en az 1.200 kişi var. /a> Boston Çocuk Hastanesi'ne.

Kaynaklar

  • ABD Gıda ve İlaç İdaresi, haber bülteni, 16 Ocak 2024
  • CNN
    • li>

    Sorumluluk reddi beyanı: Tıbbi makalelerdeki istatistiksel veriler genel eğilimleri sağlar ve bireylere ait değildir. Bireysel faktörler büyük ölçüde değişebilir. Bireysel sağlık hizmeti kararları için her zaman kişiselleştirilmiş tıbbi tavsiye alın.

    Kaynak: HealthDay

    Gönderildi : 2024-01-17 22:15

    Devamını oku

    Sorumluluk reddi beyanı

    Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

    Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

    Popüler Anahtar Kelimeler