FDA odmawia zatwierdzenia wniosku marketingowego firmy Vanda dotyczącego leku Tradipitant w leczeniu gastroparezy

Śledź Drugslib na

Leczenie: gastroparezy

FDA odmawia zatwierdzenia wniosku marketingowego firmy Vanda dotyczącego leku Tradipitant w leczeniu gastroparezy

WASZYNGTON, wrzesień. PAN, 19 lutego 2024 r. /PRNewswire/ -- Firma Vanda Pharmaceuticals Inc. (Vanda) (Nasdaq: VNDA) przedstawiła dziś aktualizację swojego programu rozwoju Tradipitant.

18 września 2024 r. amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) odmówiła zatwierdzenia wniosku firmy Vanda dotyczącego nowego leku (NDA) dotyczącego tradipitantu w leczeniu objawów gastroparezy, przekazując Vandzie pismo z pełną odpowiedzią (CRL).

Gastropareza to poważna choroba, która charakteryzuje się opóźnionym opróżnianiem żołądka i wiąże się z silnymi nudnościami, wymiotami, trudnościami z zakończeniem normalnego posiłku i innymi objawami, które mają znaczący wpływ na codzienne życie i funkcjonowanie człowieka. Gastropareza jest często związana z cukrzycą, ale występuje również u osób bez cukrzycy, a ostatnio została powiązana z grupą inhibitorów GLP1. Od ponad 40 lat FDA nie zatwierdziła żadnego skutecznego leczenia.

Wniosek dotyczący tradypitantu firmy Vanda obejmował dowody z dwóch badań kontrolowanych placebo, których wyniki opublikowano w czasopismach recenzowanych.1,2 Dowody skuteczności zostały dodatkowo poparte danymi dotyczącymi reakcji narażenia z dużego badania otwartego, a także badaniem rzeczywiste doświadczenia kilkudziesięciu pacjentów leczonych w ramach programu rozszerzonego dostępu, niektórzy przez kilka lat.

Wspólna lista referencyjna miała charakter ostateczny, zasadniczo pominęła przedstawione dowody i zamiast tego zasugerowała, aby Vanda przeprowadziła dodatkowe badania zgodnie z planem i czas trwania niezgodny z zaleceniami kluczowych ekspertów w danej dziedzinie i nieodpowiedni w oparciu o wiedzę naukową i naturalny przebieg zaburzenia.

Ponadto działanie FDA opóźniło się o ponad 185 dni i nie spełnia wymogów określonych w ustawie o lekach i kosmetykach spożywczych (FDCA). FDCA wymaga, aby FDA dokonała przeglądu wniosku dotyczącego nowego leku i w ciągu 180 dni od jego złożenia zapewniła zgodę lub umożliwiła przesłuchanie. W tym przypadku FDA nie podjęła żadnego działania.

Pomimo rozczarowującego działania FDA Vanda uważa, że ​​zastosowanie tradypitantu spełniło istotne dowody potwierdzające standard skuteczności z korzystnym profilem korzyści i ryzyka w leczeniu pacjentów z gastroparezą. Chociaż Vanda wielokrotnie zwracała się do FDA o zwołanie eksperckiego komitetu doradczego w celu przeglądu wniosku i doradzania komisarzowi w sprawie jego zatwierdzenia, FDA odmówiła. Wielu pacjentów leczonych obecnie tradypitantem złożyło petycję obywatelską, wzywając FDA do zatwierdzenia tradypitantu do leczenia gastroparezy.

Vanda będzie w dalszym ciągu ubiegać się o pozwolenie na dopuszczenie leku Tradipitant do obrotu i nadal będzie wspierać program rozszerzonego dostępu, z którego obecnie korzysta kilkudziesięciu pacjentów z gastroparezą.

Vanda planuje jeszcze w tym roku złożyć odrębną umowę NDA dotyczącą tradypitantu stosowanego w celu zapobiegania wymiotom w chorobie lokomocyjnej.

O firmie Vanda Pharmaceuticals Inc.

Vanda to wiodąca światowa firma biofarmaceutyczna skupiająca się na rozwoju i komercjalizacji innowacyjnych terapii mających na celu zaspokojenie większości niezaspokojonych potrzeb medycznych i poprawę życia pacjentów . Więcej informacji na temat Vanda Pharmaceuticals Inc. można znaleźć na stronie www.vandapharma.com i śledź nas na X @vandapharma.

