FDA схвалює серповидно-клітинний препарат для лікування іншого захворювання крові

Підпишіться на Drugslib

Медичний огляд Drugs.com.

Репортер Робін Фостер HealthDay

СЕРЕДА, січня .. 17, 2024 -- Casgevy, новаторське лікування, яке було схвалено для лікування серповидно-клітинної анемії у вівторок, отримало благословення Управління з контролю за якістю харчових продуктів і медикаментів США для лікування ще одного спадкового захворювання крові.

Casgevy є перший препарат на основі CRISPR, у якому для розробки лікування використовується редагування генів, який буде схвалено для використання в Сполучених Штатах.

Одноразова доза назавжди змінює ДНК у клітинах крові пацієнта, але експерти відзначають, що полегшення коштуватиме недешево. За даними CNN, ціна лікування становить 2,2 мільйона доларів США для лікування серповидно-клітинної анемії та бета-таласемії.

Це останнє схвалення дозволяє застосовувати Casgevy пацієнтам віком від 12 років із бета-таласемією, залежною від переливання крові. При цьому розладі організм не виробляє в крові достатньої кількості молекули, що переносить кисень, відомої як гемоглобін.

«Сьогоднішнє схвалення є важливим кроком у розвитку додаткового варіанту лікування для людей із бета- таласемія, виснажлива хвороба, яка наражає людей на ризик багатьох серйозних проблем зі здоров’ям», — д-р. Ніколь Верден, директор Управління терапевтичних продуктів Центру оцінки та дослідження біологічних препаратів FDA, заявила в агентстві реліз новин.

"Схвалення клітинної генної терапії для цього захворювання за допомогою технології CRISPR/Cas9 відображає Постійне зобов’язання FDA підтримувати безпечні та ефективні методи лікування, які використовують найперспективніші та передові медичні технології», – додала вона.

У грудні FDA схвалено Casgevy для лікування серповидно-клітинної анемії, спадкової розлад крові, який зазвичай вражає темношкірих людей.

«Генна терапія обіцяє забезпечити більш цілеспрямоване та ефективне лікування, особливо для людей із рідкісними захворюваннями, де поточні можливості лікування обмежені», — зазначив Верден під час це схвалення.

Останнє рішення FDA було очікуваним, але воно було прийнято приблизно на два місяці раніше, ніж агентство має вжити заходів, повідомляє CNN.

Щоб зробити Casgevy, стовбурові клітини людини видаляють і модифікують за допомогою гена. техніка редагування під назвою CRISPR/Cas9. Потім змінені клітини трансплантують назад в організм пацієнта, де вони розмножуються та збільшують вироблення гемоглобіну, що полегшує симптоми.

Найпоширенішими побічними ефектами при застосуванні Casgevy були виразки в роті, гарячка, пов’язана з низьким рівнем певних лейкоцитів і зниження апетиту, згідно з FDA.

З бета-таласемією людина може стати анемією, через що вона відчуває слабкість, втому та задишку. Це може скоротити життя людини, і єдиним лікуванням у минулому було часте переливання крові.

На жаль, повторні переливання крові можуть спровокувати ще одну проблему, яка називається синдромом перевантаження залізом, яку потім потрібно вирішувати за допомогою інших методів лікування. У Сполучених Штатах є принаймні 1200 людей із таласемією, яка має настільки важку форму, що її потрібно лікувати за допомогою переливання крові, відповідно до Бостонської дитячої лікарні.

Джерела

  • Управління з контролю за продуктами й ліками США, випуск новин, 16 січня 2024 р.
  • CNN

    • Відмова від відповідальності: статистичні дані в медичних статтях містять загальні тенденції та не стосуються окремих осіб. Індивідуальні фактори можуть сильно відрізнятися. Завжди звертайтеся за індивідуальною медичною порадою для прийняття індивідуальних рішень щодо охорони здоров’я.

    Джерело: HealthDay

    Опубліковано : 2024-01-17 22:15

    Читати далі

    Відмова від відповідальності

    Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

    Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

    Популярні ключові слова