La FDA rifiuta di approvare la richiesta di commercializzazione di Vanda per Tradipitant nella gastroparesi

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Trattamento per: gastroparesi

La FDA rifiuta di approvare la richiesta di commercializzazione di Vanda per Tradipitant nella gastroparesi

WASHINGTON, 27 settembre 2019. 19, 2024 /PRNewswire/ -- Vanda Pharmaceuticals Inc. (Vanda) (Nasdaq: VNDA) ha fornito oggi un aggiornamento sul suo programma di sviluppo tradizionale.

Il 18 settembre 2024, la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha rifiutato di approvare la New Drug Application (NDA) di Vanda per tradipitant per il trattamento dei sintomi della gastroparesi, fornendo a Vanda una lettera di risposta completa (CRL).

La gastroparesi è una condizione grave caratterizzata da uno svuotamento gastrico ritardato e associata a nausea grave, vomito, difficoltà a terminare un pasto normale e altri sintomi che hanno un impatto significativo sulla vita e sul funzionamento quotidiano delle persone. La gastroparesi è spesso associata al diabete ma si riscontra anche in soggetti non diabetici ed è stata recentemente associata alla classe degli inibitori del GLP1. Da oltre 40 anni non esiste alcun trattamento efficace approvato dalla FDA.

L'applicazione tradizionale di Vanda includeva prove provenienti da due studi controllati con placebo, i cui risultati sono stati pubblicati in riviste peer review.1,2 La prova dell'efficacia è stata ulteriormente supportata dai dati sulla risposta all'esposizione di un ampio studio in aperto nonché dal esperienza nel mondo reale di dozzine di pazienti trattati in un programma di accesso ampliato, alcuni per diversi anni.

Il CRL era di natura conclusiva, generalmente ignorava le prove fornite e suggeriva invece che Vanda conducesse ulteriori studi con un disegno e durata non coerente con il parere dei principali esperti del settore e non appropriata in base alla comprensione scientifica e al decorso naturale del disturbo.

Inoltre, l'azione della FDA è stata ritardata di oltre 185 giorni e non soddisfa i requisiti specificati dal Food Drug and Cosmetic Act (FDCA). La FDCA richiede che la FDA esamini una nuova domanda di farmaco ed entro 180 giorni dalla presentazione fornisca un'approvazione o un'opportunità per un'audizione. In questo caso la FDA non è riuscita a fare nessuna delle due cose.

Nonostante questa azione deludente da parte della FDA, Vanda ritiene che l'applicazione tradipitant abbia soddisfatto le prove sostanziali dello standard di efficacia con un profilo rischio-beneficio favorevole per il trattamento dei pazienti con gastroparesi. Sebbene Vanda abbia ripetutamente richiesto alla FDA di convocare un comitato consultivo di esperti per esaminare la domanda e consigliare il Commissario sull'ammissibilità della domanda, la FDA si è rifiutata di farlo. Un certo numero di pazienti attualmente trattati con tradipitant hanno presentato una petizione cittadina chiedendo alla FDA di approvare tradipitant per il trattamento della gastroparesi.

Vanda continuerà a perseguire l'autorizzazione all'immissione in commercio per tradipitant e continuerà a sostenere il programma di accesso ampliato che attualmente serve diverse decine di pazienti affetti da gastroparesi.

Vanda prevede di presentare una NDA separata per tradipitant per la prevenzione del vomito nella cinetosi entro la fine dell'anno.

Informazioni su Vanda Pharmaceuticals Inc.

Vanda è un'azienda biofarmaceutica leader a livello mondiale focalizzata sullo sviluppo e sulla commercializzazione di terapie innovative per soddisfare le elevate esigenze mediche insoddisfatte e migliorare la vita dei pazienti . Per ulteriori informazioni su Vanda Pharmaceuticals Inc., visita www.vandapharma.com e seguici su X @vandapharma.

Riferimenti

  • Carlin, J. L., Polymeropoulos, C., Camilleri, M., Lembo, A., Fisher, M., Kupersmith, C., Madonick, D ., Moszczynski, P., Smieszek, S., Xiao, C., Birznieks, G., & Polymeropoulos, M. H. (2024). L'efficacia di tradipitant in pazienti con gastroparesi diabetica e idiopatica in uno studio clinico randomizzato di fase III controllato con placebo. Gastroenterologia ed Epatologia Clinica. Disponibile online: https:/ /www.cghjournal.org/article/S1542-3565(24)00050-8/fulltext
  • Carlin, J. L., Lieberman, V. R., Dahal, A., Keefe, M. S., Xiao, C., Birznieks, G., Abell, T. L., Lembo, A., Parkman, H. P., & Polymeropoulos, M. H. (2021). Efficacia e sicurezza di Tradipitant in pazienti con gastroparesi diabetica e idiopatica in uno studio randomizzato e controllato con placebo. Gastroenterologia, 160(1), 76–87.e4. Disponibile online: https://doi.org/10.1053/j .gastro.2020.07.029

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    FONTE Vanda Pharmaceuticals Inc.

    Pubblicato : 2024-10-04 06:00

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