Źródła

  • Carlin, J. L., Polymeropoulos, C., Camilleri, M., Lembo, A., Fisher, M., Kupersmith, C., Madonick, D ., Moszczyński, P., Śmieszek, S., Xiao, C., Birznieks, G. i Polymeropoulos, M. H. (2024). Skuteczność tradypitantu u pacjentów z cukrzycową i idiopatyczną gastroparezą w randomizowanym badaniu klinicznym kontrolowanym placebo III fazy. Gastroenterologia kliniczna i hepatologia. Dostępne online: https:/ /www.cghjournal.org/article/S1542-3565(24)00050-8/fulltext
  • Carlin, J. L., Lieberman, V. R., Dahal, A., Keefe, M. S., Xiao, C., Birznieks, G., Abell, T. L., Lembo, A., Parkman, HP i Polymeropoulos, M. H. (2021). Skuteczność i bezpieczeństwo Tradipitantu u pacjentów z gastroparezą cukrzycową i idiopatyczną w randomizowanym badaniu kontrolowanym placebo. Gastroenterologia, 160(1), 76–87.e4. Dostępne online: https://doi.org/10.1053/j .gastro.2020.07.029

    • UWAGA DOTYCZĄCA Stwierdzeń dotyczących przyszłości

    Różne stwierdzenia zawarte w tym komunikacie prasowym, w tym między innymi oświadczenia dotyczące planów firmy Vanda dotyczących uzyskania zatwierdzenia przez FDA leku tradipitant do leczenia objawów gastroparezy i choroby lokomocyjnej, stanowią „oświadczenia wybiegające w przyszłość” w świetle przepisów dotyczących papierów wartościowych. Wszystkie stwierdzenia inne niż stwierdzenia faktów historycznych są stwierdzeniami, które można uznać za stwierdzenia dotyczące przyszłości. Stwierdzenia dotyczące przyszłości opierają się na bieżących oczekiwaniach i założeniach, które wiążą się z ryzykiem, zmianami okoliczności i niepewnością. Do ważnych czynników, które mogą spowodować, że rzeczywiste wyniki będą znacząco różnić się od tych odzwierciedlonych w stwierdzeniach firmy Vanda dotyczących przyszłości, należą między innymi zdolność firmy Vanda do wypełnienia i przedłożenia FDA umowy NDA dotyczącej tradypitantu w leczeniu choroby lokomocyjnej w określonych ramach czasowych oraz ocena wystarczalności pakietów danych, które należy uwzględnić w umowie NDA dla tradypitantu. Dlatego nie można zapewnić, że wyniki lub rozwój przewidywane przez firmę Vanda zostaną zrealizowane lub, nawet jeśli zostaną w znacznym stopniu zrealizowane, że będą miały oczekiwane konsekwencje lub skutki dla firmy Vanda. Stwierdzenia dotyczące przyszłości zawarte w niniejszej informacji prasowej należy oceniać łącznie z różnymi rodzajami ryzyka i niepewnościami mającymi wpływ na działalność i rynek firmy Vanda, w szczególności tymi określonymi w „Uwagach ostrzegawczych dotyczących stwierdzeń dotyczących przyszłości”, „Czynnikach ryzyka” oraz „Dyskusjach i analizach kierownictwa”. sytuacji finansowej i wyników działalności” najnowszego raportu rocznego firmy Vanda na formularzu 10-K, zaktualizowanego o kolejne raporty kwartalne firmy Vanda na formularzu 10-Q, raporty bieżące na formularzu 8-K oraz inne zgłoszenia składane w amerykańskiej Agencji Papierów Wartościowych i Giełd Komisji, które są dostępne na stronie www.sec.gov.

    Wszystkie pisemne i ustne stwierdzenia dotyczące przyszłości, które można przypisać firmie Vanda lub jakiejkolwiek osobie działającej w jej imieniu, są w całości wyraźnie zastrzeżone przez zawarte w nich przestrogi lub o których mowa do niniejszego. Vanda ostrzega inwestorów, aby nie polegali zbytnio na oświadczeniach wybiegających w przyszłość, które Vanda składa lub które są składane w jej imieniu. Informacje zawarte w niniejszej informacji prasowej są podawane wyłącznie według stanu na dzień publikacji tej informacji prasowej, a Vanda nie zobowiązuje się, a w szczególności uchyla się od jakichkolwiek zobowiązań, do publicznej aktualizacji lub rewizji jakichkolwiek stwierdzeń dotyczących przyszłości, czy to w wyniku nowych informacji, przyszłych wydarzeń lub w inny sposób, z wyjątkiem przypadków wymaganych przez prawo.

    ŹRÓDŁO Vanda Pharmaceuticals Inc.

    Wysłano : 2024-10-04 06:00

    Czytaj więcej

    Zastrzeżenie

    Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

    Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

    Popularne słowa kluczowe